{"id":13957,"date":"2019-10-21T13:39:45","date_gmt":"2019-10-21T17:39:45","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?page_id=13957"},"modified":"2022-11-10T05:44:01","modified_gmt":"2022-11-10T10:44:01","slug":"trikafta-fda-approval","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/trikafta-fda-approval\/","title":{"rendered":"Dichiarazione di Emily's Entourage in merito all'approvazione da parte della FDA di una terapia innovativa per la fibrosi cistica"},"content":{"rendered":"<p><span style=\"font-weight: 400;\">Oggi \u00e8 un giorno monumentale nella storia dei trattamenti per la fibrosi cistica (FC) e nella storia della medicina. La FDA ha annunciato<\/span><a href=\"https:\/\/www.fda.gov\/news-events\/press-announcements\/fda-approves-new-breakthrough-therapy-cystic-fibrosis?fbclid=IwAR1jSmNevPR0f6XAk86GX4TWYNdIIKFsAyDsFSVGjVzH1NM8qWKgpxamkkE\"><span style=\"font-weight: 400;\"> l'approvazione dell'attesissima tripla terapia combinata Trikafta, <\/span><\/a><span style=\"font-weight: 400;\">sviluppato da Vertex Pharmaceuticals, per 90% della popolazione FC di et\u00e0 pari o superiore a 12 anni che presenta almeno una copia della mutazione FC pi\u00f9 comune, F508del. Trifakta non apporta benefici a coloro che presentano due mutazioni nonsense o altre mutazioni difficili da trattare.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">La Trikafta \u00e8 un progresso importante per due motivi:\u00a0<\/span><\/p>\n<ul>\n<li style=\"font-weight: 400;\"><b>La sua efficacia. <\/b><span style=\"font-weight: 400;\">Lo studio di fase 3 di Trikafta ha aumentato la funzione polmonare media di 13,8%, superando tutte le aspettative e riportando la funzione polmonare a un livello che molti nella comunit\u00e0 FC non sperimentavano da decenni.\u00a0<\/span><\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\"><b>Il suo ambito di applicazione.<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> Trikafta \u00e8 utile al 90% della comunit\u00e0 FC con la mutazione FC pi\u00f9 comune (F508del). Ad oggi, le terapie pi\u00f9 efficaci hanno beneficiato meno della met\u00e0 della popolazione FC e nessuna ha mostrato un aumento della funzione polmonare a questo ritmo.\u00a0<\/span><\/li>\n<\/ul>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Definire Trikafta un'innovazione medica sarebbe un grosso eufemismo. Otto anni fa non esistevano trattamenti mirati alle mutazioni per curare la causa di fondo della FC. Oggi esistono quattro trattamenti approvati mirati alle mutazioni, di cui beneficia il 90% della comunit\u00e0 FC. Si tratta di uno sviluppo straordinario, ma anche di un'occasione per <\/span><span style=\"font-weight: 400;\">come <strong>un forte richiamo al fatto che altre 10% della comunit\u00e0 FC - di cui quelle con mutazioni nonsense costituiscono il gruppo pi\u00f9 numeroso - rimangono senza alcun tipo di trattamento.<\/strong>\u00a0<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Abbiamo costituito Emily's Entourage nel 2011 perch\u00e9 vedevamo all'orizzonte sviluppi come Trikafta e ci rendevamo conto che le persone con mutazioni nonsense della FC, come Emily, non avrebbero beneficiato di nessuno di questi progressi. Le persone con mutazioni nonsense della FC venivano lasciate indietro mentre le loro malattie imperversavano. Ci siamo rifiutati di accettare questo destino.\u00a0<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Oggi celebriamo una grande vittoria per la comunit\u00e0 FC. Siamo euforici per la speranza che Trikafta offre a 90% della popolazione FC e per la strada che apre a tante altre malattie rare. Siamo anche convinti pi\u00f9 che mai che 90% non sia sufficiente. Rimaniamo fermi nel nostro impegno e nel nostro obiettivo di estendere i progressi al 100% della comunit\u00e0 FC, compresi quelli con mutazioni nonsense, e di innovare il processo di sviluppo dei farmaci, consentendoci di farlo pi\u00f9 velocemente di quanto sia mai stato fatto prima.\u00a0<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">E mentre Trikafta \u00e8 rivoluzionario, \u00e8 <\/span><span style=\"font-weight: 400;\">non <\/span><span style=\"font-weight: 400;\">una cura. Dobbiamo rimanere vigili per contrastare qualsiasi percezione di eradicazione o \"guarigione\" della FC per i 10% che non hanno ancora alcun trattamento mirato alle mutazioni, e anche per i 90% che beneficiano del Trikafta, per i quali questa nuova terapia serve come \"controllo\" ma non come cura per la FC.\u00a0<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Il lavoro di Emily's Entourage continua con la dovuta velocit\u00e0 fino a quando non ci saranno scoperte e una cura per tutti i malati di FC.\u00a0<\/span><\/p>\n<p><b>Informazioni su Emily's Entourage<br \/>\n<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">Emily's Entourage (EE) \u00e8 un'innovativa fondazione 501(c)3 che dal 2011 ha raccolto milioni di dollari per accelerare trattamenti innovativi e una cura per le rare mutazioni nonsense della fibrosi cistica, una malattia polmonare genetica mortale. L'organizzazione \u00e8 stata fondata da Emily Kramer-Golinkoff, una giovane donna affetta da fibrosi cistica in stadio avanzato, e dai suoi devoti amici e familiari.\u00a0<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">L'urgenza della condizione di Emily sta stimolando la ricerca e lo sviluppo di farmaci rivoluzionari che potrebbero aiutare non solo i malati di fibrosi cistica (FC), ma anche le persone che soffrono di un'ampia gamma di malattie genetiche causate da mutazioni nonsense, tra cui forme di distrofia muscolare e cancro. Le mutazioni nonsense, pur essendo rare tra i malati di FC, sono la causa di circa il 12% di tutte le malattie genetiche e colpiscono 30 milioni di persone nel mondo.<\/span><\/p>\n<p><i><span style=\"font-weight: 400;\">Per richieste di informazioni ai media, contattare Kira Rentas, coordinatore senior di marketing e programmi, all'indirizzo <\/span><\/i><a href=\"mailto:kira@emilysentourage.org\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\"><i><span style=\"font-weight: 400;\">kira@emilysentourage.org <\/span><\/i><\/a><i><span style=\"font-weight: 400;\">o 631-902-1993. <\/span><\/i><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Today is a monumental day in the history of Cystic Fibrosis (CF) treatments and the history of medicine. The FDA announced its approval of the highly-anticipated triple combination therapy, Trikafta, developed by Vertex Pharmaceuticals, for 90% of the CF population ages 12 and older who have at least one copy of the most common CF&#8230; <\/p>\n<div class=\"clear\"><\/div>\n<p><a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/trikafta-fda-approval\/\" class=\"excerpt-read-more\">Per saperne di pi\u00f9<\/a><\/p>","protected":false},"author":1704,"featured_media":0,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_titles_title":"","_seopress_titles_desc":"","_seopress_robots_index":"","_seopress_robots_follow":"","_seopress_robots_imageindex":"","_seopress_robots_snippet":"","_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_robots_breadcrumbs":"","_seopress_robots_freeze_modified_date":"","_seopress_robots_custom_modified_date":"","_seopress_robots_canonical":"","_seopress_social_fb_title":"","_seopress_social_fb_desc":"","_seopress_social_fb_img":"","_seopress_social_fb_img_attachment_id":0,"_seopress_social_fb_img_width":0,"_seopress_social_fb_img_height":0,"_seopress_social_twitter_title":"","_seopress_social_twitter_desc":"","_seopress_social_twitter_img":"","_seopress_social_twitter_img_attachment_id":0,"_seopress_social_twitter_img_width":0,"_seopress_social_twitter_img_height":0,"_seopress_redirections_value":"","_seopress_redirections_enabled":"","_seopress_redirections_enabled_regex":"","_seopress_redirections_logged_status":"both","_seopress_redirections_param":"","_seopress_redirections_type":301,"_seopress_analysis_target_kw":"","_seopress_news_disabled":"","_seopress_video_disabled":"","_seopress_video":[{"url":"","title":"","desc":"","thumbnail":"","duration":"","rating":"","view_count":"","tag":"","cat":""}],"_seopress_pro_schemas_manual":[{"_seopress_pro_rich_snippets_type":"none"}],"_seopress_pro_rich_snippets_disable_all":"","_seopress_pro_rich_snippets_disable":[],"_seopress_pro_schemas":[],"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_newsletter_access":"","_jetpack_dont_email_post_to_subs":false,"_jetpack_newsletter_tier_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paywalled_content":false,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":"","jetpack_post_was_ever_published":false},"categories":[178],"tags":[],"class_list":["post-13957","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-press-releases"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/13957","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1704"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=13957"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/13957\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":17618,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/13957\/revisions\/17618"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=13957"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=13957"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=13957"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}