{"id":25895,"date":"2025-11-19T09:00:35","date_gmt":"2025-11-19T13:00:35","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=25895"},"modified":"2025-11-19T12:07:53","modified_gmt":"2025-11-19T16:07:53","slug":"nacfc-2025-key-takeaways-for-the-final-10","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/he\/nacfc-2025-key-takeaways-for-the-final-10\/","title":{"rendered":"NACFC 2025: \u05e0\u05e7\u05d5\u05d3\u05d5\u05ea \u05de\u05e8\u05db\u05d6\u05d9\u05d5\u05ea \u05dc\u05e7\u05e8\u05d0\u05ea \u05d4\u05d2\u05de\u05e8 10%"},"content":{"rendered":"

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\u05d1\u05e0\u05d5\u05e1\u05e3, \u05e4\u05e8\u05e1 Trailblazer Award \u05d4\u05e9\u05e0\u05d4 \u05d4\u05d9\u05d4 \u05d9\u05e6\u05d9\u05e8\u05ea \u05d0\u05de\u05e0\u05d5\u05ea \u05de\u05d5\u05ea\u05d0\u05de\u05ea \u05d0\u05d9\u05e9\u05d9\u05ea \u05e9\u05e0\u05d5\u05e6\u05e8\u05d4 \u05d5\u05d4\u05d5\u05e2\u05e0\u05e7\u05d4 \u05e2\u05dc \u05d9\u05d3\u05d9 \u05d3\u05d9\u05dc\u05df \u05de\u05d5\u05e8\u05d8\u05d9\u05de\u05e8, \u05d0\u05de\u05df \u05d4\u05de\u05e6\u05d9\u05d2 \u05d0\u05ea \u05e2\u05d1\u05d5\u05d3\u05d5\u05ea\u05d9\u05d5 \u05d1\u05e8\u05d7\u05d1\u05d9 \u05d0\u05e8\u05e6\u05d5\u05ea \u05d4\u05d1\u05e8\u05d9\u05ea \u05d5\u05d1\u05e2\u05d5\u05dc\u05dd, \u05e9\u05e2\u05d1\u05e8 \u05d4\u05e9\u05ea\u05dc\u05ea \u05e8\u05d9\u05d0\u05d5\u05ea \u05db\u05e4\u05d5\u05dc\u05d4 \u05d5\u05d7\u05d9 \u05e2\u05dd CF. \u05d4\u05e6\u05d9\u05d5\u05e8\u05d9\u05dd, \u05d4\u05e4\u05e1\u05dc\u05d9\u05dd \u05d5\u05d4\u05de\u05d9\u05e6\u05d1\u05d9\u05dd \u05d4\u05de\u05dc\u05d0\u05d9\u05dd \u05d1\u05e0\u05e6\u05e0\u05e6\u05d9\u05dd \u05e9\u05dc \u05d3\u05d9\u05dc\u05df \u05de\u05d7\u05d9\u05d9\u05dd \u05d0\u05ea \u05d7\u05d5\u05d5\u05d9\u05d9\u05ea \u05d4\u05d7\u05d9\u05d9\u05dd \u05e2\u05dd CF \u05d1\u05e6\u05d5\u05e8\u05d4 \u05de\u05e8\u05e9\u05d9\u05de\u05d4 \u05d5\u05de\u05e2\u05d5\u05e8\u05e8\u05ea \u05de\u05d7\u05e9\u05d1\u05d4. \u05d4\u05d9\u05d4 \u05de\u05e9\u05de\u05e2\u05d5\u05ea\u05d9 \u05d1\u05de\u05d9\u05d5\u05d7\u05d3 \u05e9\u05d3\u05d9\u05dc\u05df \u05d4\u05e2\u05e0\u05d9\u05e7 \u05d0\u05ea \u05d4\u05e4\u05e8\u05e1 \u05dc\u05d3\"\u05e8 \u05e7\u05e8\u05dd \u05e2\u05e6\u05de\u05d5.\u00a0<\/span><\/p>\n

\u05d1\u05de\u05d4\u05dc\u05da \u05d4\u05e2\u05e8\u05d1, \u05d4\u05de\u05e0\u05d4\u05dc \u05d4\u05de\u05d3\u05e2\u05d9 \u05d4\u05e8\u05d0\u05e9\u05d9 \u05e9\u05dc EE, \u05d3\"\u05e8 \u05e6'\u05e0\u05d3\u05e8\u05d4 \u05d2\u05d5\u05e1, \u05e9\u05d9\u05ea\u05e3 \u05d1\u05e2\u05d3\u05db\u05d5\u05e0\u05d9\u05dd \u05e2\u05dc \u05d4\u05de\u05e2\u05e0\u05e7\u05d9\u05dd \u05d4\u05d0\u05d7\u05e8\u05d5\u05e0\u05d9\u05dd \u05e9\u05dc\u05e0\u05d5, \u05db\u05de\u05d5 \u05d2\u05dd \u05e2\u05dc \u05ea\u05d5\u05db\u05e0\u05d9\u05ea CF Clinical Trial Connect (CTC) \u05d5\u05ea\u05d5\u05db\u05e0\u05d9\u05ea Clinical Trial Matchmaking Program \u05e9\u05dc EE, \u05ea\u05d5\u05db\u05e0\u05d9\u05d5\u05ea \u05d4\u05de\u05d0\u05d9\u05e6\u05d5\u05ea \u05d0\u05ea \u05d2\u05d9\u05d5\u05e1 \u05d4\u05e0\u05d1\u05d3\u05e7\u05d9\u05dd \u05dc\u05e0\u05d9\u05e1\u05d5\u05d9\u05d9\u05dd \u05e7\u05dc\u05d9\u05e0\u05d9\u05d9\u05dd \u05e2\u05d1\u05d5\u05e8 \u05d0\u05e0\u05e9\u05d9\u05dd \u05e9\u05d0\u05d9\u05e0\u05dd \u05de\u05e4\u05d9\u05e7\u05d9\u05dd \u05ea\u05d5\u05e2\u05dc\u05ea \u05de\u05d4\u05de\u05d5\u05d3\u05d5\u05dc\u05d8\u05d5\u05e8\u05d9\u05dd \u05d4\u05e7\u05d9\u05d9\u05de\u05d9\u05dd. \u05ea\u05d5\u05db\u05e0\u05d9\u05d5\u05ea \u05d0\u05dc\u05d4 \u05de\u05d4\u05d5\u05d5\u05ea \u05d2\u05e9\u05e8 \u05d7\u05d9\u05d5\u05e0\u05d9 \u05d1\u05d9\u05df \u05de\u05d7\u05e7\u05e8 \u05d4\u05de\u05e9\u05e0\u05d4 \u05d7\u05d9\u05d9\u05dd \u05dc\u05d1\u05d9\u05df \u05d4\u05d0\u05e0\u05e9\u05d9\u05dd \u05d4\u05d6\u05e7\u05d5\u05e7\u05d9\u05dd \u05dc\u05d5 \u05d1\u05d9\u05d5\u05ea\u05e8.<\/span><\/p>\n

\u05db\u05e2\u05ea, \u05e2\u05dd \u05ea\u05d5\u05dd \u05db\u05e0\u05e1 NACFC 2025, \u05d0\u05e0\u05d9 \u05e0\u05e8\u05d2\u05e9 \u05dc\u05d7\u05dc\u05d5\u05e7 \u05d0\u05ea\u05db\u05dd \u05d4\u05e6\u05e6\u05d4 \u05dc\u05e4\u05d9\u05ea\u05d5\u05d7\u05d9\u05dd \u05d4\u05de\u05d3\u05e2\u05d9\u05d9\u05dd \u05d4\u05de\u05e2\u05d5\u05e8\u05e8\u05d9 \u05d4\u05e9\u05e8\u05d0\u05d4 \u05d1\u05d9\u05d5\u05ea\u05e8 \u2013 \u05d4\u05ea\u05e7\u05d3\u05de\u05d5\u05d9\u05d5\u05ea \u05d4\u05de\u05d9\u05d9\u05e6\u05e8\u05d5\u05ea \u05de\u05d5\u05de\u05e0\u05d8\u05d5\u05dd \u05d0\u05de\u05d9\u05ea\u05d9 \u05d5\u05ea\u05e7\u05d5\u05d5\u05d4 \u05e2\u05d1\u05d5\u05e8 10% \u05d4\u05d0\u05d7\u05e8\u05d5\u05e0\u05d9\u05dd \u05d1\u05e7\u05d4\u05d9\u05dc\u05ea CF \u05e9\u05e2\u05d3\u05d9\u05d9\u05df \u05de\u05d7\u05db\u05d9\u05dd \u05dc\u05d8\u05d9\u05e4\u05d5\u05dc\u05d9\u05dd \u05e9\u05d9\u05e9\u05e0\u05d5 \u05d0\u05ea \u05d7\u05d9\u05d9\u05d4\u05dd.<\/span><\/p>\n

1. \u05d3\u05d9\u05dc\u05d5\u05d2 \u05e7\u05d3\u05d9\u05de\u05d4: \u05d2\u05d9\u05e9\u05d4 \u05d7\u05d3\u05e9\u05d4 \u05dc\u05de\u05d5\u05d8\u05e6\u05d9\u05d5\u05ea \u05d7\u05e1\u05e8\u05d5\u05ea \u05de\u05e9\u05de\u05e2\u05d5\u05ea<\/b><\/h3>\n

\u05d1\u05de\u05e7\u05e8\u05d4 \u05e9\u05dc \u05de\u05d5\u05d8\u05e6\u05d9\u05d5\u05ea \u05de\u05e1\u05d5\u05d9\u05de\u05d5\u05ea, \u05de\u05e2\u05e8\u05db\u05d5\u05ea \u05d1\u05e7\u05e8\u05ea \u05d4\u05d0\u05d9\u05db\u05d5\u05ea \u05e9\u05dc \u05d4\u05d2\u05d5\u05e3 \u05e4\u05d5\u05e2\u05dc\u05d5\u05ea \u05db\u05de\u05e2\u05d9\u05df \u05de\u05d7\u05e1\u05d5\u05dd, \u05d5\u05de\u05e9\u05de\u05d9\u05d3\u05d5\u05ea \u05d0\u05ea \u05d4\u05d7\u05d5\u05de\u05e6\u05d4 \u05d4\u05e8\u05d9\u05d1\u05d5\u05e0\u05d5\u05e7\u05dc\u05d0\u05d9\u05ea (RNA) \u05dc\u05e4\u05e0\u05d9 \u05e9\u05d4\u05d9\u05d0 \u05de\u05e1\u05e4\u05d9\u05e7\u05d4 \u05dc\u05d9\u05d9\u05e6\u05e8 \u05d7\u05dc\u05d1\u05d5\u05df \u05ea\u05e4\u05e7\u05d5\u05d3\u05d9, \u05d1\u05ea\u05d4\u05dc\u05d9\u05da \u05d4\u05de\u05db\u05d5\u05e0\u05d4 \u201c\u05d4\u05ea\u05e0\u05d5\u05d5\u05e0\u05d5\u05ea \u05de\u05ea\u05d5\u05d5\u05db\u05ea \u05e9\u05d8\u05d5\u05d9\u05d5\u05ea\u201d. \u05d6\u05d4\u05d5 \u05d1\u05d3\u05d9\u05d5\u05e7 \u05d4\u05d0\u05ea\u05d2\u05e8 \u05e9\u05dc \u05d4\u05de\u05d5\u05d8\u05e6\u05d9\u05d4 W1282X. \u05d3\"\u05e8 \u05d1\u05ea-\u05e9\u05d1\u05e2 \u05e7\u05e8\u05dd \u05d4\u05e6\u05d9\u05d2\u05d4 \u05d0\u05ea \u05e2\u05d1\u05d5\u05d3\u05ea\u05d4 \u05d4\u05d0\u05d7\u05e8\u05d5\u05e0\u05d4 \u05e2\u05dc SPL23, \u05d0\u05d5\u05dc\u05d9\u05d2\u05d5\u05e0\u05d5\u05e7\u05dc\u05d9\u05d0\u05d5\u05d8\u05d9\u05d3 \u05d0\u05e0\u05d8\u05d9-\u05e1\u05e0\u05e1 (ASO) \u05d4\u05de\u05ea\u05de\u05d5\u05d3\u05d3 \u05d9\u05e9\u05d9\u05e8\u05d5\u05ea \u05e2\u05dd \u05de\u05db\u05e9\u05d5\u05dc \u05d6\u05d4. \u05e2\u05dc \u05d9\u05d3\u05d9 \u05e7\u05d9\u05d3\u05d5\u05dd \u05d3\u05d9\u05dc\u05d5\u05d2 \u05e2\u05dc \u05d0\u05e7\u05e1\u05d5\u05df 23, SPL23 \u05e2\u05d5\u05e7\u05e3 \u05d0\u05ea \u05de\u05e0\u05d2\u05e0\u05d5\u05df \u05d4\u05d4\u05ea\u05e0\u05d5\u05d5\u05e0\u05d5\u05ea \u05d4\u05de\u05ea\u05d5\u05d5\u05db\u05ea \u05e2\u05dc \u05d9\u05d3\u05d9 \u05e0\u05d5\u05e0\u05e1\u05e0\u05e1, \u05d4\u05de\u05d5\u05e0\u05e2 \u05d1\u05d3\u05e8\u05da \u05db\u05dc\u05dc \u05de\u05de\u05d5\u05d3\u05d5\u05dc\u05d8\u05d5\u05e8\u05d9\u05dd \u05dc\u05e4\u05e2\u05d5\u05dc \u05e2\u05dc \u05de\u05d5\u05d8\u05e6\u05d9\u05d4 \u05d6\u05d5. \u05d1\u05e9\u05d9\u05dc\u05d5\u05d1 \u05e2\u05dd \u05d8\u05d9\u05e4\u05d5\u05dc \u05d1\u05de\u05d5\u05d3\u05d5\u05dc\u05d8\u05d5\u05e8 CFTR, \u05d2\u05d9\u05e9\u05d4 \u05d6\u05d5 \u05de\u05e9\u05e7\u05de\u05ea \u05d1\u05d0\u05d5\u05e4\u05df \u05de\u05e9\u05de\u05e2\u05d5\u05ea\u05d9 \u05d0\u05ea \u05ea\u05e4\u05e7\u05d5\u05d3 \u05d7\u05dc\u05d1\u05d5\u05df CFTR \u2013 \u05d5\u05d4\u05d5\u05e4\u05db\u05ea \u05d0\u05ea \u05de\u05d4 \u05e9\u05d4\u05d9\u05d4 \u05e4\u05e2\u05dd \u05de\u05db\u05e9\u05d5\u05dc \u05d1\u05dc\u05ea\u05d9 \u05e2\u05d1\u05d9\u05e8 \u05dc\u05e0\u05ea\u05d9\u05d1 \u05d1\u05e8-\u05d1\u05d9\u05e6\u05d5\u05e2 \u05dc\u05d8\u05d9\u05e4\u05d5\u05dc \u05d1\u05de\u05d5\u05d8\u05e6\u05d9\u05d4 \u05d6\u05d5. \u05e2\u05d1\u05d5\u05d3\u05d4 \u05d6\u05d5 \u05de\u05ea\u05d5\u05d5\u05e1\u05e4\u05ea \u05dc-SPL84-002, \u05d4\u05de\u05d7\u05e7\u05e8 \u05d4\u05d2\u05dc\u05d5\u05d1\u05dc\u05d9 \u05d4\u05de\u05ea\u05de\u05e9\u05da \u05d1\u05e9\u05dc\u05d1 2, \u05d4\u05d1\u05d5\u05d7\u05df \u05d0\u05ea SPL84, \u05d4\u05d0\u05d5\u05dc\u05d9\u05d2\u05d5\u05e0\u05d5\u05e7\u05dc\u05d9\u05d0\u05d5\u05d8\u05d9\u05d3 \u05d4\u05d0\u05e0\u05d8\u05d9-\u05e1\u05e0\u05e1 (ASO) \u05d4\u05de\u05d5\u05d1\u05d9\u05dc \u05e9\u05dc \u05d4\u05d7\u05d1\u05e8\u05d4, \u05dc\u05d8\u05d9\u05e4\u05d5\u05dc \u05d1\u05d0\u05e0\u05e9\u05d9\u05dd \u05e2\u05dd \u05e1\u05d9\u05e1\u05d8\u05d9\u05e7 \u05e4\u05d9\u05d1\u05e8\u05d5\u05d6\u05d9\u05e1 (CF) \u05d4\u05e0\u05d5\u05e9\u05d0\u05d9\u05dd \u05d0\u05ea \u05d4\u05de\u05d5\u05d8\u05e6\u05d9\u05d4 3849+10 \u05e7\u05d9\u05dc\u05d5\u05d1\u05d9\u05d9\u05e1 (Kb) C->T \u05d1\u05e1\u05e4\u05dc\u05d9\u05d9\u05e1\u05d9\u05e0\u05d2 \u05d1\u05d2\u05df CFTR.<\/span><\/p>\n

\"\"<\/b><\/h3>\n

2. \u05ea\u05d9\u05e7\u05d5\u05df \u05ea\u05de\u05e8\u05d5\u05e8 \u05d4\u05e2\u05e6\u05d5\u05e8: \u05d8\u05d9\u05e4\u05d5\u05dc \u05de\u05de\u05d5\u05e7\u05d3 \u05d1-G542X<\/b><\/h3>\n

\u05de\u05d5\u05d8\u05e6\u05d9\u05d5\u05ea \u05d7\u05e1\u05e8\u05d5\u05ea \u05de\u05e9\u05de\u05e2\u05d5\u05ea \u05e4\u05d5\u05e2\u05dc\u05d5\u05ea \u05db\u05de\u05d5 \u05ea\u05de\u05e8\u05d5\u05e8 \u05e2\u05e6\u05d5\u05e8 \u05de\u05d5\u05e7\u05d3\u05dd, \u05d5\u05d2\u05d5\u05e8\u05de\u05d5\u05ea \u05dc\u05d9\u05d9\u05e6\u05d5\u05e8 \u05d7\u05dc\u05d1\u05d5\u05e0\u05d9\u05dd \u05de\u05e7\u05d5\u05e6\u05e6\u05d9\u05dd \u05d5\u05dc\u05d0 \u05ea\u05e7\u05d9\u05e0\u05d9\u05dd. \u05d3\"\u05e8 \u05d0\u05e0\u05d3\u05e8\u05d9\u05d9 \u05e7\u05d5\u05e8\u05d5\u05e1\u05d8\u05dc\u05d1, \u05d6\u05d5\u05db\u05d4 \u05de\u05dc\u05d2\u05ea \u05d4\u05de\u05d7\u05e7\u05e8 \u05d4\u05ea\u05e8\u05d2\u05d5\u05de\u05d9 \u05e9\u05dc Emily\u2019s Entourage \u05dc\u05e9\u05e0\u05ea 2025, \u05d4\u05e8\u05d0\u05d4 \u05db\u05d9\u05e6\u05d3 \u05d8\u05d9\u05e4\u05d5\u05dc \u05d1\u05d0\u05d5\u05dc\u05d9\u05d2\u05d5\u05e0\u05d5\u05e7\u05dc\u05d9\u05d0\u05d5\u05d8\u05d9\u05d3\u05d9\u05dd \u05d0\u05e0\u05d8\u05d9-\u05e1\u05e0\u05e1 (R-ASO) \u05e0\u05d5\u05e2\u05d3 \u05dc\u05d4\u05ea\u05d2\u05d1\u05e8 \u05e2\u05dc \u05de\u05db\u05e9\u05d5\u05dc \u05d6\u05d4.\u00a0<\/span><\/p>\n

\u05d1\u05e0\u05d9\u05d2\u05d5\u05d3 \u05dc\u05d2\u05d9\u05e9\u05d5\u05ea \u05d4\u05e7\u05e8\u05d9\u05d0\u05d4 \u05d4\u05e8\u05d2\u05d9\u05dc\u05d5\u05ea \u05e9\u05e2\u05dc\u05d5\u05dc\u05d5\u05ea \u05dc\u05d2\u05e8\u05d5\u05dd \u05dc\u05ea\u05d5\u05e4\u05e2\u05d5\u05ea \u05dc\u05d5\u05d5\u05d0\u05d9 \u05de\u05d6\u05d9\u05e7\u05d5\u05ea, R-ASOs \u05de\u05db\u05d5\u05d5\u05e0\u05d5\u05ea \u05d1\u05d0\u05d5\u05e4\u05df \u05e1\u05dc\u05e7\u05d8\u05d9\u05d1\u05d9 \u05dc\u05e7\u05d5\u05d3\u05d5\u05e0\u05d9 \u05e2\u05e6\u05d9\u05e8\u05d4 \u05de\u05d5\u05e7\u05d3\u05de\u05d9\u05dd \u05d4\u05d2\u05d5\u05e8\u05de\u05d9\u05dd \u05dc\u05de\u05d7\u05dc\u05d5\u05ea. \u05d4\u05e6\u05d5\u05d5\u05ea \u05e9\u05dc\u05d5 \u05de\u05ea\u05de\u05e7\u05d3 \u05d1\u05de\u05d5\u05d8\u05e6\u05d9\u05d4 G542X, \u05db\u05d0\u05e9\u05e8 \u05de\u05d7\u05e7\u05e8\u05d9\u05dd \u05de\u05d5\u05e7\u05d3\u05de\u05d9\u05dd \u05d4\u05e8\u05d0\u05d5 \u05e9\u05d9\u05e7\u05d5\u05dd \u05d1\u05d8\u05d5\u05d7 \u05d5\u05d9\u05e2\u05d9\u05dc \u05e9\u05dc \u05d7\u05dc\u05d1\u05d5\u05df CFTR \u05d1\u05d0\u05d5\u05e8\u05da \u05de\u05dc\u05d0. \u05e2\u05dc \u05d9\u05d3\u05d9 \u05d8\u05d9\u05e4\u05d5\u05dc \u05d1\u201c\u05ea\u05de\u05e8\u05d5\u05e8 \u05d4\u05e2\u05e6\u05d9\u05e8\u05d4\u201d \u05d4\u05de\u05d5\u05dc\u05e7\u05d5\u05dc\u05e8\u05d9 \u05d4\u05d6\u05d4, \u05d8\u05d9\u05e4\u05d5\u05dc \u05d1-R-ASO \u05e4\u05d5\u05ea\u05d7 \u05d0\u05e4\u05e9\u05e8\u05d5\u05d9\u05d5\u05ea \u05d8\u05d9\u05e4\u05d5\u05dc\u05d9\u05d5\u05ea \u05e2\u05d1\u05d5\u05e8 \u05d0\u05e0\u05e9\u05d9\u05dd \u05e2\u05dd CF \u05e9\u05d0\u05d9\u05e0\u05dd \u05d9\u05db\u05d5\u05dc\u05d9\u05dd \u05dc\u05d4\u05e4\u05d9\u05e7 \u05ea\u05d5\u05e2\u05dc\u05ea \u05de\u05d4\u05de\u05d5\u05d3\u05d5\u05dc\u05d8\u05d5\u05e8\u05d9\u05dd \u05d4\u05d6\u05de\u05d9\u05e0\u05d9\u05dd \u05db\u05d9\u05d5\u05dd.\u00a0<\/span><\/p>\n

<\/h3>\n

3. \u05e9\u05d9\u05e0\u05d5\u05d9 \u05d4\u05d2\u05df CF: \u05d4\u05d7\u05dc\u05e4\u05d4 \u05de\u05dc\u05d0\u05d4 \u05e9\u05dc \u05ea\u05d0\u05d9 \u05d2\u05d6\u05e2 \u05d1\u05e8\u05d9\u05d0\u05d5\u05ea<\/b><\/h3>\n

\u05ea\u05d0\u05e8\u05d5 \u05dc\u05e2\u05e6\u05de\u05db\u05dd \u05e9\u05ea\u05d5\u05db\u05dc\u05d5 \u05dc\u05e9\u05db\u05ea\u05d1 \u05de\u05d3\u05e8\u05d9\u05da \u05d4\u05d5\u05e8\u05d0\u05d5\u05ea \u05d2\u05e0\u05d8\u05d9 \u05e4\u05d2\u05d5\u05dd \u05d1\u05de\u05e7\u05d5\u05e8\u05d5! \u05d6\u05d4 \u05db\u05d1\u05e8 \u05dc\u05d0 \u05e8\u05e7 \u05d7\u05dc\u05d5\u05dd; \u05d6\u05d4\u05d5 \u05d4\u05e2\u05d9\u05e7\u05e8\u05d5\u05df \u05d4\u05e2\u05d5\u05de\u05d3 \u05d1\u05d1\u05e1\u05d9\u05e1 \u05e2\u05d1\u05d5\u05d3\u05ea\u05d5 \u05e9\u05dc \u05d3\"\u05e8 \u05e1\u05e8\u05d9\u05e8\u05d0\u05dd \u05d5\u05d9\u05d3\u05d9\u05d0\u05e0\u05ea\u05d0\u05df, \u05e9\u05de\u05d8\u05e8\u05ea\u05d4 \u05dc\u05d4\u05d7\u05dc\u05d9\u05e3 \u05d0\u05ea \u05db\u05dc \u05d4\u05d2\u05df CFTR \u05d1\u05ea\u05d0\u05d9 \u05d2\u05d6\u05e2 \u05e9\u05dc \u05d3\u05e8\u05db\u05d9 \u05d4\u05e0\u05e9\u05d9\u05de\u05d4 \u05d1\u05d0\u05de\u05e6\u05e2\u05d5\u05ea CRISPR-Cas9.\u00a0<\/span><\/p>\n

\u05e2\u05dc \u05d9\u05d3\u05d9 \u05e9\u05d9\u05e0\u05d5\u05d9 \u05d4\u05d0\u05d5\u05e4\u05df \u05e9\u05d1\u05d5 \u05ea\u05d0\u05d9\u05dd \u05de\u05ea\u05e7\u05e0\u05d9\u05dd DNA, \u05d4\u05e6\u05d5\u05d5\u05ea \u05e9\u05dc\u05d5 \u05e9\u05d9\u05e4\u05e8 \u05d1\u05d0\u05d5\u05e4\u05df \u05d3\u05e8\u05de\u05d8\u05d9 \u05d0\u05ea \u05d4\u05d4\u05e6\u05dc\u05d7\u05d4 \u05d1\u05e9\u05d9\u05de\u05d5\u05e9 \u05d1\u05d4\u05e2\u05d1\u05e8\u05d4 \u05de\u05d1\u05d5\u05e1\u05e1\u05ea \u05e0\u05d2\u05d9\u05e4\u05d9\u05dd, \u05ea\u05d5\u05da \u05e9\u05d4\u05d5\u05db\u05d9\u05d7 \u05db\u05d9 \u05d2\u05d9\u05e9\u05d5\u05ea \u05dc\u05d0 \u05e0\u05d2\u05d9\u05e4\u05d9\u05d5\u05ea \u05e0\u05d5\u05ea\u05e8\u05d5\u05ea \u05e4\u05d7\u05d5\u05ea \u05d9\u05e2\u05d9\u05dc\u05d5\u05ea \u05d1\u05e9\u05dc \u05de\u05e0\u05d2\u05e0\u05d5\u05e0\u05d9\u05dd \u05ea\u05d0\u05d9\u05d9\u05dd \u05e9\u05d8\u05e8\u05dd \u05d4\u05d5\u05d1\u05e0\u05d5 \u05d1\u05de\u05dc\u05d5\u05d0\u05dd. \u05de\u05d7\u05e7\u05e8 \u05d6\u05d4 \u05de\u05e7\u05e8\u05d1 \u05d0\u05ea \u05d4\u05d0\u05e4\u05e9\u05e8\u05d5\u05ea \u05dc\u05d8\u05d9\u05e4\u05d5\u05dc \u05d0\u05e8\u05d5\u05da \u05d8\u05d5\u05d5\u05d7, \u05e9\u05d0\u05d9\u05e0\u05d5 \u05ea\u05dc\u05d5\u05d9 \u05d1\u05de\u05d5\u05d8\u05e6\u05d9\u05d5\u05ea, \u05dc\u05de\u05e6\u05d9\u05d0\u05d5\u05ea, \u05d5\u05de\u05e6\u05d9\u05e2 \u05ea\u05e7\u05d5\u05d5\u05d4 \u05dc\u05db\u05dc \u05d4\u05d0\u05e0\u05e9\u05d9\u05dd \u05d4\u05e1\u05d5\u05d1\u05dc\u05d9\u05dd \u05de-CF, \u05db\u05d5\u05dc\u05dc 10% \u05d4\u05e1\u05d5\u05e4\u05d9\u05d9\u05dd.<\/span><\/p>\n

\"\"4. \u05e4\u05ea\u05e8\u05d5\u05df \u05d0\u05d5\u05e0\u05d9\u05d1\u05e8\u05e1\u05dc\u05d9: \u05d8\u05d9\u05e4\u05d5\u05dc \u05d2\u05e0\u05d8\u05d9 \u05d1\u05d0\u05de\u05e6\u05e2\u05d5\u05ea \u05e0\u05d2\u05d9\u05e4\u05d9\u05dd \u05d0\u05d9\u05d8\u05d9\u05d9\u05dd \u05e2\u05d5\u05d1\u05e8 \u05dc\u05d1\u05e0\u05d9 \u05d0\u05d3\u05dd<\/b><\/h3>\n

\u05d4\u05e2\u05d1\u05e8\u05ea \u05d2\u05df \u05e4\u05d5\u05e0\u05e7\u05e6\u05d9\u05d5\u05e0\u05dc\u05d9 \u05dc\u05e8\u05d9\u05d0\u05d5\u05ea \u05d5\u05e9\u05d9\u05de\u05d5\u05e8\u05d5 \u05e9\u05dd \u05de\u05d4\u05d5\u05d5\u05d4 \u05de\u05db\u05e9\u05d5\u05dc \u05d0\u05e8\u05d5\u05da \u05e9\u05e0\u05d9\u05dd \u05d1\u05d8\u05d9\u05e4\u05d5\u05dc \u05d1-CF. \u05d2'\u05d9\u05d9\u05df \u05d3\u05d9\u05d9\u05d5\u05d9\u05e1, MB Chb, \u05e1\u05d9\u05e4\u05e7\u05d4 \u05e2\u05d3\u05db\u05d5\u05df \u05e2\u05dc \u05d8\u05d9\u05e4\u05d5\u05dc \u05d2\u05e0\u05d8\u05d9 \u05d1\u05d0\u05de\u05e6\u05e2\u05d5\u05ea \u05e0\u05d2\u05d9\u05e3 \u05dc\u05e0\u05d8\u05d5\u05d9\u05e8\u05d5\u05e1, \u05ea\u05d5\u05da \u05e9\u05d9\u05de\u05d5\u05e9 \u05d1\u05e0\u05e9\u05d0 \u05de\u05d4\u05d3\u05d5\u05e8 \u05d4\u05e9\u05dc\u05d9\u05e9\u05d9 \u05d4\u05e0\u05d5\u05e9\u05d0 \u05d0\u05ea \u05d4\u05d2\u05df CFTR \u05d1\u05de\u05dc\u05d5\u05d0\u05d5.\u00a0<\/span><\/p>\n

\u05db\u05d1\u05e8 \u05d1\u05e0\u05d9\u05e1\u05d5\u05d9\u05d9\u05dd \u05d4\u05e7\u05dc\u05d9\u05e0\u05d9\u05d9\u05dd \u05d4\u05e8\u05d0\u05e9\u05d5\u05e0\u05d9\u05dd \u05d1\u05d1\u05e0\u05d9 \u05d0\u05d3\u05dd, \u05d2\u05d9\u05e9\u05d4 \u05d6\u05d5, \u05e9\u05d0\u05d9\u05e0\u05d4 \u05ea\u05dc\u05d5\u05d9\u05d4 \u05d1\u05de\u05d5\u05d8\u05e6\u05d9\u05d5\u05ea, \u05e0\u05d5\u05e2\u05d3\u05d4 \u05dc\u05e1\u05e4\u05e7 \u05d1\u05d9\u05d8\u05d5\u05d9 \u05d2\u05e0\u05d8\u05d9 \u05d9\u05e2\u05d9\u05dc \u05d5\u05d0\u05e8\u05d5\u05da \u05d8\u05d5\u05d5\u05d7 \u05e2\u05d1\u05d5\u05e8 \u05de\u05d5\u05d8\u05e6\u05d9\u05d5\u05ea CF \u05e9\u05d5\u05e0\u05d5\u05ea. \u05e2\u05dc \u05d9\u05d3\u05d9 \u201c\u05d4\u05ea\u05e7\u05e0\u05d4\u201d \u05d9\u05e2\u05d9\u05dc\u05d4 \u05e9\u05dc \u05e2\u05d5\u05ea\u05e7 \u05e4\u05e2\u05d9\u05dc \u05e9\u05dc \u05d4\u05d2\u05df CFTR \u05d1\u05ea\u05d0\u05d9 \u05d4\u05e8\u05d9\u05d0\u05d4, \u05d8\u05d9\u05e4\u05d5\u05dc \u05d6\u05d4 \u05de\u05ea\u05de\u05d5\u05d3\u05d3 \u05e2\u05dd \u05e9\u05d5\u05e8\u05e9 \u05d4\u05de\u05d7\u05dc\u05d4 \u05d5\u05e2\u05e9\u05d5\u05d9 \u05dc\u05d4\u05d9\u05d5\u05ea \u201c\u05de\u05e8\u05e4\u05d0\u201d \u05dc\u05d0 \u05e8\u05e7 \u05e2\u05d1\u05d5\u05e8 \u05d0\u05dc\u05d4 \u05e9\u05d0\u05d9\u05e0\u05dd \u05de\u05e4\u05d9\u05e7\u05d9\u05dd \u05ea\u05d5\u05e2\u05dc\u05ea \u05de\u05d4\u05de\u05d5\u05d3\u05d5\u05dc\u05d8\u05d5\u05e8\u05d9\u05dd \u05d4\u05e7\u05d9\u05d9\u05de\u05d9\u05dd, \u05d0\u05dc\u05d0 \u05e2\u05d1\u05d5\u05e8 \u05db\u05dc \u05de\u05d9 \u05e9\u05e1\u05d5\u05d1\u05dc \u05de-CF, \u05dc\u05dc\u05d0 \u05ea\u05dc\u05d5\u05ea \u05d1\u05de\u05d5\u05d8\u05e6\u05d9\u05d4.<\/span><\/p>\n

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\u05db\u05dc \u05ea\u05d5\u05d1\u05e0\u05d4, \u05db\u05dc \u05e9\u05d9\u05d7\u05d4 \u05d5\u05db\u05dc \u05e4\u05e8\u05d9\u05e6\u05ea \u05d3\u05e8\u05da \u05d1-NACFC 2025 \u05de\u05e7\u05e8\u05d1\u05ea \u05d0\u05d5\u05ea\u05e0\u05d5 \u05dc\u05e2\u05ea\u05d9\u05d3 \u05e9\u05d1\u05d5 \u05e0\u05d9\u05ea\u05df \u05d9\u05d4\u05d9\u05d4 \u05dc\u05de\u05d2\u05e8 \u05d0\u05ea \u05de\u05d7\u05dc\u05ea \u05d4\u05e1\u05d9\u05e1\u05d8\u05d9\u05e7 \u05e4\u05d9\u05d1\u05e8\u05d5\u05d6\u05d9\u05e1 \u05e2\u05d1\u05d5\u05e8 \u05db\u05dc \u05d4\u05d7\u05d5\u05dc\u05d9\u05dd \u05d1\u05d4. \u05e2\u05d1\u05d5\u05e8 10% \u05d4\u05d0\u05d7\u05e8\u05d5\u05e0\u05d9\u05dd \u05e9\u05e2\u05d3\u05d9\u05d9\u05df \u05de\u05d7\u05db\u05d9\u05dd \u05dc\u05d8\u05d9\u05e4\u05d5\u05dc\u05d9\u05dd \u05de\u05e6\u05d9\u05dc\u05d9\u05dd \u05d7\u05d9\u05d9\u05dd, \u05e2\u05ea\u05d9\u05d3 \u05d6\u05d4 \u05d4\u05d5\u05d0 \u05d3\u05d7\u05d5\u05e3 \u05d1\u05de\u05d9\u05d5\u05d7\u05d3. \u05d4\u05de\u05d5\u05e7\u05d3 \u05d4\u05d9\u05d7\u05d9\u05d3 \u05e9\u05dc\u05e0\u05d5 \u05d1-EE \u05d4\u05d5\u05d0 \u05dc\u05d4\u05d2\u05e9\u05d9\u05dd \u05d6\u05d0\u05ea \u05d1\u05de\u05d4\u05d9\u05e8\u05d5\u05ea \u05d4\u05d0\u05e4\u05e9\u05e8\u05d9\u05ea \u05e2\u05dc \u05d9\u05d3\u05d9 \u05de\u05ea\u05df \u05e9\u05d9\u05e8\u05d5\u05ea \u05db\u05de\u05e8\u05db\u05d6 \u05e9\u05dc 10% \u05d4\u05d0\u05d7\u05e8\u05d5\u05e0\u05d9\u05dd \u2014 \u05d9\u05e6\u05d9\u05e8\u05ea \u05e7\u05e9\u05e8\u05d9\u05dd \u05d5\u05de\u05ea\u05df \u05de\u05d9\u05de\u05d5\u05df \u05d7\u05d9\u05d5\u05e0\u05d9, \u05de\u05e0\u05d4\u05d9\u05d2\u05d5\u05ea, \u05ea\u05de\u05d9\u05db\u05d4 \u05d1\u05e4\u05d9\u05ea\u05d5\u05d7 \u05e7\u05dc\u05d9\u05e0\u05d9 \u05d5\u05d9\u05d9\u05e6\u05d5\u05d2 \u05d5\u05ea\u05de\u05d9\u05db\u05d4 \u05d7\u05d6\u05e7\u05d9\u05dd \u05d5\u05d1\u05dc\u05ea\u05d9 \u05de\u05ea\u05e4\u05e9\u05e8\u05d9\u05dd.\u00a0<\/span><\/p>\n

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