{"id":11486,"date":"2018-09-07T15:21:46","date_gmt":"2018-09-07T19:21:46","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=11486"},"modified":"2018-09-07T15:30:23","modified_gmt":"2018-09-07T19:30:23","slug":"therapeutic-development-for-nonsense-mutations-the-final-frontier-of-cf","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/therapeutic-development-for-nonsense-mutations-the-final-frontier-of-cf\/","title":{"rendered":"Desenvolvimento terap\u00eautico para muta\u00e7\u00f5es do tipo nonsense: A \u00faltima fronteira da FC"},"content":{"rendered":"

A Emily's Entourage (EE) anuncia o seu terceiro simp\u00f3sio cient\u00edfico, Desenvolvimento terap\u00eautico para muta\u00e7\u00f5es do tipo nonsense: A \u00faltima fronteira da FC<\/em>que se realizar\u00e1 a 24 e 25 de setembro no The Wistar Institute, em Filad\u00e9lfia, PA. O principal objetivo ser\u00e1 acelerar os avan\u00e7os e a cura dos \u00faltimos 10% da popula\u00e7\u00e3o com fibrose c\u00edstica (FC) sem uma terapia espec\u00edfica.<\/p>\n

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O Instituto Wistar em Filad\u00e9lfia, PA<\/p><\/div>\n

Com investigadores e empresas de renome na \u00e1rea da FC de todo o mundo, esta reuni\u00e3o, apenas para convidados, ser\u00e1 um evento \u00edntimo que promove a colabora\u00e7\u00e3o, a troca de ideias e a resolu\u00e7\u00e3o criativa de problemas para acelerar o desenvolvimento de terap\u00eauticas que salvam vidas para as muta\u00e7\u00f5es sem sentido da FC. Esta \u00e1rea de desenvolvimento terap\u00eautico \u00e9 particularmente importante porque as terapias moduladoras de CFTR revolucion\u00e1rias est\u00e3o atualmente aprovadas ou em fase final de desenvolvimento cl\u00ednico para cerca de 90% da popula\u00e7\u00e3o com FC. As pessoas com muta\u00e7\u00f5es sem sentido da FC representam a maior parte da popula\u00e7\u00e3o com FC sem uma terap\u00eautica moduladora da CFTR aprovada ou em fase avan\u00e7ada de desenvolvimento.<\/p>\n

\"Na Emily's Entourage, estamos incrivelmente entusiasmados por reunir os melhores e mais brilhantes para combater coletivamente as muta\u00e7\u00f5es sem sentido, que representam uma grande lacuna no desenvolvimento terap\u00eautico para a comunidade da FC\" - Emily Kramer-Golinkoff, co-fundadora da EE<\/p><\/blockquote>\n

O simp\u00f3sio ter\u00e1 in\u00edcio com um jantar de boas-vindas na noite anterior \u00e0 reuni\u00e3o, onde os convidados ser\u00e3o calorosamente recebidos pelo Presidente do Conselho Consultivo Cient\u00edfico da EE, Kevin Foskett, PhD, pelo Diretor Cient\u00edfico, Pete Haggie, PhD, e por Emily. O objetivo do jantar ser\u00e1 o conv\u00edvio, a cria\u00e7\u00e3o de redes de contactos e a articula\u00e7\u00e3o de objectivos para o dia seguinte, onde decorrer\u00e1 o trabalho \u00e1rduo e produtivo.<\/p>\n

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Reuni\u00e3o dos principais l\u00edderes de opini\u00e3o da EE em setembro de 2015<\/p><\/div>\n

No dia 25 de setembro, a Emily far\u00e1 a abertura com um discurso de boas-vindas, apresentando a Emily's Entourage e a sua miss\u00e3o, dando um rosto humano aos objectivos e \u00e0 urg\u00eancia da reuni\u00e3o. A reuni\u00e3o que se seguir\u00e1 ser\u00e1 dividida em quatro sess\u00f5es principais, cada uma composta por breves apresenta\u00e7\u00f5es e debates. As quatro sess\u00f5es s\u00e3o:<\/p>\n

I. Moduladores CFTR: Desenvolvimento, adapta\u00e7\u00e3o e ensaio de moduladores para CFTRs truncados<\/strong><\/p>\n

Presidente: Pete Haggie, PhD (Universidade da Calif\u00f3rnia, S\u00e3o Francisco, Emily's Entourage)<\/em><\/p>\n

II. Terapia gen\u00e9tica CFTR: Progress\u00e3o para ensaios de Fase I<\/strong><\/p>\n

Presidente: Beverly Davidson, PhD (Hospital Pedi\u00e1trico de Filad\u00e9lfia, Universidade da Pensilv\u00e2nia, Spark Therapeutics, Talee Bio)<\/em><\/p>\n

III. Terapias com \u00e1cidos nucleicos: Abordagens orientadas para o mRNA, o tRNA e os oligonucle\u00f3tidos<\/strong><\/p>\n

Presidentes: Phil Thomas (Universidade do Texas, Southwestern) e Aliasger Salem (Universidade de Iowa)<\/em><\/p>\n

IV. Ganhar tempo: Objectivos e abordagens alternativos<\/strong><\/p>\n

Presidente: Kevin Foskett, PhD (Universidade da Pensilv\u00e2nia, Emily's Entourage)<\/em><\/p>\n

Lista de apresentadores:<\/p>\n