{"id":18296,"date":"2023-02-14T08:21:27","date_gmt":"2023-02-14T13:21:27","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=18296"},"modified":"2023-12-20T05:15:53","modified_gmt":"2023-12-20T10:15:53","slug":"emilys-entourage-awards-220000-research-grant-to-queens-university-belfast-to-support-the-development-of-omnispirant-limiteds-novel-regenerative-gene-therapy-for-the-treat","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/emilys-entourage-awards-220000-research-grant-to-queens-university-belfast-to-support-the-development-of-omnispirant-limiteds-novel-regenerative-gene-therapy-for-the-treat\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage atribui uma bolsa de investiga\u00e7\u00e3o no valor de $220 000 \u00e0 Queen's University Belfast para apoiar o desenvolvimento da nova terapia gen\u00e9tica regenerativa da OmniSpirant Limited para o tratamento da fibrose qu\u00edstica"},"content":{"rendered":"

A plataforma tecnol\u00f3gica inovadora visa administrar uma terapia gen\u00e9tica inalada diretamente no pulm\u00e3o para tratar a causa subjacente da fibrose qu\u00edstica (FC)<\/i><\/strong><\/h3>\n
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Lorraine Martin, PhD, da Queen's University Belfast<\/p><\/div>\n

Lower Merion, PA - 14 de fevereiro de 2023 - Emily's Entourage (EE), uma funda\u00e7\u00e3o inovadora 501 (c) 3 que acelera a pesquisa de novos tratamentos e uma cura para o 10% final de pessoas com fibrose c\u00edstica (FC), incluindo aqueles com muta\u00e7\u00f5es sem sentido, anunciou hoje que concedeu $220,000 em financiamento a Lorraine Martin, PhD, da Queen's University Belfast, para apoiar o desenvolvimento de uma nova tecnologia de plataforma de terapia gen\u00e9tica regenerativa que pode fornecer uma nova abordagem de tratamento para pessoas com FC, incluindo indiv\u00edduos com muta\u00e7\u00f5es sem sentido.<\/span><\/p>\n

Para al\u00e9m do financiamento da EE, a Cystic Fibrosis Trust, a principal institui\u00e7\u00e3o de caridade do Reino Unido que apoia pessoas com fibrose c\u00edstica, concedeu um subs\u00eddio do seu fundo Venture and Innovation Award para apoiar a investiga\u00e7\u00e3o pioneira do Professor Martin. Este modelo de cofinanciamento reflecte o foco da EE em formar parcerias de financiamento colaborativo com outras organiza\u00e7\u00f5es para maximizar o seu impacto em \u00e1reas que se alinham com as prioridades de investiga\u00e7\u00e3o da EE.<\/span><\/p>\n

Com esta bolsa, o Professor Martin, em colabora\u00e7\u00e3o com a empresa de biotecnologia OmniSpirant Therapeutics, tem como objetivo fazer avan\u00e7ar o desenvolvimento de uma plataforma de terapia gen\u00e9tica inalada para a FC. Esta tecnologia baseia-se em nanopart\u00edculas biol\u00f3gicas n\u00e3o virais, denominadas ves\u00edculas extracelulares (EVs), que s\u00e3o produzidas a partir de c\u00e9lulas estaminais. As muta\u00e7\u00f5es nonsense da FC resultam em muta\u00e7\u00f5es truncadas e n\u00e3o funcionais <\/span>regulador da condut\u00e2ncia transmembranar da fibrose qu\u00edstica<\/span> (CFTR). A terapia gen\u00e9tica \u00e9 concebida para transportar e fornecer um modelo gen\u00e9tico de produ\u00e7\u00e3o de prote\u00ednas para a prote\u00edna CFTR de comprimento total, abordando assim a FC a n\u00edvel gen\u00e9tico.<\/span><\/p>\n

\"Ao abordar a causa subjacente da FC, a tecnologia de terapia gen\u00e9tica desenvolvida pela OmniSpirant em colabora\u00e7\u00e3o com o laborat\u00f3rio do Professor Martin tem o potencial de tratar a maioria das pessoas com FC, independentemente da muta\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica, incluindo aquelas com muta\u00e7\u00f5es sem sentido e raras\", afirmou Chandra Ghose, PhD, diretor cient\u00edfico da EE. \"Esta \u00e9 uma subven\u00e7\u00e3o significativa para a EE. \u00c9 a primeira vez que co-financiamos uma subven\u00e7\u00e3o com o Cystic Fibrosis Trust. Al\u00e9m disso, representa a diversifica\u00e7\u00e3o dos nossos mecanismos de financiamento de subven\u00e7\u00f5es, incluindo para parcerias p\u00fablico-privadas, que s\u00e3o concebidas para acelerar o desenvolvimento terap\u00eautico para o 10% final.\"\u00a0<\/span><\/p>\n

O financiamento da EE e do Trust permitir\u00e1 \u00e0 equipa do Professor Martin na Queen's realizar estudos pr\u00e9-cl\u00ednicos adicionais, incluindo estudos de transfer\u00eancia de genes funcionais e estudos de seguran\u00e7a - uma parte importante do avan\u00e7o da tecnologia para futuros ensaios cl\u00ednicos.<\/span><\/p>\n

\"Estamos entusiasmados com a parceria com a Emily's Entourage pela primeira vez atrav\u00e9s desta bolsa de colabora\u00e7\u00e3o\", afirmou a Dra. Lucy Allen, Diretora de Investiga\u00e7\u00e3o e Dados de Cuidados de Sa\u00fade do Cystic Fibrosis Trust. \"O desenvolvimento de op\u00e7\u00f5es de tratamento para as pessoas com FC que n\u00e3o podem tomar moduladores CFTR foi recentemente identificado como a principal prioridade de investiga\u00e7\u00e3o pelas pessoas com fibrose qu\u00edstica. \u00c9 emocionante apoiar conjuntamente este importante trabalho, uma vez que esta tecnologia representa uma forma de chegar \u00e0s pessoas que n\u00e3o beneficiam das terapias atualmente dispon\u00edveis para a FC.\"<\/span><\/p>\n

Estas duas fontes de financiamento contribuir\u00e3o significativamente para o avan\u00e7o das terapias biol\u00f3gicas n\u00e3o virais e dar\u00e3o um apoio fundamental ao desenvolvimento de tecnologias de terapia gen\u00e9tica para as muta\u00e7\u00f5es nonsense da FC.<\/span><\/p>\n

\"Estou realmente muito satisfeito por receber este financiamento da Emily's Entourage e o apoio adicional fornecido pelo Cystic Fibrosis Trust, uma vez que nos permitir\u00e1 dar os pr\u00f3ximos passos para fazer avan\u00e7ar esta nova tecnologia\", afirmou o Professor Martin, que est\u00e1 sediado na School of Pharmacy da Queen's. \"Com este financiamento, iremos realizar mais investiga\u00e7\u00e3o com o objetivo de desbloquear o extraordin\u00e1rio potencial das terap\u00eauticas baseadas em \u00e1cidos nucleicos para muta\u00e7\u00f5es sem sentido que n\u00e3o podem ser tratadas com as terap\u00eauticas atualmente aprovadas.\"<\/span><\/p>\n

A Professora Martin e a sua equipa na Queen's continuar\u00e3o a trabalhar em colabora\u00e7\u00e3o com a OmniSpirant Therapeutics para fazer avan\u00e7ar o desenvolvimento da plataforma de terapia gen\u00e9tica.\u00a0<\/span><\/p>\n

\"A OmniSpirant Limited est\u00e1 a desenvolver o OS001, uma terapia gen\u00e9tica regenerativa de primeira classe para a FC, e demonstr\u00e1mos resultados promissores em modelos pr\u00e9-cl\u00ednicos da doen\u00e7a\", afirmou Gerry McCauley, Diretor Executivo da OmniSpirant. \"Estamos entusiasmados por progredir no desenvolvimento do OS001 com o financiamento da EE em parceria com a Queen's University Belfast. Acreditamos que o OS001 tem o potencial de restaurar os n\u00edveis principais de atividade da CFTR independentemente <\/span>do gen\u00f3tipo da FC. Estamos incrivelmente gratos pelo apoio e conhecimentos cient\u00edficos da Emily's Entourage e do Trust, que permitir\u00e3o \u00e0 OmniSpirant avan\u00e7ar com este programa terap\u00eautico potencialmente revolucion\u00e1rio em colabora\u00e7\u00e3o com o Professor Martin\".<\/span><\/p>\n

Saiba mais sobre as subven\u00e7\u00f5es que a Emily's Entourage financiou em <\/span>www.emilysentourage.org\/awarded-grants<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

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Sobre a comitiva de Emily<\/b><\/p>\n

A Emily's Entourage \u00e9 uma organiza\u00e7\u00e3o inovadora 501(c)3 que acelera a investiga\u00e7\u00e3o de novos tratamentos e de uma cura para os indiv\u00edduos no \u00faltimo 10% da popula\u00e7\u00e3o com fibrose c\u00edstica (FC) que n\u00e3o beneficia das terapias direccionadas para as muta\u00e7\u00f5es atualmente dispon\u00edveis, incluindo os que sofrem de muta\u00e7\u00f5es nonsense da FC. Desde 2011, a Emily's Entourage concedeu milh\u00f5es de d\u00f3lares em bolsas de investiga\u00e7\u00e3o, lan\u00e7ou uma empresa de terapia gen\u00e9tica para a FC, agora adquirida, desenvolveu um registo de doentes e um programa de combina\u00e7\u00e3o de ensaios cl\u00ednicos para acelerar o recrutamento para ensaios cl\u00ednicos e liderou esfor\u00e7os a n\u00edvel mundial para impulsionar a investiga\u00e7\u00e3o de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organiza\u00e7\u00e3o tem sido referida nos meios de comunica\u00e7\u00e3o social nacionais, incluindo o New York Times, STAT, CNN, People, entre outros. Saiba mais em <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

Sobre a Cystic Fibrosis Trust<\/b><\/p>\n

A Cystic Fibrosis Trust \u00e9 a \u00fanica institui\u00e7\u00e3o de solidariedade social a n\u00edvel do Reino Unido que se dedica a unir-se em prol de uma vida ilimitada para todas as pessoas afectadas pela fibrose qu\u00edstica. Financiamos investiga\u00e7\u00e3o vital, melhoramos os cuidados de sa\u00fade, falamos e corremos em dire\u00e7\u00e3o a tratamentos eficazes para todos. N\u00e3o vamos parar at\u00e9 que todas as pessoas com fibrose qu\u00edstica possam viver sem limites. O Fundo fornece aconselhamento, apoio e informa\u00e7\u00f5es confidenciais sobre qualquer aspeto da fibrose qu\u00edstica, incluindo ajuda financeira. O trabalho que o Fundo realiza s\u00f3 \u00e9 poss\u00edvel gra\u00e7as aos generosos donativos dos seus apoiantes. Visite<\/span> www.cysticfibrosis.org.uk<\/span><\/a> para saber mais sobre a fibrose qu\u00edstica, o trabalho do Trust e como pode ajudar.<\/span><\/p>\n

Sobre a Queen's University Belfast<\/b><\/p>\n

A Queen's University Belfast \u00e9 membro do Grupo Russell de universidades de investiga\u00e7\u00e3o intensiva do Reino Unido, proporcionando um ensino de n\u00edvel mundial sustentado por investiga\u00e7\u00e3o de n\u00edvel mundial. Fundada como Queen's College em 1845, tornou-se uma universidade por direito pr\u00f3prio em 1908. Atualmente, \u00e9 um centro internacional de investiga\u00e7\u00e3o e ensino, com um esp\u00edrito centrado no estudante. A Queen's est\u00e1 globalmente ligada e em rede com parcerias estrat\u00e9gicas em todo o mundo. \u00c9 uma institui\u00e7\u00e3o din\u00e2mica e diversificada, um \u00edman para o investimento interno, um patrono das artes e um ator global em \u00e1reas que v\u00e3o desde os estudos biom\u00e9dicos e cl\u00ednicos \u00e0 sustentabilidade, e dos produtos farmac\u00eauticos \u00e0 escrita criativa.<\/span><\/p>\n

Sobre a OmniSpirant Therapeutics<\/b><\/p>\n

A OmniSpirant \u00e9 uma empresa irlandesa de biotecnologia fundada em 2016 para desenvolver terapias gen\u00e9ticas regenerativas inaladas de primeira classe. A OmniSpirant recebeu financiamento da UE em 2018 atrav\u00e9s do Instrumento PME do Horizonte 2020 para desenvolver terapias avan\u00e7adas para o tratamento da fibrose qu\u00edstica. A OmniSpirant tamb\u00e9m recebeu o selo de excel\u00eancia da UE em 2020 e 2022. As novas terapias gen\u00e9ticas da empresa baseiam-se na sua tecnologia patenteada da plataforma OmniSome, que utiliza part\u00edculas min\u00fasculas, conhecidas como ves\u00edculas extracelulares (EVs), segregadas por c\u00e9lulas estaminais que transportam cargas de terapia gen\u00e9tica. Os produtos da plataforma OmniSome est\u00e3o atualmente a ser desenvolvidos como terapias gen\u00e9ticas regenerativas inaladas de primeira classe para a fibrose qu\u00edstica e o cancro do pulm\u00e3o, atrav\u00e9s do cons\u00f3rcio INSPIRE de 12,8 milh\u00f5es de euros do programa Horizon Europe. A empresa tamb\u00e9m tem planos para utilizar esta plataforma para desenvolver tratamentos para outras doen\u00e7as pulmonares, incluindo a defici\u00eancia de alfa-1 antitripsina (AATD), a s\u00edndrome de dificuldade respirat\u00f3ria aguda (ARDS) e a fibrose pulmonar idiop\u00e1tica (IPF).<\/span><\/p>\n

Contacto para a imprensa<\/b>
\nEntourage de Emily
\nadmin@emilysentourage.org<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

The innovative technology platform aims to deliver inhaled gene therapy directly to the lung to treat the underlying cause of cystic fibrosis (CF) Lower Merion, PA – February 14, 2023 \u2014 Emily\u2019s Entourage (EE), an innovative 501(c)3 foundation that accelerates research for new treatments and a cure for the final 10% of people with cystic… <\/p>\n

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Ler mais<\/a><\/p>","protected":false},"author":1361,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_titles_title":"Emily\u2019s Entourage Awards $220,000 Research Grant to Queen\u2019s University Belfast to Support the Development of OmniSpirant Limited\u2019s Novel Regenerative Gene Therapy for the Treatment of Cystic Fibrosis","_seopress_titles_desc":"%%post_excerpt%%","_seopress_robots_index":"","_seopress_robots_follow":"","_seopress_robots_imageindex":"","_seopress_robots_snippet":"","_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_robots_breadcrumbs":"","_seopress_robots_freeze_modified_date":"","_seopress_robots_custom_modified_date":"","_seopress_robots_canonical":"","_seopress_social_fb_title":"","_seopress_social_fb_desc":"","_seopress_social_fb_img":"","_seopress_social_fb_img_attachment_id":0,"_seopress_social_fb_img_width":0,"_seopress_social_fb_img_height":0,"_seopress_social_twitter_title":"","_seopress_social_twitter_desc":"","_seopress_social_twitter_img":"","_seopress_social_twitter_img_attachment_id":0,"_seopress_social_twitter_img_width":0,"_seopress_social_twitter_img_height":0,"_seopress_redirections_value":"","_seopress_redirections_enabled":"","_seopress_redirections_enabled_regex":"","_seopress_redirections_logged_status":"both","_seopress_redirections_param":"","_seopress_redirections_type":301,"_seopress_analysis_target_kw":"","_seopress_news_disabled":"","_seopress_video_disabled":"","_seopress_video":[],"_seopress_pro_schemas_manual":[{"_seopress_pro_rich_snippets_type":"none"}],"_seopress_pro_rich_snippets_disable_all":"","_seopress_pro_rich_snippets_disable":[],"_seopress_pro_schemas":[],"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_jetpack_newsletter_access":"","_jetpack_dont_email_post_to_subs":false,"_jetpack_newsletter_tier_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paywalled_content":false,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":"","jetpack_post_was_ever_published":false},"categories":[178],"tags":[],"class_list":["post-18296","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-press-releases"],"acf":[],"jetpack_sharing_enabled":true,"jetpack_featured_media_url":"","post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/18296","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1361"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=18296"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/18296\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":20537,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/18296\/revisions\/20537"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=18296"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=18296"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=18296"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}