{"id":18878,"date":"2023-04-26T12:15:37","date_gmt":"2023-04-26T16:15:37","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=18878"},"modified":"2023-04-27T09:17:22","modified_gmt":"2023-04-27T13:17:22","slug":"ee-attends-the-18th-ecfs-basic-science-conference","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/ee-attends-the-18th-ecfs-basic-science-conference\/","title":{"rendered":"EE participa na 18\u00aa Confer\u00eancia de Ci\u00eancias B\u00e1sicas da ECFS"},"content":{"rendered":"<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">No m\u00eas passado, o Diretor Cient\u00edfico da Emily's Entourage (EE), Chandra Ghose, PhD, viajou para participar na 18.\u00aa Confer\u00eancia de Ci\u00eancia B\u00e1sica da Sociedade Europeia de Fibrose C\u00edstica (ECFS), realizada de 29 de mar\u00e7o a 1 de abril de 2023 em Dubrovnik, Cro\u00e1cia. Reunindo cientistas de todo o mundo, a confer\u00eancia proporciona uma plataforma para debates altamente interactivos e aprofundados sobre ci\u00eancia de ponta num ambiente colaborativo e \u00edntimo. <\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><img fetchpriority=\"high\" decoding=\"async\" class=\"alignnone wp-image-18882 size-full\" src=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Basic-cience-Conference.png\" alt=\"\" width=\"1407\" height=\"446\" srcset=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Basic-cience-Conference.png 1407w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Basic-cience-Conference-300x95.png 300w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Basic-cience-Conference-1024x325.png 1024w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Basic-cience-Conference-768x243.png 768w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Basic-cience-Conference-18x6.png 18w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Basic-cience-Conference-600x190.png 600w\" sizes=\"(max-width: 1407px) 100vw, 1407px\" \/><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">O Dr. Ghose participou na confer\u00eancia para se inteirar da investiga\u00e7\u00e3o mais recente, conhecer novos e potenciais colaboradores cient\u00edficos e representar a EE e o \u00faltimo 10% da comunidade da FC que n\u00e3o beneficia das terapias existentes direcionadas para as muta\u00e7\u00f5es neste ambiente internacional.\u00a0<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">Com isto em mente, estamos entusiasmados por partilhar algumas<\/span><span style=\"font-weight: 400;\"> das conclus\u00f5es de Chandra para o 10% final da confer\u00eancia consigo!<\/span><\/p>\n<p>As abordagens terap\u00eauticas baseadas em genes que t\u00eam o potencial de responder \u00e0s necessidades do \u00faltimo 10% de pessoas com FC foram um dos principais pontos focais da confer\u00eancia deste ano. As palestras dos Drs. Marianne Carlon, PhD, da KU Leuven, Olivier Tabary, PhD, do Instituto Franc\u00eas de Sa\u00fade e Investiga\u00e7\u00e3o M\u00e9dica (Inserm) e Graham Hart, PhD, da University College London destacaram os resultados promissores das abordagens terap\u00eauticas baseadas em genes.<\/p>\n<ul>\n<li>A apresenta\u00e7\u00e3o do Dr. Carlon destacou a possibilidade empolgante de usar a edi\u00e7\u00e3o de base e primo (PE) para corrigir muta\u00e7\u00f5es de splicing e nonsense de CFTR. A Dra. Carlon, benefici\u00e1ria de uma bolsa EE em 2022, est\u00e1 a trabalhar no desenvolvimento de uma estrat\u00e9gia de PE para a muta\u00e7\u00e3o CFTR N1303K, refract\u00e1ria aos medicamentos, uma das muta\u00e7\u00f5es comuns, graves e causadoras de doen\u00e7a no gene CFTR que provoca anomalias de gating da prote\u00edna CFTR. O seu trabalho visa identificar o sistema de edi\u00e7\u00e3o de genes ideal para equilibrar a efici\u00eancia com a seguran\u00e7a e a facilidade de administra\u00e7\u00e3o. Trata-se de uma abordagem inovadora que poder\u00e1 desempenhar um papel importante para chegar \u00e0s pessoas com FC que n\u00e3o beneficiam das terapias atualmente dispon\u00edveis.<\/li>\n<li>A estrat\u00e9gia do Dr. Tabary utiliza oligonucle\u00f3tidos anti-sentido (ASO) que t\u00eam como alvo o TMEM16A, um canal i\u00f3nico que pode desempenhar um papel na regula\u00e7\u00e3o do equil\u00edbrio de cloreto de sal nas c\u00e9lulas, para tratar potencialmente todas as muta\u00e7\u00f5es CFTR. Embora o CFTR seja o principal canal de cloreto nos pulm\u00f5es, outros, incluindo o TMEM16A, desempenham um papel na compensa\u00e7\u00e3o da defici\u00eancia do CFTR. Destacou estudos in vivo em ratinhos que resultaram em aumento de peso e sobreviv\u00eancia at\u00e9 quase 200 dias, demonstrando dados iniciais mas promissores para esta abordagem de tratamento.<\/li>\n<li>A apresenta\u00e7\u00e3o do Dr. Hart descreveu o trabalho do seu laborat\u00f3rio utilizando RNA mensageiro (mRNA) embalado em nanopart\u00edculas lip\u00eddicas ani\u00f3nicas (LNPs). Esta tecnologia \u00e9 interessante por v\u00e1rias raz\u00f5es. A terapia baseada em mRNA visa fornecer as instru\u00e7\u00f5es gen\u00e9ticas corretas \u00e0s c\u00e9lulas, permitindo que as pr\u00f3prias c\u00e9lulas da pessoa produzam a prote\u00edna CFTR funcional, independentemente das suas muta\u00e7\u00f5es de FC. Estas terapias s\u00e3o administradas dentro de LNPs potentes que t\u00eam o potencial de romper a espessa camada de muco nos pulm\u00f5es das pessoas com FC.<\/li>\n<\/ul>\n<p style=\"text-align: justify;\"><img decoding=\"async\" class=\"aligncenter wp-image-18883\" src=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Chandra-ECFS-1024x768.jpg\" alt=\"\" width=\"650\" height=\"488\" srcset=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Chandra-ECFS-1024x768.jpg 1024w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Chandra-ECFS-300x225.jpg 300w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Chandra-ECFS-768x576.jpg 768w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Chandra-ECFS-16x12.jpg 16w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Chandra-ECFS-400x300.jpg 400w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Chandra-ECFS-600x450.jpg 600w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Chandra-ECFS.jpg 1170w\" sizes=\"(max-width: 650px) 100vw, 650px\" \/><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">Estas palestras destacaram os avan\u00e7os registados nos \u00faltimos anos que s\u00e3o relevantes (e emocionantes!) para o 10% final. Al\u00e9m disso, avan\u00e7os significativos na terapia gen\u00e9tica levaram a tratamentos aprovados pela FDA para uma s\u00e9rie de outras doen\u00e7as, incluindo doen\u00e7as heredit\u00e1rias da retina e atrofia muscular espinal (AME). Os avan\u00e7os noutras doen\u00e7as impulsionam todo o campo, com implica\u00e7\u00f5es significativas tamb\u00e9m para a FC. Com tanto entusiasmo em torno do potencial das abordagens baseadas nos genes, fic\u00e1mos entusiasmados por saber que estas actualiza\u00e7\u00f5es est\u00e3o a demonstrar progressos reais e tang\u00edveis na FC.<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">Apesar da promessa destas terapias baseadas em genes, a sua administra\u00e7\u00e3o continua a ser um obst\u00e1culo significativo, tal como foi discutido pela Dra. Marie Egan, MD, da Universidade de Yale, na sua palestra principal, e pela Dra. Daniella Ishimaru, PhD, da Recode Therapeutics. Ambos os oradores forneceram actualiza\u00e7\u00f5es sobre os progressos no desenvolvimento de m\u00e9todos de administra\u00e7\u00e3o eficazes para terapias baseadas em genes. A Dra. Egan partilhou o trabalho do seu laborat\u00f3rio sobre plataformas de administra\u00e7\u00e3o de \u00e1cido nucleico pept\u00eddico (PNA). <\/span><span style=\"font-weight: 400;\">Os PNAs s\u00e3o mol\u00e9culas sint\u00e9ticas semelhantes ao ADN que se ligam ainda mais fortemente aos \u00e1cidos nucleicos e n\u00e3o s\u00e3o decompostas no organismo por enzimas que t\u00eam como alvo o ADN ou o ARN. Estas qualidades tornam-nas potentes terap\u00eauticas destinadas a silenciar ou editar genes.<\/span><span style=\"font-weight: 400;\"> Os estudos do Dr. Egan em ratinhos resultaram num ganho parcial da fun\u00e7\u00e3o CFTR, o que \u00e9 promissor.\u00a0\u00a0\u00a0<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><img decoding=\"async\" class=\"aligncenter wp-image-18885\" src=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/ECFS-Conference-2-1024x768.jpg\" alt=\"\" width=\"650\" height=\"488\" srcset=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/ECFS-Conference-2-1024x768.jpg 1024w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/ECFS-Conference-2-300x225.jpg 300w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/ECFS-Conference-2-768x576.jpg 768w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/ECFS-Conference-2-16x12.jpg 16w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/ECFS-Conference-2-400x300.jpg 400w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/ECFS-Conference-2-600x450.jpg 600w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/ECFS-Conference-2.jpg 1170w\" sizes=\"(max-width: 650px) 100vw, 650px\" \/><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">O Dr. Ishimaru apresentou novos dados empolgantes que demonstram a capacidade de recuperar a fun\u00e7\u00e3o CFTR atrav\u00e9s da entrega de mRNA embalado em LNPs a c\u00e9lulas epiteliais br\u00f4nquicas humanas prim\u00e1rias derivadas de pacientes com diferentes gen\u00f3tipos CFTR. Ambas as apresenta\u00e7\u00f5es real\u00e7am o progresso que est\u00e1 a ser feito \u00e0 medida que a investiga\u00e7\u00e3o passa da bancada em c\u00e9lulas (in vitro) para animais (in vivo) e depois para a fase de desenvolvimento pr\u00e9-cl\u00ednico e, por fim, para pessoas com FC<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">Outro destaque significativo da confer\u00eancia foi a apresenta\u00e7\u00e3o do Dr. Justin Ideozu, PhD da AbbVie, sobre a carateriza\u00e7\u00e3o pan-\u00e9tnica das variantes CFTR para al\u00e9m das normalmente associadas a pessoas de ascend\u00eancia europeia. O estudo revelou que foram detectadas mais de 4.000 variantes da CFTR, muitas das quais nunca tinham sido descritas na FC, em pessoas de ascend\u00eancia africana, americana, europeia, do M\u00e9dio Oriente, da \u00c1sia Central e do Sul e da \u00c1sia Oriental. Esta descoberta mostra que h\u00e1 um n\u00famero significativamente maior de pessoas com FC em todo o mundo que n\u00e3o foram diagnosticadas e que n\u00e3o beneficiam das terapias atualmente aprovadas.\u00a0<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">A determina\u00e7\u00e3o dos cientistas e m\u00e9dicos que lideram a investiga\u00e7\u00e3o inovadora esteve em destaque na ECFS. Revigorada por estas actualiza\u00e7\u00f5es e sempre centrada na ci\u00eancia e nos dados, a EE continua empenhada em fazer avan\u00e7ar a colabora\u00e7\u00e3o cient\u00edfica e a investiga\u00e7\u00e3o e desenvolvimento de medicamentos para tornar estas terap\u00eauticas uma realidade o mais rapidamente poss\u00edvel. <\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Last month, Emily\u2019s Entourage\u2019s (EE) Chief Scientific Officer, Chandra Ghose, PhD, traveled to attend the 18th European Cystic Fibrosis Society (ECFS) Basic Science Conference, held from March 29 to April 1, 2023 in Dubrovnik, Croatia. Bringing together scientists from around the world, the conference provides a platform for highly interactive and in-depth discussions on cutting-edge&#8230; <\/p>\n<div class=\"clear\"><\/div>\n<p><a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/ee-attends-the-18th-ecfs-basic-science-conference\/\" class=\"excerpt-read-more\">Ler mais<\/a><\/p>","protected":false},"author":1361,"featured_media":18882,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_titles_title":"%%sitetitle%% %%sep%% %%post_title%%","_seopress_titles_desc":"%%post_excerpt%%","_seopress_robots_index":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-18878","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-uncategorized"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Basic-cience-Conference.png","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/18878","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1361"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=18878"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/18878\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":18887,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/18878\/revisions\/18887"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/18882"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=18878"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=18878"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=18878"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}