{"id":13010,"date":"2019-05-20T11:00:29","date_gmt":"2019-05-20T15:00:29","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=13010"},"modified":"2019-05-29T08:49:51","modified_gmt":"2019-05-29T12:49:51","slug":"ee-awards-over-400000-to-cystic-fibrosis-research","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/ee-awards-over-400000-to-cystic-fibrosis-research\/","title":{"rendered":"EE assegna oltre $400.000 alla ricerca sulla fibrosi cistica"},"content":{"rendered":"

Emily's Entourage (EE) \u00e8 entusiasta di annunciare che due nuove borse di studio per la ricerca e una borsa di studio di stimolo sono state assegnate a un gruppo di ricercatori di tutto rispetto, per un totale di oltre $400.000 da erogare nell'arco di due anni.<\/p>\n

Queste sovvenzioni del terzo ciclo promuovono la ricerca critica con l'obiettivo di accelerare lo sviluppo terapeutico per le persone affette da fibrosi cistica (FC). \u00c8 importante notare che due di queste sovvenzioni sostengono lavori di tipo diagnostico delle mutazioni, il che significa che potrebbero essere utili a persone con qualsiasi mutazione della FC, comprese, ma non solo, le mutazioni nonsense della FC.<\/p>\n

\n

Quest'ultima tornata di sovvenzioni evidenzia l'approccio strategico di Emily's Entourage nell'identificare le esigenze critiche non soddisfatte nello sviluppo terapeutico e clinico della FC e nel cercare di colmare rapidamente tali lacune.<\/strong><\/em><\/span><\/span><\/h3>\n<\/blockquote>\n

-Cofondatrice di EEE, Emily Kramer-Golinkoff, MBE<\/em><\/span><\/span><\/p>\n

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Eliminare la resistenza nei batteri MDR con la fagoterapia<\/span>\u00a0<\/strong><\/p>\n

Benjamin Chan, PhD, Jonathan Koff, MD, Paul Turner, PhD
\n<\/strong>Universit\u00e0 di Yale
\n<\/em><\/span><\/p>\n

\"Staphylococcus aureus<\/em> (S. aureus<\/em>) \u00e8 un batterio multiresistente (MDR) che causa infezioni polmonari nei soggetti affetti da fibrosi cistica (FC) a partire dalla giovane et\u00e0. Le infezioni causate dai batteri MDR contribuiscono direttamente alla morbilit\u00e0 e alla mortalit\u00e0, in quanto i medici sono costretti ad affidarsi a un arsenale di antibiotici in diminuzione. Nei soggetti persistentemente infettati da S. aureus<\/em>La riduzione della carica batterica potrebbe avere un impatto positivo significativo sulla funzione polmonare, sulle esacerbazioni polmonari e sulla qualit\u00e0 della vita. La terapia fagica sfrutta i batteriofagi (virus specifici per i batteri) che mirano a uccidere i batteri. Quando vengono utilizzati a scopo terapeutico, questi fagi sono in grado di uccidere i batteri <\/span>che esprimono specifici fattori di virulenza <\/span>che permettono loro di provocare <\/span>infezione. Finanziamento da parte di Emily's <\/span>Entourage consentir\u00e0 ulteriori <\/span>sviluppo di terapie a base di fagi per il trattamento di
\n<\/span>Infezioni associate alla FC.
\n<\/span>
\n<\/span>Strategia: Guadagnare tempo: obiettivi e approcci alternativi<\/em><\/span><\/p>\n

 <\/p>\n

 <\/p>\n

\"\"<\/a><\/p>\n

\"Riparazione genetica terapeutica delle mutazioni nonsense della CFTR<\/span>
\n<\/strong><\/span><\/p>\n

James Dahlman, PhD
\n<\/strong><\/span>Georgia Tech <\/em><\/span><\/p>\n

La somministrazione di acidi nucleici ai polmoni, compresi i tRNA, \u00e8 un approccio alternativo promettente per la terapia della FC. Tuttavia, indirizzare gli acidi nucleici alle cellule appropriate del polmone rimane una sfida importante. Utilizzando approcci all'avanguardia, il laboratorio Dahlman mira a sviluppare agenti di somministrazione ottimizzati specifici per i polmoni, chiamati nanoparticelle, per facilitare la somministrazione di acidi nucleici. L'obiettivo generale di questo progetto \u00e8 accelerare la velocit\u00e0 di utilizzo delle nanoparticelle per il trattamento della FC.<\/span><\/p>\n

Strategia: Controllo ortografico: Correggere le mutazioni attraverso l'editing dell'RNA<\/em><\/span><\/p>\n

\"Misurare la riparazione terapeutica delle mutazioni nonsense della CFTR<\/span>
\n<\/strong><\/span><\/p>\n

John Lueck, PhD
\n<\/strong><\/span>Universit\u00e0 di Rochester<\/em><\/span><\/p>\n

Il finanziamento di Emily's Entourage (EE) sar\u00e0 utilizzato per acquistare
\n<\/span>un'apparecchiatura specializzata, chiamata camera di Ussing, che rappresenta lo standard di riferimento per misurare l'attivit\u00e0 della CFTR nelle cellule epiteliali delle vie aeree e per determinare l'efficacia dei trattamenti terapeutici per la FC in fase di sviluppo. In particolare, le camere di Ussing saranno utilizzate per testare l'efficacia degli ACE-tRNA nonsense soppressivi, sviluppati grazie a una precedente sovvenzione di ricerca dell'EE.<\/span><\/p>\n

Strategia: Controllo ortografico: Correggere le mutazioni attraverso l'editing dell'RNA<\/em><\/span><\/p>\n

Queste sovvenzioni costituiscono la terza tornata di finanziamenti sostenuti dal Campagna Catalyst for the Cure<\/em>, un'iniziativa innovativa lanciata nel 2017 per finanziare le aree di ricerca strategiche identificate dal comitato scientifico consultivo dell'EE e accelerare la ricerca e lo sviluppo di farmaci per le mutazioni nonsense della FC.<\/p>\n

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Che impatto avr\u00e0?<\/span><\/strong><\/span><\/p>\n

Le sovvenzioni del Round 3 di Emily's Entourage (EE) rappresentano un approccio altamente strategico per rispondere a esigenze pressanti sia nel campo dello sviluppo terapeutico che in quello clinico.<\/span><\/p>\n

\n

Questi premi estendono lo sviluppo, sostenuto da Emily Entourage, di un approccio terapeutico per la FC in grado di veicolare i tRNA soppressori nei polmoni e avviano il sostegno al fago, una nuova ed entusiasmante terapia antibatterica. Questo nuovo sostegno si rivolge direttamente alle esigenze non soddisfatte nel campo delle terapie per la FC, tra cui la somministrazione ai polmoni e la resistenza agli antibiotici.<\/em><\/span><\/strong><\/h3>\n<\/blockquote>\n

-Direttore scientifico dell'EEE, Peter Haggie, PhD<\/em><\/span><\/span><\/p>\n

Nello sviluppo terapeutico, la somministrazione rimane una necessit\u00e0 urgente per una variet\u00e0 di approcci promettenti. Il progetto Dahlman si propone di esplorare un approccio di somministrazione particolarmente interessante che utilizza le nanoparticelle.<\/span><\/p>\n

In ambito clinico, i superbatteri sono un problema critico per le persone affette da FC. Parte della nuova iniziativa di EE \"per guadagnare tempo\", la sovvenzione per i fagi affronta il problema delle infezioni batteriche multiresistenti e pericolose per la vita sia per le persone con mutazioni nonsense della FC che sono ancora in attesa di terapie mirate, sia per coloro che sono in trattamento con modulatori e che continuano ad avere a che fare con infezioni batteriche croniche.<\/span><\/p>\n

Infine, la sovvenzione di stimolo riflette il continuo entusiasmo della fondazione per gli ACE-tRNA nonsense in fase di sviluppo da parte del Dr. John Lueck e il suo investimento nel tentativo di portare rapidamente questa tecnologia ai pazienti.<\/span><\/p>\n

Dal 2011, EE ha erogato oltre $3,8 milioni di euro per accelerare lo sviluppo di trattamenti salvavita in grado di raggiungere rapidamente i pazienti con mutazioni nonsense della FC. Molte di queste sovvenzioni si sono concentrate sulle mutazioni nonsense, in quanto i pazienti con mutazioni nonsense rappresentano la parte pi\u00f9 consistente della 10% popolazione della FC per la quale non sono attualmente disponibili trattamenti mirati, ma le sovvenzioni di EE non si limitano alle mutazioni nonsense. In effetti, alcune sovvenzioni sono state neutrali alla mutazione, il che significa che potrebbero essere utili a tutte le persone affette da FC, indipendentemente dalla loro mutazione genetica.<\/span><\/p>\n

Vogliamo ringraziare con tutto il cuore gli scienziati impegnati che stanno portando avanti lo sviluppo di approcci terapeutici all'avanguardia per le persone affette da FC, comprese quelle con mutazioni nonsense. Sar\u00e0 gioioso il giorno in cui ci saranno scoperte e una cura per il 100% della comunit\u00e0 FC. Fino ad allora, rimaniamo fermi nel nostro unico obiettivo e siamo eternamente in debito con i nostri straordinari sostenitori, senza i quali non saremmo in grado di alimentare questi promettenti sforzi.<\/span><\/p>\n

Per saperne di pi\u00f9 sui progetti finanziati dall'EE, visitate il sito web Borse di studio assegnate<\/a><\/strong>\u00a0pagina.\u00a0<\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Emily's Entourage (EE) \u00e8 entusiasta di annunciare che due nuove sovvenzioni per la ricerca e una sovvenzione di stimolo sono state assegnate a un gruppo di ricercatori di tutto rispetto, per un totale di oltre $400.000 da erogare nel corso di 2 anni. Queste sovvenzioni del terzo ciclo promuovono la ricerca critica con l'obiettivo di accelerare la... <\/p>\n

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Per saperne di pi\u00f9<\/a><\/p>","protected":false},"author":1704,"featured_media":13031,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_titles_title":"","_seopress_titles_desc":"","_seopress_robots_index":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[92,7,12,91,88,78,89,90],"class_list":["post-13010","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-uncategorized","tag-benjamin-chan","tag-cystic-fibrosis","tag-emilys-entourage","tag-grants","tag-new-york-times","tag-nonsense-mutations","tag-phage","tag-yale"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/YaleGroup_v5.png","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/13010","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1704"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=13010"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/13010\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":13030,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/13010\/revisions\/13030"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/media\/13031"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=13010"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=13010"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=13010"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}