{"id":13957,"date":"2019-10-21T13:39:45","date_gmt":"2019-10-21T17:39:45","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?page_id=13957"},"modified":"2022-11-10T05:44:01","modified_gmt":"2022-11-10T10:44:01","slug":"trikafta-fda-approval","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/trikafta-fda-approval\/","title":{"rendered":"Declara\u00e7\u00e3o da Emily's Entourage sobre a aprova\u00e7\u00e3o pela FDA de uma terapia inovadora para a Fibrose Qu\u00edstica"},"content":{"rendered":"<p><span style=\"font-weight: 400;\">Hoje \u00e9 um dia monumental na hist\u00f3ria dos tratamentos para a Fibrose Qu\u00edstica (FC) e na hist\u00f3ria da medicina. A FDA anunciou<\/span><a href=\"https:\/\/www.fda.gov\/news-events\/press-announcements\/fda-approves-new-breakthrough-therapy-cystic-fibrosis?fbclid=IwAR1jSmNevPR0f6XAk86GX4TWYNdIIKFsAyDsFSVGjVzH1NM8qWKgpxamkkE\"><span style=\"font-weight: 400;\"> a sua aprova\u00e7\u00e3o da muito aguardada terapia de combina\u00e7\u00e3o tripla, Trikafta, <\/span><\/a><span style=\"font-weight: 400;\">desenvolvido pela Vertex Pharmaceuticals, para 90% da popula\u00e7\u00e3o com FC com idade igual ou superior a 12 anos que tenha pelo menos uma c\u00f3pia da muta\u00e7\u00e3o mais comum da FC, F508del. O Trifakta n\u00e3o beneficia as pessoas com duas muta\u00e7\u00f5es nonsense ou outras muta\u00e7\u00f5es dif\u00edceis de tratar.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">A Trikafta \u00e9 um avan\u00e7o hist\u00f3rico por duas raz\u00f5es:\u00a0<\/span><\/p>\n<ul>\n<li style=\"font-weight: 400;\"><b>A sua efic\u00e1cia. <\/b><span style=\"font-weight: 400;\">O ensaio de fase 3 do Trikafta aumentou a fun\u00e7\u00e3o pulmonar m\u00e9dia em 13,8%, excedendo todas as expectativas e restaurando a fun\u00e7\u00e3o pulmonar a um n\u00edvel que muitos na comunidade da FC n\u00e3o experimentavam h\u00e1 d\u00e9cadas.\u00a0<\/span><\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\"><b>O seu \u00e2mbito de aplica\u00e7\u00e3o.<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> Trikafta beneficia 90% da comunidade de FC com a muta\u00e7\u00e3o mais comum da FC (F508del). At\u00e9 \u00e0 data, as terap\u00eauticas mais eficazes beneficiaram menos de metade da popula\u00e7\u00e3o com FC e nenhuma demonstrou um aumento da fun\u00e7\u00e3o pulmonar a esta taxa.\u00a0<\/span><\/li>\n<\/ul>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Chamar ao Trikafta um avan\u00e7o m\u00e9dico seria um grande eufemismo. H\u00e1 oito anos, n\u00e3o existiam tratamentos dirigidos a muta\u00e7\u00f5es para tratar a causa subjacente da FC. Atualmente, existem quatro tratamentos aprovados dirigidos a muta\u00e7\u00f5es que beneficiam 90% da comunidade da FC. Este \u00e9 um desenvolvimento extraordin\u00e1rio, mas tamb\u00e9m serve para <\/span><span style=\"font-weight: 400;\">como <strong>um lembrete claro de que mais 10% da comunidade de FC - dos quais aqueles com muta\u00e7\u00f5es nonsense constituem o maior grupo - permanecem sem qualquer tipo de tratamento.<\/strong>\u00a0<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Form\u00e1mos a Emily's Entourage em 2011 porque vimos desenvolvimentos como o Trikafta no horizonte e percebemos que as pessoas com muta\u00e7\u00f5es sem sentido da FC, como a Emily, n\u00e3o iriam beneficiar de nenhum destes avan\u00e7os. As pessoas com muta\u00e7\u00f5es sem sentido da FC estavam a ser deixadas para tr\u00e1s enquanto as suas doen\u00e7as se agravavam. Recus\u00e1mo-nos a aceitar esse destino.\u00a0<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Hoje, celebramos uma enorme vit\u00f3ria para a comunidade da FC. Estamos muito contentes com a esperan\u00e7a que o Trikafta proporciona a 90% da popula\u00e7\u00e3o com FC e com o caminho que abre para tantas outras doen\u00e7as raras. Acreditamos tamb\u00e9m, mais do que nunca, que o 90% n\u00e3o \u00e9 suficiente. Mantemo-nos firmes no nosso compromisso e na nossa concentra\u00e7\u00e3o para alargar o progresso a 100% da comunidade da FC, incluindo os que t\u00eam muta\u00e7\u00f5es sem sentido, e para inovar no processo de desenvolvimento de medicamentos, permitindo-nos faz\u00ea-lo mais rapidamente do que alguma vez foi feito.\u00a0<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">E embora a Trikafta seja revolucion\u00e1ria, \u00e9 <\/span><span style=\"font-weight: 400;\">n\u00e3o <\/span><span style=\"font-weight: 400;\">uma cura. Temos de nos manter vigilantes para contrariar qualquer perce\u00e7\u00e3o de que a FC foi erradicada ou \"curada\" para os 10% que ainda n\u00e3o disp\u00f5em de quaisquer tratamentos dirigidos a muta\u00e7\u00f5es, e tamb\u00e9m para os 90% que beneficiam do Trikafta, para os quais esta nova terap\u00eautica serve de \"controlo\" mas n\u00e3o de cura da FC.\u00a0<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">O trabalho da Emily's Entourage continua com toda a rapidez at\u00e9 que haja avan\u00e7os e uma cura para todos os doentes de FC.\u00a0<\/span><\/p>\n<p><b>Sobre a comitiva de Emily<br \/>\n<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">A Emily's Entourage (EE) \u00e9 uma funda\u00e7\u00e3o 501(c)3 inovadora que angariou milh\u00f5es de d\u00f3lares desde 2011 para acelerar tratamentos inovadores e uma cura para as muta\u00e7\u00f5es nonsense raras da Fibrose C\u00edstica, uma doen\u00e7a pulmonar gen\u00e9tica fatal. A organiza\u00e7\u00e3o foi fundada por Emily Kramer-Golinkoff, uma jovem com Fibrose C\u00edstica em estado avan\u00e7ado, e pelos seus amigos e familiares dedicados.\u00a0<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">A urg\u00eancia da situa\u00e7\u00e3o de Emily est\u00e1 a estimular a investiga\u00e7\u00e3o revolucion\u00e1ria e o desenvolvimento de medicamentos que poder\u00e3o ajudar n\u00e3o s\u00f3 as pessoas com Fibrose Qu\u00edstica (FC), mas tamb\u00e9m as pessoas que sofrem de uma grande variedade de doen\u00e7as gen\u00e9ticas causadas por muta\u00e7\u00f5es sem sentido, incluindo formas de distrofia muscular e cancro. As muta\u00e7\u00f5es sem sentido, embora raras nas pessoas com FC, s\u00e3o a causa de aproximadamente 12% de todas as doen\u00e7as gen\u00e9ticas e afectam 30 milh\u00f5es de pessoas em todo o mundo.<\/span><\/p>\n<p><i><span style=\"font-weight: 400;\">Para quest\u00f5es relacionadas com a comunica\u00e7\u00e3o social, contactar Kira Rentas, Coordenadora S\u00e9nior de Marketing e Programas, atrav\u00e9s do endere\u00e7o <\/span><\/i><a href=\"mailto:kira@emilysentourage.org\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\"><i><span style=\"font-weight: 400;\">kira@emilysentourage.org <\/span><\/i><\/a><i><span style=\"font-weight: 400;\">ou 631-902-1993. <\/span><\/i><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Today is a monumental day in the history of Cystic Fibrosis (CF) treatments and the history of medicine. The FDA announced its approval of the highly-anticipated triple combination therapy, Trikafta, developed by Vertex Pharmaceuticals, for 90% of the CF population ages 12 and older who have at least one copy of the most common CF&#8230; <\/p>\n<div class=\"clear\"><\/div>\n<p><a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/trikafta-fda-approval\/\" class=\"excerpt-read-more\">Ler mais<\/a><\/p>","protected":false},"author":1704,"featured_media":0,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_titles_title":"","_seopress_titles_desc":"","_seopress_robots_index":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":""},"categories":[178],"tags":[],"class_list":["post-13957","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-press-releases"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/13957","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1704"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=13957"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/13957\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":17618,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/13957\/revisions\/17618"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=13957"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=13957"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=13957"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}