![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/EEReception_Crowd1.jpg\")
<\/p>\nA Emily's Entourage (EE) participou da Confer\u00eancia Norte-Americana de Fibrose C\u00edstica (NACFC) em Nashville, TN, de 31 de outubro a 2 de novembro de 2019. Esta confer\u00eancia, realizada anualmente pela Cystic Fibrosis Foundation (CFF), reuniu mais de 5.000 cl\u00ednicos, pesquisadores e cuidadores de Fibrose C\u00edstica (FC) em um espa\u00e7o para discutir as mais recentes pesquisas, cuidados e desenvolvimento de medicamentos para FC. A confer\u00eancia centrou-se no interc\u00e2mbio de ideias para melhorar a sa\u00fade e o bem-estar das pessoas com FC.<\/p>\n
A 33\u00aa NACFC ocorreu em um momento particularmente importante na hist\u00f3ria da FC. Em 21 de outubro de 2019, a Food and Drug Administration anunciou a aprova\u00e7\u00e3o da t\u00e3o esperada terapia de combina\u00e7\u00e3o tripla, TRIKAFTA\u2122, desenvolvida pela Vertex Pharmaceuticals, para 90% da popula\u00e7\u00e3o com FC com 12 anos ou mais que tem pelo menos uma c\u00f3pia da muta\u00e7\u00e3o mais comum da FC, F508del. TRIKAFTA\u2122 \u00e9 uma combina\u00e7\u00e3o de tr\u00eas moduladores de CFTR (uma terapia de \"combina\u00e7\u00e3o tripla\"). Juntos, os tr\u00eas medicamentos aumentaram a fun\u00e7\u00e3o pulmonar m\u00e9dia em 13,8% no ensaio de Fase 3, excedendo todas as expectativas e restaurando a fun\u00e7\u00e3o pulmonar a um n\u00edvel que muitos na comunidade da FC n\u00e3o experimentavam h\u00e1 d\u00e9cadas.<\/p>\n
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A relev\u00e2ncia e a urg\u00eancia da miss\u00e3o da EE focada no laser para acelerar os avan\u00e7os e a cura para as muta\u00e7\u00f5es sem sentido da FC tornaram-se mais evidentes do que nunca nas discuss\u00f5es ao longo da confer\u00eancia. Os limites do TRIKAFTA\u2122 foram um ponto fulcral da discuss\u00e3o e refor\u00e7aram a necessidade premente de desenvolver terapias para as pessoas que se encontram no 10% perif\u00e9rico e que n\u00e3o beneficiariam do TRIKAFTA\u2122, incluindo as pessoas com duas muta\u00e7\u00f5es sem sentido. V\u00e1rias sess\u00f5es apresentaram pesquisas para acelerar avan\u00e7os para aqueles sem tratamentos que salvam vidas dispon\u00edveis ou em fase final de ensaios cl\u00ednicos.<\/p>\n
As seguintes terapias apresentadas na NACFC t\u00eam relev\u00e2ncia direta para as muta\u00e7\u00f5es sem sentido da FC:<\/p>\n
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/EEReception_EmilySpeaking.jpg\")
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Complementando as sess\u00f5es informativas e inspiradoras da NACFC, a EE teve o prazer de realizar o seu 4\u00ba Cocktail de Rece\u00e7\u00e3o Anual da NACFC, apenas por convite, para mais de 90 cientistas, investigadores e prestadores de cuidados de sa\u00fade da FC, no dia 1 de novembro. Este evento serviu de local para a EE partilhar o seu progresso anual, conhecer o progresso dos investigadores e, acima de tudo, celebrar e honrar a comunidade cient\u00edfica da EE. O evento contou com a presen\u00e7a de investigadores de topo, cl\u00ednicos, quase todas as principais empresas de biotecnologia da FC e a lideran\u00e7a do CFF, reflectindo o seu empenho comum na nossa miss\u00e3o.<\/p>\n
A EE est\u00e1 grata a toda a comunidade de investiga\u00e7\u00e3o da FC pela sua persist\u00eancia em acelerar o desenvolvimento de terapias para as 10% finais, incluindo as pessoas com muta\u00e7\u00f5es nonsense da FC. A sua determina\u00e7\u00e3o foi demonstrada e fortemente sentida na NACFC. A EE continua empenhada em facilitar a colabora\u00e7\u00e3o cient\u00edfica, a investiga\u00e7\u00e3o e o desenvolvimento de medicamentos para tornar estas terap\u00eauticas uma realidade o mais rapidamente poss\u00edvel.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
A Emily's Entourage (EE) participou da Confer\u00eancia Norte-Americana de Fibrose C\u00edstica (NACFC) em Nashville, TN, de 31 de outubro a 2 de novembro de 2019. Esta confer\u00eancia, realizada anualmente pela Cystic Fibrosis Foundation (CFF), reuniu mais de 5.000 cl\u00ednicos, pesquisadores e cuidadores de Fibrose C\u00edstica (FC) em um espa\u00e7o para discutir as mais recentes pesquisas, cuidados e desenvolvimento de medicamentos para FC.... <\/p>\n