{"id":6631,"date":"2018-03-08T04:00:33","date_gmt":"2018-03-08T09:00:33","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?page_id=6631"},"modified":"2026-09-10T10:15:31","modified_gmt":"2026-09-10T14:15:31","slug":"awarded-grants","status":"publish","type":"page","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/awarded-grants\/","title":{"rendered":"Subs\u00eddios concedidos"},"content":{"rendered":"

O programa de subs\u00eddios da Emily's Entourage (EE's) concede subs\u00eddios para acelerar a investiga\u00e7\u00e3o e o desenvolvimento de terap\u00eauticas para as pessoas no \u00faltimo 10% da popula\u00e7\u00e3o com fibrose qu\u00edstica (FC) que n\u00e3o beneficiam das terapias existentes direccionadas para as muta\u00e7\u00f5es.\u00a0<\/span><\/p>\n

As nossas prioridades de investiga\u00e7\u00e3o centram-se principalmente no desenvolvimento de terapias gen\u00e9ticas e de terapias que reparem ou restaurem os defeitos gen\u00e9ticos subjacentes para as pessoas no 10% final da comunidade da FC, bem como no desenvolvimento de abordagens terap\u00eauticas que \"ganhem tempo\" para as pessoas que vivem com a doen\u00e7a. As abordagens para \"ganhar tempo\" incluem o tratamento de infec\u00e7\u00f5es ou inflama\u00e7\u00f5es, com \u00eanfase na resist\u00eancia antimicrobiana e nos agentes patog\u00e9nicos que apresentam uma necessidade n\u00e3o satisfeita para os indiv\u00edduos com FC.<\/span><\/p>\n

At\u00e9 \u00e0 data, a EE concedeu milh\u00f5es de d\u00f3lares a equipas multidisciplinares em todo o mundo.<\/span><\/p>\n

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2026<\/strong><\/h2>\n

<\/i>Engenharia de Recetores Sint\u00e9ticos para Enriquecer Seletivamente C\u00e9lulas Basais das Vias A\u00e9reas Corrigidas para o CFTR<\/strong><\/span><\/h4>
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Sriram Vaidyanathan, PhD<\/strong><\/p>\n

Kyle Cromer, PhD<\/p>\n

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Nationwide Children\u2019s Hospital; The Ohio State University\u00a0<\/span><\/p>\n

Universidade da Calif\u00f3rnia, S\u00e3o Francisco<\/p>\n

Ano do Pr\u00e9mio: 2026 <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Este projeto, liderado pelos doutores Sriram Vaidyanathan e Kyle Cromer, est\u00e1 a desenvolver uma nova estrat\u00e9gia para tornar a edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica para a fibrose qu\u00edstica mais duradoura. Os investigadores pretendem conferir \u00e0s c\u00e9lulas estaminais das vias a\u00e9reas corrigidas pelo CFTR uma vantagem de crescimento controlada, permitindo que as c\u00e9lulas corrigidas se expandam e regenerem mais eficazmente o tecido saud\u00e1vel das vias a\u00e9reas. Ao ajudar as c\u00e9lulas corrigidas a persistir e a repovoar as vias a\u00e9reas, esta abordagem poder\u00e1 superar um obst\u00e1culo fundamental no desenvolvimento de terapias de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica duradouras para pessoas com fibrose qu\u00edstica.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div>

<\/i>Nanopart\u00edculas lip\u00eddicas penetrantes no muco para a administra\u00e7\u00e3o de editores do genoma nas vias a\u00e9reas no tratamento da fibrose qu\u00edstica<\/strong><\/span><\/h4>
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Xizhen Lian, Doutora<\/p>\n

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Universidade Johns Hopkins<\/span><\/p>\n

Ano do Pr\u00e9mio: 2026 <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Liderado pelos doutores Xizhen Lian e Justin Hanes, este projeto est\u00e1 a desenvolver nanopart\u00edculas lip\u00eddicas penetrantes no muco para entregar a edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica CRISPR diretamente \u00e0s vias respirat\u00f3rias e corrigir as muta\u00e7\u00f5es causadoras da fibrose qu\u00edstica. A abordagem foi concebida para superar a barreira de muco espesso nos pulm\u00f5es com fibrose qu\u00edstica, que pode impedir que os medicamentos gen\u00e9ticos inalados cheguem \u00e0s c\u00e9lulas-alvo. Ao desenvolver uma forma mais segura e eficaz de entregar editores gen\u00e9ticos, esta investiga\u00e7\u00e3o poder\u00e1 fazer avan\u00e7ar novos tratamentos para pessoas com fibrose qu\u00edstica que n\u00e3o beneficiam dos moduladores do CFTR existentes..<\/span><\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div>

<\/i>Atacar Biofilmes de MRSA com uma Nova Terapia de Combina\u00e7\u00e3o Inalada<\/strong><\/span><\/h4>
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Hugh Smyth, PhD<\/p>\n

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Universidade do Texas em Austin<\/p>\n

Ano do Pr\u00e9mio: 2026 <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Liderado pelo Dr. Hugh Smyth, este projeto est\u00e1 a desenvolver uma nova terap\u00eautica inalada para tratar infe\u00e7\u00f5es pulmonares persistentes por MRSA em pessoas com fibrose qu\u00edstica. A abordagem combina o antibi\u00f3tico vancomicina com a DNase I, uma enzima concebida para ajudar a decompor os biofilmes bacterianos, permitindo que o antibi\u00f3tico alcance e elimine a infe\u00e7\u00e3o de forma mais eficaz, incluindo as c\u00e9lulas persistentes de dif\u00edcil tratamento. Ao administrar ambas as terapias diretamente nos pulm\u00f5es, a investiga\u00e7\u00e3o visa melhorar a efic\u00e1cia do tratamento, reduzindo simultaneamente as limita\u00e7\u00f5es e os potenciais efeitos secund\u00e1rios dos antibi\u00f3ticos sist\u00e9micos atuais..<\/span><\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div>

<\/i>Desenvolvimento de uma Terapia de Fagos Inalada para Infe\u00e7\u00f5es por Achromobacter Resistentes a Medicamentos<\/strong><\/span><\/h4>
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David Pride, MD, PhD<\/p>\n

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Faculdade de Medicina da Universidade da Calif\u00f3rnia em San Diego<\/p>\n

Ano do Pr\u00e9mio: 2026 <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Liderado pelo Dr. David Pride, este projeto est\u00e1 a desenvolver uma nova terap\u00eautica inalada que combina bacteri\u00f3fagos, v\u00edrus que t\u00eam como alvo espec\u00edfico as bact\u00e9rias, com o antibi\u00f3tico meropen\u00e9m para tratar infe\u00e7\u00f5es por Achromobacter resistentes a medicamentos em pessoas com fibrose qu\u00edstica. Os investigadores descobriram que determinados fagos podem atuar de forma sinerg\u00e9tica com o meropen\u00e9m para eliminar a Achromobacter, mesmo quando as bact\u00e9rias s\u00e3o inicialmente resistentes ao antibi\u00f3tico. Ao tirar partido desta combina\u00e7\u00e3o e ao desenvolv\u00ea-la para administra\u00e7\u00e3o inalada, a investiga\u00e7\u00e3o poder\u00e1 fornecer uma nova op\u00e7\u00e3o de tratamento para infe\u00e7\u00f5es persistentes que se tornaram dif\u00edceis de tratar com os antibi\u00f3ticos existentes.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div>

<\/i>Nanopart\u00edculas Lip\u00eddicas Ioniz\u00e1veis Multifuncionais para Terapia Gene\u0301tica da Fibrose Qu\u00edstica<\/strong><\/span><\/h4>
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Zheng-Rong Lu, Doutoramento<\/p>\n

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Case Western Reserve University<\/p>\n

Ano do Pr\u00e9mio: 2026 <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Liderado pelo Dr. Zheng-Rong Lu, este projeto est\u00e1 a desenvolver uma nova plataforma de nanopart\u00edculas lip\u00eddicas para administrar com seguran\u00e7a e efic\u00e1cia editores gen\u00e9ticos capazes de corrigir as muta\u00e7\u00f5es causadoras da fibrose qu\u00edstica. Os investigadores est\u00e3o a conceber nanopart\u00edculas biodegrad\u00e1veis que conseguem transportar ferramentas de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica para o interior das c\u00e9lulas-alvo, melhorando simultaneamente a efic\u00e1cia de administra\u00e7\u00e3o e reduzindo a toxicidade potencial. Ao otimizar esta tecnologia e testar a sua capacidade de corrigir a muta\u00e7\u00e3o W1282X do CFTR, a investiga\u00e7\u00e3o poder\u00e1 ajudar a fazer avan\u00e7ar terapias duradouras de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica para pessoas com fibrose qu\u00edstica que n\u00e3o beneficiam dos moduladores do CFTR existentes.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div>

<\/i>Triagem de Entrega de ARNm Espec\u00edfica das Vias A\u00e9reas para Terapia G\u00e9nica Inalada<\/strong><\/span><\/h4>
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Jacob Witten, PhD<\/p>\n

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Instituto de Tecnologia de Massachusetts<\/p>\n

Ano do Pr\u00e9mio: 2026 <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Liderado pelo Dr. Jacob Witten, este projeto est\u00e1 a desenvolver nanopart\u00edculas lip\u00eddicas melhoradas para administrar de forma mais segura e eficaz terapias gen\u00e9ticas inaladas \u00e0s vias a\u00e9reas de pessoas com fibrose qu\u00edstica. Utilizando intelig\u00eancia artificial e modelos de vias a\u00e9reas humanas, os investigadores ir\u00e3o conceber e rastrear nanopart\u00edculas que conseguem penetrar melhor o muco da fibrose qu\u00edstica, atingir as c\u00e9lulas corretas das vias a\u00e9reas e reduzir a toxicidade e a inflama\u00e7\u00e3o potenciais. Ao superar barreiras fundamentais que limitaram terapias gen\u00e9ticas inaladas anteriores, esta investiga\u00e7\u00e3o poder\u00e1 ajudar a fazer avan\u00e7ar tratamentos gen\u00e9ticos mais eficazes para pessoas com fibrose qu\u00edstica que n\u00e3o beneficiam dos moduladores do CFTR atuais.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div><\/div><\/div>\n

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2025<\/strong><\/h2>\n

<\/i>Corre\u00e7\u00e3o mediada por retr\u00f5es de W1282X e N1303K atrav\u00e9s do impacto da substitui\u00e7\u00e3o do ex\u00e3o 23-24 da CFTR<\/b><\/span><\/h4>
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Ilya Finkelstein, PhD<\/p>\n

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Universidade do Texas em Austin<\/span><\/p>\n

Ano do pr\u00e9mio: 2025 <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Liderado pelo Dr. Ilya Finkelstein, este projeto est\u00e1 a desenvolver uma tecnologia inovadora de edi\u00e7\u00e3o de genes denominada \"editores retron\" para combater as muta\u00e7\u00f5es da fibrose c\u00edstica que n\u00e3o respondem aos moduladores CFTR actuais. Ao contr\u00e1rio dos m\u00e9todos tradicionais, os editores retr\u00f3nicos podem substituir com seguran\u00e7a segmentos inteiros do gene CFTR, oferecendo esperan\u00e7a aos indiv\u00edduos que n\u00e3o beneficiam das terapias existentes. A investiga\u00e7\u00e3o visa restaurar a fun\u00e7\u00e3o pulmonar atrav\u00e9s da corre\u00e7\u00e3o precisa das muta\u00e7\u00f5es com maior seguran\u00e7a e efic\u00e1cia<\/span>.<\/span><\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div>

<\/i>Restaura\u00e7\u00e3o de CFTR de comprimento total atrav\u00e9s de leitura sem sentido<\/b><\/span><\/h4>
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Andrei Korostelev, doutoramento; Anastasia Khvorova, doutoramento<\/p>\n

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Escola M\u00e9dica Chan da Universidade de Massachusetts<\/span><\/p>\n

Ano do pr\u00e9mio: 2025 <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Liderado pelo Dr. Andrei Korostelev da UMass Chan Medical School, este projeto est\u00e1 a desenvolver um novo tratamento para a fibrose qu\u00edstica causada por muta\u00e7\u00f5es nonsense - \"sinais de paragem\" gen\u00e9ticos que impedem a produ\u00e7\u00e3o de uma prote\u00edna CFTR completa e funcional. Utilizando uma abordagem altamente direcionada denominada oligonucle\u00f3tidos anti-sentido de leitura (R-ASOs), a equipa pretende ajudar as c\u00e9lulas a ignorar estes sinais de paragem defeituosos e a restaurar a fun\u00e7\u00e3o adequada da prote\u00edna. Com o apoio da Emily's Entourage, o projeto est\u00e1 a trabalhar para aperfei\u00e7oar e disponibilizar esta terapia personalizada, trazendo uma esperan\u00e7a renovada \u00e0s pessoas com muta\u00e7\u00f5es nonsense da FC, que fazem parte dos 10% de pessoas com FC que ainda aguardam tratamentos direcionados para as muta\u00e7\u00f5es.<\/span><\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div>

<\/i>Otimiza\u00e7\u00e3o de cocktails de fagos para a terapia dirigida <\/b>Achromobacter<\/b><\/span><\/h4>
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\u00a0Anca Segall, PhD<\/p>\n

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Universidade Estadual de San Diego<\/p>\n

Ano do pr\u00e9mio: 2025 <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Dirigido pela Dra. Anca Segall da Universidade Estatal de San Diego, este projeto centra-se na otimiza\u00e7\u00e3o da terapia com fagos para o tratamento de doen\u00e7as multirresistentes <\/span>Achromobacter <\/span><\/i>uma amea\u00e7a urgente e pouco estudada para as pessoas com FC e especialmente para as que n\u00e3o beneficiam dos moduladores CFTR. A equipa ir\u00e1 identificar as combina\u00e7\u00f5es fago-antibi\u00f3ticas mais eficazes e estudar como <\/span>Achromobacter<\/span><\/i> evolui a resist\u00eancia, com o objetivo de re-sensibilizar as bact\u00e9rias aos antibi\u00f3ticos e melhorar os resultados do tratamento. Esta abordagem inovadora tem o potencial de proporcionar terapias que salvam vidas para os \u00faltimos 10% da comunidade da FC que ainda est\u00e3o \u00e0 espera de um avan\u00e7o.<\/span><\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div>

<\/i>Otimiza\u00e7\u00e3o de Estrat\u00e9gias de Edi\u00e7\u00e3o Prim\u00e1ria para Corrigir Alelos Causadores de Fibrose C\u00edstica Eleg\u00edveis para Moduladores<\/b><\/span><\/h4>
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David R. Liu, PhD<\/p>\n

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Broad Institute do MIT e de Harvard<\/p>\n

Ano do pr\u00e9mio: 2025 <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Liderado pelo Dr. David Liu do Broad Institute do MIT e de Harvard, este projeto visa desenvolver estrat\u00e9gias personalizadas de edi\u00e7\u00e3o prim\u00e1ria para corrigir cerca de 100 muta\u00e7\u00f5es da fibrose qu\u00edstica (FC) que atualmente n\u00e3o disp\u00f5em de terapias moduladoras da CFTR aprovadas. Utilizando uma t\u00e9cnica de triagem lentiviral de alto rendimento combinada com modela\u00e7\u00e3o computacional avan\u00e7ada, a equipa identificar\u00e1 e optimizar\u00e1 rapidamente abordagens de edi\u00e7\u00e3o de genes adaptadas a cada muta\u00e7\u00e3o. Esta investiga\u00e7\u00e3o oferece uma esperan\u00e7a renovada para o \u00faltimo 10% de pessoas com muta\u00e7\u00f5es que as tornam ineleg\u00edveis para os moduladores CFTR, acelerando o caminho para tratamentos transformadores<\/span>.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div><\/div><\/div>\n

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2024<\/strong><\/h2>\n

<\/i>Tirar partido das tecnologias f\u00e1gicas para facilitar a terapia f\u00e1gica e, ao mesmo tempo, reduzir a utiliza\u00e7\u00e3o de antibi\u00f3ticos no tratamento da FC<\/b><\/span><\/h4>
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David Pride, MD, PhD; <\/strong>Douglas Conrad, MD; <\/strong>Daria Van Tyne, PhD<\/p>\n

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Universidade da Calif\u00f3rnia, San Diego; Universidade de Pittsburgh<\/p>\n

Ano de atribui\u00e7\u00e3o: 2024 <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Este projeto centra-se no desenvolvimento e aplica\u00e7\u00e3o de bacteri\u00f3fagos para combater agentes patog\u00e9nicos resistentes aos antibi\u00f3ticos na fibrose qu\u00edstica (FC), que se caracteriza por infec\u00e7\u00f5es respirat\u00f3rias recorrentes e resistentes ao tratamento. Atrav\u00e9s da expans\u00e3o das colec\u00e7\u00f5es de fagos, do aumento da gama de hospedeiros e da avalia\u00e7\u00e3o de regimes de combina\u00e7\u00e3o de fagos e antibi\u00f3ticos, o projeto visa estabelecer um arsenal terap\u00eautico robusto e introduzir a terapia com fagos na cl\u00ednica para combater os agentes patog\u00e9nicos resistentes aos antibi\u00f3ticos prevalecentes nas pessoas com FC.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div>

<\/i>Transdu\u00e7\u00e3o melhorada nas vias respirat\u00f3rias e entrega de carga terap\u00eautica com novas variantes do caps\u00eddeo do v\u00edrus adeno-associado (AAV)<\/b><\/span><\/h4>
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Paul McCray, Jr., MD; Beverly Davidson, PhD; John Lueck, PhD<\/p>\n

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University of Iowa; Children's Hospital of Philadelphia (CHOP); University of Rochester School of Medicine and Dentistry<\/p>\n

Ano de atribui\u00e7\u00e3o: 2024 <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Dirigido pelo Dr. Paul McCray, este projeto visa fazer avan\u00e7ar o tratamento da FC, melhorando a entrega de carga terap\u00eautica utilizando variantes avan\u00e7adas de caps\u00eddeos de AAV. A equipa procura identificar os caps\u00eddeos mais eficientes para administrar tratamentos ao epit\u00e9lio das vias respirat\u00f3rias humanas e avaliar a sua efic\u00e1cia. Esta abordagem inovadora tem o potencial de proporcionar resultados curativos para o 10% de pessoas com FC que n\u00e3o beneficiam das terapias existentes.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div><\/div><\/div>\n

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2023<\/strong><\/h2>\n

<\/i>Potencial de um novo tratamento combinado para pessoas com FC<\/strong><\/span><\/h4>
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Jeffrey Beekman, PhD<\/strong><\/p>\n

Centro M\u00e9dico Universit\u00e1rio de Utrecht<\/p>\n

Ano de atribui\u00e7\u00e3o: 2023<\/span> <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Este estudo piloto ir\u00e1 testar os efeitos de uma combina\u00e7\u00e3o de terap\u00eauticas aprovadas que incluem o modulador CFTR, Trikafta, para muta\u00e7\u00f5es CFTR que n\u00e3o respondem aos moduladores CFTR isoladamente.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div>

<\/i>Ao vivo<\/em> C\u00e9lulas epiteliais das vias respirat\u00f3rias humanas para a terapia gen\u00e9tica CFTR<\/strong><\/span><\/h4>
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Andrew Berical, MD<\/strong><\/p>\n

Faculdade de Medicina Chobanian & Avedisian da Universidade de Boston<\/p>\n

Ano de atribui\u00e7\u00e3o: 2023<\/span> <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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O projeto visa criar uma via a\u00e9rea de ratinho parcialmente humanizada para testar a efic\u00e1cia dos m\u00e9todos de entrega de genes. A equipa utilizar\u00e1 ent\u00e3o este sistema para avaliar a capacidade de dois agentes espec\u00edficos para entregar genes a c\u00e9lulas epiteliais das vias respirat\u00f3rias humanas: um vetor de V\u00edrus Adeno-Associado (AAV) e uma nanopart\u00edcula lip\u00eddica (LNP), com o objetivo de compreender as prefer\u00eancias dos agentes de entrega para certos tipos de c\u00e9lulas das vias respirat\u00f3rias humanas e a longevidade dos efeitos da entrega de genes. <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div>

<\/i>Conce\u00e7\u00e3o e entrega de novos oligonucle\u00f3tidos anti-sentido (ASO) para a variante c.2988+1G>A da CFTR<\/strong><\/span><\/h4>
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Luca Clarke, Doutoramento<\/strong><\/p>\n

Universidade de Lisboa, Portugal<\/p>\n

Ano de atribui\u00e7\u00e3o: 2023<\/span> <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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A investiga\u00e7\u00e3o do Dr. Clarke centra-se na investiga\u00e7\u00e3o de novas estrat\u00e9gias para a corre\u00e7\u00e3o de uma variante rara do gene CFTR na FC. A estrat\u00e9gia de investiga\u00e7\u00e3o da sua equipa inclui v\u00e1rias abordagens para caraterizar e validar completamente a conce\u00e7\u00e3o e entrega de novos oligonucle\u00f3tidos antisense (ASOs) para a variante CFTR c.2988+1G>A, que \u00e9 uma das variantes CFTR mais comuns em pessoas com FC de origem africana, mas que n\u00e3o \u00e9 abordada pelos moduladores CFTR atualmente dispon\u00edveis. Espera-se que os dados obtidos com o projeto CF-Splice proporcionem uma via para o benef\u00edcio cl\u00ednico das pessoas com FC no mundo real, em particular as de ascend\u00eancia africana, abrindo simultaneamente caminho para o tratamento de outras variantes CFTR. <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div>

<\/i>Nanopart\u00edculas lip\u00eddicas ioniz\u00e1veis multifuncionais para terapia gen\u00e9tica da fibrose c\u00edstica<\/strong><\/span><\/h4>
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Zheng-Rong Lu, PhD e Mitchell Drumm, PhD<\/strong><\/p>\n

Case Western Reserve University<\/p>\n

Ano de atribui\u00e7\u00e3o: 2023<\/span> <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Este projeto ir\u00e1 otimizar os l\u00edpidos multifuncionais para melhorar ainda mais a sua seguran\u00e7a e efic\u00e1cia na administra\u00e7\u00e3o repetida em aerossol de um ADN plasm\u00eddico terap\u00eautico que codifica o gene CFTR e avaliar a sua transfec\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica in vitro e in vivo e a sua seguran\u00e7a num modelo animal. Ap\u00f3s a demonstra\u00e7\u00e3o da efic\u00e1cia dos l\u00edpidos ioniz\u00e1veis multifuncionais propostos atrav\u00e9s da administra\u00e7\u00e3o de aeross\u00f3is neste projeto, os investigadores continuar\u00e3o a explorar as LNP para a administra\u00e7\u00e3o sist\u00e9mica de \u00e1cidos nucleicos terap\u00eauticos para tratar a FC, o que poder\u00e1 produzir uma efic\u00e1cia terap\u00eautica mais prolongada do que a administra\u00e7\u00e3o de aeross\u00f3is. Os l\u00edpidos ioniz\u00e1veis multifuncionais optimizados podem fornecer uma plataforma de entrega segura e eficiente para a entrega local e sist\u00e9mica repetida de v\u00e1rias terap\u00eauticas de \u00e1cidos nucleicos para o tratamento dos \u00faltimos 10% de pessoas com FC.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div>

<\/i>Entrega de \u00e1cido nucleico n\u00e3o viral direccionada a v\u00e1rios \u00f3rg\u00e3os para muta\u00e7\u00f5es Nonsense da FC<\/strong><\/span><\/h4>
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Alexandra S. Piotrowski-Daspit, PhD<\/strong><\/p>\n

Universidade de Michigan<\/p>\n

Ano de atribui\u00e7\u00e3o: 2023<\/span> <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Esta investiga\u00e7\u00e3o explora o desenvolvimento de ve\u00edculos polim\u00e9ricos para melhorar a entrega de terap\u00eauticas \u00e0 base de \u00e1cidos nucleicos a tecidos e c\u00e9lulas-alvo do corpo, principalmente o pulm\u00e3o e o trato gastrointestinal. O objetivo final \u00e9 desenvolver ve\u00edculos eficazes para <\/span>in vivo <\/span><\/i>entrega terap\u00eautica de \u00e1cido nucleico a epit\u00e9lios nos pulm\u00f5es e no trato gastrointestinal, abordando os desafios \u00fanicos colocados pela muta\u00e7\u00e3o sem sentido W1282X da FC<\/span>.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div><\/div><\/div>\n

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2022<\/strong><\/h2>\n

<\/i>Avan\u00e7o da investiga\u00e7\u00e3o sobre a nova abordagem para o tratamento potencial das muta\u00e7\u00f5es Nonsense da fibrose qu\u00edstica<\/strong><\/span><\/h4>
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Carlos Farinha, PhD<\/strong><\/p>\n

Instituto de Biossistemas e Ci\u00eancias Integrativas da Faculdade de Ci\u00eancias da Universidade de Lisboa<\/p>\n

Ano do pr\u00e9mio: 2022<\/span> <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Embora existam atualmente terapias moduladoras da CFTR altamente eficazes para 90% das pessoas com FC que t\u00eam pelo menos uma c\u00f3pia da muta\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica mais comum, a F508del, cerca de 10% da comunidade da FC com muta\u00e7\u00f5es sem sentido ou outras muta\u00e7\u00f5es raras da FC n\u00e3o beneficiam destas terapias que salvam vidas. O trabalho do Dr. Farinha centra-se no restabelecimento da prote\u00edna CFTR para os 10% finais da comunidade da FC. A sua investiga\u00e7\u00e3o tem como objetivo investigar genes e prote\u00ednas alterados e utiliz\u00e1-los para encontrar novos alvos que possam impulsionar a recupera\u00e7\u00e3o da CFTR em indiv\u00edduos com muta\u00e7\u00f5es de classe I.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div>

<\/i>Desenvolvimento da nova terapia gen\u00e9tica regenerativa da OmniSpirant Limited para o tratamento da fibrose c\u00edstica<\/strong><\/span><\/h4>
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Lorraine Martin, PhD<\/strong><\/p>\n

Universidade de Queen's de Belfast<\/p>\n

Ano do pr\u00e9mio: 2022<\/span> <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Com esta bolsa, o Professor Martin, em colabora\u00e7\u00e3o com a empresa de biotecnologia OmniSpirant Therapeutics, tem como objetivo fazer avan\u00e7ar o desenvolvimento de uma plataforma de terapia gen\u00e9tica inalada para a FC. Esta tecnologia baseia-se em nanopart\u00edculas biol\u00f3gicas n\u00e3o virais chamadas ves\u00edculas extracelulares (EVs) que s\u00e3o produzidas a partir de c\u00e9lulas estaminais. As muta\u00e7\u00f5es sem sentido da FC resultam numa prote\u00edna reguladora da condut\u00e2ncia transmembranar da fibrose c\u00edstica (CFTR) truncada e n\u00e3o funcional. A terapia gen\u00e9tica \u00e9 concebida para transportar e fornecer um modelo gen\u00e9tico de produ\u00e7\u00e3o de prote\u00ednas para a prote\u00edna CFTR de comprimento total, abordando assim a FC ao n\u00edvel gen\u00e9tico.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div>

<\/i>Gera\u00e7\u00e3o de um modelo de fur\u00e3o com fibrose qu\u00edstica W1286X para examinar terapias dirigidas por muta\u00e7\u00f5es nonsense<\/strong><\/span><\/h4>
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Xingshen Sun, PhD<\/strong><\/p>\n

Universidade de Iowa\u00a0\u00a0<\/span><\/p>\n

Ano do pr\u00e9mio: 2022<\/span> <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Antes de um medicamento ou abordagem de tratamento poder ser utilizado em ensaios cl\u00ednicos em humanos, \u00e9 necess\u00e1rio test\u00e1-lo num modelo animal para avaliar a seguran\u00e7a e a efic\u00e1cia. No entanto, at\u00e9 \u00e0 data, n\u00e3o existem modelos animais adequados com uma muta\u00e7\u00e3o sem sentido do regulador de condut\u00e2ncia transmembranar da fibrose c\u00edstica (CFTR). Estudos anteriores demonstram que o fur\u00e3o \u00e9 uma esp\u00e9cie ideal para um modelo de FC porque desenvolve uma doen\u00e7a pulmonar que conduz \u00e0 insufici\u00eancia respirat\u00f3ria e desenvolve doen\u00e7as pancre\u00e1ticas que conduzem \u00e0 diabetes relacionada com a FC. O objetivo deste projeto \u00e9 criar um modelo de fur\u00e3o com FC que contenha a muta\u00e7\u00e3o W1286X no gene CFTR, semelhante \u00e0 muta\u00e7\u00e3o W1282X humana. O modelo de fur\u00e3o ser\u00e1 utilizado para testar se o tratamento com m\u00faltiplos medicamentos pode reduzir os sintomas da doen\u00e7a no fur\u00e3o. Este novo modelo de fur\u00e3o W1286X oferece uma nova oportunidade para acelerar a identifica\u00e7\u00e3o de abordagens terap\u00eauticas eficazes e seguras, encurtando significativamente o percurso de identifica\u00e7\u00e3o de novos f\u00e1rmacos ou novas estrat\u00e9gias terap\u00eauticas para doentes com a muta\u00e7\u00e3o CFTR-W1282X, e potencialmente outras muta\u00e7\u00f5es nonsense, de formas que os sistemas baseados em c\u00e9lulas ou os modelos de roedores n\u00e3o permitem.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div>

<\/i>Entrega pulmonar n\u00e3o viral de editores de base que visam o W1282X<\/strong><\/span><\/h4>
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Debabyuti (Rana) Ghosh, PhD, Professor Associado, Faculdade de Farm\u00e1cia; e Hugh Smyth, PhD, Professor, Faculdade de Farm\u00e1cia<\/strong><\/p>\n

A Universidade do Texas em Austin\u00a0\u00a0<\/span><\/p>\n

Ano do pr\u00e9mio: 2022<\/span> <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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As terapias de edi\u00e7\u00e3o de genes que podem ser capazes de reparar o gene defeituoso associado \u00e0 FC t\u00eam o potencial de alcan\u00e7ar uma cura permanente para a doen\u00e7a. Atualmente, existe uma tecnologia que pode corrigir eficazmente a muta\u00e7\u00e3o e restaurar a prote\u00edna chave que est\u00e1 envolvida na fun\u00e7\u00e3o normal das c\u00e9lulas e dos pulm\u00f5es. No entanto, \u00e9 dif\u00edcil administrar esta terapia ao doente sem que ela se degrade no organismo. Este projeto ir\u00e1 analisar e identificar transportadores farmac\u00eauticos - ou materiais para a entrega da carga da terapia gen\u00e9tica - que a possam proteger da degrada\u00e7\u00e3o e, em \u00faltima an\u00e1lise, ser entregues aos pulm\u00f5es como medicamentos inalados.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

\u00a0<\/p>\n<\/div><\/div>

<\/i>Utilidade terap\u00eautica do MP-101 para a fibrose c\u00edstica<\/b><\/span><\/h4>
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John G. Geisler, PhD, CSO e cofundador e Robert Alonso, MBA, CEO e cofundador<\/strong><\/p>\n

Mitochon Pharmaceuticals, Inc. <\/span><\/p>\n

Ano do pr\u00e9mio: 2022<\/span> <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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A disfun\u00e7\u00e3o mitocondrial \u00e9 um problema frequentemente ignorado nas pessoas com FC. \u00c9 marcada por uma produ\u00e7\u00e3o de energia deficiente e pela gera\u00e7\u00e3o de n\u00edveis enormes de radicais livres que s\u00e3o t\u00f3xicos para todas as c\u00e9lulas do corpo. O seu trabalho representa uma nova abordagem para a FC, na medida em que utiliza um modulador mitocondrial, o MP-101, para reduzir a produ\u00e7\u00e3o de radicais livres e a sobrecarga de c\u00e1lcio mitocondrial, reduzindo assim as respostas inflamat\u00f3rias e os consequentes danos nos tecidos. O MP-101 ser\u00e1 testado num modelo de FC em fur\u00e3o e, se for bem sucedido, poder\u00e1 ser testado em doentes com FC. <\/span><\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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<\/i>Corre\u00e7\u00e3o de muta\u00e7\u00f5es CFTR sem sentido utilizando editores de bases fornecidos por ves\u00edculas extracelulares<\/strong><\/span><\/h4>
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Patrick L. Sinn, PhD<\/strong><\/p>\n

A Universidade de Iowa<\/span><\/p>\n

Ano do pr\u00e9mio: 2022<\/span> <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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O conhecimento da fun\u00e7\u00e3o da CFTR e da express\u00e3o do tipo de c\u00e9lula avan\u00e7ou muito desde a sua descoberta em 1989. Atualmente, 90% das pessoas com FC beneficiam de terapias dirigidas a muta\u00e7\u00f5es que restauram a fun\u00e7\u00e3o das suas muta\u00e7\u00f5es CFTR. No entanto, os restantes 10% de pessoas com FC n\u00e3o podem beneficiar destes medicamentos porque produzem muito pouca ou nenhuma prote\u00edna funcional. Este projeto visa a repara\u00e7\u00e3o espec\u00edfica de muta\u00e7\u00f5es CFTR utilizando uma enzima modificada, designada por Editor de Base de Adenina (ABE). A equipa do Dr. Sinn ir\u00e1 concentrar-se na entrega da ABE a um n\u00famero suficiente de c\u00e9lulas apropriadas das vias respirat\u00f3rias para ser terap\u00eautica. O projeto utilizar\u00e1 part\u00edculas naturais, chamadas ves\u00edculas extracelulares (EVs), que a maioria das c\u00e9lulas do corpo produz. Estas part\u00edculas s\u00e3o muito pequenas e evolu\u00edram para serem mensageiros celulares que podem transportar pequenas mol\u00e9culas e prote\u00ednas entre as c\u00e9lulas. O laborat\u00f3rio do Dr. Sinn demonstrou anteriormente que as EVs podem transportar pequenos ARNs e prote\u00ednas para as c\u00e9lulas das vias respirat\u00f3rias. Como parte desta bolsa, ir\u00e3o testar se podem embalar e transportar ABEs para corrigir muitas das muta\u00e7\u00f5es CFTR raras e sem sentido.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div>

<\/i>Tratamento com bacteri\u00f3fagos de infec\u00e7\u00f5es por MNT na fibrose qu\u00edstica<\/strong><\/span><\/h4>
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Graham F. Hatfull, PhD<\/strong><\/p>\n

Universidade de Pittsburgh<\/span><\/p>\n

Ano do pr\u00e9mio: 2022<\/span> <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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As infec\u00e7\u00f5es bacterianas pulmonares, especificamente as infec\u00e7\u00f5es resistentes a medicamentos, impulsionam a progress\u00e3o da doen\u00e7a e a mortalidade em pessoas com FC. Entre as piores est\u00e3o as infec\u00e7\u00f5es por MNT, que s\u00e3o frequentemente resistentes aos antibi\u00f3ticos dispon\u00edveis e podem desqualificar os indiv\u00edduos para o transplante pulmonar em muitos centros de transplante. Al\u00e9m disso, estas infec\u00e7\u00f5es podem ser particularmente graves em doentes p\u00f3s-transplante que tomam medicamentos imunossupressores. Este projeto visa explorar os bacteri\u00f3fagos, tamb\u00e9m conhecidos como fagos, como uma potencial op\u00e7\u00e3o de tratamento para pessoas com infec\u00e7\u00f5es por MNT. Os fagos matam eficazmente os seus hospedeiros bacterianos, t\u00eam fortes perfis de seguran\u00e7a e podem ser utilizados em conjunto com antibi\u00f3ticos, com a possibilidade de benef\u00edcios aditivos ou mesmo sin\u00e9rgicos. A equipa do Dr. Hatfull ir\u00e1 concentrar-se na identifica\u00e7\u00e3o, prepara\u00e7\u00e3o e fornecimento de fagos para uso compassivo no tratamento de infec\u00e7\u00f5es por MNT em pessoas com FC que tenham esgotado outras op\u00e7\u00f5es de tratamento. As suas experi\u00eancias ser\u00e3o depois utilizadas para otimizar o rastreio, a prepara\u00e7\u00e3o e a estabilidade dos fagos. <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div>

<\/i>Reescrever as muta\u00e7\u00f5es CFTR refract\u00e1rias aos medicamentos atrav\u00e9s da edi\u00e7\u00e3o prim\u00e1ria<\/strong><\/span><\/h4>
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Marianne S. Carlon, PhD, e Mattijs Bulcaen<\/strong><\/p>\n

KU Leuven<\/span><\/p>\n

Ano do pr\u00e9mio: 2022<\/span> <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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A edi\u00e7\u00e3o prim\u00e1ria pode escrever novas informa\u00e7\u00f5es gen\u00e9ticas no genoma de uma forma muito precisa, sem causar danos ao ADN do hospedeiro, uma vez que n\u00e3o s\u00e3o induzidas quebras de ADN de cadeia dupla. Um conjunto crescente de evid\u00eancias relata a versatilidade, efici\u00eancia e seguran\u00e7a da edi\u00e7\u00e3o prim\u00e1ria, mas \u00e9 necess\u00e1ria mais investiga\u00e7\u00e3o para investigar o seu potencial para a FC e a sua capacidade de corrigir muta\u00e7\u00f5es CFTR. Este projeto explora a utiliza\u00e7\u00e3o da edi\u00e7\u00e3o prim\u00e1ria para corrigir muta\u00e7\u00f5es espec\u00edficas da CFTR, a possibilidade de aproveitar part\u00edculas semelhantes a v\u00edrus (VLPs) para realizar a edi\u00e7\u00e3o prim\u00e1ria de uma forma segura e eficiente, e se as VLPs podem penetrar eficazmente atrav\u00e9s do muco da FC e entrar e editar geneticamente as c\u00e9lulas epiteliais das vias respirat\u00f3rias da FC.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div>

<\/i>Supress\u00e3o de ARN de transfer\u00eancia com engenharia antic\u00f3dica das muta\u00e7\u00f5es sem sentido da CFTR em organoides derivados de doentes<\/strong><\/span><\/h4>
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Jeffrey Beekman, PhD, e Sacha Spelier<\/strong><\/p>\n

Centro M\u00e9dico Universit\u00e1rio de Utrecht<\/span><\/strong><\/p>\n

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John D. Lueck, PhD<\/strong><\/p>\n

Centro M\u00e9dico da Universidade de Rochester<\/span><\/p>\n

Ano do pr\u00e9mio: 2022<\/span> <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Este projeto de investiga\u00e7\u00e3o em colabora\u00e7\u00e3o entre equipas do Centro M\u00e9dico da Universidade de Rochester e do Centro M\u00e9dico da Universidade de Utrecht, nos Pa\u00edses Baixos, visa explorar a utiliza\u00e7\u00e3o de ACE-tRNAs para produzir uma prote\u00edna CFTR completa e totalmente funcional. Estudos anteriores sobre a tecnologia ACE-tRNA mostraram resultados promissores, indicando que se justifica agora uma investiga\u00e7\u00e3o mais aprofundada dos ACE-tRNAs em modelos de c\u00e9lulas derivadas de doentes. As duas equipas trabalhar\u00e3o em colabora\u00e7\u00e3o para caraterizar a fun\u00e7\u00e3o CFTR em c\u00e9lulas derivadas de doentes ap\u00f3s o tratamento com ACE-tRNA.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div><\/div><\/div>\n

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2020<\/strong><\/h2>\n

<\/i>Desenvolvimento de uma lisina f\u00e1gica para matar Staphylococcus aureus resistente \u00e0 meticilina (MRSA) tanto por via nasal como nos pulm\u00f5es de doentes com fibrose c\u00edstica<\/strong><\/span><\/h4>
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Vincent A. Fischetti, PhD<\/strong>\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0<\/strong><\/span><\/p>\n

Universidade Rockefeller \u00a0<\/span><\/p>\n

Ano do pr\u00e9mio: 2020 <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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A resist\u00eancia bacteriana aos antibi\u00f3ticos actuais est\u00e1 a tornar-se um problema crescente, resultando numa maior morbilidade e mortalidade. Em indiv\u00edduos com Fibrose C\u00edstica (FC), Staphylococcus aureus<\/em>incluindo as resistentes \u00e0 meticilina S. aureus<\/em> (MRSA), \u00e9 frequentemente observado e causa infec\u00e7\u00f5es no nariz que subsequentemente semeiam os pulm\u00f5es. Neste projeto, ser\u00e1 investigada a utilidade das lisinas de fagos para controlar as infec\u00e7\u00f5es por MRSA. As lisinas representam uma alternativa aos antibi\u00f3ticos, uma vez que utilizam um mecanismo completamente distinto dos antibi\u00f3ticos para matar as bact\u00e9rias. Em esp\u00e9cies bacterianas alternativas, n\u00e3o foi observada resist\u00eancia \u00e0s lisinas. Al\u00e9m disso, as lisinas podem ser administradas tanto por via sist\u00e9mica como por aerossol. Assim, as lisinas espec\u00edficas do MRSA podem ter vantagens sobre as abordagens antimicrobianas convencionais, prevenir infec\u00e7\u00f5es cr\u00f3nicas e aumentar a qualidade de vida das pessoas que vivem com FC.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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<\/i>Saltos de ex\u00f5es mediados por anti-sentido para aumentar a express\u00e3o de W1282X-CFTR como uma variante com splicing<\/strong><\/span><\/h4>
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Adrian R. Krainer, PhD<\/strong>\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0\u00a0<\/strong><\/span><\/p>\n

Laborat\u00f3rio de Cold Spring Harbor \u00a0<\/span><\/p>\n

Ano do pr\u00e9mio: 2020 <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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A Fibrose Qu\u00edstica (FC) \u00e9 causada por muta\u00e7\u00f5es que limitam a funcionalidade do gene Regulador da Condut\u00e2ncia Transmembranar da Fibrose Qu\u00edstica (CFTR), o que pode levar \u00e0 insufici\u00eancia respirat\u00f3ria. A muta\u00e7\u00e3o sem sentido W1282X leva \u00e0 produ\u00e7\u00e3o de um gene CFTR mais curto que est\u00e1 presente em n\u00edveis baixos, tornando-o parcialmente funcional, devido a um mecanismo de controlo de qualidade celular chamado decaimento de mRNA mediado por sem sentido (NMD). Este projeto utiliza uma nova abordagem que inclui o direcionamento do splicing do pr\u00e9-mRNA para remover o ex\u00e3o 23 - a regi\u00e3o do gene CFTR que cont\u00e9m a muta\u00e7\u00e3o W1282X - para aumentar a fun\u00e7\u00e3o do gene CFTR em indiv\u00edduos com a muta\u00e7\u00e3o W1282X da FC. Assim, este projeto investiga esta estrat\u00e9gia atrav\u00e9s do desenvolvimento de Oligonucle\u00f3tidos Anti-Sentido (ASOs) sint\u00e9ticos que podem induzir o salto do ex\u00e3o 23 da sequ\u00eancia de pr\u00e9-MRNA de forma a alcan\u00e7ar uma maior funcionalidade no gene CFTR mutado. \u00a0<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

<\/span>\u00a0<\/p>\n<\/div><\/div>

<\/i>Personaliza\u00e7\u00e3o do tratamento do MRSA in vivo<\/em> Entrega de vacinas de ADN sint\u00e9tico e anticorpos para prote\u00e7\u00e3o contra MRSA na fibrose c\u00edstica<\/strong><\/span><\/h4>
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Ami Patel, PhD<\/strong><\/p>\n

O Instituto Wistar \u00a0<\/span><\/p>\n

Ano do pr\u00e9mio: 2020 <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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As pessoas que vivem com FC continuam a ser suscept\u00edveis a infec\u00e7\u00f5es bacterianas e, normalmente, necessitam de regimes de antibi\u00f3ticos extensos para manter as vias respirat\u00f3rias desobstru\u00eddas. As infec\u00e7\u00f5es com bact\u00e9rias resistentes \u00e0 meticilina Staphylococcus aureus<\/em> (MRSA) constituem um desafio para toda a vida e s\u00e3o necess\u00e1rias novas estrat\u00e9gias de controlo. Esta candidatura ir\u00e1 investigar duas novas estrat\u00e9gias para combater o MRSA. A primeira abordagem tem por objetivo desenvolver uma vacina contra o MRSA. As vacinas convencionais utilizam fragmentos de prote\u00ednas de um agente patog\u00e9nico para produzir uma resposta imunit\u00e1ria. Em contraste, este projeto utilizar\u00e1 ADN sint\u00e9tico e depender\u00e1 do corpo humano para gerar o fragmento de prote\u00edna - uma abordagem que tem muitas vantagens, incluindo a ativa\u00e7\u00e3o de anticorpos e imunidade baseada em c\u00e9lulas, e uma produ\u00e7\u00e3o e armazenamento de medicamentos mais f\u00e1ceis. A segunda abordagem desenvolver\u00e1 anticorpos artificiais contra o MRSA com uma atividade antimicrobiana melhorada em rela\u00e7\u00e3o aos anticorpos end\u00f3genos anti-MRSA. Tal como no primeiro objetivo, este estudo utilizar\u00e1 o ADN para fornecer a informa\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica que codifica estes anticorpos terap\u00eauticos, uma estrat\u00e9gia que permite um fornecimento sustentado e reduz os custos dos medicamentos. Estas abordagens ser\u00e3o inicialmente desenvolvidas utilizando um isolado cl\u00ednico derivado de um indiv\u00edduo com FC. Prev\u00ea-se que esta abordagem personalizada possa ser aplicada a outros agentes patog\u00e9nicos bacterianos resistentes aos antimicrobianos que afectam a FC.<\/span> <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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<\/i>Desenvolvimento de uma cole\u00e7\u00e3o de fagos anti-MRSA como alternativa aos antibi\u00f3ticos na fibrose c\u00edstica<\/strong><\/span><\/h4>
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David T. Pride, MD, PhD, Robert \"Chip\" Schooley, MD, Steffanie Strathdee, PhD<\/strong>\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0\u00a0<\/strong><\/span><\/p>\n

Centro de Aplica\u00e7\u00f5es Inovadoras de Fagos da Universidade da Calif\u00f3rnia em San Diego \u00a0\u00a0<\/span><\/p>\n

Ano do pr\u00e9mio: 2020 <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Os indiv\u00edduos com Fibrose Qu\u00edstica (FC) correm um grande risco de desenvolver infec\u00e7\u00f5es pulmonares recorrentes. Estas infec\u00e7\u00f5es s\u00e3o frequentemente causadas por bact\u00e9rias resistentes aos antibi\u00f3ticos, como o MRSA. Este projeto tem como objetivo desenvolver um painel de fagos dirigidos ao MRSA que funcionem coletivamente para eliminar ou reduzir o MRSA nos pulm\u00f5es das pessoas com FC. Ao desenvolver um banco de fagos de MRSA bem caracterizado, este projeto far\u00e1 avan\u00e7ar o desenvolvimento racional de cocktails de fagos de MRSA para utiliza\u00e7\u00e3o no tratamento da FC e tornar\u00e1 esta cole\u00e7\u00e3o amplamente dispon\u00edvel para m\u00e9dicos e investigadores de todo o mundo para facilitar a terapia com fagos que salva vidas. <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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2019<\/strong><\/h2>\n

<\/i>Desenvolvimento e utiliza\u00e7\u00e3o do modelo de ratinho com fibrose c\u00edstica W1282X<\/b><\/span><\/h4>
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Craig Hodges, PhD<\/strong>\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0<\/strong><\/span><\/p>\n

Case Western Reserve University \u00a0<\/span><\/p>\n

Ano do pr\u00e9mio: 2019 <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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S\u00e3o necess\u00e1rios modelos que permitam testar novas terapias para tratar a muta\u00e7\u00e3o sem sentido do gene CFTR. Craig Hodges e colegas da Case Western Reserve University est\u00e3o a criar novos modelos de ratinhos que cont\u00eam a muta\u00e7\u00e3o W1282X no gene CFTR. Existem v\u00e1rios modelos de ratinhos com FC, incluindo modelos que cont\u00eam as muta\u00e7\u00f5es F508del, G551D ou G542X. O objetivo desta proposta \u00e9 gerar modelos bem caracterizados que possam ser distribu\u00eddos a laborat\u00f3rios (acad\u00e9micos ou industriais) centrados no desenvolvimento ou teste de estrat\u00e9gias terap\u00eauticas especificamente para a muta\u00e7\u00e3o W1282X, ou para muta\u00e7\u00f5es nonsense da FC em geral. <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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<\/i>Elimina\u00e7\u00e3o da resist\u00eancia em bact\u00e9rias MDR utilizando a terapia com fagos<\/strong><\/span><\/h4>
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Benjamin Chan, PhD, Jonathan Koff, MD, Paul Turner, PhD<\/strong>\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0<\/strong><\/span><\/p>\n

Universidade de Yale\u00a0 \u00a0\u00a0<\/span><\/p>\n

Ano do pr\u00e9mio: 2019 <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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S. aureus<\/em> \u00e9 uma bact\u00e9ria multirresistente (MDR) que causa infec\u00e7\u00f5es pulmonares em indiv\u00edduos com FC que come\u00e7am numa idade jovem. As infec\u00e7\u00f5es causadas por bact\u00e9rias MDR contribuem diretamente para a morbilidade e mortalidade, uma vez que os m\u00e9dicos s\u00e3o obrigados a recorrer a um arsenal de antibi\u00f3ticos cada vez mais reduzido. Nas pessoas persistentemente infectadas com S. aureus<\/em>A redu\u00e7\u00e3o da carga bacteriana pode ter um impacto positivo significativo na fun\u00e7\u00e3o pulmonar, nas exacerba\u00e7\u00f5es pulmonares e na qualidade de vida. A terapia com fagos utiliza bacteri\u00f3fagos (v\u00edrus espec\u00edficos de bact\u00e9rias) que t\u00eam como alvo e matam as bact\u00e9rias. Quando utilizados terapeuticamente, estes fagos s\u00e3o capazes de matar bact\u00e9rias que expressam factores de virul\u00eancia espec\u00edficos que lhes permitem causar infec\u00e7\u00f5es. O financiamento da EE permitir\u00e1 prosseguir os esfor\u00e7os de desenvolvimento de terap\u00eauticas baseadas em fagos no tratamento de infec\u00e7\u00f5es associadas \u00e0 FC. <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

<\/span>\u00a0<\/p>\n<\/div><\/div>

<\/i>Realiza\u00e7\u00e3o de repara\u00e7\u00f5es terap\u00eauticas gen\u00e9ticas de muta\u00e7\u00f5es CFTR Nonsense<\/strong><\/span><\/h4>
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James Dahlman<\/strong>, Doutoramento\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0<\/strong><\/span><\/p>\n

Georgia Tech\u00a0 \u00a0\u00a0<\/span><\/p>\n

Ano do pr\u00e9mio: 2019 <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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A administra\u00e7\u00e3o de \u00e1cidos nucleicos aos pulm\u00f5es, incluindo tRNAs, \u00e9 uma alternativa promissora<\/span> abordagem para a terapia da FC. No entanto, o direcionamento dos \u00e1cidos nucleicos para as c\u00e9lulas apropriadas no pulm\u00e3o continua a ser um grande desafio. Utilizando abordagens de ponta, o laborat\u00f3rio Dahlman pretende desenvolver agentes de entrega optimizados espec\u00edficos para o pulm\u00e3o, denominados nanopart\u00edculas, para facilitar a entrega de \u00e1cidos nucleicos. O objetivo geral deste projeto \u00e9 acelerar o ritmo a que as nanopart\u00edculas podem ser utilizadas para tratar a FC. <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

<\/span>\u00a0<\/p>\n<\/div><\/div>

<\/i>Medi\u00e7\u00e3o da repara\u00e7\u00e3o terap\u00eautica de muta\u00e7\u00f5es CFTR Nonsense<\/strong><\/span><\/h4>
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John Lueck<\/strong>, Doutoramento\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0<\/strong><\/span><\/p>\n

Universidade de Rochester\u00a0 \u00a0 <\/span><\/p>\n

Ano do pr\u00e9mio: 2019 <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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O financiamento de est\u00edmulo da Emily's Entourage ser\u00e1 utilizado para adquirir um equipamento especializado, designado por c\u00e2maras de Ussing, que \u00e9 a forma mais avan\u00e7ada de medir a atividade da CFTR nas c\u00e9lulas epiteliais das vias respirat\u00f3rias e determinar a efic\u00e1cia da terap\u00eautica da FC em desenvolvimento. Especificamente, as c\u00e2maras de Ussing ser\u00e3o utilizadas para testar a efic\u00e1cia dos ACE-tRNAs supressores de disparates, desenvolvidos atrav\u00e9s de uma anterior bolsa de investiga\u00e7\u00e3o da Emily's Entourage. <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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2018<\/strong><\/h2>\n

<\/i>Efic\u00e1cia dos moduladores CFTR na muta\u00e7\u00e3o W1282X-CFTR em organoides intestinais<\/strong><\/span><\/h4>
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\u00a0Jeffrey Beekman, PhD \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0<\/strong><\/span>Centro M\u00e9dico Universit\u00e1rio de Utrecht, Pa\u00edses Baixos Ano do pr\u00e9mio: 2018 <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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O objetivo deste projeto \u00e9 investigar se os moduladores CFTR actuais ou em investiga\u00e7\u00e3o s\u00e3o eficazes em organ\u00f3ides derivados de indiv\u00edduos com FC com a muta\u00e7\u00e3o W1282X. <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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<\/i>Novas abordagens terap\u00eauticas para o tratamento de doentes com FC com a muta\u00e7\u00e3o do cod\u00e3o de termina\u00e7\u00e3o prematura W1282X<\/b><\/span><\/h4>
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Venkateshwar Mutyam, PhD Steven M Rowe, MD, MSPH<\/b>\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 <\/strong><\/span>Universidade do Alabama em Birmingham \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 <\/span>Ano do pr\u00e9mio: 2018 <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Estudos anteriores apoiados pela Emily's Entourage revelaram que o KALYDECO proporciona benef\u00edcios terap\u00eauticos em alguns indiv\u00edduos com FC com a muta\u00e7\u00e3o W1282X. Estes estudos provocadores ser\u00e3o alargados em mais ensaios cl\u00ednicos n-de-1 para avaliar se os benef\u00edcios cl\u00ednicos podem ser melhorados por uma terapia corretora-potenciadora aprovada. <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div>

<\/i>Melhorar a fun\u00e7\u00e3o das c\u00e9lulas epiteliais das vias respirat\u00f3rias CFTR W1282X com pequenas mol\u00e9culas<\/b><\/span><\/h4>
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Theo Moraes, MD, PhD<\/b><\/p>\n

Tanja Gonska, m\u00e9dica<\/b><\/p>\n

Christine Bear, PhD<\/b><\/p>\n

Felix Ratjen, MD, PhD, FRCPC<\/b><\/p>\n

SickKids, Toronto Canad\u00e1 \u00a0 \u00a0 \u00a0 <\/span>Ano do pr\u00e9mio: 2018<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Combinando conhecimentos especializados em cultura de c\u00e9lulas, avalia\u00e7\u00e3o funcional da CFTR, desenvolvimento terap\u00eautico e pr\u00e1tica cl\u00ednica, este projeto ir\u00e1 avaliar se as abordagens terap\u00eauticas dispon\u00edveis modulam propriedades-chave, incluindo o transporte de i\u00f5es e a depura\u00e7\u00e3o mucociliar, em c\u00e9lulas epiteliais das vias respirat\u00f3rias derivadas de indiv\u00edduos com FC com a muta\u00e7\u00e3o W1282X<\/span>.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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<\/i>Uma pr\u00f3tese molecular para o tratamento independente da CFTR da FC causada por muta\u00e7\u00f5es sem sentido<\/b><\/span><\/h4>
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Martin D. Burke, MD, PhD Michael J. Welsh, MD \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 <\/b>Universidade de Illinois em Urbana-Champaign Universidade de Iowa \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 <\/span>Ano do pr\u00e9mio: 2018\u00a0<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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A FC \u00e9 causada pela perda de fun\u00e7\u00e3o do canal i\u00f3nico CFTR. O desenvolvimento de formas alternativas de restaurar a fun\u00e7\u00e3o do canal em falta, independentemente do CFTR, \u00e9 uma necessidade m\u00e9dica urgente e n\u00e3o satisfeita. Com base em estudos convincentes em modelos de cultura celular e em modelos animais de FC, este projeto ir\u00e1 testar uma nova estrat\u00e9gia terap\u00eautica para responder diretamente a esta necessidade. Esta abordagem utiliza um medicamento aprovado para uma indica\u00e7\u00e3o alternativa e\u00a0poderia eventualmente levar ao desenvolvimento de uma nova abordagem terap\u00eautica para a FC. <\/span><\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

\u00a0 \u00a0<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div>\n

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2017<\/strong><\/h2>\n

<\/i>Novas abordagens para melhorar a express\u00e3o funcional do W1282X-CFTR nos epit\u00e9lios das vias respirat\u00f3rias<\/strong><\/span><\/h4>
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Gergely L. Lukacs, M\u00e9dico, Doutoramento \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 <\/strong>Universidade McGill \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 <\/strong>Ano do pr\u00e9mio: 2017 <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Utilizando t\u00e9cnicas bioqu\u00edmicas inovadoras, o principal objetivo deste projeto \u00e9 identificar novos alvos para melhorar o tr\u00e1fico de CFTR1281, o produto proteico truncado que resulta da muta\u00e7\u00e3o W1282X.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div>

<\/i>Criar a caixa de ferramentas das c\u00e9lulas epiteliais das vias respirat\u00f3rias W1282X-CFTR<\/strong><\/span><\/h4>
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Scott H. Randell, PhD Finn Hawkins, MBBCh \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 <\/strong>Universidade da Carolina do Norte em Chapel Hill Universidade de Boston Ano do pr\u00e9mio: 2017 <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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A aus\u00eancia de modelos celulares validados tem sido um grande obst\u00e1culo ao desenvolvimento de terapias para as muta\u00e7\u00f5es sem sentido da CFTR. Scott H Randell, PhD, em colabora\u00e7\u00e3o com Finn Hawkins, MBBCh (Universidade de Boston) desenvolver\u00e1 modelos de c\u00e9lulas epiteliais das vias a\u00e9reas homozig\u00f3ticas W1282X que dever\u00e3o acelerar o desenvolvimento terap\u00eautico.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div>

<\/i>Avan\u00e7ar com pequenas mol\u00e9culas para restaurar a fun\u00e7\u00e3o W1282X-CFTR<\/strong><\/span><\/h4>
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\u00a0Alan S. Verkman, MD, PhD \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0<\/strong>Universidade da Calif\u00f3rnia, S\u00e3o Francisco Ano do pr\u00e9mio: 2017 <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Este projeto utiliza abordagens pioneiras de rastreio de elevado rendimento para identificar mol\u00e9culas semelhantes a medicamentos que visam a W1282X-CFTR e outras muta\u00e7\u00f5es raras da FC. Em estudos anteriormente financiados pela Emily's Entourage, o Dr. Verkman estabeleceu o conceito de que a combina\u00e7\u00e3o de \"correctores\" e \"potenciadores\" - tal como utilizada para tratar a muta\u00e7\u00e3o mais comum da FC, a F508del - tamb\u00e9m poderia ser utilizada para tratar a muta\u00e7\u00e3o W1282X. Estes novos estudos t\u00eam como objetivo fazer avan\u00e7ar esta \u00e1rea.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div>

<\/i>Utiliza\u00e7\u00e3o do SPX-101 para normalizar a hidrata\u00e7\u00e3o das vias respirat\u00f3rias em epit\u00e9lios W1282X-CFTR<\/strong><\/span><\/h4>
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Robert Tarran, PhD \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 <\/strong>Universidade da Carolina do Norte em Chapel Hill Ano do pr\u00e9mio: 2017 <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Uma das principais caracter\u00edsticas da FC \u00e9 o muco espesso e desidratado que se acumula nos pulm\u00f5es, causando infec\u00e7\u00f5es bacterianas cr\u00f3nicas. Em pacientes com FC, uma prote\u00edna hiperativa chamada ENaC contribui para a desidrata\u00e7\u00e3o da superf\u00edcie das vias a\u00e9reas para conduzir este processo. Este projeto ir\u00e1 investigar uma nova abordagem terap\u00eautica para reidratar as vias respirat\u00f3rias utilizando um candidato pr\u00e9-cl\u00ednico que inibe a ENaC.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div>

<\/i>Repara\u00e7\u00e3o terap\u00eautica das muta\u00e7\u00f5es sem sentido da CFTR<\/strong><\/span><\/h4>
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Christopher Ahern, PhD \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 <\/strong>Universidade de Iowa Ano do pr\u00e9mio: 2017 <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Este projeto utiliza uma abordagem gen\u00e9tica inovadora para corrigir a muta\u00e7\u00e3o W1282X-CFTR. Ser\u00e3o utilizadas mol\u00e9culas de ARN de transfer\u00eancia modificadas para dirigir a entrega de um triptofano (W) adequado \u00e0 muta\u00e7\u00e3o W1282X durante a s\u00edntese proteica, a fim de promover a produ\u00e7\u00e3o da prote\u00edna CFTR de comprimento total<\/span>.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div><\/div><\/div>\n

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Investimentos estrat\u00e9gicos<\/span><\/strong><\/h2>\n

<\/i>Spirovant Sciences (anteriormente Talee Bio)<\/strong><\/span><\/h4>
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Universidade de Iowa e Militia Hill Ventures \u00a0 \u00a0 \u00a0 <\/strong>Beverly L. Davidson, PhD John F. Engelhardt, PhD Paul B. McCray, Jr, MD Michael Welsh, MD Joseph Zabner, MD Jane H. Hollingsworth Joan Lau, PhD, MBA Eric Yuen, MD Ano do Pr\u00e9mio: 2017\u00a0<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Atrav\u00e9s de uma parceria \u00fanica com a Universidade de Iowa e a Militia Hill Ventures, a Emily's Entourage forneceu o financiamento inicial para lan\u00e7ar a Spirovant Sciences (anteriormente Talee Bio), uma empresa de biotecnologia centrada exclusivamente na terapia gen\u00e9tica para curar todas as muta\u00e7\u00f5es da FC. Numa corrida contra o rel\u00f3gio, este modelo de filantropia de risco pode acelerar os avan\u00e7os, aproveitando o poder do capital de risco.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Subven\u00e7\u00f5es-piloto<\/span><\/strong><\/h2>\n

Este programa \u00e9 administrado e complementado pelo Programa Piloto de Subs\u00eddios para Passeios de Bicicleta de Um Milh\u00e3o de D\u00f3lares do Penn Medicine Orphan Disease Center.\u00a0<\/span><\/p>\n

<\/i>Conce\u00e7\u00e3o racional de terap\u00eauticas eficazes para o tratamento da doen\u00e7a CFTR 1282X<\/strong><\/span><\/h4>
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Barry Cooperman, PhD \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 <\/strong>Universidade da Pensilv\u00e2nia Ano do pr\u00e9mio: 2016\u00a0<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Utilizando a qu\u00edmica sint\u00e9tica em conjunto com abordagens bioqu\u00edmicas, o objetivo deste projeto \u00e9 identificar o local de a\u00e7\u00e3o do Ataluren, um f\u00e1rmaco que promove a leitura prematura do c\u00f3d\u00e3o de paragem, e desenvolver an\u00e1logos qu\u00edmicos melhorados deste candidato a f\u00e1rmaco.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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<\/i>Novas plataformas de ensaio e terapias para W1282X-CFTR<\/strong><\/span><\/h4>
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Christine Bear, PhD \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0<\/strong>The Hospital for Sick Kids, Toronto, CA Ano do pr\u00e9mio: 2015\u00a0<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Este projeto considerou duas \u00e1reas distintas para fazer avan\u00e7ar o desenvolvimento terap\u00eautico orientado para o W1282X-CFTR. O primeiro objetivo era desenvolver ensaios da fun\u00e7\u00e3o CFTR em amostras de c\u00e9lulas derivadas de doentes para testar a efic\u00e1cia de terapias existentes e novas para a FC. O segundo objetivo foi considerar uma nova abordagem gen\u00e9tica para ultrapassar a muta\u00e7\u00e3o W1282X.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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<\/i>Ensaios N-de-1 para validar terapias para W1282X-CFTR<\/strong><\/span><\/h4>
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Steven M. Rowe, MD, MSPH \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 <\/strong>Universidade do Alabama Ano do pr\u00e9mio: 2015<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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O objetivo deste projeto era avaliar as op\u00e7\u00f5es terap\u00eauticas actuais para a muta\u00e7\u00e3o W1282X-CFTR de uma forma espec\u00edfica para cada doente. O principal resultado deste estudo, publicado no Journal of Cystic Fibrosis, indicou que o potenciador Ivacaftor provocou uma corrente dependente da CFTR num indiv\u00edduo com a muta\u00e7\u00e3o W1282X-CFTR.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Subven\u00e7\u00f5es independentes<\/strong><\/span><\/h2>\n

<\/i>Pequenas mol\u00e9culas para recuperar a muta\u00e7\u00e3o W1282X na CFTR<\/strong><\/span><\/h4>
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\u00a0Alan S. Verkman, MD, PhD \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 <\/strong>Universidade da Calif\u00f3rnia, S\u00e3o Francisco\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 Gergley L. Lukacs, PhD \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 <\/strong>Universidade McGill \u00a0\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 <\/strong>Ano do pr\u00e9mio: 2015\u00a0<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Este projeto visava estabelecer um novo paradigma para a terapia da muta\u00e7\u00e3o W1228X-CFTR. Os estudos desenvolveram plataformas iniciais de descoberta de pequenas mol\u00e9culas e forneceram a primeira prova de que uma combina\u00e7\u00e3o de \"correctores\" e \"potenciadores\" - tal como utilizada para tratar a muta\u00e7\u00e3o mais comum da FC, F508del - tamb\u00e9m poderia ser utilizada para tratar a muta\u00e7\u00e3o W1282X.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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O programa de subs\u00eddios da Emily's Entourage (EE's) concede subs\u00eddios para acelerar a investiga\u00e7\u00e3o e o desenvolvimento de terap\u00eauticas para as pessoas no \u00faltimo 10% da popula\u00e7\u00e3o com fibrose qu\u00edstica (FC) que n\u00e3o beneficiam das terapias existentes direcionadas para as muta\u00e7\u00f5es. As nossas prioridades de investiga\u00e7\u00e3o centram-se principalmente no desenvolvimento de terapias gen\u00e9ticas e terapias que reparam ou restauram os defeitos gen\u00e9ticos subjacentes... <\/p>\n

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Ler mais<\/a><\/p>","protected":false},"author":1284,"featured_media":0,"parent":0,"menu_order":0,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","template":"","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_titles_title":"","_seopress_titles_desc":"","_seopress_robots_index":"","_seopress_robots_follow":"","_seopress_robots_imageindex":"","_seopress_robots_snippet":"","_seopress_robots_primary_cat":"","_seopress_robots_breadcrumbs":"","_seopress_robots_freeze_modified_date":"","_seopress_robots_custom_modified_date":"","_seopress_robots_canonical":"","_seopress_social_fb_title":"","_seopress_social_fb_desc":"","_seopress_social_fb_img":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/IMG_0652-1.jpg","_seopress_social_fb_img_attachment_id":0,"_seopress_social_fb_img_width":0,"_seopress_social_fb_img_height":0,"_seopress_social_twitter_title":"","_seopress_social_twitter_desc":"","_seopress_social_twitter_img":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/IMG_0652-1.jpg","_seopress_social_twitter_img_attachment_id":0,"_seopress_social_twitter_img_width":0,"_seopress_social_twitter_img_height":0,"_seopress_redirections_value":"","_seopress_redirections_enabled":"","_seopress_redirections_enabled_regex":"","_seopress_redirections_logged_status":"both","_seopress_redirections_param":"","_seopress_redirections_type":301,"_seopress_analysis_target_kw":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"footnotes":""},"class_list":["post-6631","page","type-page","status-publish","hentry"],"acf":[],"jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/pages\/6631","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/pages"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/page"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1284"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=6631"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/pages\/6631\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":21093,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/pages\/6631\/revisions\/21093"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=6631"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}