{"id":20040,"date":"2023-11-21T09:56:08","date_gmt":"2023-11-21T14:56:08","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=20040"},"modified":"2023-12-20T05:15:32","modified_gmt":"2023-12-20T10:15:32","slug":"emilys-entourage-awards-38500-research-grant-to-dr-luka-clarke-of-the-university-of-lisboa-to-advance-research-and-development-of-novel-antisense-oligonucleotides-asos-for-the-treatment","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/he\/emilys-entourage-awards-38500-research-grant-to-dr-luka-clarke-of-the-university-of-lisboa-to-advance-research-and-development-of-novel-antisense-oligonucleotides-asos-for-the-treatment\/","title":{"rendered":"\u05e4\u05e8\u05e1\u05d9 \u05d4\u05e4\u05de\u05dc\u05d9\u05d4 \u05e9\u05dc \u05d0\u05de\u05d9\u05dc\u05d9 $38,500 \u05de\u05e2\u05e0\u05e7 \u05de\u05d7\u05e7\u05e8 \u05dc\u05d3"\u05e8 \u05dc\u05d5\u05e7\u05d4 \u05e7\u05dc\u05d0\u05e8\u05e7 \u05de\u05d0\u05d5\u05e0\u05d9\u05d1\u05e8\u05e1\u05d9\u05d8\u05ea \u05dc\u05d9\u05e1\u05d1\u05d5\u05d0 \u05dc\u05e7\u05d9\u05d3\u05d5\u05dd \u05de\u05d7\u05e7\u05e8 \u05d5\u05e4\u05d9\u05ea\u05d5\u05d7 \u05e9\u05dc \u05d0\u05d5\u05dc\u05d9\u05d2\u05d5\u05e0\u05d5\u05e7\u05dc\u05d0\u05d5\u05d8\u05d9\u05d3\u05d9\u05dd \u05d0\u05e0\u05d8\u05d9-\u05d7\u05d5\u05e9\u05d9\u05d9\u05dd (ASOs) \u05d7\u05d3\u05e9\u05e0\u05d9\u05d9\u05dd \u05dc\u05d8\u05d9\u05e4\u05d5\u05dc \u05d1-CF"},"content":{"rendered":"

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\u05d4\u05d2\u05e8\u05e1\u05d4 c.2988+1G>A \u05d2\u05d5\u05e8\u05de\u05ea \u05dc\u05de\u05e0\u05d2\u05e0\u05d5\u05df \u05d4\u05ea\u05d0 \u05dc\u05d4\u05e9\u05d0\u05d9\u05e8 \u05d7\u05dc\u05e7 \u05de\u05d4\u05de\u05e1\u05e8 \u05d4\u05d2\u05e0\u05d8\u05d9 \u05d1\u05de\u05d5\u05dc\u05e7\u05d5\u05dc\u05ea \u05d4\u05d1\u05d9\u05e0\u05d9\u05d9\u05dd \u05d1\u05d9\u05df \u05d2\u05df \u05dc\u05d7\u05dc\u05d1\u05d5\u05df, \u05d4\u05de\u05db\u05d5\u05e0\u05d4 "\u05e9\u05dc\u05d9\u05d7 RNA", \u05db\u05da \u05e9\u05dc\u05d0 \u05e0\u05d9\u05ea\u05df \u05dc\u05d9\u05e6\u05d5\u05e8 \u05d0\u05ea \u05db\u05dc \u05d4\u05d7\u05dc\u05d1\u05d5\u05df CFTR. \u05e2\u05dd \u05de\u05d9\u05de\u05d5\u05df \u05de\u05d4\u05de\u05e2\u05e0\u05e7, \u05d3"\u05e8 \u05e7\u05dc\u05d0\u05e8\u05e7 \u05d5\u05d4\u05e6\u05d5\u05d5\u05ea \u05e9\u05dc\u05d5 \u05d9\u05ea\u05db\u05e0\u05e0\u05d5 ASOs \u05e9\u05de\u05de\u05e1\u05db\u05d9\u05dd \u05d0\u05d6\u05d5\u05e8\u05d9\u05dd \u05e9\u05dc \u05d4\u05de\u05e1\u05e8 \u05db\u05da \u05e9\u05d4\u05de\u05e0\u05d2\u05e0\u05d5\u05df \u05e9\u05dc \u05d4\u05ea\u05d0 \u05d9\u05ea\u05e2\u05ea\u05e2 \u05db\u05da \u05e9\u05d9\u05e9\u05d0\u05d9\u05e8 \u05d0\u05ea \u05d4\u05d7\u05dc\u05e7 \u05d4\u05d7\u05e1\u05e8 \u05d1\u05e4\u05e0\u05d9\u05dd, \u05d5\u05d9\u05d0\u05e4\u05e9\u05e8 \u05dc\u05d9\u05d9\u05e6\u05e8 \u05d0\u05ea \u05d4\u05d7\u05dc\u05d1\u05d5\u05df \u05d4\u05de\u05dc\u05d0 \u05d5\u05dc\u05e4\u05d2\u05dd CF. \u05e2\u05d5\u05e7\u05e3.<\/span><\/p>\n

"\u05e4\u05e8\u05d5\u05d9\u05e7\u05d8 CF-Splice \u05de\u05d9\u05d9\u05e6\u05d2 \u05e6\u05e2\u05d3 \u05de\u05db\u05e8\u05d9\u05e2 \u05e7\u05d3\u05d9\u05de\u05d4 \u05d1\u05de\u05e9\u05d9\u05de\u05ea\u05e0\u05d5 \u05dc\u05ea\u05de\u05d5\u05da \u05d1\u05e4\u05d9\u05ea\u05d5\u05d7 \u05d8\u05d9\u05e4\u05d5\u05dc\u05d9\u05dd \u05d7\u05d3\u05e9\u05e0\u05d9\u05d9\u05dd \u05e2\u05d1\u05d5\u05e8 \u05e7\u05d4\u05d9\u05dc\u05ea \u05d4-CF, \u05d1\u05de\u05d9\u05d5\u05d7\u05d3 \u05d0\u05dc\u05d4 \u05d1-10% \u05d4\u05e1\u05d5\u05e4\u05d9 \u05e9\u05e2\u05d3\u05d9\u05d9\u05df \u05dc\u05d0 \u05e8\u05d0\u05d5 \u05d0\u05ea \u05d4\u05d9\u05ea\u05e8\u05d5\u05e0\u05d5\u05ea \u05e9\u05dc \u05d4\u05d8\u05d9\u05e4\u05d5\u05dc\u05d9\u05dd \u05d4\u05e0\u05d5\u05db\u05d7\u05d9\u05d9\u05dd", \u05d0\u05de\u05e8\u05d4 \u05e6'\u05e0\u05d3\u05e8\u05d4 \u05d2\u05d5\u05e9, PhD, \u05e7\u05e6\u05d9\u05df \u05de\u05d3\u05e2\u05d9 \u05e8\u05d0\u05e9\u05d9 \u05e9\u05dc EE. "\u05d0\u05e0\u05e9\u05d9\u05dd \u05e9\u05d0\u05d9\u05e0\u05dd \u05dc\u05d1\u05e0\u05d9\u05dd \u05de\u05d9\u05d5\u05e6\u05d2\u05d9\u05dd \u05d1\u05d0\u05d5\u05e4\u05df \u05dc\u05d0 \u05e4\u05e8\u05d5\u05e4\u05d5\u05e8\u05e6\u05d9\u05d5\u05e0\u05dc\u05d9 \u05d1-10% \u05d4\u05e1\u05d5\u05e4\u05d9. \u05d4\u05d2\u05d9\u05e9\u05d4 \u05d4\u05d7\u05d3\u05e9\u05e0\u05d9\u05ea \u05e9\u05dc \u05d3"\u05e8 \u05e7\u05dc\u05d0\u05e8\u05e7 \u05d8\u05d5\u05de\u05e0\u05ea \u05d1\u05d7\u05d5\u05d1\u05d4 \u05d4\u05d1\u05d8\u05d7\u05d4 \u05dc\u05d4\u05ea\u05de\u05d5\u05d3\u05d3\u05d5\u05ea \u05e2\u05dd \u05d4\u05d0\u05ea\u05d2\u05e8\u05d9\u05dd \u05d4\u05d9\u05d9\u05d7\u05d5\u05d3\u05d9\u05d9\u05dd \u05d4\u05e2\u05d5\u05de\u05d3\u05d9\u05dd \u05d1\u05e4\u05e0\u05d9 \u05d0\u05e0\u05e9\u05d9\u05dd \u05de\u05de\u05d5\u05e6\u05d0 \u05d0\u05e4\u05e8\u05d9\u05e7\u05d0\u05d9 \u05e2\u05dd CF, \u05d5\u05d0\u05e0\u05d5 \u05e0\u05e8\u05d2\u05e9\u05d9\u05dd \u05dc\u05ea\u05de\u05d5\u05da \u05d1\u05e2\u05d1\u05d5\u05d3\u05d4 \u05d7\u05e9\u05d5\u05d1\u05d4 \u05d6\u05d5".<\/span><\/p>\n

\u05db\u05d7\u05dc\u05e7 \u05de\u05de\u05e2\u05e0\u05e7 \u05d6\u05d4, \u05d3"\u05e8 \u05e7\u05dc\u05d0\u05e8\u05e7 \u05d5\u05e6\u05d5\u05d5\u05ea\u05d5 \u05d9\u05e2\u05e8\u05db\u05d5 \u05e1\u05d3\u05e8\u05d4 \u05e9\u05dc \u05e0\u05d9\u05e1\u05d5\u05d9\u05d9\u05dd \u05db\u05d3\u05d9 \u05dc\u05e7\u05d1\u05d5\u05e2 \u05d0\u05ea \u05d4\u05d0\u05e1\u05d8\u05e8\u05d8\u05d2\u05d9\u05d4 \u05d4\u05de\u05d1\u05d8\u05d9\u05d7\u05d4 \u05d1\u05d9\u05d5\u05ea\u05e8 \u05e2\u05dc \u05d9\u05d3\u05d9 \u05d1\u05d3\u05d9\u05e7\u05ea ASOs \u05d1\u05de\u05d5\u05d3\u05dc\u05d9\u05dd \u05e9\u05dc \u05ea\u05d0\u05d9\u05dd \u05e0\u05d9\u05d0\u05d5\u05df \u05e2\u05d3 \u05e9\u05d9\u05de\u05e6\u05d0\u05d5 \u05d0\u05ea \u05d4\u05d8\u05d5\u05d1 \u05d1\u05d9\u05d5\u05ea\u05e8. \u05d4\u05dd \u05d9\u05d7\u05e7\u05e8\u05d5 \u05e9\u05d9\u05d8\u05d5\u05ea \u05e9\u05d5\u05e0\u05d5\u05ea \u05e9\u05dc \u05de\u05e9\u05dc\u05d5\u05d7 ASO \u05d5\u05d9\u05e2\u05e8\u05d9\u05db\u05d5 \u05d0\u05ea \u05d4\u05d9\u05e2\u05d9\u05dc\u05d5\u05ea \u05e9\u05dc ASOs \u05d1\u05d0\u05d5\u05e8\u05d2\u05e0\u05d5\u05d0\u05d9\u05d3\u05d9\u05dd\/\u05ea\u05d0\u05d9\u05dd \u05d1\u05d0\u05e3 \u05de\u05d0\u05e0\u05e9\u05d9\u05dd \u05e2\u05dd CF \u05e9\u05d9\u05e9 \u05dc\u05d4\u05dd \u05d0\u05ea \u05d4\u05d2\u05e8\u05e1\u05d4 \u05d4\u05e1\u05e4\u05e6\u05d9\u05e4\u05d9\u05ea.<\/span><\/p>\n

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\u05e2\u05dc \u05ea\u05d5\u05db\u05e0\u05d9\u05ea \u05d4\u05de\u05e2\u05e0\u05e7\u05d9\u05dd \u05e9\u05dc \u05d0\u05de\u05d9\u05dc\u05d9 \u05d4\u05e4\u05de\u05dc\u05d9\u05d4 (EE's).\u00a0<\/b><\/p>\n

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Emily's Entourage \u05d4\u05d5\u05d0 501(c)3 \u05d7\u05d3\u05e9\u05e0\u05d9 \u05e9\u05de\u05d0\u05d9\u05e5 \u05de\u05d7\u05e7\u05e8 \u05dc\u05d8\u05d9\u05e4\u05d5\u05dc\u05d9\u05dd \u05d7\u05d3\u05e9\u05d9\u05dd \u05d5\u05ea\u05e8\u05d5\u05e4\u05d4 \u05e2\u05d1\u05d5\u05e8 \u05d0\u05e0\u05e9\u05d9\u05dd \u05d1-10% \u05d4\u05e1\u05d5\u05e4\u05d9 \u05e9\u05dc \u05d0\u05d5\u05db\u05dc\u05d5\u05e1\u05d9\u05d9\u05ea \u05e1\u05d9\u05e1\u05d8\u05d9\u05e7 \u05e4\u05d9\u05d1\u05e8\u05d5\u05d6\u05d9\u05e1 (CF) \u05e9\u05d0\u05d9\u05e0\u05d4 \u05e0\u05d4\u05e0\u05d9\u05ea \u05de\u05d8\u05d9\u05e4\u05d5\u05dc\u05d9\u05dd \u05de\u05de\u05d5\u05e7\u05d3\u05d9 \u05de\u05d5\u05d8\u05e6\u05d9\u05d5\u05ea \u05d6\u05de\u05d9\u05e0\u05d9\u05dd \u05db\u05d9\u05d5\u05dd. \u05de\u05d0\u05d6 2011, \u05d0\u05de\u05d9\u05dc\u05d9'\u05e1 \u05d4\u05e4\u05de\u05dc\u05d9\u05d4 \u05d4\u05e2\u05e0\u05d9\u05e7\u05d4 \u05de\u05d9\u05dc\u05d9\u05d5\u05e0\u05d9 \u05d3\u05d5\u05dc\u05e8\u05d9\u05dd \u05d1\u05de\u05e2\u05e0\u05e7\u05d9 \u05de\u05d7\u05e7\u05e8, \u05d4\u05e9\u05d9\u05e7\u05d4 \u05d7\u05d1\u05e8\u05d4 \u05dc\u05e8\u05d9\u05e4\u05d5\u05d9 \u05d2\u05e0\u05d8\u05d9 CF \u05e9\u05e0\u05e8\u05db\u05e9\u05d4 \u05db\u05e2\u05ea, \u05e4\u05d9\u05ea\u05d7\u05d4 \u05e8\u05d9\u05e9\u05d5\u05dd \u05d7\u05d5\u05dc\u05d9\u05dd \u05d5\u05e9\u05d9\u05d3\u05d5\u05da \u05e0\u05d9\u05e1\u05d5\u05d9\u05d9\u05dd \u05e7\u05dc\u05d9\u05e0\u05d9\u05d9\u05dd \u05db\u05d3\u05d9 \u05dc\u05d4\u05d0\u05d9\u05e5 \u05d0\u05ea \u05d4\u05d2\u05d9\u05d5\u05e1 \u05dc\u05e0\u05d9\u05e1\u05d5\u05d9\u05d9\u05dd \u05e7\u05dc\u05d9\u05e0\u05d9\u05d9\u05dd, \u05d5\u05d4\u05d5\u05d1\u05d9\u05dc\u05d4 \u05de\u05d0\u05de\u05e6\u05d9\u05dd \u05e2\u05d5\u05dc\u05de\u05d9\u05d9\u05dd \u05dc\u05d4\u05e0\u05d9\u05e2 \u05de\u05d7\u05e7\u05e8 \u05d1\u05e2\u05dc \u05d4\u05e9\u05e4\u05e2\u05d4 \u05d2\u05d1\u05d5\u05d4\u05d4 \u05e4\u05d9\u05ea\u05d5\u05d7 \u05ea\u05e8\u05d5\u05e4\u05d5\u05ea. \u05d4\u05d0\u05e8\u05d2\u05d5\u05df \u05d4\u05d5\u05e6\u05d2 \u05d1\u05ea\u05e7\u05e9\u05d5\u05e8\u05ea \u05d4\u05d0\u05e8\u05e6\u05d9\u05ea, \u05db\u05d5\u05dc\u05dc \u05d4\u05e0\u05d9\u05d5 \u05d9\u05d5\u05e8\u05e7 \u05d8\u05d9\u05d9\u05de\u05e1, STAT, CNN, \u05e4\u05d9\u05e4\u05dc \u05d5\u05e2\u05d5\u05d3. \u05dc\u05de\u05d9\u05d3\u05e2 \u05e0\u05d5\u05e1\u05e3 \u05d1 <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

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Emily's Entourage<\/span><\/p>\n

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