{"id":15659,"date":"2021-07-22T15:10:12","date_gmt":"2021-07-22T19:10:12","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=15659"},"modified":"2021-10-01T09:36:11","modified_gmt":"2021-10-01T13:36:11","slug":"recap-fda-listening-session-for-the-final-10-of-people-with-cystic-fibrosis-hosted-by-emilys-entourage","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/recap-fda-listening-session-for-the-final-10-of-people-with-cystic-fibrosis-hosted-by-emilys-entourage\/","title":{"rendered":"Recapitula\u00e7\u00e3o: Sess\u00e3o de ausculta\u00e7\u00e3o da FDA para o 10% final das pessoas com fibrose c\u00edstica, organizada pela Emily's Entourage"},"content":{"rendered":"

Na quinta-feira, 15 de julho de 2021, a Emily's Entourage (EE) realizou uma \"Sess\u00e3o de escuta do paciente\" com a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para defender em nome do 10% final da comunidade de fibrose c\u00edstica (FC) que n\u00e3o se beneficia das terapias direcionadas existentes. O 10% final \u00e9 constitu\u00eddo por pessoas que n\u00e3o beneficiam das terapias moduladoras direccionadas para as muta\u00e7\u00f5es atualmente dispon\u00edveis devido a muta\u00e7\u00f5es n\u00e3o eleg\u00edveis, efeitos secund\u00e1rios ou falta de acesso.\u00a0<\/span><\/p>\n

As sess\u00f5es de ausculta\u00e7\u00e3o s\u00e3o reuni\u00f5es pequenas e informais, fechadas ao p\u00fablico, em que os grupos de defesa dos doentes falam com os funcion\u00e1rios da FDA sobre a sua experi\u00eancia de viver e gerir uma doen\u00e7a. Os objectivos da sess\u00e3o de audi\u00e7\u00e3o da EE eram partilhar e humanizar as necessidades terap\u00eauticas urgentes e n\u00e3o satisfeitas que subsistem para este segmento de pessoas com FC; construir uma rela\u00e7\u00e3o forte com a FDA; e assegurar que as perspectivas da comunidade da FC s\u00e3o inclu\u00eddas em todas as fases dos processos de desenvolvimento e aprova\u00e7\u00e3o de medicamentos.\u00a0<\/span><\/p>\n

A sess\u00e3o reuniu uma variedade de membros da comunidade de FC, incluindo um cl\u00ednico de FC, tr\u00eas adultos com FC e tr\u00eas familiares de indiv\u00edduos com FC, que partilharam as suas experi\u00eancias vividas com a doen\u00e7a e as necessidades urgentes de tratamento n\u00e3o satisfeitas.<\/span><\/p>\n

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(Da esquerda para a direita) Emily Kramer-Golinkoff, adulta com FC: Dra. Jennifer Taylor-Cousar, m\u00e9dica de FC; Lizi Gilad Silver, adulta com FC; Abhijit Tirumala, adulto com FC; Arek Puzia, pai de uma crian\u00e7a com FC; Diane Shader Smith, m\u00e3e de um adulto com FC; Gabriela Castillo, adulta com FC; e Natalie Wasserman Kingston, adulta com FC (representada pela sua irm\u00e3, Mollie Wasserman).<\/p><\/div>\n

A co-fundadora da EE, Emily Kramer-Golinkoff, foi a anfitri\u00e3 da reuni\u00e3o, fornecendo informa\u00e7\u00f5es sobre a FC, o \u00faltimo 10% da comunidade da FC e a Emily's Entourage, ao mesmo tempo que contava a sua hist\u00f3ria. Nas suas observa\u00e7\u00f5es, sublinhou o profundo impacto da doen\u00e7a nas pessoas com fibrose qu\u00edstica, com conhecimentos obtidos a partir de um inqu\u00e9rito a mais de 420 pessoas com FC que n\u00e3o beneficiam dos moduladores CFTR existentes, realizado pela EE em junho de 2021.\u00a0<\/span><\/p>\n

Dos inquiridos, 69% referiram ter tido pelo menos um internamento hospitalar no ano anterior \u00e0 COVID-19, e 14% tiveram cinco ou mais internamentos hospitalares nesse ano.<\/p><\/blockquote>\n

Emily falou sobre o peso dos tratamentos para as pessoas com FC, referindo que 40% dos inquiridos gastam pelo menos duas horas por dia em tratamentos m\u00e9dicos de rotina e que, em m\u00e9dia, os inquiridos fazem atualmente mais de cinco tratamentos relacionados com os pulm\u00f5es e 4,8 tratamentos n\u00e3o pulmonares relacionados com a FC.<\/span><\/p>\n

\"S\u00f3 o facto de acompanhar os tratamentos j\u00e1 \u00e9 um trabalho a tempo inteiro, j\u00e1 para n\u00e3o falar do impacto da FC na energia e na sa\u00fade de um indiv\u00edduo\", explicou.\u00a0<\/span><\/p>\n

Em seguida, partilhou a evolu\u00e7\u00e3o da doen\u00e7a ao longo dos anos e o seu impacto na sua vida.\u00a0<\/span><\/p>\n

\"Muitas vezes sinto-me como se estivesse presa neste estranho limbo entre viver e sobreviver. H\u00e1 uma sensa\u00e7\u00e3o constante de n\u00e3o confiar no meu corpo. Esfor\u00e7o-me tanto, n\u00e3o falto a tratamentos h\u00e1 d\u00e9cadas, n\u00e3o tomo atalhos e, no entanto, nada \u00e9 suficiente.\"\u00a0<\/span><\/p>\n

Emily partilhou que a comunidade da FC compreende que a esperan\u00e7a de um futuro melhor e de novos tratamentos reside nos ensaios cl\u00ednicos.\u00a0<\/span><\/p>\n

Setenta e sete por cento dos inquiridos afirmaram estar interessados em participar em ensaios cl\u00ednicos e 54% afirmaram que participariam mesmo perante potenciais riscos para a sa\u00fade, se os poss\u00edveis benef\u00edcios superassem os riscos.<\/p><\/blockquote>\n

A seguir \u00e0s declara\u00e7\u00f5es de Emily, a Dra. Jennifer L. Taylor-Cousar, MD, MSCS, ATSF, codiretora do programa de FC para adultos, directora do programa para adultos do centro de desenvolvimento terap\u00eautico da FC e professora no departamento de medicina e no departamento de pediatria da National Jewish Health, apresentou uma panor\u00e2mica dos tratamentos existentes para a FC e explicou quem constitui o 10% final da comunidade da FC.\u00a0<\/span><\/p>\n

A Dra. Taylor-Cousar explicou os progressos alcan\u00e7ados por 90% de pessoas com fibrose qu\u00edstica e a realidade devastadora de que 10% da comunidade de doentes com FC ainda n\u00e3o beneficiam dos medicamentos transformadores que est\u00e3o a proporcionar a tantas outras pessoas um novo sopro de vida. <\/span><\/p>\n

Partilhou uma anedota que demonstrava a necessidade urgente do \u00faltimo 10%: <\/span>Dos cinco doentes que estavam na lista para um transplante pulmonar, tr\u00eas tornaram-se eleg\u00edveis para moduladores CFTR e a sua sa\u00fade melhorou t\u00e3o drasticamente que foram retirados da lista de transplantes e permanecem fora da lista de transplantes at\u00e9 hoje. Os restantes dois doentes n\u00e3o eram eleg\u00edveis para moduladores e ambos foram submetidos a transplantes, o que real\u00e7a a diverg\u00eancia significativa nos resultados de sa\u00fade entre os que beneficiam de moduladores e os que n\u00e3o beneficiam.<\/p>\n

Al\u00e9m disso, a Dra. Taylor-Cousar partilhou que as popula\u00e7\u00f5es n\u00e3o brancas est\u00e3o desproporcionadamente representadas entre os 10% finais da comunidade da FC que n\u00e3o beneficiam dos moduladores existentes, agravando ainda mais as muitas desigualdades significativas que estes grupos j\u00e1 enfrentam no dom\u00ednio da sa\u00fade.\u00a0<\/span><\/p>\n

De seguida, seis membros da comunidade da FC partilharam as suas experi\u00eancias de vida com a doen\u00e7a. Os membros da comunidade representavam uma vasta gama de diferentes fases da doen\u00e7a, manifesta\u00e7\u00f5es, idades e etnias, o que reflecte a diversidade que existe na comunidade da FC e, especialmente, no 10% final. Os oradores inclu\u00edram:<\/span><\/p>\n