{"id":17502,"date":"2022-11-02T07:38:39","date_gmt":"2022-11-02T11:38:39","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?page_id=17502"},"modified":"2023-12-20T05:15:53","modified_gmt":"2023-12-20T10:15:53","slug":"emilys-entourage-awards-220000-to-university-of-iowa-laboratory-to-advance-research-into-correcting-nonsense-mutation-cftr-function","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/emilys-entourage-awards-220000-to-university-of-iowa-laboratory-to-advance-research-into-correcting-nonsense-mutation-cftr-function\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage atribui $220 000 ao Laborat\u00f3rio da Universidade de Iowa para fazer avan\u00e7ar a investiga\u00e7\u00e3o sobre a corre\u00e7\u00e3o da fun\u00e7\u00e3o da muta\u00e7\u00e3o Nonsense CFTR"},"content":{"rendered":"

O projeto introduz novos sistemas de corre\u00e7\u00e3o da prote\u00edna reguladora da condut\u00e2ncia transmembranar da fibrose c\u00edstica (CFTR) nas vias respirat\u00f3rias de pessoas com muta\u00e7\u00f5es sem sentido da FC<\/i>
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2 de novembro de 2022 - Emily's Entourage (EE), uma funda\u00e7\u00e3o inovadora 501 (c) 3 que acelera a pesquisa de novos tratamentos e uma cura para o 10% final de pessoas com fibrose c\u00edstica (CF), incluindo aqueles com muta\u00e7\u00f5es sem sentido, anunciou hoje que concedeu $220,000 em financiamento a Patrick L. Sinn, PhD, da Universidade de Iowa para apoiar sua pesquisa sobre a corre\u00e7\u00e3o da prote\u00edna CFTR em pessoas com pelo menos uma muta\u00e7\u00e3o sem sentido de CF.<\/span><\/p>\n

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Patrick L. Sinn, PhD, da Universidade de Iowa, est\u00e1 a conduzir uma investiga\u00e7\u00e3o que visa a repara\u00e7\u00e3o espec\u00edfica de muta\u00e7\u00f5es CFTR utilizando uma enzima modificada, denominada Adenine Base Editor (ABE).<\/p><\/div>\n

O conhecimento da fun\u00e7\u00e3o da CFTR e da express\u00e3o do tipo de c\u00e9lula avan\u00e7ou muito desde a sua descoberta em 1989. Atualmente, 90% das pessoas com FC beneficiam de terapias dirigidas a muta\u00e7\u00f5es que restauram a fun\u00e7\u00e3o das suas muta\u00e7\u00f5es CFTR. No entanto, os restantes 10% de pessoas com FC n\u00e3o podem beneficiar destes medicamentos porque produzem muito pouca ou nenhuma prote\u00edna funcional.<\/span><\/p>\n

O projeto, intitulado \"Corre\u00e7\u00e3o de muta\u00e7\u00f5es CFTR sem sentido utilizando editores de base fornecidos por ves\u00edculas extracelulares\", visa a repara\u00e7\u00e3o espec\u00edfica de muta\u00e7\u00f5es CFTR utilizando uma enzima modificada, denominada Editor de Base de Adenina (ABE). A equipa do Dr. Sinn ir\u00e1 concentrar-se na entrega da ABE a um n\u00famero suficiente de c\u00e9lulas das vias respirat\u00f3rias adequadas para ser terap\u00eautica.<\/span><\/p>\n

\"O laborat\u00f3rio do Dr. Sinn tem um historial comprovado de utiliza\u00e7\u00e3o de tecnologias de edi\u00e7\u00e3o de genes de ponta\", afirmou Chandra Ghose, PhD, Diretor Cient\u00edfico da Emily's Entourage. \"Antecipamos que ser\u00e3o feitos progressos tremendos no campo da FC e que ser\u00e3o mais uma informa\u00e7\u00e3o para o desenvolvimento de novas terapias, com especial aten\u00e7\u00e3o para o 10% final das pessoas com FC que t\u00eam muta\u00e7\u00f5es raras e nonsense<\/span>.\"<\/span><\/p>\n

O projeto utilizar\u00e1 part\u00edculas naturais, denominadas ves\u00edculas extracelulares (EVs), que a maioria das c\u00e9lulas do corpo produz. Estas part\u00edculas s\u00e3o muito pequenas e evolu\u00edram para serem mensageiros celulares que podem transportar pequenas mol\u00e9culas e prote\u00ednas entre as c\u00e9lulas. O laborat\u00f3rio do Dr. Sinn demonstrou anteriormente que as EVs podem transportar pequenos ARNs e prote\u00ednas para as c\u00e9lulas das vias respirat\u00f3rias. Como parte desta bolsa, ir\u00e3o testar se podem embalar e transportar ABEs para corrigir muitas das muta\u00e7\u00f5es CFTR raras e sem sentido.<\/span><\/p>\n

\"Estou muito entusiasmado com o potencial desta abordagem\", afirmou o Dr. Sinn, professor do Departamento de Pediatria, Divis\u00e3o de Medicina Pulmonar da Universidade de Iowa. \"Se as nossas experi\u00eancias forem bem sucedidas, teremos uma t\u00e9cnica r\u00e1pida e barata para realizar experi\u00eancias de edi\u00e7\u00e3o de genes num poderoso sistema modelo e um potencial tratamento para doen\u00e7as gen\u00e9ticas como a fibrose c\u00edstica. O nosso objetivo final \u00e9 conseguir a corre\u00e7\u00e3o do gene CFTR ao longo da vida a partir de uma \u00fanica dose deste tratamento em aerossol\".<\/span><\/p>\n

Saiba mais sobre as subven\u00e7\u00f5es que a Emily's Entourage financiou em <\/span>www.emilysentourage.org\/awarded-grants<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

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Sobre a comitiva de Emily<\/b><\/p>\n

A Emily's Entourage \u00e9 uma organiza\u00e7\u00e3o inovadora 501(c)3 que acelera a investiga\u00e7\u00e3o de novos tratamentos e de uma cura para os indiv\u00edduos no \u00faltimo 10% da popula\u00e7\u00e3o com fibrose qu\u00edstica (FC) que n\u00e3o beneficia das terapias direcionadas para as muta\u00e7\u00f5es atualmente dispon\u00edveis, incluindo os que t\u00eam muta\u00e7\u00f5es nonsense da FC. Desde 2011, a Emily's Entourage concedeu milh\u00f5es de d\u00f3lares em bolsas de investiga\u00e7\u00e3o, lan\u00e7ou uma empresa de terapia gen\u00e9tica para a FC, desenvolveu um registo de doentes e um programa de combina\u00e7\u00e3o de ensaios cl\u00ednicos para acelerar o recrutamento para ensaios cl\u00ednicos e liderou esfor\u00e7os a n\u00edvel mundial para impulsionar a investiga\u00e7\u00e3o de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organiza\u00e7\u00e3o tem sido referida nos meios de comunica\u00e7\u00e3o social nacionais, incluindo o New York Times, STAT, CNN, People, entre outros. Saiba mais em <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

Contacto para a imprensa<\/b>
\nAshling Knight<\/span>
\nDiretor de Marketing e Comunica\u00e7\u00e3o<\/span>
\nEntourage de Emily<\/span>
\nashling@emilysentourage.org<\/span><\/a>\u00a0<\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

O projeto apresenta novos sistemas para corrigir a prote\u00edna reguladora de condut\u00e2ncia transmembrana da fibrose c\u00edstica (CFTR) nas vias a\u00e9reas de pessoas com muta\u00e7\u00f5es sem sentido de FC 2 de novembro de 2022 - Emily's Entourage (EE), uma funda\u00e7\u00e3o inovadora 501 (c) 3 que acelera a pesquisa de novos tratamentos e uma cura para o final 10% de pessoas com fibrose c\u00edstica (CF), ... <\/p>\n

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