{"id":11486,"date":"2018-09-07T15:21:46","date_gmt":"2018-09-07T19:21:46","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=11486"},"modified":"2018-09-07T15:30:23","modified_gmt":"2018-09-07T19:30:23","slug":"therapeutic-development-for-nonsense-mutations-the-final-frontier-of-cf","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/therapeutic-development-for-nonsense-mutations-the-final-frontier-of-cf\/","title":{"rendered":"Sviluppo terapeutico per le mutazioni nonsense: La frontiera finale della FC"},"content":{"rendered":"

Emily's Entourage (EE) annuncia il suo terzo simposio scientifico, Sviluppo terapeutico per le mutazioni nonsense: La frontiera finale della FC<\/em>che si terr\u00e0 il 24-25 settembre presso il Wistar Institute di Philadelphia, PA. L'obiettivo principale sar\u00e0 quello di accelerare le scoperte e una cura per l'ultimo 10% della popolazione affetta da fibrosi cistica (FC) senza una terapia mirata.<\/p>\n

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L'Istituto Wistar di Filadelfia, PA<\/p><\/div>\n

Con la partecipazione di importanti ricercatori e aziende di tutto il mondo, questo incontro su invito sar\u00e0 un evento intimo che sfrutter\u00e0 la collaborazione, lo scambio di idee e la risoluzione creativa dei problemi per accelerare lo sviluppo di terapie salvavita per le mutazioni nonsense della FC. Quest'area di sviluppo terapeutico \u00e8 particolarmente importante perch\u00e9 le terapie rivoluzionarie che modulano la CFTR sono attualmente approvate o in fase avanzata di sviluppo clinico per circa 90% della popolazione FC. I pazienti con mutazioni nonsense rappresentano la porzione pi\u00f9 ampia della popolazione FC senza una terapia modulante CFTR approvata o in fase avanzata di sviluppo.<\/p>\n

\"In Emily's Entourage, siamo incredibilmente entusiasti di riunire i migliori e i pi\u00f9 brillanti per affrontare insieme le mutazioni nonsense, che rappresentano un'importante lacuna nello sviluppo terapeutico per la comunit\u00e0 FC\" - Emily Kramer-Golinkoff, co-fondatrice di EE<\/p><\/blockquote>\n

Il simposio inizier\u00e0 con una cena di benvenuto la sera prima dell'incontro, dove gli ospiti saranno accolti calorosamente dal presidente del comitato scientifico consultivo di EE Kevin Foskett, PhD, dal direttore scientifico Pete Haggie, PhD, e da Emily. L'obiettivo della cena sar\u00e0 quello di socializzare, fare rete e definire gli obiettivi per il giorno successivo, dove si svolger\u00e0 il duro e produttivo lavoro.<\/p>\n

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Riunione dei Key Opinion Leader di EE a settembre 2015<\/p><\/div>\n

Il 25 settembre, Emily aprir\u00e0 i lavori con un discorso di benvenuto, presentando l'Entourage di Emily e la sua missione, dando un volto umano agli obiettivi e all'urgenza dell'incontro. L'incontro che seguir\u00e0 sar\u00e0 diviso in quattro sessioni chiave, ognuna delle quali consister\u00e0 in brevi presentazioni e discussioni. Le quattro sessioni sono:<\/p>\n

I. Modulatori CFTR: Sviluppo, adattamento e sperimentazione di modulatori per le CFTR troncate<\/strong><\/p>\n

Presidente: Pete Haggie, PhD (Universit\u00e0 della California, San Francisco, Emily's Entourage)<\/em><\/p>\n

II. Terapia genica CFTR: Progressione verso gli studi di Fase I<\/strong><\/p>\n

Presidente: Beverly Davidson, PhD (Ospedale pediatrico di Philadelphia, Universit\u00e0 della Pennsylvania, Spark Therapeutics, Talee Bio)<\/em><\/p>\n

III. Terapie a base di acidi nucleici: Approcci mirati con mRNA, tRNA e oligonucleotidi<\/strong><\/p>\n

Presidenti: Phil Thomas (Universit\u00e0 del Texas, Southwestern) e Aliasger Salem (Universit\u00e0 dell'Iowa)<\/em><\/p>\n

IV. Guadagnare tempo: Obiettivi e approcci alternativi<\/strong><\/p>\n

Presidente: Kevin Foskett, PhD (Universit\u00e0 della Pennsylvania, Emily's Entourage)<\/em><\/p>\n

Elenco dei presentatori:<\/p>\n