{"id":17531,"date":"2022-11-03T11:52:15","date_gmt":"2022-11-03T15:52:15","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?page_id=17531"},"modified":"2023-12-20T05:15:53","modified_gmt":"2023-12-20T10:15:53","slug":"emilys-entourage-funds-collaborative-research-project-connecting-labs-in-the-u-s-and-the-netherlands-to-explore-cutting-edge-ace-trna-technology","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/emilys-entourage-funds-collaborative-research-project-connecting-labs-in-the-u-s-and-the-netherlands-to-explore-cutting-edge-ace-trna-technology\/","title":{"rendered":"A Emily's Entourage financia um projeto de investiga\u00e7\u00e3o em colabora\u00e7\u00e3o, ligando laborat\u00f3rios nos EUA e nos Pa\u00edses Baixos para explorar a tecnologia de ponta ACE-tRNA"},"content":{"rendered":"<h3><em><strong>O trabalho do laborat\u00f3rio de Jeffrey Beekman, PhD, e Sacha Spelier no University Medical Center Utrecht ser\u00e1 testado no laborat\u00f3rio de John D. Lueck, PhD, no University of Rochester Medical Center<\/strong><\/em><\/h3>\n<h3><em><strong>O projeto de investiga\u00e7\u00e3o pr\u00e9-cl\u00ednica visa tirar partido da tecnologia ACE-tRNA para produzir uma prote\u00edna reguladora da condut\u00e2ncia transmembranar da fibrose c\u00edstica (CFTR) totalmente funcional para corrigir muta\u00e7\u00f5es sem sentido da FC<\/strong><\/em><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Lower Merion, PA - 3 de novembro de 2022 - <\/span><span style=\"font-weight: 400;\">A Emily's Entourage (EE), uma funda\u00e7\u00e3o 501(c)3 inovadora que acelera a investiga\u00e7\u00e3o de novos tratamentos e de uma cura para os \u00faltimos 10% das pessoas com fibrose qu\u00edstica (FC), incluindo as que sofrem de muta\u00e7\u00f5es sem sentido, anunciou hoje que atribuiu um financiamento total de $220.000 a duas equipas do Centro M\u00e9dico da Universidade de Rochester e do Centro M\u00e9dico da Universidade de Utrecht, nos Pa\u00edses Baixos. O projeto de investiga\u00e7\u00e3o em colabora\u00e7\u00e3o ir\u00e1 explorar a utiliza\u00e7\u00e3o de novas tecnologias para produzir uma prote\u00edna reguladora da condut\u00e2ncia transmembranar da fibrose c\u00edstica (CFTR) totalmente funcional em pessoas com muta\u00e7\u00f5es sem sentido da FC.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\"><img fetchpriority=\"high\" decoding=\"async\" class=\"alignright wp-image-17537\" src=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Beekman-Lueck-Spelier-Grant-Awardees-1-300x300.png\" alt=\"\" width=\"450\" height=\"450\" srcset=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Beekman-Lueck-Spelier-Grant-Awardees-1-300x300.png 300w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Beekman-Lueck-Spelier-Grant-Awardees-1-1024x1024.png 1024w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Beekman-Lueck-Spelier-Grant-Awardees-1-150x150.png 150w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Beekman-Lueck-Spelier-Grant-Awardees-1-768x768.png 768w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Beekman-Lueck-Spelier-Grant-Awardees-1-12x12.png 12w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Beekman-Lueck-Spelier-Grant-Awardees-1-600x600.png 600w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Beekman-Lueck-Spelier-Grant-Awardees-1-100x100.png 100w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Beekman-Lueck-Spelier-Grant-Awardees-1.png 1080w\" sizes=\"(max-width: 450px) 100vw, 450px\" \/><\/span><span style=\"font-weight: 400;\">Aproximadamente 90% das pessoas com FC beneficiam de terapias direcionadas para muta\u00e7\u00f5es que restauram a fun\u00e7\u00e3o das suas muta\u00e7\u00f5es CFTR. No entanto, os restantes 10% de pessoas com FC n\u00e3o beneficiam destes medicamentos porque produzem muito pouca ou nenhuma prote\u00edna funcional.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Este projeto de investiga\u00e7\u00e3o em colabora\u00e7\u00e3o, intitulado \"Anticodon-engineered transfer-RNA suppression of CFTR nonsense mutations in patient-derived organoids\", visa explorar a utiliza\u00e7\u00e3o de ACE-tRNAs para produzir uma prote\u00edna CFTR completa e totalmente funcional. Estudos anteriores sobre a tecnologia ACE-tRNA mostraram resultados promissores, indicando que se justifica agora uma investiga\u00e7\u00e3o mais aprofundada dos ACE-tRNAs em modelos de c\u00e9lulas derivadas de doentes.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">\"Estamos muito concentrados em levar as terapias aos 10% finais das pessoas com FC o mais rapidamente poss\u00edvel e isso exige inova\u00e7\u00e3o e colabora\u00e7\u00e3o\", afirmou Chandra Ghose, doutorada, diretora cient\u00edfica da Emily's Entourage. \"Atrair a pr\u00f3xima gera\u00e7\u00e3o de cientistas para o espa\u00e7o da FC, eliminar os obst\u00e1culos ao financiamento e apoiar o seu trabalho s\u00e3o componentes essenciais para alcan\u00e7ar a nossa miss\u00e3o o mais rapidamente poss\u00edvel.\"<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Jeffrey Beekman, PhD, do University Medical Center Utrecht e a sua equipa, incluindo o estudante de doutoramento Sacha Spelier, est\u00e3o a liderar o desenvolvimento e a execu\u00e7\u00e3o de experi\u00eancias translacionais de biologia da FC de ponta. John D. Lueck, PhD, do Centro M\u00e9dico da Universidade de Rochester \u00e9 um pioneiro da tecnologia ACE-tRNA. As duas equipas trabalhar\u00e3o em colabora\u00e7\u00e3o para caraterizar a fun\u00e7\u00e3o CFTR em c\u00e9lulas derivadas de doentes ap\u00f3s o tratamento com ACE-tRNA.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">\"Estamos muito entusiasmados com a oportunidade de trabalhar com a equipa do Dr. Lueck e estamos muito gratos pelo generoso apoio da EE que torna isto poss\u00edvel\", afirmou Jeffrey Beekman, PhD. \"Trabalhos anteriores mostraram que as medi\u00e7\u00f5es da fun\u00e7\u00e3o CFTR em c\u00e9lulas derivadas de pacientes podem ser indicadores importantes da gravidade da doen\u00e7a ou da resposta terap\u00eautica em pessoas das quais essas c\u00e9lulas s\u00e3o isoladas. Utilizando estes modelos de c\u00e9lulas derivadas de doentes, podemos validar a seguran\u00e7a do ACE-tRNA e a quantidade necess\u00e1ria para restaurar eficazmente a fun\u00e7\u00e3o CFTR.\"<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">\u00c9 importante salientar que a tecnologia ACE-tRNA tem potencial para funcionar tamb\u00e9m noutras doen\u00e7as associadas a muta\u00e7\u00f5es sem sentido, tais como outras doen\u00e7as gen\u00e9ticas raras. Os resultados deste trabalho fornecer\u00e3o informa\u00e7\u00f5es cr\u00edticas que poder\u00e3o ajudar a aproximar os ACE-tRNAs da cl\u00ednica para in\u00fameros indiv\u00edduos com muta\u00e7\u00f5es sem sentido em todo o mundo.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Saiba mais sobre as subven\u00e7\u00f5es que a Emily's Entourage financiou em <\/span><a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/awarded-grants\/\"><span style=\"font-weight: 400;\">www.emilysentourage.org\/awarded-grants<\/span><\/a><span style=\"font-weight: 400;\">.\u00a0<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: center;\"><span style=\"font-weight: 400;\">###<\/span><\/p>\n<p><b>Sobre a comitiva de Emily<\/b><br \/>\n<span style=\"font-weight: 400;\">A Emily's Entourage \u00e9 uma organiza\u00e7\u00e3o inovadora 501(c)3 que acelera a investiga\u00e7\u00e3o de novos tratamentos e de uma cura para os indiv\u00edduos no \u00faltimo 10% da popula\u00e7\u00e3o com fibrose qu\u00edstica (FC) que n\u00e3o beneficia das terapias direcionadas para as muta\u00e7\u00f5es atualmente dispon\u00edveis, incluindo os que t\u00eam muta\u00e7\u00f5es nonsense da FC. Desde 2011, a Emily's Entourage concedeu milh\u00f5es de d\u00f3lares em bolsas de investiga\u00e7\u00e3o, lan\u00e7ou uma empresa de terapia gen\u00e9tica para a FC, desenvolveu um registo de doentes e um programa de combina\u00e7\u00e3o de ensaios cl\u00ednicos para acelerar o recrutamento para ensaios cl\u00ednicos e liderou esfor\u00e7os a n\u00edvel mundial para impulsionar a investiga\u00e7\u00e3o de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos.  A organiza\u00e7\u00e3o tem sido referida nos meios de comunica\u00e7\u00e3o social nacionais, incluindo o New York Times, STAT, CNN, People, entre outros. Saiba mais em <\/span><a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/\"><span style=\"font-weight: 400;\">emilysentourage.org<\/span><\/a><span style=\"font-weight: 400;\">. <\/span><\/p>\n<p><b>Contacto para a imprensa<\/b><br \/>\n<span style=\"font-weight: 400;\">Ashling Knight<\/span><br \/>\n<span style=\"font-weight: 400;\">Diretor de Marketing e Comunica\u00e7\u00e3o<\/span><br \/>\n<span style=\"font-weight: 400;\">Entourage de Emily<\/span><br \/>\n<a href=\"mailto:ashling@emilysentourage.org\"><span style=\"font-weight: 400;\">ashling@emilysentourage.org<\/span><\/a><span style=\"font-weight: 400;\">\u00a0<\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Work from the lab of Jeffrey Beekman, PhD, and Sacha Spelier at the University Medical Center Utrecht will be tested in the lab of John D. Lueck, PhD, at the University of Rochester Medical Center The pre-clinical research project aims to leverage ACE-tRNA technology to produce a fully functional cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR)&#8230; <\/p>\n<div class=\"clear\"><\/div>\n<p><a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/emilys-entourage-funds-collaborative-research-project-connecting-labs-in-the-u-s-and-the-netherlands-to-explore-cutting-edge-ace-trna-technology\/\" class=\"excerpt-read-more\">Ler mais<\/a><\/p>","protected":false},"author":1281,"featured_media":16426,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_titles_title":"Emily\u2019s Entourage Funds Collaborative Research Project, Connecting Labs in the U.S. and the Netherlands to Explore Cutting-Edge ACE-tRNA Technology","_seopress_titles_desc":"The project aims to explore the use of ACE-tRNAs to produce full-length, fully functional CFTR protein. 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