{"id":17522,"date":"2022-11-03T11:41:28","date_gmt":"2022-11-03T15:41:28","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?page_id=17522"},"modified":"2023-12-20T05:15:53","modified_gmt":"2023-12-20T10:15:53","slug":"emilys-entourage-awards-research-grant-to-team-exploring-novel-gene-editing-technology","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/emilys-entourage-awards-research-grant-to-team-exploring-novel-gene-editing-technology\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage atribui uma bolsa de investiga\u00e7\u00e3o a uma equipa que explora uma nova tecnologia de edi\u00e7\u00e3o de genes"},"content":{"rendered":"

O projeto centrar-se-\u00e1 na utiliza\u00e7\u00e3o da tecnologia de edi\u00e7\u00e3o de genes, designada por edi\u00e7\u00e3o prim\u00e1ria, para corrigir muta\u00e7\u00f5es espec\u00edficas da CFTR de forma segura e eficiente e explorar\u00e1 a possibilidade de entregar esta carga de edi\u00e7\u00e3o atrav\u00e9s de part\u00edculas semelhantes a v\u00edrus (VLP)<\/i>
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Lower Merion, PA - 3 de novembro de 2022 - Emily's Entourage (EE), uma funda\u00e7\u00e3o inovadora 501 (c) 3 que acelera a pesquisa de novos tratamentos e uma cura para o 10% final de pessoas com fibrose c\u00edstica (FC), incluindo aqueles com muta\u00e7\u00f5es sem sentido, anunciou hoje que concedeu $220.000 em financiamento a Marianne S. Carlon, PhD, e Mattijs Bulcaen, da KU Leuven, na B\u00e9lgica, para explorar a utiliza\u00e7\u00e3o de uma nova tecnologia de edi\u00e7\u00e3o de genes, denominada prime editing, para corrigir muta\u00e7\u00f5es no gene regulador transmembranar da fibrose c\u00edstica (CFTR) em pessoas com FC.<\/span><\/p>\n

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Marianne S. Carlon, doutorada, e Mattijs Bulcaen, da KU Leuven, centrar-se-\u00e3o na utiliza\u00e7\u00e3o da edi\u00e7\u00e3o prim\u00e1ria para corrigir muta\u00e7\u00f5es espec\u00edficas da CFTR de forma segura e eficiente.<\/p><\/div>\n

A edi\u00e7\u00e3o prim\u00e1ria pode escrever novas informa\u00e7\u00f5es gen\u00e9ticas no genoma de uma forma muito precisa, sem causar danos ao ADN do hospedeiro, uma vez que n\u00e3o s\u00e3o induzidas quebras de ADN de cadeia dupla. Um conjunto crescente de evid\u00eancias relata a versatilidade, a efici\u00eancia e a seguran\u00e7a da edi\u00e7\u00e3o prim\u00e1ria, mas s\u00e3o necess\u00e1rias mais pesquisas para investigar seu potencial para a FC e sua capacidade de corrigir muta\u00e7\u00f5es CFTR.\u00a0<\/span><\/p>\n

O projeto do Dr. Carlon, intitulado \"Rewriting drug-refractory CFTR mutations by prime editing\" (Reescrever muta\u00e7\u00f5es CFTR refract\u00e1rias aos medicamentos atrav\u00e9s da edi\u00e7\u00e3o prim\u00e1ria), explora a utiliza\u00e7\u00e3o da edi\u00e7\u00e3o prim\u00e1ria para corrigir muta\u00e7\u00f5es CFTR espec\u00edficas, a possibilidade de aproveitar part\u00edculas semelhantes a v\u00edrus (VLPs) para realizar a edi\u00e7\u00e3o prim\u00e1ria de forma segura e eficiente e se as VLPs podem penetrar eficazmente atrav\u00e9s do muco da FC e entrar e editar geneticamente as c\u00e9lulas epiteliais das vias respirat\u00f3rias da FC.<\/span><\/p>\n

\"<\/span>Na EE, estamos sempre ansiosos e entusiasmados por financiar projectos de alto risco e alta recompensa, como a edi\u00e7\u00e3o prim\u00e1ria, na esperan\u00e7a de acelerar os avan\u00e7os cient\u00edficos que possam beneficiar as pessoas com FC, especialmente as que se encontram na fase final do 10%\", afirmou Chandra Ghose, PhD, Chief Scientific Officer da Emily's Entourage. \"A import\u00e2ncia do financiamento desta bolsa estende-se para al\u00e9m do espa\u00e7o da FC e pode ser transpon\u00edvel para outras doen\u00e7as gen\u00e9ticas pass\u00edveis de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica.\"<\/span><\/p>\n

Este trabalho informar\u00e1 a comunidade cient\u00edfica da FC sobre a capacidade da edi\u00e7\u00e3o prim\u00e1ria para corrigir muta\u00e7\u00f5es no gene CFTR de uma forma precisa, bem como para fazer avan\u00e7ar as VLP como uma potencial estrat\u00e9gia de entrega de genes.<\/span><\/p>\n

\"O impacto deste projeto reside no avan\u00e7o do conhecimento e das ferramentas de uma estrat\u00e9gia de edi\u00e7\u00e3o prim\u00e1ria para a N1303K no \u00e2mbito desta bolsa, mas com o potencial de adapta\u00e7\u00e3o das estrat\u00e9gias desenvolvidas a outras muta\u00e7\u00f5es CFTR\", afirmou o Dr. Carlon. \"Se a edi\u00e7\u00e3o de genes for bem sucedida no futuro, isto oferece a perspetiva de curar a FC, melhorando assim a qualidade de vida dos doentes com FC.\"<\/span><\/p>\n

Saiba mais sobre as subven\u00e7\u00f5es que a Emily's Entourage financiou em <\/span>www.emilysentourage.org\/awarded-grants<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

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Sobre a comitiva de Emily<\/b>
\nA Emily's Entourage \u00e9 uma organiza\u00e7\u00e3o inovadora 501(c)3 que acelera a investiga\u00e7\u00e3o de novos tratamentos e de uma cura para os indiv\u00edduos no \u00faltimo 10% da popula\u00e7\u00e3o com fibrose qu\u00edstica (FC) que n\u00e3o beneficia das terapias direcionadas para as muta\u00e7\u00f5es atualmente dispon\u00edveis, incluindo os que t\u00eam muta\u00e7\u00f5es nonsense da FC. Desde 2011, a Emily's Entourage concedeu milh\u00f5es de d\u00f3lares em bolsas de investiga\u00e7\u00e3o, lan\u00e7ou uma empresa de terapia gen\u00e9tica para a FC, desenvolveu um registo de doentes e um programa de combina\u00e7\u00e3o de ensaios cl\u00ednicos para acelerar o recrutamento para ensaios cl\u00ednicos e liderou esfor\u00e7os a n\u00edvel mundial para impulsionar a investiga\u00e7\u00e3o de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organiza\u00e7\u00e3o tem sido referida nos meios de comunica\u00e7\u00e3o social nacionais, incluindo o New York Times, STAT, CNN, People, entre outros. Saiba mais em <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>. <\/span><\/p>\n

Contacto para a imprensa<\/b>
\nAshling Knight<\/span>
\nDiretor de Marketing e Comunica\u00e7\u00e3o<\/span>
\nEntourage de Emily<\/span>
\nashling@emilysentourage.org<\/span><\/a>\u00a0<\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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