Lower Merion, PA - A Emily's Entourage, uma funda\u00e7\u00e3o 501(c)3 inovadora que angariou milh\u00f5es de d\u00f3lares desde 2011 para acelerar tratamentos inovadores e uma cura para as muta\u00e7\u00f5es nonsense raras da Fibrose Qu\u00edstica, acolhe com grande entusiasmo a not\u00edcia de que a Sumitomo Dainippon Pharma, em parceria com a Roivant Sciences, adquiriu a Spirovant Sciences (anteriormente Talee Bio). A aquisi\u00e7\u00e3o valida o modelo de neg\u00f3cio de filantropia de risco da Emily's Entourage, que consiste em financiar a investiga\u00e7\u00e3o cient\u00edfica que apoia o desenvolvimento de terapias para a Fibrose Qu\u00edstica.\u00a0\u00a0<\/span><\/p>\n \"Estamos entusiasmados com a aquisi\u00e7\u00e3o da Spirovant (anteriormente Talee Bio) e com o compromisso da Roivant em desenvolver rapidamente os dois programas de terapia gen\u00e9tica\", disse a fundadora da EE, Emily Kramer-Golinkoff. \"Isto reflecte o enfoque da EE em acelerar o desenvolvimento de terapias que salvam vidas para a fibrose c\u00edstica e lev\u00e1-las rapidamente aos doentes. Acredit\u00e1mos na ci\u00eancia e na profunda experi\u00eancia da equipa na terapia gen\u00e9tica da FC desde o in\u00edcio e estamos encorajados por ver o nosso investimento inicial avan\u00e7ar para o desenvolvimento cl\u00ednico.\"\u00a0<\/span><\/p>\n Em 2016, a Emily's Entourage forneceu o financiamento inicial para lan\u00e7ar a Talee Bio, uma nova empresa de terapia gen\u00e9tica centrada no desenvolvimento de tratamentos revolucion\u00e1rios e de uma cura para a FC. Uma parceria \u00fanica entre a Universidade do Iowa, o Hospital Pedi\u00e1trico de Filad\u00e9lfia e a empresa de capital de risco Militia Hill Ventures de Filad\u00e9lfia, a Talee Bio foi poss\u00edvel gra\u00e7as \u00e0s liga\u00e7\u00f5es cient\u00edficas da organiza\u00e7\u00e3o e ao seu empenho em acelerar os avan\u00e7os atrav\u00e9s do aproveitamento do poder do capital de risco.<\/span><\/p>\n Ao longo dos \u00faltimos tr\u00eas anos, este trabalho desenvolveu dois programas promissores de terapia gen\u00e9tica com origem nos fundadores acad\u00e9micos da empresa na Universidade de Iowa. Entre os elementos mais empolgantes do programa est\u00e1 o facto de, ao contr\u00e1rio de muitas das terapias direcionadas no mercado e em desenvolvimento para o tratamento da FC, estas abordagens de terapia gen\u00e9tica poderem ir muito al\u00e9m do mero controlo da doen\u00e7a - podem curar a doen\u00e7a. Al\u00e9m disso, as terapias gen\u00e9ticas s\u00e3o \"agn\u00f3sticas em rela\u00e7\u00e3o \u00e0 muta\u00e7\u00e3o\", o que significa que tratariam todas as pessoas com FC, independentemente da muta\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica do indiv\u00edduo. No in\u00edcio deste ano, a Talee Bio (Spirovant) recebeu um pr\u00e9mio de $4,5M da Funda\u00e7\u00e3o Europeia para a Ci\u00eancia e Tecnologia. <\/span>Funda\u00e7\u00e3o para a Fibrose C\u00edstica<\/span><\/a> para avan\u00e7ar o desenvolvimento de 2 compostos de terapia gen\u00e9tica (TL-101 e T-102).<\/span><\/p>\n A parceria Sumitomo-Roivant confirma que o trabalho j\u00e1 iniciado prosseguir\u00e1 a toda a velocidade com o objetivo de encontrar terapias eficazes e uma cura para a FC.\u00a0<\/span><\/p>\n \"\u00c9 imposs\u00edvel exagerar a urg\u00eancia deste trabalho\", afirmou Kramer-Golinkoff. \"Houve avan\u00e7os recentes no tratamento da FC que beneficiam 90% da comunidade da FC, mas tem havido poucos progressos para os restantes 10%, incluindo aqueles que, como eu, t\u00eam muta\u00e7\u00f5es sem sentido da FC. Recusamo-nos a aceitar ser deixados para tr\u00e1s\".<\/span><\/p>\n Sobre a comitiva de Emily A urg\u00eancia da situa\u00e7\u00e3o de Emily est\u00e1 a estimular a investiga\u00e7\u00e3o revolucion\u00e1ria e o desenvolvimento de medicamentos que poder\u00e3o ajudar n\u00e3o s\u00f3 as pessoas com Fibrose Qu\u00edstica (FC), mas tamb\u00e9m as pessoas que sofrem de uma grande variedade de doen\u00e7as gen\u00e9ticas causadas por muta\u00e7\u00f5es sem sentido, incluindo formas de distrofia muscular e cancro. As muta\u00e7\u00f5es sem sentido, embora raras nas pessoas com FC, s\u00e3o a causa de aproximadamente 12% de todas as doen\u00e7as gen\u00e9ticas e afectam 30 milh\u00f5es de pessoas em todo o mundo.<\/span><\/p>\n Para quest\u00f5es relacionadas com a comunica\u00e7\u00e3o social, contactar Kira Rentas, Coordenadora S\u00e9nior de Marketing e Programas, atrav\u00e9s do endere\u00e7o kira@emilysentourage.org<\/a> ou 631-902-1993<\/span><\/i>.<\/span><\/p>\n <\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Acquisition will advance two mutation-agnostic gene therapy programs for Cystic Fibrosis, a rare disease that affects 70,000 people worldwide.\u00a0 Lower Merion, PA — Emily\u2019s Entourage, an innovative 501(c)3 foundation that has raised millions of dollars since 2011 to speed groundbreaking treatments and a cure for rare nonsense mutations of Cystic Fibrosis, welcomes with great enthusiasm… <\/p>\n
\n<\/b>A Emily's Entourage (EE) \u00e9 uma funda\u00e7\u00e3o 501(c)3 inovadora que angariou milh\u00f5es de d\u00f3lares desde 2011 para acelerar tratamentos inovadores e uma cura para as muta\u00e7\u00f5es nonsense raras da Fibrose C\u00edstica, uma doen\u00e7a pulmonar gen\u00e9tica fatal. A organiza\u00e7\u00e3o foi fundada por Emily Kramer-Golinkoff, uma jovem com Fibrose C\u00edstica em estado avan\u00e7ado, e pelos seus amigos e familiares dedicados.<\/span><\/p>\n