{"id":10720,"date":"2018-03-28T09:27:34","date_gmt":"2018-03-28T13:27:34","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=10720"},"modified":"2018-03-28T09:30:48","modified_gmt":"2018-03-28T13:30:48","slug":"ee-launches-organoid-screening-of-cystic-fibrosis-nonsense-mutation","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/ee-launches-organoid-screening-of-cystic-fibrosis-nonsense-mutation\/","title":{"rendered":"EE lancia lo screening Organoid della mutazione nonsense della fibrosi cistica"},"content":{"rendered":"

Emily's Entourage \u00e8 orgogliosa di annunciare l'assegnazione di un anno di <\/span>borsa di studio per la ricerca <\/span>a Jeffrey Beekman, PhD, presso l'University Medical Center di Utrecht, Paesi Bassi.<\/span><\/p>\n

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Immagine per gentile concessione di Jeffrey Beekman, PhD.<\/p><\/div>\n

Questa sovvenzione riflette una nuova frontiera della medicina personalizzata. Organoidi<\/a><\/strong>-o mini organi - sono derivati dalle cellule staminali intestinali di un paziente FC e hanno dimostrato di poter prevedere l'efficacia di determinate terapie per particolari mutazioni. \u00a0<\/span><\/p>\n

Pioniere dell'applicazione degli organoidi alla terapia della FC, il dott. Be<\/span>ekman utilizzer\u00e0 gli organoidi per valutare se i modulatori CFTR a piccole molecole, attuali e in fase di sperimentazione, sono efficaci per la mutazione W1282X.<\/span><\/p>\n

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Questo progetto \u00e8 particolarmente sensibile al momento, perch\u00e9 ci sono scoperte rivoluzionarie sul mercato o in fase avanzata di sviluppo per circa 90% della popolazione di pazienti affetti da FC. Gli individui con due copie di mutazioni nonsense, tra cui la W1282X, appartengono al gruppo periferico di 10% della popolazione di pazienti affetti da FC per i quali non esistono trattamenti mirati alle mutazioni in fase di sviluppo. I programmi di screening farmacologico come questo valutano se i farmaci che sono gi\u00e0 stati sviluppati o sono attualmente in fase di sviluppo per altre mutazioni FC possano fornire benefici anche per le mutazioni nonsense, identificando potenzialmente soluzioni terapeutiche a breve termine per il restante 10%.<\/p>\n

\"\"Parte dell'Entourage di Emily \"Catalizzatore per la cura<\/i><\/b><\/a><\/span>\"Questo progetto sostiene l'approccio strategico della Fondazione che consiste nel collaborare con scienziati di fama mondiale per accelerare lo sviluppo di trattamenti salvavita per le mutazioni nonsense della FC.<\/p>\n

Emily's Entourage sostiene la ricerca e lo sviluppo di farmaci attraverso diversi meccanismi di finanziamento, tra cui un programma di sovvenzioni annuali. Grazie al sostegno di incredibili donatori, dal 2011 la fondazione ha assegnato oltre $2,7 milioni di dollari alla ricerca sulle mutazioni nonsense della FC. Per saperne di pi\u00f9, visitate il sito\u00a0Borse di studio assegnate<\/a><\/strong> pagina.\u00a0<\/span><\/p>\n

Strategia: Sfogliare la biblioteca: Identificazione e riproposizione di molecole terapeutiche<\/i><\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Emily\u2019s Entourage is proud to announce that it has awarded a one-year research grant to Jeffrey Beekman, PhD, at the University Medical Center, Utrecht, Netherlands. This grant reflects a new frontier of personalized medicine. Organoids\u2014or mini organs\u2014are derived from a CF patient’s own intestinal stem cells and have been shown to predict whether certain therapies… <\/p>\n

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Per saperne di pi\u00f9<\/a><\/p>","protected":false},"author":1284,"featured_media":10740,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_robots_primary_cat":"","_seopress_titles_title":"","_seopress_titles_desc":"","_seopress_robots_index":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-10720","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-uncategorized"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Organoids2.jpg","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/10720","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1284"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=10720"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/10720\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":10754,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/10720\/revisions\/10754"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/media\/10740"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=10720"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=10720"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=10720"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}