\"Queste nuove borse di studio valutano l'efficacia delle terapie attuali e di quelle in fase di sperimentazione per le mutazioni nonsense della FC, e riflettono l'impegno di Emily's Entourage a spingersi oltre i confini dello sviluppo di nuove terapie per la FC e a portare rapidamente queste scoperte ai pazienti.\"<\/p>\n
-Direttore scientifico dell'EEE Peter Haggie, PhD<\/p><\/blockquote>\n
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![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/VenkateshwarMutyamEdited.jpg\")
Nuovi approcci terapeutici per il trattamento di pazienti affetti da FC con la mutazione del codone di terminazione prematura W1282X<\/strong><\/h3>\nVenkateshwar Mutyam, PhD e Steven M. Rowe, MD, MSPH<\/strong><\/p>\nUniversit\u00e0 dell'Alabama a Birmingham<\/em><\/p>\nStudi precedenti sostenuti da Emily's Entourage hanno rivelato che KALYDECO fornisce un beneficio terapeutico in alcuni soggetti FC con la mutazione W1282X. Questi studi provocatori saranno estesi in ulteriori studi clinici n-1 per valutare se i benefici clinici possono essere ulteriormente potenziati da una terapia correttore-potenziatore approvata.<\/p>\n
Strategia: Sfogliare la biblioteca: Identificare e riproporre molecole terapeutiche<\/em><\/p>\n <\/p>\n
<\/p>\n
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/TheoMoraesEdited1.jpg\")
Miglioramento della funzione delle cellule epiteliali delle vie aeree CFTR W1282X con piccole molecole<\/strong><\/h3>\nTheo Moraes, MD, PhD, Tanja Gonska, MD, Christine Bear, PhD, e Felix Ratjen, MD, PhD, FRCPC<\/strong><\/p>\nOspedale dei bambini malati, Toronto, Canada<\/em><\/p>\nCombinando competenze in coltura cellulare, valutazione funzionale della CFTR, sviluppo terapeutico e pratica clinica, questo progetto valuter\u00e0 se gli approcci terapeutici disponibili modulano le propriet\u00e0 chiave, tra cui il trasporto di ioni e la clearance mucociliare, nelle cellule epiteliali delle vie aeree derivate da soggetti affetti da FC con la mutazione W1282X.<\/p>\n
Strategia: Sfogliare la biblioteca: Identificare e riproporre molecole terapeutiche<\/em><\/p>\n <\/p>\n
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![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/MartyBurkeEdited1.jpg\")
Una protesi molecolare per il trattamento CFTR-dipendente della FC causata da mutazioni nonsense<\/strong><\/h3>\nMartin D. Burke, MD, PhD e Michael J. Welsh, MD<\/strong><\/p>\nUniversit\u00e0 dell'Illinois a Urbana-Champaign e Universit\u00e0 dell'Iowa<\/em><\/p>\nLa FC \u00e8 causata dalla perdita di funzione del canale ionico CFTR. Lo sviluppo di metodi alternativi per ripristinare la funzione del canale mancante indipendentemente da CFTR \u00e8 un'esigenza medica urgente e non soddisfatta. Sulla base di studi convincenti in modelli di coltura cellulare e in modelli animali di FC, questo progetto sperimenter\u00e0 una nuova strategia terapeutica per rispondere direttamente a questa esigenza. Questo approccio utilizza un farmaco approvato per un'indicazione alternativa e potrebbe portare allo sviluppo di un nuovo approccio terapeutico per la FC.<\/p>\n
Strategia: Soluzioni creative: Lavorare con percorsi alternativi<\/em><\/p>\n <\/p>\n
\nQueste sovvenzioni rappresentano la seconda tornata di finanziamenti sostenuti dal Campagna Catalyst for a Cure<\/strong><\/em>, un'iniziativa innovativa da $3 milioni di euro lanciata nel 2017 per finanziare le aree di ricerca strategiche individuate dal Comitato scientifico consultivo dell'EE per accelerare la ricerca e lo sviluppo di farmaci sulle mutazioni nonsense della FC.<\/p>\nChe impatto avr\u00e0?<\/strong><\/h3>\nDal 2011 Emily's Entourage ha erogato oltre $3,3 milioni di euro per accelerare lo sviluppo di trattamenti salvavita che possano raggiungere rapidamente i pazienti con mutazioni nonsense della FC. I pazienti con due copie di una mutazione nonsense rappresentano la parte pi\u00f9 consistente delle 10% periferiche della popolazione FC per le quali attualmente non esistono trattamenti mirati.<\/p>\n
Desideriamo ringraziare sinceramente gli scienziati impegnati che sono all'avanguardia nello sviluppo di approcci terapeutici innovativi per le mutazioni nonsense della FC, nonch\u00e9 i nostri incredibili sostenitori, che sono il carburante che spinge questi sforzi pionieristici.<\/p>\n
Universit\u00e0 dell'Alabama a Birmingham<\/em><\/p>\n Studi precedenti sostenuti da Emily's Entourage hanno rivelato che KALYDECO fornisce un beneficio terapeutico in alcuni soggetti FC con la mutazione W1282X. Questi studi provocatori saranno estesi in ulteriori studi clinici n-1 per valutare se i benefici clinici possono essere ulteriormente potenziati da una terapia correttore-potenziatore approvata.<\/p>\n Strategia: Sfogliare la biblioteca: Identificare e riproporre molecole terapeutiche<\/em><\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n Theo Moraes, MD, PhD, Tanja Gonska, MD, Christine Bear, PhD, e Felix Ratjen, MD, PhD, FRCPC<\/strong><\/p>\n Ospedale dei bambini malati, Toronto, Canada<\/em><\/p>\n Combinando competenze in coltura cellulare, valutazione funzionale della CFTR, sviluppo terapeutico e pratica clinica, questo progetto valuter\u00e0 se gli approcci terapeutici disponibili modulano le propriet\u00e0 chiave, tra cui il trasporto di ioni e la clearance mucociliare, nelle cellule epiteliali delle vie aeree derivate da soggetti affetti da FC con la mutazione W1282X.<\/p>\n Strategia: Sfogliare la biblioteca: Identificare e riproporre molecole terapeutiche<\/em><\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n Martin D. Burke, MD, PhD e Michael J. Welsh, MD<\/strong><\/p>\n Universit\u00e0 dell'Illinois a Urbana-Champaign e Universit\u00e0 dell'Iowa<\/em><\/p>\n La FC \u00e8 causata dalla perdita di funzione del canale ionico CFTR. Lo sviluppo di metodi alternativi per ripristinare la funzione del canale mancante indipendentemente da CFTR \u00e8 un'esigenza medica urgente e non soddisfatta. Sulla base di studi convincenti in modelli di coltura cellulare e in modelli animali di FC, questo progetto sperimenter\u00e0 una nuova strategia terapeutica per rispondere direttamente a questa esigenza. Questo approccio utilizza un farmaco approvato per un'indicazione alternativa e potrebbe portare allo sviluppo di un nuovo approccio terapeutico per la FC.<\/p>\n Strategia: Soluzioni creative: Lavorare con percorsi alternativi<\/em><\/p>\n <\/p>\n Queste sovvenzioni rappresentano la seconda tornata di finanziamenti sostenuti dal Campagna Catalyst for a Cure<\/strong><\/em>, un'iniziativa innovativa da $3 milioni di euro lanciata nel 2017 per finanziare le aree di ricerca strategiche individuate dal Comitato scientifico consultivo dell'EE per accelerare la ricerca e lo sviluppo di farmaci sulle mutazioni nonsense della FC.<\/p>\n Dal 2011 Emily's Entourage ha erogato oltre $3,3 milioni di euro per accelerare lo sviluppo di trattamenti salvavita che possano raggiungere rapidamente i pazienti con mutazioni nonsense della FC. I pazienti con due copie di una mutazione nonsense rappresentano la parte pi\u00f9 consistente delle 10% periferiche della popolazione FC per le quali attualmente non esistono trattamenti mirati.<\/p>\n Desideriamo ringraziare sinceramente gli scienziati impegnati che sono all'avanguardia nello sviluppo di approcci terapeutici innovativi per le mutazioni nonsense della FC, nonch\u00e9 i nostri incredibili sostenitori, che sono il carburante che spinge questi sforzi pionieristici.<\/p>\nMiglioramento della funzione delle cellule epiteliali delle vie aeree CFTR W1282X con piccole molecole<\/strong><\/h3>\nUna protesi molecolare per il trattamento CFTR-dipendente della FC causata da mutazioni nonsense<\/strong><\/h3>\n
\nChe impatto avr\u00e0?<\/strong><\/h3>\n