{"id":23831,"date":"2024-11-18T09:30:37","date_gmt":"2024-11-18T13:30:37","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=23831"},"modified":"2024-11-18T11:45:19","modified_gmt":"2024-11-18T15:45:19","slug":"emilys-entourage-celebrates-landmark-achievement-first-patient-dosed-with-novel-gene-therapy-developed-through-ees-visionary-model","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/emilys-entourage-celebrates-landmark-achievement-first-patient-dosed-with-novel-gene-therapy-developed-through-ees-visionary-model\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage celebra un traguardo importante: Il primo paziente somministrato con una nuova terapia genica sviluppata grazie al modello visionario di EE"},"content":{"rendered":"

Filadelfia, Pennsylvania-18 novembre 2024<\/b>-Emily's Entourage (EE), una 501(c)3 innovativa che accelera la ricerca di nuovi trattamenti e di una cura per l'ultimo 10% di persone affette da fibrosi cistica (FC), annuncia con orgoglio una pietra miliare nella sua missione di accelerare le scoperte per le persone affette da FC che non traggono beneficio dalle terapie mirate alle mutazioni attualmente disponibili: Spirovant Sciences, un'azienda di terapia genica in fase clinica che EE ha contribuito a lanciare, ha somministrato il primo paziente nello studio clinico di Fase 1\/2 SAAVe di SP-101 + Augmenter per il trattamento della FC.<\/p>\n

\"\"Questo risultato rappresenta un momento di svolta per EE. Nel 2015, EE ha catalizzato la creazione di Spirovant - allora denominata Talee Bio - ideando, coinvolgendo la comunit\u00e0 scientifica e una societ\u00e0 di gestione, e fornendo i finanziamenti iniziali per lanciare Spirovant Sciences. A distanza di quasi dieci anni, quell'investimento iniziale ha portato allo sviluppo di SP-101, una terapia genica mutazionista somministrata per via inalatoria, ora in fase di sperimentazione clinica.<\/p>\n

\"Questo traguardo \u00e8 a dir poco straordinario\", ha dichiarato Emily Kramer-Golinkoff, MBE, cofondatrice di Emily's Entourage. \"Quello che \u00e8 iniziato come un sogno di accelerare la scienza salvavita per coloro che si trovano nell'ultimo 10% della comunit\u00e0 FC si \u00e8 evoluto in questo momento di trasformazione: una nuova terapia genica somministrata a una persona con FC. Insieme, abbiamo portato un'idea dalla ricerca preclinica alla sperimentazione umana. Questo progresso esemplifica l'essenza del nostro lavoro\".<\/p>\n

Il visionario di EE Filantropia d'impresa<\/a> L'approccio alla ricerca e allo sviluppo terapeutico per la FC ha accelerato la creazione di Spirovant e ha spinto il lavoro su SP-101, che sfrutta un vettore di virus adeno-associato (AAV) per veicolare il gene CFTR, mirando alla causa principale della FC. SP-101 \u00e8 agnostico rispetto alle mutazioni, il che significa che, se si dimostrasse efficace, funzionerebbe per tutte le mutazioni della FC, comprese quelle che attualmente non beneficiano delle terapie mirate alle mutazioni esistenti.<\/p>\n

\"Il primo paziente a cui \u00e8 stato somministrato l'SP-101 \u00e8 un momento incoraggiante nella nostra costante missione di rispondere ai bisogni insoddisfatti della comunit\u00e0 FC, in particolare nel 10% finale\", ha dichiarato Chandra Ghose, PhD, Chief Scientific Officer di Emily's Entourage. \"Questo traguardo riflette anni di dedizione, innovazione e collaborazione, a riprova del fatto che con investimenti strategici e sforzi collettivi possiamo trasformare il potenziale scientifico in progressi significativi per coloro che sono in attesa di nuove opzioni\".<\/p>\n

Lo studio SAAVe di fase 1\/2 \u00e8 progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilit\u00e0 e l'efficacia in soggetti per i quali i trattamenti esistenti sono insufficienti o non disponibili. Gli endpoint secondari chiave includono la funzionalit\u00e0 polmonare, la qualit\u00e0 della vita e i biomarcatori indicativi dell'impatto terapeutico.<\/p>\n

\"Questo risultato non sarebbe stato possibile senza il sostegno della nostra incredibile comunit\u00e0\", ha aggiunto Kramer-Golinkoff. \"A tutti coloro che hanno donato, partecipato o condiviso la nostra missione in qualsiasi modo nel corso degli anni: questa pietra miliare \u00e8 anche vostra e vi ringraziamo con tutto il cuore\".<\/p>\n

Per ulteriori informazioni sullo studio clinico SP-101, visitare l'annuncio completo di Spirovant su PRNewswire<\/a>.<\/p>\n

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Informazioni su Emily's Entourage<\/b><\/p>\n

Emily's Entourage \u00e8 una 501(c)3 innovativa che accelera la ricerca di nuovi trattamenti e di una cura per le persone che rientrano nell'ultimo 10% della popolazione affetta da fibrosi cistica (FC) e che non beneficiano delle terapie mirate alle mutazioni attualmente disponibili. Dal 2011, Emily's Entourage ha assegnato milioni di dollari in sovvenzioni per la ricerca, ha lanciato un'azienda di terapia genica per la FC, ora acquisita, ha sviluppato un database di pazienti e un programma di ricerca per gli studi clinici per accelerare il reclutamento degli studi clinici e ha guidato gli sforzi a livello mondiale per promuovere la ricerca e lo sviluppo di farmaci ad alto impatto. L'organizzazione \u00e8 stata citata dai media nazionali, tra cui New York Times, STAT, CNN, People e altri. Per saperne di pi\u00f9 emilysentourage.org<\/a>.<\/p>\n

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Contatto con i media<\/b><\/p>\n

Hannah Kleckner<\/p>\n

Direttore marketing e comunicazione<\/p>\n

hannah@emilysentourage.org<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Philadelphia, Pennsylvania\u2014November 18, 2024\u2014Emily\u2019s Entourage (EE), an innovative 501(c)3 accelerating research for new treatments and a cure for the final 10% of people with cystic fibrosis (CF), proudly announces a pivotal milestone in its mission to speed breakthroughs for those with CF who do not benefit from currently available mutation-targeted therapies: Spirovant Sciences, a clinical-stage… <\/p>\n

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Per saperne di pi\u00f9<\/a><\/p>","protected":false},"author":1719,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_titles_title":"%%post_title%%","_seopress_titles_desc":"","_seopress_robots_index":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":""},"categories":[178],"tags":[198,197,199,200,201],"class_list":["post-23831","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-press-releases","tag-cf-clinical-trial","tag-cf-research","tag-clinical-trial","tag-sp-101","tag-spirovant"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/23831","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1719"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=23831"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/23831\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":23841,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/23831\/revisions\/23841"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=23831"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=23831"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=23831"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}