{"id":14760,"date":"2020-09-16T14:49:34","date_gmt":"2020-09-16T18:49:34","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=14760"},"modified":"2020-09-16T14:49:34","modified_gmt":"2020-09-16T18:49:34","slug":"ee-awards-790000-in-round-5-funding-for-cystic-fibrosis-research","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/ee-awards-790000-in-round-5-funding-for-cystic-fibrosis-research\/","title":{"rendered":"EE atribui $790,000 em financiamento da 5\u00aa ronda para investiga\u00e7\u00e3o sobre fibrose c\u00edstica"},"content":{"rendered":"

A Emily's Entourage (EE) tem o prazer de anunciar que foram atribu\u00eddas quatro novas bolsas para promover a investiga\u00e7\u00e3o e o desenvolvimento de medicamentos para a Fibrose Qu\u00edstica (FC), num total de $790.000 a atribuir ao longo de dois anos.<\/p>\n

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\"Estas subven\u00e7\u00f5es centram-se em duas necessidades cr\u00edticas n\u00e3o satisfeitas para a comunidade da FC: terapias que abordam muta\u00e7\u00f5es sem sentido da FC e tratamentos para infec\u00e7\u00f5es pulmonares potencialmente fatais. Na Emily's Entourage, continuamos muito concentrados em preencher essas lacunas, uma vez que as pessoas com FC, e especialmente as que n\u00e3o t\u00eam terapias direccionadas, n\u00e3o t\u00eam tempo para esperar.\"
\n~ Emily Kramer-Golinkoff, Co-Fundadora, Emily's Entourage<\/em><\/strong><\/p>\n<\/blockquote>\n

BENEFICI\u00c1RIOS DE SUBVEN\u00c7\u00d5ES:<\/strong><\/span><\/h2>\n
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Desenvolvimento de uma lisina de fago para matar MRSA no nariz e nos pulm\u00f5es de doentes com FC<\/strong><\/span><\/h3>\n

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Vincent A. Fischetti, PhD
\nUniversidade Rockefeller<\/em><\/p>\n

A resist\u00eancia bacteriana aos antibi\u00f3ticos actuais est\u00e1 a tornar-se um problema crescente, resultando numa maior morbilidade e mortalidade. Em indiv\u00edduos com FC, Staphylococcus aureus<\/em>incluindo as resistentes \u00e0 meticilina Staphylococcus aureus<\/em> (MRSA), \u00e9 frequentemente observado e causa infec\u00e7\u00f5es no nariz que subsequentemente semeiam os pulm\u00f5es. Neste projeto, ser\u00e1 investigada a utilidade das lisinas de fagos para controlar as infec\u00e7\u00f5es por MRSA. As lisinas representam uma alternativa aos antibi\u00f3ticos, uma vez que utilizam um mecanismo completamente distinto dos antibi\u00f3ticos para matar as bact\u00e9rias. Em esp\u00e9cies bacterianas alternativas, n\u00e3o foi observada resist\u00eancia \u00e0s lisinas. Al\u00e9m disso, as lisinas podem ser administradas tanto por via sist\u00e9mica como por aerossol. Assim, as lisinas espec\u00edficas do MRSA podem ter vantagens sobre as abordagens antimicrobianas convencionais, prevenir infec\u00e7\u00f5es cr\u00f3nicas e aumentar a qualidade de vida das pessoas que vivem com FC.<\/p>\n

Catalisador para a Estrat\u00e9gia de Cura: Ganhar tempo: objectivos e abordagens alternativos\u00a0<\/em><\/p>\n

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Uma nova abordagem para remover a muta\u00e7\u00e3o W1282X para aumentar a fun\u00e7\u00e3o CFTR<\/strong><\/span><\/h3>\n

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Adrian R. Krainer, PhD
\nLaborat\u00f3rio de Cold Spring Harbor<\/em><\/p>\n

A FC \u00e9 causada por muta\u00e7\u00f5es que limitam a funcionalidade do gene Regulador da Condut\u00e2ncia Transmembranar da Fibrose C\u00edstica (CFTR), o que pode levar \u00e0 insufici\u00eancia respirat\u00f3ria. A muta\u00e7\u00e3o sem sentido W1282X leva \u00e0 produ\u00e7\u00e3o de um gene CFTR mais curto que est\u00e1 presente em n\u00edveis baixos, tornando-o parcialmente funcional devido a um mecanismo de controlo de qualidade celular chamado decaimento de mRNA mediado por sem sentido. Este projeto utiliza uma nova abordagem que inclui o direcionamento do splicing do pr\u00e9-mRNA para remover o ex\u00e3o 23 - a regi\u00e3o do gene CFTR que cont\u00e9m a muta\u00e7\u00e3o W1282X - para aumentar a fun\u00e7\u00e3o do gene CFTR em indiv\u00edduos com a muta\u00e7\u00e3o W1282X da FC. Assim, este projeto investiga esta estrat\u00e9gia atrav\u00e9s do desenvolvimento de oligonucle\u00f3tidos anti-sentido sint\u00e9ticos que podem induzir o salto do ex\u00e3o 23 da sequ\u00eancia do pr\u00e9-MRNA de modo a alcan\u00e7ar uma maior funcionalidade no gene CFTR mutado.<\/p>\n

Estrat\u00e9gia do Catalisador para a Cura: Corre\u00e7\u00e3o ortogr\u00e1fica: Corre\u00e7\u00e3o de muta\u00e7\u00f5es atrav\u00e9s da edi\u00e7\u00e3o de ARN\u00a0<\/em><\/p>\n

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Novas abordagens de tratamento personalizado para prote\u00e7\u00e3o contra MRSA na FC<\/strong><\/span><\/h3>\n

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Ami Patel, PhD
\nO Instituto Wistar<\/em><\/p>\n

As pessoas que vivem com FC continuam a ser suscept\u00edveis a infec\u00e7\u00f5es bacterianas e, normalmente, necessitam de regimes de antibi\u00f3ticos extensos para manter as vias respirat\u00f3rias desobstru\u00eddas. As infec\u00e7\u00f5es com bact\u00e9rias resistentes \u00e0 meticilina Staphylococcus aureus<\/em> (MRSA) constituem um desafio para toda a vida e s\u00e3o necess\u00e1rias novas estrat\u00e9gias de controlo. Esta candidatura ir\u00e1 investigar duas novas estrat\u00e9gias para combater o MRSA. A primeira abordagem tem por objetivo desenvolver uma vacina contra o MRSA. As vacinas convencionais utilizam fragmentos de prote\u00ednas de um agente patog\u00e9nico para produzir uma resposta imunit\u00e1ria. Em contraste, este projeto utilizar\u00e1 ADN sint\u00e9tico e depender\u00e1 do corpo humano para gerar o fragmento de prote\u00edna - uma abordagem que tem muitas vantagens, incluindo a ativa\u00e7\u00e3o de anticorpos e imunidade baseada em c\u00e9lulas, e uma produ\u00e7\u00e3o e armazenamento de medicamentos mais f\u00e1ceis. A segunda abordagem desenvolver\u00e1 anticorpos artificiais contra MRSA com maior atividade antimicrobiana do que os anticorpos end\u00f3genos anti-MRSA. Tal como no primeiro objetivo, este estudo utilizar\u00e1 o ADN para fornecer a informa\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica que codifica estes anticorpos terap\u00eauticos, uma estrat\u00e9gia que permite uma distribui\u00e7\u00e3o sustentada e reduz os custos dos medicamentos. Estas abordagens ser\u00e3o inicialmente desenvolvidas utilizando um isolado cl\u00ednico derivado de um indiv\u00edduo com FC. Prev\u00ea-se que esta abordagem personalizada possa ser aplicada a outros agentes patog\u00e9nicos bacterianos resistentes aos antimicrobianos que afectam a FC.<\/p>\n

Catalisador para a Estrat\u00e9gia de Cura: Ganhar tempo: objectivos e abordagens alternativos\u00a0<\/em><\/p>\n

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Desenvolvimento de uma cole\u00e7\u00e3o de fagos anti-MRSA como alternativa aos antibi\u00f3ticos na FC<\/strong><\/span><\/h3>\n

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\nDavid T. Pride, MD, PhD, Robert \"Chip\" Schooley, MD, Steffanie Strathdee, PhD
\nCentro de Aplica\u00e7\u00f5es Inovadoras de Fagos da Universidade da Calif\u00f3rnia em San Diego<\/em><\/p>\n

Os indiv\u00edduos com FC correm um grande risco de desenvolver infec\u00e7\u00f5es pulmonares recorrentes. Estas infec\u00e7\u00f5es s\u00e3o frequentemente causadas por bact\u00e9rias resistentes a antibi\u00f3ticos, como as resistentes \u00e0 meticilina Staphylococcus aureus<\/em> (MRSA). Este projeto tem como objetivo desenvolver um painel de fagos dirigidos ao MRSA que funcionem coletivamente para o eliminar ou reduzir nos pulm\u00f5es das pessoas com FC. Ao desenvolver um banco de fagos de MRSA bem caracterizado, este projeto far\u00e1 avan\u00e7ar o desenvolvimento racional de cocktails de fagos de MRSA para utiliza\u00e7\u00e3o no tratamento da FC e tornar\u00e1 esta cole\u00e7\u00e3o amplamente dispon\u00edvel para m\u00e9dicos e investigadores de todo o mundo para facilitar a terapia com fagos que salva vidas.<\/p>\n

Catalisador para a Estrat\u00e9gia de Cura: Ganhar tempo: objectivos e abordagens alternativos<\/em><\/p>\n

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Desde 2011, a EE concedeu mais de $4,8 milh\u00f5es a 21 projectos de investiga\u00e7\u00e3o em todo o mundo. Estes quatro projectos de investiga\u00e7\u00e3o constituem a quinta ronda de bolsas apoiadas pelo fundo Catalyst for the Cure da EE, que promove a investiga\u00e7\u00e3o fundamental para acelerar o desenvolvimento terap\u00eautico para pessoas com muta\u00e7\u00f5es nonsense da FC que n\u00e3o beneficiam das terapias existentes direccionadas para as muta\u00e7\u00f5es. \u00c9 importante salientar que tr\u00eas destas bolsas financiam a investiga\u00e7\u00e3o sobre infec\u00e7\u00f5es, o que significa que os resultados podem beneficiar pessoas com qualquer muta\u00e7\u00e3o da FC, incluindo, entre outras, as muta\u00e7\u00f5es sem sentido da FC.<\/p>\n

A Emily's Entourage agradece aos benefici\u00e1rios das bolsas e a todos os cientistas dedicados que est\u00e3o a liderar o esfor\u00e7o para satisfazer necessidades cr\u00edticas n\u00e3o satisfeitas e desenvolver terapias de ponta para 100% da comunidade da FC, rapidamente e sem deixar ningu\u00e9m para tr\u00e1s. Para ver todas as bolsas de investiga\u00e7\u00e3o atribu\u00eddas, por favor clique aqui.<\/a>\u00a0<\/em><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

A Emily's Entourage (EE) tem o prazer de anunciar que foram atribu\u00eddas quatro novas bolsas para promover a investiga\u00e7\u00e3o e o desenvolvimento de medicamentos para a Fibrose Qu\u00edstica (FC), num total de $790.000 a atribuir ao longo de dois anos. \"Estas bolsas centram-se em duas necessidades cr\u00edticas n\u00e3o satisfeitas para a comunidade da FC: terapias que abordam muta\u00e7\u00f5es sem sentido da FC e tratamentos para doen\u00e7as pulmonares... <\/p>\n

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