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<\/p>\n<\/p>\n
Sei progetti appena finanziati stanno perseguendo soluzioni promettenti per alcune delle sfide pi\u00f9 ardue del settore nell\u2019ambito dell\u2019ultima edizione del programma 10%.<\/span><\/i><\/p>\n <\/p>\n Superare il denso muco della fibrosi cistica con strumenti di editing genetico. Aiutare le cellule geneticamente corrette a sopravvivere e a ricostruire tessuto sano. Abbattere le difese dei batteri resistenti e persino trovare il modo di far funzionare di nuovo gli antibiotici.<\/b><\/p>\n Queste sono alcune delle sfide che i ricercatori stanno affrontando grazie al pi\u00f9 recente ciclo di finanziamenti per la ricerca di Emily\u2019s Entourage (EE).<\/span><\/p>\n In sei nuovi <\/span>Finanziamenti per la ricerca traslazionale<\/span><\/a>, gli scienziati stanno sviluppando tecnologie per superare ostacoli critici nelle terapie geniche, perseguendo al contempo nuovi approcci per combattere le infezioni polmonari persistenti e resistenti ai farmaci.\u00a0<\/span><\/p>\n Le strategie sono diverse, ma l'obiettivo \u00e8 lo stesso: <\/span>trasformare le promesse della scienza in progressi concreti per gli ultimi 10% di persone affette da fibrosi cistica (FC) che non possono beneficiare delle attuali terapie mirate alle mutazioni.\u00a0<\/b><\/p>\n <\/p>\n Xizhen Lian, PhD, Universit\u00e0 Johns Hopkins, con Justin Hanes, PhD<\/b><\/p>\n Il muco denso e viscido della fibrosi cistica pu\u00f2 impedire ai trattamenti di raggiungere le cellule che sono destinati a curare. I dottori Lian e Hanes stanno sviluppando minuscoli veicoli di somministrazione chiamati <\/span>nanoparticelle lipidiche (LNP) <\/b>specificamente progettato per muoversi attraverso il muco e trasportare terapie di editing genetico direttamente alle cellule delle vie aeree.<\/span><\/p>\n Perch\u00e9 \u00e8 importante:<\/b> Superare la barriera di muco potrebbe contribuire a sbloccare terapie genetiche in grado di trattare la FC alla radice.<\/span><\/p>\n Esplora la ricerca \u2192\u00a0<\/b><\/a><\/p>\n <\/p>\n Zheng-Rong Lu, PhD, Case Western Reserve University<\/b><\/p>\n Il Dr. Lu sta sviluppando un nuovo tipo di LNP biodegradabile progettato per trasportare in modo sicuro ed efficiente macchinari di editing genetico direttamente all'interno delle cellule. Il team tester\u00e0 inizialmente l'approccio in un modello murino con un <\/span>sciocchezza<\/b> mutazione<\/b>, valutando se sia in grado di correggere e ripristinare con successo la funzione di CFTR.<\/span><\/p>\n Perch\u00e9 \u00e8 importante:<\/b> L'editing genetico pu\u00f2 diventare un trattamento praticabile solo se gli strumenti possono raggiungere e penetrare in sicurezza le cellule in cui sono necessari. Questo progetto mira a contribuire a colmare tale divario.<\/span><\/p>\n Esplora la ricerca \u2192\u00a0<\/b><\/a><\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n Jacob Witten, PhD, Massachusetts Institute of Technology<\/b><\/p>\n Il dottor Witten sta usando <\/span>intelligenza artificiale (IA) e modelli di laboratorio avanzati di biologia polmonare<\/b> per vagliare e identificare rapidamente LNP progettate specificamente per terapie genetiche inalate. L'obiettivo \u00e8 trovare sistemi di somministrazione che migliorino la potenza, riducano la tossicit\u00e0 e siano in grado di penetrare il muco della fibrosi cistica per rilasciare in modo efficiente il loro carico terapeutico.<\/span><\/p>\n Perch\u00e9 \u00e8 importante:<\/b> L'utilizzo dell'IA per accelerare la ricerca di sistemi di rilascio migliori consentir\u00e0 ai ricercatori di aumentare esponenzialmente il numero di LNP sottoposte a screening, riducendo al contempo il costo di tali screening.<\/span><\/p>\n Esplora la ricerca \u2192\u00a0<\/b><\/a><\/p>\n <\/p>\n Sriram Vaidyanathan, PhD, Nationwide Children\u2019s Hospital e The Ohio State University, con Kyle Cromer, PhD, University of California, San Francisco<\/b><\/p>\n I dottori Vaidyanathan e Cromer stanno sviluppando organismi geneticamente modificati <\/span>\u201crecettori sintetici\u201d<\/b> che conferiscono temporaneamente alle cellule staminali delle vie aeree corrette un vantaggio di crescita che pu\u00f2 essere attivato e disattivato. L'obiettivo \u00e8 aiutare queste cellule riparate a crescere, a ripopolare e, in ultima analisi, a riparare le vie aeree.<\/span><\/p>\n Perch\u00e9 \u00e8 importante:<\/b> Aiutare le cellule corrette a persistere e a ricostruire il tessuto potrebbe rendere pi\u00f9 durature le future terapie geniche in grado di ripristinare la salute polmonare in tutte le persone affette da FC.<\/span><\/p>\n Esplora la ricerca \u2192\u00a0<\/b><\/a><\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n Hugh Smyth, PhD, Universit\u00e0 del Texas ad Austin<\/b><\/p>\n Il dottor Smyth sta sviluppando una terapia inalatoria per <\/span>resistente alla meticillina <\/b>Staphylococcus aureus<\/i><\/b> (MRSA)<\/b> che combina un antibiotico con un enzima disperdente di biofilm che scompone i biofilm protettivi usati dai batteri per sopravvivere. La somministrazione congiunta dei due potrebbe aiutare l'antibiotico a uccidere in modo pi\u00f9 efficace i batteri che possono essere letali e difficili da trattare.<\/span><\/p>\n Perch\u00e9 \u00e8 importante:<\/b> Demolire le difese del batterio e contemporaneamente attaccarlo con un antibiotico potrebbe offrire un modo pi\u00f9 efficace per trattare infezioni da MRSA persistenti e pericolose per la vita.<\/span><\/p>\n Esplora la ricerca \u2192\u00a0<\/b><\/a><\/p>\n <\/p>\n David T. Pride, MD, PhD, Scuola di Medicina dell'Universit\u00e0 della California a San Diego<\/b><\/p>\n Il dottor Pride sta abbinando gli antibiotici a <\/span>batteriofagi \u2014 o \u201cfagi\u201d, virus presenti nell'ambiente che colpiscono e uccidono specificamente i batteri nocivi \u2014 per affrontare i batteri resistenti ai farmaci <\/b>Achromobacter<\/i><\/b> infezioni, <\/b>che rappresentano un problema crescente nelle persone con fibrosi cistica<\/span>.<\/b> I primi risultati dimostrano che determinate combinazioni di fagi e antibiotici possono eliminare e persino resensibilizzare i batteri precedentemente resistenti agli antibiotici, indipendentemente dalla loro precedente suscettibilit\u00e0.<\/span><\/p>\n Perch\u00e9 \u00e8 importante:<\/b> Se i fagi possono aiutare a ripristinare l'efficacia di antibiotici precedentemente resistenti, questo approccio potrebbe creare nuove opzioni di trattamento per le persone che affrontano alcune delle infezioni da FC pi\u00f9 difficili da trattare.<\/span><\/p>\n Esplora la ricerca \u2192\u00a0<\/b><\/a><\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n Six newly funded projects are pursuing promising solutions to some of the field\u2019s toughest challenges for the final 10%. Getting gene-editing tools through thick CF mucus. Helping genetically corrected cells survive and rebuild healthy tissue. Breaking down the defenses of resistant bacteria\u2014and even finding ways to make antibiotics work again. These are some of… <\/p>\nEcco uno sguardo pi\u00f9 da vicino su ci\u00f2 a cui stanno lavorando i pi\u00f9 recenti ricercatori finanziati da EE e perch\u00e9 \u00e8 importante.<\/strong><\/h5>\n
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Superare il muco della fibrosi cistica<\/b><\/h3>\n![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/WordPress-Featured-Image-20.png\")
Costruire un veicolo per consegne migliore<\/b><\/h3>\n<\/h3>\n
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<\/b><\/h3>\nMettere l'IA al lavoro<\/b><\/h3>\n
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<\/b><\/h3>\n<\/h3>\n
Aiutare le cellule corrette ad attecchire<\/b><\/h3>\n
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Demolire le difese dei batteri<\/b><\/h3>\n![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/WordPress-Featured-Image-24.webp\")
Rinnovare l'efficacia degli antibiotici<\/b><\/h3>\nEsplora tutti i sussidi assegnati da Emily\u2019s Entourage<\/strong> \u2192 <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>\u00a0<\/span><\/h3>\n
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