\"Estamos entusiasmados com a parceria com a EE e acreditamos que o registo de doentes ser\u00e1 um componente importante da nossa estrat\u00e9gia de registo do MRT5005 \u00e0 medida que avan\u00e7amos no desenvolvimento cl\u00ednico.\" Emily e Liza em visita ao laborat\u00f3rio durante uma visita \u00e0 Translate Bio em 2019.<\/p><\/div>\n \"Embora tenha havido avan\u00e7os significativos no tratamento da FC, continua a haver uma necessidade substancial n\u00e3o satisfeita. Prev\u00ea-se que cerca de 10 por cento da popula\u00e7\u00e3o com FC n\u00e3o beneficie dos moduladores CFTR atualmente aprovados\", afirmou a Dra. Ann Barbier, Diretora M\u00e9dica da Translate Bio. \"O MRT5005, o primeiro candidato a produto de mRNA em fase cl\u00ednica da Translate Bio, tem o potencial de tratar todas as pessoas com FC, incluindo aquelas com muta\u00e7\u00f5es sem sentido. Estamos entusiasmados com a parceria com a EE e acreditamos que o registo de doentes ser\u00e1 um componente importante da nossa estrat\u00e9gia de registo do MRT5005 \u00e0 medida que avan\u00e7amos no desenvolvimento cl\u00ednico.\"<\/p>\n O registo da EE \u00e9 constitu\u00eddo por indiv\u00edduos com uma ou duas c\u00f3pias de uma muta\u00e7\u00e3o nonsense da FC. Inclui centenas de indiv\u00edduos de 42 estados e mais de 33 pa\u00edses de todo o mundo, com idades compreendidas entre 1 e 67 anos. O registo permite que os indiv\u00edduos com FC tomem conhecimento da investiga\u00e7\u00e3o relevante, dos avan\u00e7os cl\u00ednicos e dos ensaios de medicamentos, bem como acelerar o desenvolvimento de terap\u00eauticas que salvam vidas.<\/p>\n Emily num painel para o evento do m\u00eas de sensibiliza\u00e7\u00e3o para a FC da Translate Bio em 2019<\/p><\/div>\n \u00c9 fundamental notar que a privacidade dos registados \u00e9 da maior import\u00e2ncia para a EE. As informa\u00e7\u00f5es pessoais individuais nunca s\u00e3o vendidas ou partilhadas com empresas ou quaisquer institui\u00e7\u00f5es externas.<\/p>\n A EE est\u00e1 entusiasmada por expandir o valor da organiza\u00e7\u00e3o para a comunidade da FC e para as empresas de biotecnologia, e est\u00e1 particularmente satisfeita por o fazer com a Translate Bio!<\/p>\n Junte-se ao registo de doentes com muta\u00e7\u00e3o sem sentido da FC da EE >><\/a><\/p>\n
\n<\/strong><\/em>~ Dra. Ann Barbier, Diretora M\u00e9dica, Translate Bio<\/strong><\/em><\/p>\n<\/blockquote>\n![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Tran519370_web.jpg\")
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