{"id":27109,"date":"2026-09-08T14:12:48","date_gmt":"2026-09-08T18:12:48","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=27109"},"modified":"2026-09-08T14:12:48","modified_gmt":"2026-09-08T18:12:48","slug":"emilys-entourage-awards-2026-translational-research-grant-to-advance-novel-gene-editing-delivery-for-cystic-fibrosis","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/emilys-entourage-awards-2026-translational-research-grant-to-advance-novel-gene-editing-delivery-for-cystic-fibrosis\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage assegna il Translational Research Grant 2026 per promuovere un nuovo sistema di somministrazione dell'editing genetico per la fibrosi cistica"},"content":{"rendered":"

Una nuova piattaforma di nanoparticelle lipidiche mira a trasportare in modo sicuro ed efficiente gli editori genici per correggere le mutazioni di CFTR, avvicinando il campo a un trattamento duraturo per la fibrosi cistica<\/span><\/i><\/p>\n

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Emily's Entourage (EE) ha assegnato la sua quinta Sovvenzione per la Ricerca Traslazionale 2026 al Dott. Zheng-Rong Lu, professore di ingegneria biomedica M. Frank Rudy e Margaret Domiter Rudy presso la Case Western Reserve University.<\/em><\/p><\/div>\n

Lower Merion, PA \u2014 8 settembre 2026 \u2014<\/span>Emily\u2019s Entourage (EE), un'innovativa organizzazione 501(c)(3) che accelera la ricerca per le persone affette da fibrosi cistica (FC) che non traggono beneficio dalle attuali terapie mirate alle mutazioni, \u00e8 orgogliosa di annunciare il suo quinto premio per la ricerca traslazionale del 2026 assegnato a Zheng-Rong Lu, PhD, professore M. Frank Rudy e Margaret Domiter Rudy di Ingegneria Biomedica presso la Case Western Reserve University.<\/span><\/p>\n

Il progetto del dottor Lu mira a sviluppare una piattaforma di somministrazione di nuova generazione per le terapie di editing genetico, affrontando uno dei principali ostacoli in questo campo e contribuendo a sbloccare il potenziale dell\u2019editing genetico come approccio terapeutico duraturo per le persone affette da fibrosi cistica, comprese quelle che partecipano alla fase finale dello studio 10%.<\/span><\/p>\n

L\u2019editing genetico \u00e8 da tempo considerato un approccio promettente e rivoluzionario per il trattamento della fibrosi cistica, in grado di correggere la mutazione genetica alla base della malattia e ripristinare la normale funzione del gene CFTR. Tuttavia, l\u2019introduzione sicura ed efficiente degli strumenti di editing genetico nelle cellule polmonari appropriate ha posto delle sfide che ne hanno limitato i progressi. Risolvere questa sfida \u00e8 particolarmente importante per il 10%, data la sua capacit\u00e0 di affrontare la causa alla radice della malattia e fornire un beneficio terapeutico duraturo per tutte le mutazioni della fibrosi cistica.<\/span><\/p>\n

La ricerca del dottor Lu si concentra sul superamento di questa barriera attraverso lo sviluppo di nanoparticelle lipidiche ionizzabili (LNP) multifunzionali, veicoli di rilascio ingegnerizzati progettati per trasportare strumenti di editing genetico direttamente all'interno delle cellule. Sebbene le LNP siano gi\u00e0 utilizzate in sicurezza in applicazioni come i vaccini a mRNA, le formulazioni esistenti non sono ottimizzate per rilasciare editor genetici basati su proteine per malattie come la fibrosi cistica.<\/span><\/p>\n

Questo progetto introduce una nuova classe di LNP biodegradabili specificamente progettate per superare questi limiti. A differenza degli approcci basati su DNA o mRNA, questa piattaforma rilascia il macchinario di editing genetico sotto forma di ribonucleoproteine (RNP), che non richiedono l'espressione di materiale genetico estraneo e possono ridurre i problemi di sicurezza associati a un'attivit\u00e0 genica prolungata o non controllata.<\/span><\/p>\n

Le nanoparticelle recentemente sviluppate sono progettate per essere stabili in ambienti acquosi, evitare l'uso di solventi organici aggressivi e degradarsi in componenti biocompatibili nel corpo. I primi studi suggeriscono che questi LNP possono ottenere una consegna intracellulare e un editing genetico pi\u00f9 efficienti a dosi inferiori, dimostrando al contempo profili di sicurezza migliorati rispetto ai sistemi precedenti.<\/span><\/p>\n

Utilizzando questa piattaforma, il team del Dr. Lu ottimizzer\u00e0 la somministrazione di editor genici mirati alle mutazioni di CFTR, con un focus iniziale sulla mutazione W1282X in modelli preclinici disponibili presso la Case Western Reserve University. Il progetto valuter\u00e0 sia l'efficienza dell'editing genico sia il ripristino della funzione di CFTR, con l'obiettivo di identificare un candidato terapeutico principale per un ulteriore sviluppo traslazionale. Consentendo una somministrazione pi\u00f9 efficiente degli editor genici, questo approccio potrebbe avvicinare il settore a trattamenti che correggono la fibrosi cistica alla radice.<\/span><\/p>\n

\u201cL'editing genetico ha il potenziale di cambiare radicalmente il modo in cui trattiamo la fibrosi cistica, ma solo se riusciamo a somministrare queste terapie in modo sicuro ed efficace\u201d, ha affermato il dottor Lu. \u201cQuesto lavoro si concentra sullo sviluppo di un sistema di somministrazione che possa renderlo possibile, in particolare per le persone con fibrosi cistica che attualmente non hanno opzioni di trattamento.\u201d<\/span><\/p><\/blockquote>\n

Circa il 10% delle persone affette da fibrosi cistica presenta mutazioni genetiche che non consentono l\u2019utilizzo dei modulatori CFTR attualmente disponibili. EE si impegna ad accelerare la ricerca e lo sviluppo terapeutico a beneficio di tutte le persone che non traggono beneficio da queste terapie, garantendo che nessuno venga lasciato indietro.<\/span><\/p>\n

\u201cQuesto progetto affronta una delle sfide pi\u00f9 cruciali del settore: la somministrazione\u201d, ha affermato Chandra Ghose, PhD, direttore scientifico di EE. \u201cIn questo modo, ha il potenziale per contribuire a rendere l\u2019editing genetico una vera e propria via terapeutica \u2014 non solo in teoria, ma anche nella pratica \u2014 per le persone affette da fibrosi cistica, compresi i partecipanti alla fase finale dello studio 10% che stanno ancora aspettando un trattamento che affronti la causa alla radice della loro malattia\u201d.\u201d<\/span><\/p>\n

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Informazioni sul programma di sovvenzioni di Emily's Entourage (EE)<\/b><\/p>\n

Il programma di sovvenzioni di Emily's Entourage (EE) fornisce finanziamenti per accelerare la ricerca e lo sviluppo terapeutico per le persone affette da fibrosi cistica (FC) che non traggono beneficio dalle terapie esistenti mirate alle mutazioni. EE sostiene una serie di meccanismi di finanziamento, tra cui sovvenzioni traslazionali, sovvenzioni collaborative e sovvenzioni esplorative precliniche, oltre a investimenti di venture philanthropy.<\/span><\/p>\n

Ad oggi, EE ha assegnato milioni di dollari a team multidisciplinari in tutto il mondo e ha contribuito a garantirne altri milioni in finanziamenti successivi. Per visualizzare i sussidi assegnati, visitare <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>. Per saperne di pi\u00f9 sulle opportunit\u00e0 di finanziamento di EE, visitate il sito <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/funding-opportunities\/<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

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Informazioni su Emily's Entourage<\/b><\/p>\n

Emily\u2019s Entourage (EE) \u00e8 un\u2019organizzazione innovativa senza scopo di lucro (501(c)3) che accelera la ricerca di nuovi trattamenti e di una cura per i pazienti affetti da fibrosi cistica (FC) che si trovano nella fase finale della malattia (10%) e che non traggono beneficio dalle terapie mirate alle mutazioni attualmente disponibili. Dal 2011, EE ha stanziato milioni di dollari in sovvenzioni per la ricerca, ha avviato un\u2019azienda specializzata nella terapia genica per la FC in fase clinica, ha sviluppato il database dei pazienti Clinical Trial Connect (CTC) e il programma di abbinamento alle sperimentazioni cliniche per accelerare il reclutamento a livello globale per le sperimentazioni cliniche, e ha guidato gli sforzi mondiali volti a promuovere la ricerca ad alto impatto e lo sviluppo di farmaci. L\u2019organizzazione \u00e8 stata citata dai media nazionali, tra cui il New York Times, STAT, CNN, People e altri. Per saperne di pi\u00f9, visita il sito <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

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Contatto con i media<\/b><\/p>\n

Hannah Kleckner<\/span><\/p>\n

Direttore marketing e comunicazione<\/span><\/p>\n

hannah@emilysentourage.org<\/span><\/p>\n



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Per saperne di pi\u00f9<\/a><\/p>","protected":false},"author":1719,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_titles_title":"Emily\u2019s Entourage Awards 2026 Translational Research Grant to Advance Novel Gene Editing Delivery for Cystic Fibrosis","_seopress_titles_desc":"Emily\u2019s Entourage (EE), an innovative 501(c)(3) organization accelerating research for individuals with cystic fibrosis (CF) who do not benefit from current mutation-targeted therapies, is proud to announce a 2026 Translational Research Grant awarded to Zheng-Rong Lu, PhD, M. Frank Rudy and Margaret Domiter Rudy Professor of Biomedical Engineering at Case Western Reserve University.","_seopress_robots_index":"","_seopress_robots_follow":"","_seopress_robots_imageindex":"","_seopress_robots_snippet":"","_seopress_robots_primary_cat":"","_seopress_robots_breadcrumbs":"","_seopress_robots_freeze_modified_date":"","_seopress_robots_custom_modified_date":"","_seopress_robots_canonical":"","_seopress_social_fb_title":"","_seopress_social_fb_desc":"","_seopress_social_fb_img":"","_seopress_social_fb_img_attachment_id":0,"_seopress_social_fb_img_width":0,"_seopress_social_fb_img_height":0,"_seopress_social_twitter_title":"","_seopress_social_twitter_desc":"","_seopress_social_twitter_img":"","_seopress_social_twitter_img_attachment_id":0,"_seopress_social_twitter_img_width":0,"_seopress_social_twitter_img_height":0,"_seopress_redirections_value":"","_seopress_redirections_enabled":"","_seopress_redirections_enabled_regex":"","_seopress_redirections_logged_status":"","_seopress_redirections_param":"","_seopress_redirections_type":0,"_seopress_analysis_target_kw":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_jetpack_newsletter_access":"","_jetpack_dont_email_post_to_subs":false,"_jetpack_newsletter_tier_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paywalled_content":false,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":"","jetpack_post_was_ever_published":false},"categories":[178],"tags":[223,204,271,270,226],"class_list":["post-27109","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-press-releases","tag-ee-grant","tag-ee-research","tag-gene-editing","tag-new-cf-research","tag-translational-grant"],"acf":[],"jetpack_sharing_enabled":true,"jetpack_featured_media_url":"","post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/27109","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1719"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=27109"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/27109\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":27112,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/27109\/revisions\/27112"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=27109"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=27109"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=27109"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}