{"id":20069,"date":"2023-11-21T17:02:46","date_gmt":"2023-11-21T22:02:46","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=20069"},"modified":"2023-12-20T05:15:32","modified_gmt":"2023-12-20T10:15:32","slug":"emilys-entourage-to-host-scientific-symposium-on-the-promise-of-gene-based-therapies-for-cystic-fibrosis","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/emilys-entourage-to-host-scientific-symposium-on-the-promise-of-gene-based-therapies-for-cystic-fibrosis\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage ospiter\u00e0 un simposio scientifico sulle promesse delle terapie basate sui geni per la fibrosi cistica"},"content":{"rendered":"

Filadelfia, PA - 21 novembre<\/strong>, 2023<\/strong> - Emily's Entourage (EE), una 501(c)3 innovativa che accelera la ricerca di nuovi trattamenti e di una cura per le 10% finali delle persone affette da fibrosi cistica (FC), comprese quelle con mutazioni nonsense, ha annunciato oggi il simposio scientifico 2023, <\/span>La promessa delle terapie basate sui geni per la fibrosi cistica<\/span><\/i>che si terr\u00e0 il 4 e 5 dicembre 2023 presso il Quorum dell'University City Science Center.\u00a0<\/span><\/p>\n

Il tema del simposio riconosce i recenti progressi nello sviluppo di terapie basate sui geni nella FC, che hanno il potenziale di raggiungere gli ultimi 10% della comunit\u00e0 FC che non beneficiano delle terapie attualmente disponibili, e possono portare a un trattamento curativo per tutti i malati di FC. Nonostante i significativi progressi, rimangono sfide cruciali nello sviluppo e nella realizzazione di nuove terapie basate sui geni per la FC. Il simposio riunisce menti di spicco all'interno - e all'esterno - della comunit\u00e0 scientifica della FC, dell'industria e della FDA per condividere apertamente, collaborare, porre domande difficili e, infine, creare soluzioni e percorsi strategici e accelerati.<\/span><\/p>\n

Presieduto dai dottori Patrick Harrison, PhD, Maria Limberis, PhD, e Batsheva Kerem, PhD, il simposio su invito riunisce oltre 34 relatori e 86 partecipanti provenienti da 18 Paesi. Tra gli stimati relatori invitati c'\u00e8 il dottor Drew Weissman, BS, MS, PhD, MD, vincitore del Premio Nobel 2023 per la Fisiologia o la Medicina.\u00a0<\/span><\/p>\n

Il simposio prevede sette sessioni di riflessione che si svolgeranno nell'arco di due giorni. Ogni sessione offrir\u00e0 presentazioni e ampie opportunit\u00e0 di impegnarsi in discussioni approfondite. Come gran finale, le due sessioni conclusive assumeranno la forma di tavole rotonde dinamiche, moderate da esperti e arricchite dalle intuizioni di diversi relatori.<\/span><\/p>\n

I. <\/b>Terapeutici per la FC - Passato, presente e futuro<\/b><\/p>\n

Paul Negulescu, PhD | Vertex Pharmaceuticals
\n<\/span>Jennifer Taylor-Cousar, medico, MSCS, ATSF | National Jewish Health
\n<\/span>Kara Foshay, PhD | Fondazione per la Fibrosi Cistica<\/span><\/p>\n

II. Approcci basati sull'RNA<\/b><\/p>\n

Drew Weissman, BS, MS, PhD, MD | Universit\u00e0 della Pennsylvania
\n<\/span>Fred Van Goor, PhD | Vertex Pharmaceuticals
\n<\/span>John Lueck, PhD | Universit\u00e0 di Rochester, Facolt\u00e0 di Medicina e Odontoiatria
\n<\/span>Zoya Ignatova, PhD | Universit\u00e0 di Amburgo<\/span><\/p>\n

III. <\/b>Sfruttare nuove piattaforme di consegna per approcci basati su mRNA, tRNA e oligonucleotidi<\/b><\/p>\n

Rana Ghosh, PhD | Universit\u00e0 del Texas ad Austin
\n<\/span>Alexandra Piotrowski-Daspit, PhD | Universit\u00e0 del Michigan
\n<\/span>Marc Abrams, PhD | Carbon Biosciences<\/span><\/p>\n

IV. Terapia genica CFTR ed editing genico nella FC<\/b><\/p>\n

Marianne Carlon, PhD | KU Leuven
\n<\/span>Anna Cereseto, PhD | Universit\u00e0 di Trento
\n<\/span>Smriti Pandey | Universit\u00e0 di Harvard
\n<\/span>Greg Newby, PhD | Universit\u00e0 John Hopkins
\n<\/span>Ahad Rahim, PhD | University College di Londra<\/span><\/p>\n

V. Il panorama attuale delle terapie basate sui geni<\/b><\/p>\n

Matt Porteus, MD, PhD | Universit\u00e0 di Stanford
\n<\/span>Kiran Musunuru, MD, PhD, MPH, ML | Universit\u00e0 della Pennsylvania
\n<\/span>Marcus Noyes, PhD | Scuola di Medicina Grossman della NYU<\/span><\/p>\n

VI. Prospettiva sulle terapie geniche rare per accelerare lo sviluppo di terapie per la FC<\/b>\u00a0<\/b><\/p>\n

Maria Limberis, PhD (Moderatore)
\n<\/span>David Geller, MD | Arcturus Therapeutics
\n<\/span>Patrick Harrison, PhD | University College Cork
\n<\/span>Gili Hart, PhD | Splisense
\n<\/span>Craig Hodges, PhD | Universit\u00e0 Case Western Reserve
\n<\/span>Prateek Shukla, MD | FDA
\n<\/span>Richard Horgan, MBA - Cure per le malattie rare<\/span><\/p>\n

VII. Le sfide delle sperimentazioni cliniche di terapia genica attraverso la lente della FC<\/b><\/p>\n

Jennifer Taylor-Cousar, MD, MSCS, ATSF | National Jewish Health (moderatore)
\n<\/span>Marty Burke, PhD, MD | Universit\u00e0 dell'Illinois
\n<\/span>Ilan Ganot, MBA | Solid Biosciences
\n<\/span>Jessica Lee | Spirovant
\n<\/span>Joel Schneider, PhD | Carbon Biosciences
\n<\/span>Wolfgang Seibold, MD | Boehringer Ingelheim
\n<\/span>Alan Cohen, MD | 4DMT<\/span><\/p>\n

\"Negli ultimi anni sono stati compiuti enormi progressi nello sviluppo di terapie basate sui geni. Siamo incoraggiati da questi progressi perch\u00e9 rappresentano un faro di speranza per tutti i membri della comunit\u00e0 FC e in particolare per coloro che si trovano nell'ultimo 10% e che non beneficiano delle terapie mirate alle mutazioni esistenti e sono ancora in disperata attesa di opzioni terapeutiche\", ha dichiarato Chandra Ghose, Chief Scientific Officer di Emily's Entourage. \"Siamo entusiasti di riunire al nostro simposio leader di livello mondiale per tracciare in modo collaborativo un percorso rapido verso un futuro in cui 100% della comunit\u00e0 FC disponga di terapie salvavita che consentano loro di vivere una vita lunga e sana, indipendentemente dalla loro mutazione genetica\".<\/span><\/p>\n

EE ringrazia gli sponsor del simposio 2023: Presenting, Dream Team e Violet-Level, <\/span>Viatris,<\/b> Terapeutica molecolare 4D<\/b>, <\/span>Vertex Pharmaceuticals, Inc., ReCode Therapeutics, Fondazione Boomer Esiason,<\/b> e altro<\/span> il cui sostegno rende possibile questo evento critico e i progressi che ne derivano.\u00a0\u00a0<\/span><\/p>\n

##<\/span><\/p>\n

Informazioni su Emily's Entourage<\/b><\/p>\n

Emily's Entourage \u00e8 una 501(c)3 innovativa che accelera la ricerca di nuove terapie e di una cura per le persone che rientrano nell'ultimo 10% della popolazione affetta da fibrosi cistica (FC) e che non beneficiano delle terapie mirate alle mutazioni attualmente disponibili. Dal 2011, Emily's Entourage ha assegnato milioni di dollari in sovvenzioni per la ricerca, ha lanciato un'azienda di terapia genica per la FC, ora acquisita, ha sviluppato un registro dei pazienti e un programma di ricerca per le sperimentazioni cliniche per accelerare il reclutamento degli studi clinici e ha guidato gli sforzi a livello mondiale per promuovere la ricerca e lo sviluppo di farmaci ad alto impatto. L'organizzazione \u00e8 stata citata dai media nazionali, tra cui New York Times, STAT, CNN, People e altri. Per saperne di pi\u00f9 <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

 <\/p>\n

Contatto con i media<\/span><\/p>\n

Emily's Entourage<\/span><\/p>\n

admin@emilysentourage.org<\/span><\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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