{"id":16623,"date":"2022-02-28T09:00:11","date_gmt":"2022-02-28T14:00:11","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=16623"},"modified":"2022-02-28T08:58:26","modified_gmt":"2022-02-28T13:58:26","slug":"440000-awarded-in-round-6-funding-for-cystic-fibrosis-research","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/440000-awarded-in-round-6-funding-for-cystic-fibrosis-research\/","title":{"rendered":"EE assegna $440.000 finanziamenti nel sesto round per la ricerca sulla fibrosi cistica"},"content":{"rendered":"

Siamo entusiasti di annunciare che Emily's Entourage (EE) ha assegnato un finanziamento di $440.000 per due nuove sovvenzioni destinate a far progredire la ricerca e lo sviluppo di farmaci per la fibrosi cistica (FC). Le sovvenzioni sostengono lo sviluppo di un nuovo modello di furetto con mutazione nonsense e una nuova forma di terapia genica che utilizza nanoparticelle lipidiche.\u00a0<\/span><\/p>\n

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\"Queste sovvenzioni riflettono l'impegno costante di Emily's Entourage nel far progredire la ricerca salvavita per colmare le esigenze critiche non soddisfatte e perseguire rapidamente le opportunit\u00e0 terapeutiche promettenti per la comunit\u00e0 della fibrosi cistica, in particolare quelle che non traggono beneficio dalle terapie esistenti mirate alle mutazioni.<\/span>\u201c<\/span><\/strong><\/p>\n

- Chandra Ghose, PhD, responsabile scientifico di Emily's Entourage<\/strong><\/span><\/p>\n<\/blockquote>\n

BENEFICIARI DELLE SOVVENZIONI:<\/strong><\/h2>\n
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Generazione di un modello di furetto per la fibrosi cistica W1286X per l'esame di terapie dirette alle mutazioni nonsense
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\"HeadshotXingshen Sun, PhD
\n<\/span>Universit\u00e0 dell'Iowa<\/span><\/i><\/p>\n

Prima che un farmaco o un approccio terapeutico possa essere utilizzato negli studi clinici sull'uomo, deve essere testato in un modello animale per valutarne la sicurezza e l'efficacia. Tuttavia, ad oggi non sono disponibili modelli animali appropriati con una mutazione nonsense del regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR). Studi precedenti hanno dimostrato che il furetto \u00e8 una specie ideale per un modello di FC perch\u00e9 sviluppa una malattia polmonare che porta all'insufficienza respiratoria e sviluppa malattie pancreatiche che portano al diabete legato alla FC. Questo progetto mira a generare un modello di furetto per la FC contenente la mutazione W1286X nel gene CFTR, simile alla mutazione umana W1282X. Il modello di furetto sar\u00e0 utilizzato per verificare se il trattamento con pi\u00f9 farmaci pu\u00f2 ridurre i sintomi della malattia nel furetto. Questo nuovo modello di furetto W1286X offre una nuova opportunit\u00e0 per accelerare l'identificazione di approcci terapeutici efficaci e sicuri, accorciando significativamente il percorso di identificazione di nuovi farmaci o nuove strategie terapeutiche per i pazienti con mutazione CFTR-W1282X, e potenzialmente con altre mutazioni nonsense, in modi che i sistemi basati su cellule o i modelli di roditori non consentono.<\/span><\/p>\n

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Consegna polmonare non virale di modificatori di base che hanno come bersaglio W1282X
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\"HeadshotDebadyuti (Rana) Ghosh, PhD (nella foto) e Hugh Smyth, PhD
\n<\/span>Universit\u00e0 del Texas ad Austin<\/span><\/i><\/p>\n

Terapie di editing genico<\/span>che m<\/span>ay essere in grado di riparare il gene difettoso associato alla fibrosi cistica hanno il potenziale per ottenere una cura permanente per la malattia. Attualmente esiste una tecnologia in grado di correggere efficacemente la mutazione e di ripristinare la proteina chiave coinvolta nella normale funzione cellulare e polmonare. Tuttavia, \u00e8 difficile somministrare questa terapia al paziente senza che si degradi nell'organismo. Questo progetto prevede lo screening e l'identificazione di vettori farmaceutici - o materiali per il trasporto del carico di terapia genica - in grado di proteggerlo dalla degradazione e, infine, di consegnarlo al paziente.<\/span>gs <\/span>come farmaci per inalazione.<\/span><\/p>\n

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Dal 2011, EE ha assegnato pi\u00f9 di $5,2 milioni di euro a 24 progetti di ricerca in tutto il mondo. Queste ultime sovvenzioni rappresentano la sesta tornata di finanziamenti concessi dall'EE per accelerare lo sviluppo terapeutico per le persone affette da FC che non traggono beneficio dalle terapie mirate alle mutazioni esistenti, comprese quelle con mutazioni nonsense della FC.\u00a0<\/span><\/p>\n

Siamo grati ai beneficiari delle borse di studio e a tutti gli scienziati impegnati che stanno guidando la carica per soddisfare rapidamente i bisogni critici non soddisfatti di tutte le persone affette da FC - nessuno viene lasciato indietro! Visualizza un elenco completo di tutte le borse di studio assegnate <\/span>qui<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Siamo entusiasti di annunciare che Emily's Entourage (EE) ha assegnato un finanziamento di $440.000 per due nuove sovvenzioni destinate a far progredire la ricerca e lo sviluppo di farmaci per la fibrosi cistica (FC). Le sovvenzioni sostengono lo sviluppo di un nuovo modello di furetto con mutazione nonsense e una nuova forma di terapia genica che utilizza nanoparticelle lipidiche. \u201cQueste sovvenzioni riflettono l'incrollabile impegno di Emily's Entourage... <\/p>\n

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Per saperne di pi\u00f9<\/a><\/p>","protected":false},"author":1281,"featured_media":16748,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_titles_title":"EE Awards $440,000 in Round 6 Funding for Cystic Fibrosis Research","_seopress_titles_desc":"We are thrilled to share that Emily\u2019s Entourage (EE) has awarded $440,000 in funding for two new grants to advance cystic fibrosis (CF) research and drug development.","_seopress_robots_index":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-16623","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-uncategorized"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Grantee-Blog-Feature-1-1.png","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/16623","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1281"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=16623"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/16623\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":16629,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/16623\/revisions\/16629"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/media\/16748"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=16623"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=16623"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=16623"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}