{"id":27165,"date":"2026-09-17T14:05:41","date_gmt":"2026-09-17T18:05:41","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=27165"},"modified":"2026-09-17T14:08:27","modified_gmt":"2026-09-17T18:08:27","slug":"inside-ees-new-research-roadmap-for-the-final-10","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/inside-ees-new-research-roadmap-for-the-final-10\/","title":{"rendered":"All'interno della nuova tabella di marcia per la ricerca di EE per l'ultimo 10%"},"content":{"rendered":"<p style=\"text-align: center;\"><i><span style=\"font-weight: 400;\">Durante il primo webinar State of the Science: EE Edition di Emily's Entourage, abbiamo presentato una coraggiosa nuova roadmap per la ricerca e spiegato perch\u00e9 anni di progresso scientifico ci hanno portato a un momento cruciale per l'ultimo 10% di persone affette da fibrosi cistica (FC).<\/span><\/i><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\"><img fetchpriority=\"high\" decoding=\"async\" class=\"alignright wp-image-27172\" src=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Research-Roadmap-Launch-4-300x251.webp\" alt=\"\" width=\"525\" height=\"440\" srcset=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Research-Roadmap-Launch-4-300x251.webp 300w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Research-Roadmap-Launch-4-768x644.webp 768w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Research-Roadmap-Launch-4-14x12.webp 14w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Research-Roadmap-Launch-4-600x503.webp 600w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Research-Roadmap-Launch-4.webp 940w\" sizes=\"(max-width: 525px) 100vw, 525px\" \/>Per l'ultimo 10% di persone affette da fibrosi cistica (FC) che non traggono beneficio dai modulatori CFTR esistenti, la necessit\u00e0 di scoperte salvavita rimane pi\u00f9 urgente che mai.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Questa urgenza ha spinto Emily\u2019s Entourage (EE) a colmare una lacuna fondamentale: costruire le fondamenta scientifiche che non esistevano per l'ultimo 10% e far progredire idee promettenti.<\/span><\/p>\n<p><b>Ma questo momento \u00e8 diverso.<\/b><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">La scienza sta maturando. Le terapie sono pronte per passare alla clinica. Il panorama normativo si sta evolvendo. E possibilit\u00e0 che un tempo sembravano irraggiungibili stanno diventando sempre pi\u00f9 tangibili.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Il compito adesso \u00e8 trasformare questo slancio in terapie e portarle alle persone affette da FC il pi\u00f9 rapidamente possibile.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Alla nostra inaugurale <\/span><a href=\"https:\/\/youtu.be\/OUtSV19OsO0?si=57906OH8NTw0EOkB\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\"><b>Stato dell'arte: Edizione EE<\/b><\/a><span style=\"font-weight: 400;\"> webinar, abbiamo presentato <\/span><b>La nuova tabella di marcia per la ricerca di EE<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">: un piano audace per fare proprio questo.<\/span><\/p>\n<h2><b>Dalla costruzione della scienza al progresso delle terapie<\/b><\/h2>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Quando EE \u00e8 stata fondata nel 2011, l'infrastruttura scientifica necessaria per sviluppare terapie per il restante 10% semplicemente non esisteva.<\/span><\/p>\n<p><b>Quindi lo abbiamo costruito.<\/b><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">EE ha investito nella scienza fondamentale, ha sostenuto idee ad alto rischio che altri non erano pronti a finanziare e ha introdotto nuovi ricercatori e approcci nel settore.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Oggi EE ha premiato <\/span><b>48 borse di ricerca in sei paesi<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">, catalizzando <\/span><b>$73,1 milioni di finanziamento aggiuntivo<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">\u2014prove che le idee che abbiamo sostenuto in una fase iniziale hanno mostrato abbastanza potenzialit\u00e0 da spingere finanziatori pi\u00f9 grandi e partner industriali a portarle avanti.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Ora che la scienza sta maturando, approcci promettenti stanno avanzando verso lo sviluppo clinico, con una crescente pipeline di terapie pronte per essere testate in clinica.<\/span><\/p>\n<blockquote><p><b>Anche il ruolo dell'EE sta cambiando: dalla costruzione della pipeline all'accelerazione attraverso di essa delle terapie pi\u00f9 promettenti.<\/b><\/p><\/blockquote>\n<h2><b>Una nuova tabella di marcia della ricerca per il 10% finale<\/b><\/h2>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Basata sull'attenzione di EE per la scienza traslazionale, la nostra nuova tabella di marcia per la ricerca identifica cinque aree prioritarie in cui riteniamo che la scienza sia pi\u00f9 promettente e in cui EE pu\u00f2 accelerare i progressi verso la clinica.<\/span><\/p>\n<ul>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><b>Editing genetico<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> per correggere direttamente le varianti genetiche che causano la fibrosi cistica&nbsp;<\/span><\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><b>Oligonucleotidi antisenso (ASO)<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">, compresi gli approcci di salto dell'esone con il potenziale di affrontare molteplici varianti rare.<\/span><\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><b>Terapia fagica<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> per combattere le infezioni batteriche difficili da trattare e resistenti agli antibiotici.<\/span><\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><b>Nuovi approcci antibiotici<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> per l'MRSA e altri patogeni gravi della fibrosi cistica.<\/span><\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><b>Piccole molecole<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> volto a ripristinare la proteina CFTR funzionale.<\/span><\/li>\n<\/ul>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">La scienza \u00e8 imprevedibile. Per questo motivo EE sta perseguendo <\/span><b>molteplici tiri in porta<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">\u2014portando avanti in parallelo gli approcci pi\u00f9 promettenti.<\/span><\/p>\n<h2><b>Perch\u00e9 adesso?<\/b><\/h2>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Il panorama normativo si sta evolvendo.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">L'anno scorso, <\/span><a href=\"https:\/\/www.chop.edu\/news\/worlds-first-patient-treated-personalized-crispr-gene-editing-therapy-childrens-hospital\"><span style=\"font-weight: 400;\">\u201cLa \u201dpiccola KJ\" ha ricevuto una terapia personalizzata di editing genetico<\/span><\/a><span style=\"font-weight: 400;\"> appena <\/span><b>sette mesi<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> dopo la nascita, dimostrando che una terapia di editing genetico completamente personalizzata pu\u00f2 essere progettata, prodotta, validata e somministrata a una persona in 7 mesi, una tempistica che sarebbe stata inimmaginabile anche solo un anno fa. Questo ha aperto la strada a una nuova <\/span><b>\u201cpercorso di un meccanismo plausibile\u201d<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> per accelerare drasticamente lo sviluppo di medicinali genetici.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Sebbene il piccolo KJ non avesse la fibrosi cistica, <\/span><b>Il CF si rivela particolarmente adatto a questo approccio:<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> la sua causa \u00e8 ben compresa, le potenziali terapie possono essere testate in laboratorio e vi sono metodi consolidati per valutarne la sicurezza e il potenziale beneficio.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Con <\/span><b>urgenza come principio di design<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">, EE sta lavorando con ricercatori, aziende biotecnologiche, la comunit\u00e0 della FC e le autorit\u00e0 regolatorie per esplorare questa via e altre opportunit\u00e0 volte a comprimere i tempi di sviluppo e a fornire terapie alle persone affette da FC pi\u00f9 rapidamente.<\/span><\/p>\n<h2><b>Dalla clinica alla comunit\u00e0<\/b><\/h2>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Portare le terapie negli studi clinici \u00e8 un traguardo importante. Ma gli studi possono procedere solo alla velocit\u00e0 con cui riescono a trovare e arruolare partecipanti idonei.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">EE ha individuato una lacuna critica nel mettere in contatto le persone che non traggono beneficio dagli attuali modulatori di CFTR \u2014 a causa delle loro mutazioni genetiche, degli effetti collaterali o di una risposta non ottimale \u2014 con le opportunit\u00e0 di sperimentazione pertinenti. <\/span><b>Quindi abbiamo creato <\/b><a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/ctc\/\"><b>CF Clinical Trial Connect (CTC)<\/b><\/a><b>.<\/b><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Il CTC costruisce una comunit\u00e0 globale pronta di potenziali partecipanti e, quando emergono nuovi studi, consente a EE di identificare rapidamente e connettere individui potenzialmente idonei con i centri di studio. L'obiettivo: <\/span><b>accelerare il reclutamento, completare gli studi pi\u00f9 rapidamente e, in ultima analisi, portare nuove terapie alle persone pi\u00f9 velocemente.<\/b><\/p>\n<p style=\"text-align: center;\"><strong><a class=\"fasc-button fasc-size-large fasc-type-flat fasc-rounded-medium fasc-style-bold\" style=\"background-color: #462561; color: #ffffff;\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\" href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/ctc\/\">PARTECIPA A CF CLINICAL TRIAL CONNECT<\/a><\/strong><\/p>\n<h2><b>Hai fatto una domanda. I nostri scienziati hanno risposto.<\/b><\/h2>\n<p><i><span style=\"font-weight: 400;\">Stato dell'arte<\/span><\/i><span style=\"font-weight: 400;\"> ha suscitato domande stimolanti in tutta la comunit\u00e0 FC, pi\u00f9 di quante ne potessimo affrontare nel programma. Di seguito, il team scientifico e clinico di EE risponde ad altre domande che abbiamo ricevuto.<\/span><\/p>\n<p><b>D: Quali ricerche sono attualmente finanziate o condotte sulla terapia genica, inclusi gli approcci virali e non virali?<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">&nbsp;<\/span><\/p>\n<p><i><span style=\"font-weight: 400;\">A: EE sta finanziando una pipeline diversificata di terapia genica sia virale che non virale. Sul versante non virale, stiamo investendo pesantemente in nanoparticelle lipidiche (LNP) progettate per la somministrazione aerosolica, in vescicole extracellulari e in veicoli di somministrazione polimerici. Per quanto riguarda gli approcci virali, stiamo sostenendo la ricerca su nuove varianti di capside AAV e particelle simil-virali per un rilascio genico sicuro ed efficiente.&nbsp;<\/span><\/i><\/p>\n<p><b>Esiste una tempistica definita per quando un trattamento potrebbe essere disponibile per tutti?<\/b><\/p>\n<p><i><span style=\"font-weight: 400;\">A: Sebbene non possiamo prevedere quando sar$ disponibile un trattamento per tutti, il nostro obiettivo $ portare una nuova terapia per il restante 10% in fase di sperimentazione clinica il pi$ rapidamente possibile in sicurezza. I tempi per l'approvazione dipenderanno quindi dalle interazioni con le Autorit$ regolatorie per determinare le prove necessarie per l'approvazione.&nbsp;<\/span><\/i><\/p>\n<p><b>D: Quali ricerche future potrebbero essere applicabili ai bambini piccoli, specialmente a quelli senza modulatori?<\/b><\/p>\n<p><i><span style=\"font-weight: 400;\">R: Gran parte della ricerca che sta emergendo sar\u00e0 infine applicabile ai bambini piccoli, ma in genere le terapie devono essere dimostrate sicure ed efficaci negli adulti e nei bambini pi\u00f9 grandi prima di essere studiate nei bambini piccoli e rese disponibili per loro.<\/span><\/i><\/p>\n<p><b>D: In che modo le aziende biotecnologiche e le organizzazioni no profit possono strutturare in modo efficace le collaborazioni per promuovere la ricerca e lo sviluppo terapeutico?<\/b><\/p>\n<p><i><span style=\"font-weight: 400;\">R: Abbiamo instaurato rapporti con numerose aziende biotecnologiche e li utilizziamo per sottolineare l\u2019importanza dell\u2019urgenza, condividere approfondimenti, sostenere la versione definitiva del 10% e suggerire modalit\u00e0 per accelerare lo sviluppo, come la pianificazione anticipata e gli incontri tempestivi con le autorit\u00e0 regolatorie. Inoltre, il nostro esclusivo modello di filantropia imprenditoriale finanzia aziende in fase iniziale e progetti di ricerca quando presentano ancora un elevato livello di rischio. Contribuiamo a ridurre il rischio associato a queste idee fornendo finanziamenti iniziali, che possono poi essere ampliati.&nbsp;<\/span><\/i><\/p>\n<p><b>D: Potrebbero i successivi studi clinici sulla terapia genica in altre malattie progressive creare opportunit\u00e0 per accelerare l'accesso agli studi clinici per i bambini affetti da fibrosi cistica?<\/b><\/p>\n<p><i><span style=\"font-weight: 400;\">A: S\u00ec, e il Plausible Mechanism Pathway recentemente annunciato dalla FDA fornisce una tabella di marcia per questa accelerazione.<\/span><\/i><\/p>\n<h2><b>Ti sei perso lo State of the Science: EE Edition?&nbsp;<\/b><\/h2>\n<p>Guarda la registrazione del webinar qui sotto:<\/p>\n<p><iframe title=\"Lettore video di YouTube\" src=\"https:\/\/www.youtube.com\/embed\/OUtSV19OsO0?si=hZf8eudm_nt6kZpI\" width=\"560\" height=\"315\" frameborder=\"0\" allowfullscreen=\"allowfullscreen\"><\/iframe><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>At Emily\u2019s Entourage\u2019s inaugural State of the Science: EE Edition webinar, we unveiled a bold new Research Roadmap\u2014and shared why years of scientific progress have brought us to a pivotal moment for the final 10% of people with cystic fibrosis (CF). For the final 10% of people with cystic fibrosis (CF) who do not benefit&#8230; <\/p>\n<div class=\"clear\"><\/div>\n<p><a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/inside-ees-new-research-roadmap-for-the-final-10\/\" class=\"excerpt-read-more\">Per saperne di pi\u00f9<\/a><\/p>","protected":false},"author":1719,"featured_media":27177,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_titles_title":"","_seopress_titles_desc":"","_seopress_robots_index":"","_seopress_robots_follow":"","_seopress_robots_imageindex":"","_seopress_robots_snippet":"","_seopress_robots_primary_cat":"","_seopress_robots_breadcrumbs":"","_seopress_robots_freeze_modified_date":"","_seopress_robots_custom_modified_date":"","_seopress_robots_canonical":"","_seopress_social_fb_title":"","_seopress_social_fb_desc":"","_seopress_social_fb_img":"","_seopress_social_fb_img_attachment_id":0,"_seopress_social_fb_img_width":0,"_seopress_social_fb_img_height":0,"_seopress_social_twitter_title":"","_seopress_social_twitter_desc":"","_seopress_social_twitter_img":"","_seopress_social_twitter_img_attachment_id":0,"_seopress_social_twitter_img_width":0,"_seopress_social_twitter_img_height":0,"_seopress_redirections_value":"","_seopress_redirections_enabled":"","_seopress_redirections_enabled_regex":"","_seopress_redirections_logged_status":"","_seopress_redirections_param":"","_seopress_redirections_type":0,"_seopress_analysis_target_kw":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_jetpack_newsletter_access":"","_jetpack_dont_email_post_to_subs":false,"_jetpack_newsletter_tier_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paywalled_content":false,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":"","jetpack_post_was_ever_published":false},"categories":[1],"tags":[197,217,223,204,276,270,277,278],"class_list":["post-27165","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-uncategorized","tag-cf-research","tag-cf-science","tag-ee-grant","tag-ee-research","tag-ee-science","tag-new-cf-research","tag-state-of-the-science","tag-webinar"],"acf":[],"jetpack_sharing_enabled":true,"jetpack_featured_media_url":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/WordPress-Featured-Image-28.webp","post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/27165","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1719"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=27165"}],"version-history":[{"count":10,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/27165\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":27179,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/27165\/revisions\/27179"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/media\/27177"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=27165"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=27165"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=27165"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}