{"id":13010,"date":"2019-05-20T11:00:29","date_gmt":"2019-05-20T15:00:29","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=13010"},"modified":"2019-05-29T08:49:51","modified_gmt":"2019-05-29T12:49:51","slug":"ee-awards-over-400000-to-cystic-fibrosis-research","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/ee-awards-over-400000-to-cystic-fibrosis-research\/","title":{"rendered":"EE atribui mais de $400,000 \u00e0 investiga\u00e7\u00e3o da fibrose c\u00edstica"},"content":{"rendered":"

A Emily's Entourage (EE) tem o prazer de anunciar que foram atribu\u00eddas duas novas bolsas de investiga\u00e7\u00e3o e uma bolsa de est\u00edmulo a um grupo de investigadores altamente conceituados, num total de mais de $400.000 a atribuir ao longo de 2 anos.<\/p>\n

Estas bolsas da Ronda 3 promovem investiga\u00e7\u00e3o fundamental com o objetivo de acelerar o desenvolvimento terap\u00eautico para as pessoas com Fibrose Qu\u00edstica (FC). \u00c9 importante notar que duas das bolsas apoiam trabalhos de diagn\u00f3stico de muta\u00e7\u00f5es, o que significa que podem beneficiar pessoas com qualquer muta\u00e7\u00e3o da FC, incluindo, mas n\u00e3o se limitando a, muta\u00e7\u00f5es sem sentido da FC.<\/p>\n

\n

Esta \u00faltima ronda de subven\u00e7\u00f5es real\u00e7a a abordagem estrat\u00e9gica da Emily's Entourage de identificar necessidades cr\u00edticas n\u00e3o satisfeitas nos espa\u00e7os cl\u00ednicos e de desenvolvimento terap\u00eautico da FC e de tentar colmatar essas lacunas de forma expedita.<\/strong><\/em><\/span><\/span><\/h3>\n<\/blockquote>\n

-Emily Kramer-Golinkoff, MBE, co-fundadora da Ee<\/em><\/span><\/span><\/p>\n

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Elimina\u00e7\u00e3o da resist\u00eancia em bact\u00e9rias MDR utilizando a terapia com fagos<\/span>\u00a0<\/strong><\/p>\n

Benjamin Chan, PhD, Jonathan Koff, MD, Paul Turner, PhD
\n<\/strong>Universidade de Yale
\n<\/em><\/span><\/p>\n

\"Staphylococcus aureus<\/em> (S. aureus<\/em>) \u00e9 uma bact\u00e9ria multirresistente (MDR) que provoca infec\u00e7\u00f5es pulmonares em indiv\u00edduos com Fibrose Qu\u00edstica (FC) a partir de uma idade jovem. As infec\u00e7\u00f5es causadas por bact\u00e9rias MDR contribuem diretamente para a morbilidade e mortalidade, uma vez que os m\u00e9dicos s\u00e3o obrigados a recorrer a um arsenal de antibi\u00f3ticos cada vez mais reduzido. Nas pessoas persistentemente infectadas com S. aureus<\/em>A redu\u00e7\u00e3o da carga bacteriana pode ter um impacto positivo significativo na fun\u00e7\u00e3o pulmonar, nas exacerba\u00e7\u00f5es pulmonares e na qualidade de vida. A terapia com fagos utiliza bacteri\u00f3fagos (v\u00edrus espec\u00edficos de bact\u00e9rias) que t\u00eam como alvo e matam as bact\u00e9rias. Quando utilizados terapeuticamente, estes fagos s\u00e3o capazes de matar as bact\u00e9rias <\/span>que expressam factores de virul\u00eancia espec\u00edficos <\/span>que lhes permitem causar <\/span>infe\u00e7\u00e3o. Financiamento do projeto Emily's <\/span>O Entourage permitir\u00e1 mais <\/span>esfor\u00e7os de desenvolvimento de terap\u00eauticas baseadas em fagos no tratamento de
\n<\/span>Infec\u00e7\u00f5es associadas \u00e0 FC.
\n<\/span>
\n<\/span>Estrat\u00e9gia: Ganhar tempo: objectivos e abordagens alternativos<\/em><\/span><\/p>\n

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 <\/p>\n

\"\"<\/a><\/p>\n

\"Realiza\u00e7\u00e3o de repara\u00e7\u00f5es terap\u00eauticas gen\u00e9ticas de muta\u00e7\u00f5es CFTR Nonsense<\/span>
\n<\/strong><\/span><\/p>\n

James Dahlman, PhD
\n<\/strong><\/span>Georgia Tech <\/em><\/span><\/p>\n

A administra\u00e7\u00e3o de \u00e1cidos nucleicos nos pulm\u00f5es, incluindo ARNt, \u00e9 uma abordagem alternativa promissora para a terapia da FC. No entanto, o direcionamento dos \u00e1cidos nucleicos para as c\u00e9lulas apropriadas do pulm\u00e3o continua a ser um grande desafio. Utilizando abordagens de ponta, o laborat\u00f3rio Dahlman pretende desenvolver agentes de entrega optimizados espec\u00edficos para os pulm\u00f5es, denominados nanopart\u00edculas, para facilitar a entrega de \u00e1cidos nucleicos. O objetivo geral deste projeto \u00e9 acelerar o ritmo a que as nanopart\u00edculas podem ser utilizadas para tratar a FC.<\/span><\/p>\n

Estrat\u00e9gia: Corre\u00e7\u00e3o ortogr\u00e1fica: Corre\u00e7\u00e3o de muta\u00e7\u00f5es atrav\u00e9s da edi\u00e7\u00e3o de ARN<\/em><\/span><\/p>\n

\"Medi\u00e7\u00e3o da repara\u00e7\u00e3o terap\u00eautica de muta\u00e7\u00f5es CFTR Nonsense<\/span>
\n<\/strong><\/span><\/p>\n

John Lueck, PhD
\n<\/strong><\/span>Universidade de Rochester<\/em><\/span><\/p>\n

O financiamento de est\u00edmulo da Emily's Entourage (EE) ser\u00e1 utilizado para adquirir
\n<\/span>equipamento especializado, designado por c\u00e2maras de Ussing, que constituem a forma padr\u00e3o de ouro para medir a atividade da CFTR nas c\u00e9lulas epiteliais das vias respirat\u00f3rias e determinar a efic\u00e1cia da terap\u00eautica da FC em desenvolvimento. Especificamente, as c\u00e2maras de Ussing ser\u00e3o utilizadas para testar a efic\u00e1cia dos ACE-tRNAs supressores de nonsense, desenvolvidos atrav\u00e9s de uma bolsa de investiga\u00e7\u00e3o anterior da EE.<\/span><\/p>\n

Estrat\u00e9gia: Corre\u00e7\u00e3o ortogr\u00e1fica: Corre\u00e7\u00e3o de muta\u00e7\u00f5es atrav\u00e9s da edi\u00e7\u00e3o de ARN<\/em><\/span><\/p>\n

Estas subven\u00e7\u00f5es constituem a terceira ronda de financiamento apoiada pelo Campanha Catalisador para a Cura<\/em>, uma iniciativa inovadora lan\u00e7ada em 2017 para financiar \u00e1reas de investiga\u00e7\u00e3o estrat\u00e9gicas identificadas pelo Conselho Consultivo Cient\u00edfico da EE e acelerar a investiga\u00e7\u00e3o e o desenvolvimento de medicamentos para as muta\u00e7\u00f5es sem sentido da FC.<\/p>\n

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Qual ser\u00e1 o impacto?<\/span><\/strong><\/span><\/p>\n

As subven\u00e7\u00f5es da terceira ronda da Emily's Entourage (EE) representam uma abordagem altamente estrat\u00e9gica para dar resposta a necessidades prementes, tanto no dom\u00ednio do desenvolvimento terap\u00eautico como no dom\u00ednio cl\u00ednico.<\/span><\/p>\n

\n

Estes pr\u00e9mios alargam o desenvolvimento apoiado pela Emily's Entourage de uma abordagem terap\u00eautica da FC que fornece tRNAs supressores aos pulm\u00f5es e inicia o apoio ao fago, uma nova e excitante terapia antibacteriana. Este novo apoio visa diretamente as necessidades n\u00e3o satisfeitas no dom\u00ednio da terap\u00eautica da FC, incluindo a administra\u00e7\u00e3o aos pulm\u00f5es e a resist\u00eancia aos antibi\u00f3ticos.<\/em><\/span><\/strong><\/h3>\n<\/blockquote>\n

-Diretor Cient\u00edfico da EEE, Peter Haggie, PhD<\/em><\/span><\/span><\/p>\n

No desenvolvimento terap\u00eautico, a entrega continua a ser uma necessidade urgente para uma variedade de abordagens promissoras. O projeto Dahlman visa explorar uma abordagem de administra\u00e7\u00e3o particularmente interessante, utilizando nanopart\u00edculas.<\/span><\/p>\n

Na \u00e1rea cl\u00ednica, as superbact\u00e9rias s\u00e3o um problema cr\u00edtico para as pessoas com FC. Parte da nova iniciativa da EE de \"ganhar tempo\", a bolsa de fagos aborda as infec\u00e7\u00f5es bacterianas multirresistentes que amea\u00e7am a vida tanto das pessoas com muta\u00e7\u00f5es sem sentido da FC que ainda aguardam uma terap\u00eautica espec\u00edfica, como das que est\u00e3o a ser tratadas com moduladores e que continuam a lidar com infec\u00e7\u00f5es bacterianas cr\u00f3nicas.<\/span><\/p>\n

Por \u00faltimo, a subven\u00e7\u00e3o de est\u00edmulo reflecte o entusiasmo cont\u00ednuo da funda\u00e7\u00e3o em rela\u00e7\u00e3o aos ACE-tRNAs supressores de disparates que est\u00e3o a ser desenvolvidos pelo Dr. John Lueck e o seu investimento na tentativa de levar rapidamente esta tecnologia aos doentes.<\/span><\/p>\n

Desde 2011, a EE concedeu mais de $3,8 milh\u00f5es para acelerar o desenvolvimento de tratamentos que salvam vidas e que podem chegar rapidamente aos doentes com muta\u00e7\u00f5es nonsense da FC. Muitos destes subs\u00eddios centraram-se nas muta\u00e7\u00f5es sem sentido, uma vez que os doentes com muta\u00e7\u00f5es sem sentido representam a maior parte dos 10% perif\u00e9ricos da popula\u00e7\u00e3o com FC para os quais n\u00e3o existem atualmente tratamentos espec\u00edficos dispon\u00edveis, mas os subs\u00eddios da EE n\u00e3o se limitam apenas \u00e0s muta\u00e7\u00f5es sem sentido. De facto, algumas das bolsas t\u00eam sido agn\u00f3sticas em rela\u00e7\u00e3o \u00e0 muta\u00e7\u00e3o, o que significa que podem beneficiar todas as pessoas com FC, independentemente da sua muta\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica.<\/span><\/p>\n

Queremos agradecer sinceramente aos cientistas dedicados que est\u00e3o a liderar o processo, desenvolvendo abordagens terap\u00eauticas de ponta para as pessoas com FC, incluindo as que t\u00eam muta\u00e7\u00f5es sem sentido. Feliz ser\u00e1 o dia em que existir\u00e3o avan\u00e7os e uma cura para 100% da comunidade da FC. At\u00e9 l\u00e1, continuamos firmes no nosso objetivo \u00fanico e estamos eternamente gratos aos nossos extraordin\u00e1rios apoiantes, sem os quais n\u00e3o conseguir\u00edamos alimentar estes esfor\u00e7os promissores.<\/span><\/p>\n

Para saber mais sobre os projectos financiados pela EE, visite o Subs\u00eddios concedidos<\/a><\/strong>\u00a0p\u00e1gina.\u00a0<\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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