\"Estas novas bolsas avaliam a efic\u00e1cia das terapias actuais e em fase de investiga\u00e7\u00e3o para as muta\u00e7\u00f5es sem sentido da FC, reflectindo o empenho da Emily's Entourage em alargar os limites do desenvolvimento de novas terapias para a FC e em fazer chegar rapidamente estas descobertas aos doentes\".<\/p>\n
-Diretor Cient\u00edfico da EEE, Peter Haggie, PhD<\/p><\/blockquote>\n
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![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/VenkateshwarMutyamEdited.jpg\")
Novas abordagens terap\u00eauticas para o tratamento de doentes com FC com a muta\u00e7\u00e3o do cod\u00e3o de termina\u00e7\u00e3o prematura W1282X<\/strong><\/h3>\nVenkateshwar Mutyam, PhD e Steven M. Rowe, MD, MSPH<\/strong><\/p>\nUniversidade do Alabama em Birmingham<\/em><\/p>\nEstudos anteriores apoiados pela Emily's Entourage revelaram que o KALYDECO proporciona benef\u00edcios terap\u00eauticos em alguns indiv\u00edduos com FC com a muta\u00e7\u00e3o W1282X. Estes estudos provocadores ser\u00e3o alargados em mais ensaios cl\u00ednicos n-de-1 para avaliar se os benef\u00edcios cl\u00ednicos podem ser melhorados por uma terapia corretora-potenciadora aprovada.<\/p>\n
Estrat\u00e9gia: Navegar na biblioteca: Identifica\u00e7\u00e3o e reorienta\u00e7\u00e3o de mol\u00e9culas terap\u00eauticas<\/em><\/p>\n <\/p>\n
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![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/TheoMoraesEdited1.jpg\")
Melhoria da fun\u00e7\u00e3o das c\u00e9lulas epiteliais das vias respirat\u00f3rias CFTR W1282X com pequenas mol\u00e9culas<\/strong><\/h3>\nTheo Moraes, MD, PhD, Tanja Gonska, MD, Christine Bear, PhD, e Felix Ratjen, MD, PhD, FRCPC<\/strong><\/p>\nThe Hospital for Sick Kids, Toronto, Canad\u00e1<\/em><\/p>\nCombinando conhecimentos especializados em cultura de c\u00e9lulas, avalia\u00e7\u00e3o funcional da CFTR, desenvolvimento terap\u00eautico e pr\u00e1tica cl\u00ednica, este projeto ir\u00e1 avaliar se as abordagens terap\u00eauticas dispon\u00edveis modulam as principais propriedades, incluindo o transporte de i\u00f5es e a depura\u00e7\u00e3o mucociliar, em c\u00e9lulas epiteliais das vias respirat\u00f3rias derivadas de indiv\u00edduos com FC com a muta\u00e7\u00e3o W1282X.<\/p>\n
Estrat\u00e9gia: Navegar na biblioteca: Identifica\u00e7\u00e3o e reorienta\u00e7\u00e3o de mol\u00e9culas terap\u00eauticas<\/em><\/p>\n <\/p>\n
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![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/MartyBurkeEdited1.jpg\")
Uma pr\u00f3tese molecular para o tratamento independente da CFTR da FC causada por muta\u00e7\u00f5es sem sentido<\/strong><\/h3>\nMartin D. Burke, MD, PhD e Michael J. Welsh, MD<\/strong><\/p>\nUniversidade de Illinois em Urbana-Champaign e Universidade de Iowa<\/em><\/p>\nA FC \u00e9 causada pela perda de fun\u00e7\u00e3o do canal i\u00f3nico CFTR. O desenvolvimento de formas alternativas de restaurar a fun\u00e7\u00e3o do canal em falta, independentemente do CFTR, \u00e9 uma necessidade m\u00e9dica urgente e n\u00e3o satisfeita. Com base em estudos convincentes em modelos de cultura celular e em modelos animais de FC, este projeto ir\u00e1 testar uma nova estrat\u00e9gia terap\u00eautica para responder diretamente a esta necessidade. Esta abordagem utiliza um f\u00e1rmaco aprovado para uma indica\u00e7\u00e3o alternativa e poder\u00e1 eventualmente conduzir ao desenvolvimento de uma nova abordagem terap\u00eautica para a FC.<\/p>\n
Estrat\u00e9gia: Solu\u00e7\u00f5es alternativas criativas: Trabalhar com caminhos alternativos<\/em><\/p>\n <\/p>\n
\nEstas subven\u00e7\u00f5es representam a segunda ronda de financiamento apoiada pelo Campanha Catalisador para a Cura<\/strong><\/em>, uma iniciativa inovadora de $3 milh\u00f5es lan\u00e7ada em 2017 para financiar \u00e1reas de investiga\u00e7\u00e3o estrat\u00e9gicas identificadas pelo Conselho Consultivo Cient\u00edfico da EE para acelerar a investiga\u00e7\u00e3o e o desenvolvimento de medicamentos sobre as muta\u00e7\u00f5es sem sentido da FC.<\/p>\nQual ser\u00e1 o impacto?<\/strong><\/h3>\nA Emily's Entourage concedeu mais de $3,3 milh\u00f5es desde 2011 para acelerar o desenvolvimento de tratamentos que salvam vidas e que podem chegar rapidamente aos doentes com muta\u00e7\u00f5es sem sentido da FC. Os doentes com duas c\u00f3pias de uma muta\u00e7\u00e3o sem sentido representam a maior parte dos 10% perif\u00e9ricos da popula\u00e7\u00e3o com FC para os quais n\u00e3o existem atualmente tratamentos espec\u00edficos.<\/p>\n
Queremos agradecer sinceramente aos cientistas empenhados que est\u00e3o a liderar o caminho, desenvolvendo abordagens terap\u00eauticas inovadoras para as muta\u00e7\u00f5es sem sentido da FC, bem como aos nossos incr\u00edveis apoiantes, que s\u00e3o o combust\u00edvel que impulsiona estes esfor\u00e7os pioneiros.<\/p>\n
Universidade do Alabama em Birmingham<\/em><\/p>\n Estudos anteriores apoiados pela Emily's Entourage revelaram que o KALYDECO proporciona benef\u00edcios terap\u00eauticos em alguns indiv\u00edduos com FC com a muta\u00e7\u00e3o W1282X. Estes estudos provocadores ser\u00e3o alargados em mais ensaios cl\u00ednicos n-de-1 para avaliar se os benef\u00edcios cl\u00ednicos podem ser melhorados por uma terapia corretora-potenciadora aprovada.<\/p>\n Estrat\u00e9gia: Navegar na biblioteca: Identifica\u00e7\u00e3o e reorienta\u00e7\u00e3o de mol\u00e9culas terap\u00eauticas<\/em><\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n Theo Moraes, MD, PhD, Tanja Gonska, MD, Christine Bear, PhD, e Felix Ratjen, MD, PhD, FRCPC<\/strong><\/p>\n The Hospital for Sick Kids, Toronto, Canad\u00e1<\/em><\/p>\n Combinando conhecimentos especializados em cultura de c\u00e9lulas, avalia\u00e7\u00e3o funcional da CFTR, desenvolvimento terap\u00eautico e pr\u00e1tica cl\u00ednica, este projeto ir\u00e1 avaliar se as abordagens terap\u00eauticas dispon\u00edveis modulam as principais propriedades, incluindo o transporte de i\u00f5es e a depura\u00e7\u00e3o mucociliar, em c\u00e9lulas epiteliais das vias respirat\u00f3rias derivadas de indiv\u00edduos com FC com a muta\u00e7\u00e3o W1282X.<\/p>\n Estrat\u00e9gia: Navegar na biblioteca: Identifica\u00e7\u00e3o e reorienta\u00e7\u00e3o de mol\u00e9culas terap\u00eauticas<\/em><\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n Martin D. Burke, MD, PhD e Michael J. Welsh, MD<\/strong><\/p>\n Universidade de Illinois em Urbana-Champaign e Universidade de Iowa<\/em><\/p>\n A FC \u00e9 causada pela perda de fun\u00e7\u00e3o do canal i\u00f3nico CFTR. O desenvolvimento de formas alternativas de restaurar a fun\u00e7\u00e3o do canal em falta, independentemente do CFTR, \u00e9 uma necessidade m\u00e9dica urgente e n\u00e3o satisfeita. Com base em estudos convincentes em modelos de cultura celular e em modelos animais de FC, este projeto ir\u00e1 testar uma nova estrat\u00e9gia terap\u00eautica para responder diretamente a esta necessidade. Esta abordagem utiliza um f\u00e1rmaco aprovado para uma indica\u00e7\u00e3o alternativa e poder\u00e1 eventualmente conduzir ao desenvolvimento de uma nova abordagem terap\u00eautica para a FC.<\/p>\n Estrat\u00e9gia: Solu\u00e7\u00f5es alternativas criativas: Trabalhar com caminhos alternativos<\/em><\/p>\n <\/p>\n Estas subven\u00e7\u00f5es representam a segunda ronda de financiamento apoiada pelo Campanha Catalisador para a Cura<\/strong><\/em>, uma iniciativa inovadora de $3 milh\u00f5es lan\u00e7ada em 2017 para financiar \u00e1reas de investiga\u00e7\u00e3o estrat\u00e9gicas identificadas pelo Conselho Consultivo Cient\u00edfico da EE para acelerar a investiga\u00e7\u00e3o e o desenvolvimento de medicamentos sobre as muta\u00e7\u00f5es sem sentido da FC.<\/p>\n A Emily's Entourage concedeu mais de $3,3 milh\u00f5es desde 2011 para acelerar o desenvolvimento de tratamentos que salvam vidas e que podem chegar rapidamente aos doentes com muta\u00e7\u00f5es sem sentido da FC. Os doentes com duas c\u00f3pias de uma muta\u00e7\u00e3o sem sentido representam a maior parte dos 10% perif\u00e9ricos da popula\u00e7\u00e3o com FC para os quais n\u00e3o existem atualmente tratamentos espec\u00edficos.<\/p>\n Queremos agradecer sinceramente aos cientistas empenhados que est\u00e3o a liderar o caminho, desenvolvendo abordagens terap\u00eauticas inovadoras para as muta\u00e7\u00f5es sem sentido da FC, bem como aos nossos incr\u00edveis apoiantes, que s\u00e3o o combust\u00edvel que impulsiona estes esfor\u00e7os pioneiros.<\/p>\nMelhoria da fun\u00e7\u00e3o das c\u00e9lulas epiteliais das vias respirat\u00f3rias CFTR W1282X com pequenas mol\u00e9culas<\/strong><\/h3>\nUma pr\u00f3tese molecular para o tratamento independente da CFTR da FC causada por muta\u00e7\u00f5es sem sentido<\/strong><\/h3>\n
\nQual ser\u00e1 o impacto?<\/strong><\/h3>\n