{"id":3850,"date":"2015-11-16T23:31:26","date_gmt":"2015-11-17T04:31:26","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=3850"},"modified":"2023-12-20T04:44:04","modified_gmt":"2023-12-20T09:44:04","slug":"ees-meeting-of-the-minds-propels-bold-new-approaches-to-cf-therapeutics-2","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/ees-meeting-of-the-minds-propels-bold-new-approaches-to-cf-therapeutics-2\/","title":{"rendered":"L'\"incontro delle menti\" di EE spinge verso nuovi approcci terapeutici per la fibrosi cistica"},"content":{"rendered":"

Il 9 settembre Emily's Entourage ha organizzato un incontro con i Key Opinion Leaders a Filadelfia, riunendo scienziati di fama mondiale per studiare nuovi approcci, fuori dagli schemi, per curare la rara mutazione FC di Emily e di quelli come lei.<\/p>\n

L'incontro si \u00e8 concentrato in particolare sulle terapie che potrebbero essere sviluppate rapidamente - entro uno o cinque anni - e che potrebbero offrire una vera speranza ai pazienti affetti da FC, con particolare attenzione a quelli che, come Emily, presentano rare mutazioni nonsense, tra cui la W1282X.<\/p>\n

I leader<\/strong>
\n\u00c8 significativo che il summit abbia incluso una serie di esperti provenienti dall'interno e dall'esterno della comunit\u00e0 della FC per facilitare l'impollinazione incrociata di idee e tecnologie. Secondo le parole di Emily, l'obiettivo era quello di \"forzare le collisioni\" tra menti di spicco provenienti da discipline allineate ma diverse, per stimolare un pensiero creativo e innovativo.<\/p>\n

Tra i partecipanti c'erano esperti di nanotecnologie, biofisica molecolare, neurogenetica, pneumologia pediatrica e patologia molecolare.<\/p>\n

L'impressionante schieramento di partecipanti comprendeva:
\nChris Ahern, PhD (Universit\u00e0 dell'Iowa)
\nDavid Bedwell, PhD (Universit\u00e0 dell'Alabama, Birmingham)
\nBeverly Davidson, PhD (Universit\u00e0 della Pennsylvania)
\nKevin Foskett, PhD (Universit\u00e0 della Pennsylvania)
\nJustin Hanes, PhD (Universit\u00e0 Johns Hopkins)
\nPaul McCray, MD (Universit\u00e0 dello Iowa)
\nMartin Mense, PhD (Fondazione Fibrosi Cistica)
\nTed Torphy, PhD (Fondazione Fibrosi Cistica)
\nAlan Verkman, MD, PhD (Universit\u00e0 della California San Francisco)
\nRob Wilson, PhD (Universit\u00e0 della Pennsylvania)<\/p>\n

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Sognare con audacia<\/strong>
\nNel suo discorso di benvenuto, Emily ha esortato il gruppo a \"osare sognare in grande e con audacia\" e ad \"affrontare gli orfani, i fiocchi di neve speciali\", riferendosi ai pazienti con mutazioni FC rare e attualmente non trattate. \"Siamo in una feroce corsa contro il tempo e abbiamo bisogno di Key Opinion Leader come voi nella nostra squadra\", ha spiegato.<\/p>\n

I relatori hanno quindi condiviso le ricerche pi\u00f9 importanti - la maggior parte delle quali \"direttamente dalle provette\" e non ancora pubblicate - e hanno ipotizzato i modi in cui il loro lavoro potrebbe essere sfruttato per trattare rapidamente la FC. Particolarmente promettente \u00e8 stata la discussione sulle nuove tecniche di somministrazione della terapia genica ai polmoni compromessi dalla FC, da tempo un ostacolo per i ricercatori.<\/p>\n

Il piano di gioco<\/strong>
\nIl pomeriggio \u00e8 stato dedicato alla definizione delle priorit\u00e0 e alla creazione di un piano d'azione. I partecipanti hanno preso in considerazione una serie di fattori per decidere quale ricerca dovesse essere accelerata: la rapidit\u00e0 con cui lo studio potrebbe iniziare gli studi clinici, la probabilit\u00e0 di finanziamento, l'efficacia clinica, la sicurezza, la convenienza del dosaggio e la fattibilit\u00e0 della produzione. Quando la riunione si \u00e8 conclusa, era chiaro che EE si era fatta nuovi amici ai massimi livelli.<\/p>\n

La risposta<\/strong>
\n\"\u00c8 stato un incontro spettacolare tra i migliori leader di pensiero su come affrontare questa malattia per Emily e per migliaia di persone come lei in cerca di cure\", ha dichiarato il dottor Ted Torphy, presidente del consiglio di amministrazione della Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics. \"La giornata di oggi mi ha reso molto pi\u00f9 consapevole della mutazione W1282X di Emily. Emily dovrebbe andarsene da qui sentendo che ci sono persone impegnate a non fermarsi finch\u00e9 tutti i malati di FC non avranno una vita piena e produttiva\".<\/p>\n

Il dottor Rob Wilson, patologo genetico molecolare dell'Universit\u00e0 della Pennsylvania, ha definito la giornata \"innovativa\". Ha spiegato: \"Gli scienziati sono estremamente occupati e spesso mancano le opportunit\u00e0 di fertilizzazione incrociata. Riunire scienziati con diverse aree di competenza ci permette di pensare all'applicazione della scienza in modi nuovi\". Ascoltare la storia di Emily crea un senso di urgenza e di scopo. Averla qui ci ricorda che non si tratta solo di scienza, ma di salvare vite umane\".<\/p>\n

Emily ha lasciato la riunione ottimista e piena di energia. \"\u00c8 stato fantastico\", ha detto. \"Alcune di queste persone non avevano quasi mai lavorato in FC e siamo riusciti a coinvolgerle nella nostra lotta. Abbiamo un piano d'azione chiaro. \u00c8 ora di spingere il pedale sull'acceleratore. EE pu\u00f2 essere il fuoco che la spinge in avanti\".<\/p>\n

Per altre foto della riunione: http:\/\/bit.ly\/EEKOLMtg<\/a><\/p>\n

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Emily\u2019s Entourage convened a Key Opinion Leaders Meeting in Philadelphia on September 9, bringing together world-class scientists to brainstorm new, out-of-the-box approaches to treat Emily\u2019s rare CF mutation and those like her. The meeting focused specifically on therapies that could be developed quickly\u2014within one to five years\u2014that might offer real hope to patients with CF… <\/p>\n

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Per saperne di pi\u00f9<\/a><\/p>","protected":false},"author":59,"featured_media":3878,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_titles_title":"","_seopress_titles_desc":"","_seopress_robots_index":"","_seopress_robots_follow":"","_seopress_robots_imageindex":"","_seopress_robots_snippet":"","_seopress_robots_primary_cat":"","_seopress_robots_breadcrumbs":"","_seopress_robots_freeze_modified_date":"","_seopress_robots_custom_modified_date":"","_seopress_robots_canonical":"","_seopress_social_fb_title":"","_seopress_social_fb_desc":"","_seopress_social_fb_img":"","_seopress_social_fb_img_attachment_id":0,"_seopress_social_fb_img_width":0,"_seopress_social_fb_img_height":0,"_seopress_social_twitter_title":"","_seopress_social_twitter_desc":"","_seopress_social_twitter_img":"","_seopress_social_twitter_img_attachment_id":0,"_seopress_social_twitter_img_width":0,"_seopress_social_twitter_img_height":0,"_seopress_redirections_value":"","_seopress_redirections_enabled":"","_seopress_redirections_enabled_regex":"","_seopress_redirections_logged_status":"","_seopress_redirections_param":"","_seopress_redirections_type":0,"_seopress_analysis_target_kw":"","_seopress_news_disabled":"","_seopress_video_disabled":"","_seopress_video":[],"_seopress_pro_schemas_manual":[],"_seopress_pro_rich_snippets_disable_all":"","_seopress_pro_rich_snippets_disable":[],"_seopress_pro_schemas":[],"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_newsletter_access":"","_jetpack_dont_email_post_to_subs":false,"_jetpack_newsletter_tier_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paywalled_content":false,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":"","jetpack_post_was_ever_published":false},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-3850","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-uncategorized"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/12000981_1075935559103380_6758995441572980390_o-1.jpg","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3850","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/users\/59"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=3850"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3850\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":20461,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3850\/revisions\/20461"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/media\/3878"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=3850"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=3850"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=3850"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}