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Il primo anno fu molto duro. Come se avere un neonato non fosse gi\u00e0 abbastanza impegnativo, lo portammo a casa con un'ileostomia dopo tre interventi chirurgici e una resezione intestinale. Ci siamo trovati nel caos della gestione dei farmaci e del monitoraggio dei sintomi. Abbiamo dovuto imparare a destreggiarci tra le complessit\u00e0 del sistema sanitario durante la notte, mentre eravamo esausti e con il cuore spezzato. In quel primo anno sub\u00ec altri interventi chirurgici e diversi ricoveri. Non so davvero come abbiamo fatto, ma siamo andati avanti.\u00a0<\/span><\/p>\n Aveva 2 anni quando Kalydeco<\/span>\u00ae<\/span>, la prima terapia mirata alle mutazioni per la comunit\u00e0 FC,<\/span> \u00e8 stato approvato. Ricordo la sensazione agrodolce di sapere che persone come noi avrebbero presto provato il sollievo di un farmaco che avrebbe potuto cambiare la traiettoria della loro vita. C'era cos\u00ec tanta speranza! Il problema era che il farmaco correggeva solo alcune mutazioni per circa il 4% della popolazione FC, mutazioni che Drew non aveva. L'intera comunit\u00e0 FC - chi \u00e8 stato aiutato da Kalydeco e chi no - si \u00e8 unita per continuare a sostenere e raccogliere fondi, senza lasciare indietro nessuno.<\/span><\/p>\n Qualche anno dopo, un altro farmaco, Orkambi<\/span>\u00ae<\/span>\u00e8 stato approvato per circa 40% della popolazione FC, e poi un altro, <\/span>Symdeko\u00ae<\/span>, ma nessuno dei due copriva le sue mutazioni. Mentre aspettavamo<\/span>Drew si ammal\u00f2 sempre di pi\u00f9. Ha contratto diversi bug multiresistenti ai farmaci e la sua funzionalit\u00e0 polmonare \u00e8 scesa al 65\u00b0 percentile. Veniva ricoverato in ospedale pi\u00f9 volte all'anno per assumere antibiotici per via endovenosa, faceva trattamenti a casa da tre a quattro volte al giorno e, in generale, non aveva un bell'aspetto n\u00e9 si sentiva bene. Aveva 9 anni. <\/span><\/p>\n Poi Trikafta<\/span>\u00ae<\/span> \u00e8 stato approvato per 90% della popolazione FC.\u00a0<\/span><\/p>\n Questa volta Drew aveva le mutazioni giuste, ma l'approvazione era per le persone con FC di et\u00e0 superiore ai 12 anni, e Drew aveva solo 9 anni. Senza scoraggiarmi nel tentativo di salvare mio figlio, raccolsi i dati e mi appellai all'assicurazione ancora, e ancora, e ancora, finch\u00e9 un giorno arriv\u00f2 una lettera che ci comunicava che era \"abbastanza malato\" da essere stato approvato. Drew avrebbe avuto accesso a questo farmaco che speravamo avrebbe cambiato la sua vita in meglio.\u00a0<\/span><\/p>\n Drew ha iniziato Trikafta il giorno del suo 10\u00b0 compleanno, il 14 marzo 2020, lo stesso giorno in cui la scuola ha chiuso a causa della pandemia di COVID. <\/span><\/p>\n Il giorno dell'esordio la sua funzione polmonare era di 67% e il 15 marzo, il giorno successivo, era migliorata a 107%. Nel primo anno di terapia non ha avuto bisogno di antibiotici e la sua funzione polmonare \u00e8 rimasta stabile a 107%. Drew ha preso quasi 3 chili ed \u00e8 cresciuto di 5 centimetri.<\/span><\/p><\/blockquote>\n <\/p>\n Riusciva a sentire gli odori e i sapori (due sensi che in precedenza erano stati compromessi dalla FC) e, per la prima volta nella sua vita, aveva appetito. Aveva un'energia che non avevamo mai visto prima. La cosa pi\u00f9 evidente \u00e8 che la tosse era sparita. Non riuscivo a capire dove fosse in casa o a sentirlo tossire nel sonno durante la notte. La gente gli chiedeva se si sentiva meglio e lui rispondeva sempre: \"Meglio di cosa?\". Non aveva mai conosciuto nulla di diverso dalla fibrosi cistica, dalla tosse, dalle difficolt\u00e0 digestive, dalle pillole e dagli appuntamenti. Non aveva mai conosciuto la vita senza le sfide della fibrosi cistica.\u00a0<\/span><\/p>\n \u00c8 in cura con Trikafta da circa un anno e mezzo e credo che persino lui riconoscerebbe che le cose vanno \"meglio\". Ci sono meno appuntamenti ed esami, meno farmaci, meno ricoveri e trattamenti e meno sensazione di malessere in generale. C'\u00e8 meno interruzione della FC nella sua vita e meno preoccupazione da parte di noi genitori, che siamo stati addestrati a notare anche la pi\u00f9 piccola differenza nel suono della sua tosse o nell'aspetto delle sue feci.\u00a0<\/span><\/p>\n Con questo farmaco abbiamo ricevuto il dono del tempo. Non \u00e8 una cura, ma dovrebbe aiutarlo a vivere una vita piena e sana, tipica di qualsiasi persona senza fibrosi cistica. Non possiamo rimediare ai danni subiti, ma possiamo tirare il fiato sapendo che il suo corpo sta funzionando a sufficienza per fornirgli ci\u00f2 di cui ha bisogno per sopravvivere e prosperare.\u00a0<\/span><\/p>\n Mentre ci rallegravamo del sollievo di Trikafta, sapevo che il nostro lavoro non era finito. I pazienti di Kalydeco sono stati i primi a sentire questa certezza e sono tornati per sostenere il resto della comunit\u00e0. Poi \u00e8 arrivato Orkambi, e anche in questo caso sono tornati per continuare a collaborare con il resto della comunit\u00e0 nei nostri sforzi per scoprire nuove opzioni terapeutiche e, infine, una cura.\u00a0<\/span><\/p>\n Con l'approvazione di Trikafta e quasi 90% della comunit\u00e0 FC che ne beneficia, sarebbe facile dimenticare che ci sono ancora persone senza queste opzioni terapeutiche che cambiano la vita. Ma non abbiamo ancora finito. Non possiamo, perch\u00e9 ci sono ancora altri \"Drews\" l\u00e0 fuori che aspettano disperatamente la loro svolta.<\/span><\/p><\/blockquote>\n \u00c8 giunto il momento di unirci. Dobbiamo usare la nostra nuova forza e la fiducia che tutto ci\u00f2 sia possibile per sostenere la 10% finale. Dobbiamo impegnare tutte le nostre energie per creare un futuro in cui l'intera comunit\u00e0 FC, i nostri amici e familiari, possano vivere senza fibrosi cistica.\u00a0<\/span><\/p>\n![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Drew-Moore_toddler-300x200.png\")
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