\"La cosa pi\u00f9 straordinaria del nostro ruolo con gli organoidi \u00e8 che abbiamo fatto tutto da soli\", ha detto Peter Haggie, direttore scientifico di Emily's Entourage. \"Abbiamo capito come ottenere le biopsie e come inviare le cellule di Emily\".<\/p><\/blockquote>\n
Data la fase promettente ma nascente della ricerca di Beekman, non esisteva una tabella di marcia per far arrivare le cellule di Emily intatte sul territorio olandese. Cos\u00ec, nel tipico stile dell'Entourage di Emily, l'organizzazione si \u00e8 fatta strada da sola, trovando i partner clinici, coordinandosi con la compagnia di navigazione per trasportare le cellule di Emily, mantenendo i contatti con l'Istituto Hubrecht e fungendo da fulcro per mantenere l'intero progetto in carreggiata.<\/p>\n
A proposito di distanza! Le cellule di Emily sono state trasportate per quasi 4.200 miglia all'Istituto Hubrecht di Amsterdam, dove sono state sviluppate in organoidi.<\/p><\/div>\n
La prima sfida \u00e8 stata quella di individuare i fornitori di infrastrutture per la ricerca clinica in grado di effettuare biopsie di cellule intestinali e di inviarle a Hubrecht. L'organizzazione ha trovato i suoi partner nel famoso pneumologo JP Clancy, MD, e nel chirurgo gastrointestinale Joe Palermo, MD, del Cincinnati Children's Hospital.<\/p>\n
A marzo Emily si \u00e8 recata a Cincinnati con la mamma Liza per sottoporsi alla procedura che prevede l'estrazione di cellule dall'intestino. Sebbene le cellule polmonari siano l'ideale, i ricercatori utilizzano le cellule intestinali per gli organoidi perch\u00e9 la procedura di estrazione \u00e8 relativamente semplice e le cellule intestinali hanno propriet\u00e0 uniche che le rendono il \"miglior surrogato preclinico\" dei polmoni.<\/p>\n
Emily arriva alla Clinica di Ricerca William K. Schubert del Cincinnati Children.<\/p><\/div>\n
Nati da un'idea di Beekman, gli organoidi sono modelli tridimensionali sviluppati da cellule che esprimono le caratteristiche di un organo. Poich\u00e9 provengono dalle cellule di un individuo, ne contengono il DNA e gli eventuali difetti. Nel caso di Emily, gli organoidi contengono le mutazioni della sua FC, due copie della mutazione nonsense W1282X<\/em>. Il fatto che abbia due copie della stessa mutazione rende le sue cellule una risorsa particolarmente preziosa per la ricerca.<\/p>\n
L'aspetto pi\u00f9 interessante degli organoidi \u00e8 che i ricercatori hanno dimostrato che le risposte ai farmaci in questi mini-organi sono correlate ai risultati clinici nei pazienti reali.<\/p>\n
\"Gli organoidi sono estremamente promettenti\", ha dichiarato Haggie. \"Sono cos\u00ec individualizzati che possiamo capire meglio di prima se un farmaco funzioner\u00e0 su un determinato paziente\".<\/p><\/blockquote>\n
Si tratta di una scoperta importante, in particolare per chi soffre di malattie rare e mutazioni rare come Emily. Significa che gli organoidi possono essere utilizzati come piattaforma per identificare i pazienti con mutazioni FC troppo rare per poter accedere a una sperimentazione clinica, ma che possono trarre beneficio dalle terapie esistenti, come KALYDECO\u00ae e ORKAMBI\u00ae, nonch\u00e9 per testare nuovi farmaci e combinazioni di farmaci.<\/p>\n
Gli organoidi sono, in sostanza, piattaforme di sperimentazione farmacologica individualizzate: la medicina personalizzata \u00e8 la pi\u00f9 promettente.<\/p>\n
Emily viene trasportata per la procedura di estrazione delle cellule intestinali.<\/p><\/div>\n
E le notizie interessanti non si fermano qui. Una recente decisione della FDA ha appena alzato la posta in gioco per il ruolo potenzialmente trasformativo degli organoidi e di altri modelli cellulari predittivi nel trattamento delle malattie rare. Proprio il mese scorso, la FDA ha approvato l'espansione di KALYDECO\u00ae<\/sup> a 23 nuove mutazioni rare della FC basandosi esclusivamente su dati in vitro (basati su cellule), non su persone, oltre che sulla comprovata sicurezza del farmaco.<\/p>\n
La decisione della FDA rappresenta un salto monumentale per le comunit\u00e0 della FC e delle malattie rare. \u00c8 la prima volta che un farmaco viene approvato in questo modo e apre le porte a una nuova era di medicina di precisione che non dipende pi\u00f9 interamente dal reclutamento di grandi popolazioni di pazienti per gli studi clinici. I test su modelli cellulari sono pi\u00f9 economici, pi\u00f9 veloci e molto pi\u00f9 personalizzati.<\/p>\n
\u00c8 ancora troppo presto per saperlo, ma i primi risultati suggeriscono che gli organoidi potrebbero essere pronti a diventare un attore importante in questa nuova era della medicina personalizzata.<\/p>\n
Dove la promessa brilla, l'Entourage di Emily la segue rapidamente. Nessuna barriera ci ostacoler\u00e0, nemmeno l'assenza di una tabella di marcia. Siamo entusiasti di aver aperto noi stessi la strada e di offrire ora gli organoidi come nuovo strumento nella sempre pi\u00f9 ampia \"cassetta degli attrezzi\" di Emily's Entourage per le mutazioni nonsense.<\/p>\n
Se siete uno sperimentatore o un'azienda interessati ad ottenere l'accesso a questi organoidi, vi preghiamo di contattaci qui<\/a>.<\/p>\n
Emily sottoposta alla visita preoperatoria del Dr. Clancy.<\/p><\/div>\n
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Emily's Entourage ha sempre operato con un senso di urgenza e di rifiuto dello status quo per la fibrosi cistica (FC), guidato in gran parte dall'energia e dall'impegno di Emily e della sua famiglia. Questa risoluzione ha portato Emily's Entourage ad essere all'avanguardia nei progressi della fibrosi cistica. Di recente, questo \u00e8 stato pi\u00f9 evidente che... <\/p>\n
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