![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/EEReception_Crowd1.jpg\")
<\/p>\nEmily's Entourage (EE) ha partecipato alla North American Cystic Fibrosis Conference (NACFC) a Nashville, TN, dal 31 ottobre al 2 novembre 2019. Questa conferenza, organizzata annualmente dalla Cystic Fibrosis Foundation (CFF), ha riunito oltre 5.000 medici, ricercatori e assistenti che si occupano di fibrosi cistica (FC) in un unico spazio per discutere le ultime novit\u00e0 in materia di ricerca, assistenza e sviluppo di farmaci. La conferenza si \u00e8 concentrata sullo scambio di idee per migliorare la salute e il benessere delle persone affette da FC.<\/p>\n
La 33a NACFC si \u00e8 svolta in un momento particolarmente importante per la storia della FC. Il 21 ottobre 2019, la Food and Drug Administration ha annunciato l'approvazione dell'attesissima tripla terapia combinata TRIKAFTA\u2122, sviluppata da Vertex Pharmaceuticals, per 90% della popolazione FC di et\u00e0 pari o superiore a 12 anni che presenta almeno una copia della mutazione FC pi\u00f9 comune, F508del. TRIKAFTA\u2122 \u00e8 una combinazione di tre modulatori CFTR (una terapia \"tripla\"). Insieme, i tre farmaci hanno aumentato la funzionalit\u00e0 polmonare media di 13,8% nello studio di Fase 3, superando tutte le aspettative e riportando la funzionalit\u00e0 polmonare a un livello che molti nella comunit\u00e0 FC non sperimentavano da decenni.<\/p>\n
<\/p>\n
L'importanza e l'urgenza della missione di EE di accelerare le scoperte e la cura per le mutazioni nonsense della FC sono diventate pi\u00f9 che mai evidenti nelle discussioni durante la conferenza. I limiti di TRIKAFTA\u2122 sono stati un punto focale di discussione e hanno rafforzato l'urgente necessit\u00e0 di sviluppare terapie per coloro che appartengono alla fascia periferica 10% e che non trarrebbero beneficio da TRIKAFTA\u2122, compresi quelli con due mutazioni nonsense. Molteplici sessioni hanno presentato ricerche per accelerare le scoperte per coloro che non hanno a disposizione terapie salvavita o sono in fase avanzata di sperimentazione clinica.<\/p>\n
Le seguenti terapie presentate al NACFC hanno una rilevanza diretta per le mutazioni nonsense della FC:<\/p>\n
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/EEReception_EmilySpeaking.jpg\")
<\/p>\n
A complemento delle sessioni informative e stimolanti del NACFC, il 1\u00b0 novembre EE \u00e8 stata entusiasta di organizzare il suo 4\u00b0 ricevimento annuale NACFC su invito per oltre 90 scienziati, ricercatori e assistenti di FC. L'evento \u00e8 servito a EE per condividere i propri progressi annuali, conoscere i progressi dei ricercatori e, soprattutto, celebrare e onorare la comunit\u00e0 scientifica di EE. All'evento hanno partecipato i migliori ricercatori, i medici, quasi tutte le principali aziende biotecnologiche per la FC e la leadership del CFF, a testimonianza dell'impegno condiviso nei confronti della nostra missione.<\/p>\n
EE \u00e8 grata all'intera comunit\u00e0 di ricerca sulla FC per la sua perseveranza nell'accelerare lo sviluppo di terapie per i 10% finali, compresi quelli con mutazioni nonsense della FC. La loro determinazione \u00e8 stata dimostrata e percepita con forza al NACFC. EE rimane impegnata a facilitare la collaborazione scientifica, la ricerca e lo sviluppo di farmaci per far s\u00ec che queste terapie diventino realt\u00e0 il prima possibile.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
Emily\u2019s Entourage (EE) attended the North American Cystic Fibrosis Conference (NACFC) in Nashville, TN from October 31 to November 2, 2019. This conference, held annually by the Cystic Fibrosis Foundation (CFF), brought together over 5,000 Cystic Fibrosis (CF) clinicians, researchers, and caregivers in one space to discuss the latest CF research, care, and drug development…. <\/p>\n