{"id":17522,"date":"2022-11-03T11:41:28","date_gmt":"2022-11-03T15:41:28","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?page_id=17522"},"modified":"2023-12-20T05:15:53","modified_gmt":"2023-12-20T10:15:53","slug":"emilys-entourage-awards-research-grant-to-team-exploring-novel-gene-editing-technology","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/emilys-entourage-awards-research-grant-to-team-exploring-novel-gene-editing-technology\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage assegna una sovvenzione per la ricerca a un team che esplora una nuova tecnologia di editing genico"},"content":{"rendered":"

Il progetto si concentrer\u00e0 sullo sfruttamento della tecnologia di editing genico, chiamata prime editing, per correggere mutazioni CFTR specifiche in modo sicuro ed efficiente ed esplorer\u00e0 la possibilit\u00e0 di distribuire questo carico di editing attraverso particelle simili a virus (VLP).<\/i>
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Lower Merion, PA - 3 novembre 2022 - Emily's Entourage (EE), un'innovativa fondazione 501(c)3 che accelera la ricerca di nuovi trattamenti e di una cura per le ultime 10% di persone affette da fibrosi cistica (FC), comprese quelle con mutazioni nonsense, ha annunciato oggi di aver assegnato un finanziamento di $220.000 a Marianne S. Carlon, PhD, e Mattijs Bulcaen della KU Leuven in Belgio per esplorare l'uso di una nuova tecnologia di editing genico, chiamata prime editing, per correggere le mutazioni all'interno del gene regolatore della transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) nelle persone affette da FC.<\/span><\/p>\n

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Marianne S. Carlon, PhD, e Mattijs Bulcaen della KU Leuven, si concentreranno sullo sfruttamento del prime editing per correggere mutazioni specifiche della CFTR in modo sicuro ed efficiente.<\/p><\/div>\n

Il prime editing pu\u00f2 scrivere nuove informazioni genetiche nel genoma in modo molto preciso senza causare danni al DNA dell'ospite, poich\u00e9 non vengono indotte rotture del doppio filamento di DNA. Un numero crescente di prove riporta la versatilit\u00e0, l'efficienza e la sicurezza dell'editing prime, ma sono necessarie ulteriori ricerche per indagare il suo potenziale per la FC e la sua capacit\u00e0 di correggere le mutazioni CFTR.\u00a0<\/span><\/p>\n

Il progetto del Dr. Carlon, intitolato \"Rewriting drug-refractory CFTR mutations by prime editing\", esplora l'uso del prime editing per correggere specifiche mutazioni CFTR, la possibilit\u00e0 di sfruttare le particelle simil-virali (VLP) per fornire il prime editing in modo sicuro ed efficiente e se le VLP possono penetrare in modo efficiente attraverso il muco della FC ed entrare e modificare geneticamente le cellule epiteliali delle vie aeree della FC.<\/span><\/p>\n

\"<\/span>Alla EE siamo sempre ansiosi ed entusiasti di finanziare progetti ad alto rischio e ad alta remunerazione come l'editing genico, nella speranza di accelerare le scoperte scientifiche che potrebbero portare benefici alle persone affette da FC, in particolare a quelle che si trovano nella fase finale del 10%\", ha dichiarato Chandra Ghose, PhD, Chief Scientific Officer di Emily's Entourage. \"L'importanza del finanziamento di questa borsa di studio va al di l\u00e0 dell'ambito della FC e pu\u00f2 essere trasposta ad altre malattie genetiche suscettibili di editing genico\".<\/span><\/p>\n

Questo lavoro informer\u00e0 la comunit\u00e0 scientifica della FC sulla capacit\u00e0 del prime editing di correggere in modo preciso le mutazioni all'interno del gene CFTR, oltre a far progredire ulteriormente le VLP come potenziale strategia di somministrazione del gene.<\/span><\/p>\n

\"L'impatto di questo progetto risiede nell'avanzamento delle conoscenze e degli strumenti su una strategia di editing primaria per N1303K nell'ambito di questa sovvenzione, ma con il potenziale di adattare le strategie sviluppate ad altre mutazioni CFTR\", ha detto il dottor Carlon. \"Se in futuro l'editing genico avr\u00e0 successo, si aprir\u00e0 la prospettiva di curare la FC, migliorando cos\u00ec la qualit\u00e0 della vita dei pazienti affetti da questa malattia\".<\/span><\/p>\n

Per saperne di pi\u00f9 sulle sovvenzioni che Emily's Entourage ha finanziato, visitate il sito <\/span>www.emilysentourage.org\/awarded-grants<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

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Informazioni su Emily's Entourage<\/b>
\nEmily's Entourage \u00e8 una 501(c)3 innovativa che accelera la ricerca di nuovi trattamenti e di una cura per le persone che rientrano nell'ultimo 10% della popolazione affetta da fibrosi cistica (FC) e che non traggono beneficio dalle terapie mirate alle mutazioni attualmente disponibili, comprese quelle con mutazioni nonsense della FC. Dal 2011, Emily's Entourage ha assegnato milioni di dollari in sovvenzioni per la ricerca, ha lanciato un'azienda di terapia genica per la FC, ha sviluppato un registro dei pazienti e un programma di abbinamento per gli studi clinici per accelerare il reclutamento degli studi clinici e ha guidato gli sforzi a livello mondiale per promuovere la ricerca e lo sviluppo di farmaci ad alto impatto. L'organizzazione \u00e8 stata citata dai media nazionali, tra cui New York Times, STAT, CNN, People e altri. Per saperne di pi\u00f9 <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>. <\/span><\/p>\n

Contatto con i media<\/b>
\nAshling Knight<\/span>
\nDirettore marketing e comunicazione<\/span>
\nEmily's Entourage<\/span>
\nashling@emilysentourage.org<\/span><\/a>\u00a0<\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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Per saperne di pi\u00f9<\/a><\/p>","protected":false},"author":1281,"featured_media":16426,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_titles_title":"Emily\u2019s Entourage Awards Research Grant to Team Exploring Novel Gene Editing Technology","_seopress_titles_desc":"The project will explore the use of prime editing to correct specific CFTR mutations, the possibility to harness virus-like particles (VLPs) to deliver prime editing in a safe and efficient way, and whether VLPs can efficiently penetrate through CF mucus and enter and gene-edit CF airway epithelial cells.","_seopress_robots_index":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":""},"categories":[178],"tags":[],"class_list":["post-17522","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-press-releases"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Emilys-Entourage-Logo_Website-Featured-Image.png","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/17522","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1281"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=17522"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/17522\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":20536,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/17522\/revisions\/20536"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/media\/16426"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=17522"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=17522"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=17522"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}