{"id":14147,"date":"2020-02-20T18:08:12","date_gmt":"2020-02-20T23:08:12","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=14147"},"modified":"2020-02-20T18:08:12","modified_gmt":"2020-02-20T23:08:12","slug":"north-american-cf-conference-2019-advances-for-nonsense-mutations-of-cf","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/he\/north-american-cf-conference-2019-advances-for-nonsense-mutations-of-cf\/","title":{"rendered":"\u05d5\u05e2\u05d9\u05d3\u05ea CF \u05d1\u05e6\u05e4\u05d5\u05df \u05d0\u05de\u05e8\u05d9\u05e7\u05d4 2019: \u05d4\u05ea\u05e7\u05d3\u05de\u05d5\u05ea \u05dc\u05de\u05d5\u05d8\u05e6\u05d9\u05d5\u05ea \u05e9\u05d8\u05d5\u05d9\u05d5\u05ea \u05e9\u05dc CF"},"content":{"rendered":"<p>\u05e4\u05de\u05dc\u05d9\u05d9\u05ea \u05d0\u05de\u05d9\u05dc\u05d9 (EE) \u05d4\u05e9\u05ea\u05ea\u05e4\u05d4 \u05d1\u05db\u05e0\u05e1 \u05e1\u05d9\u05e1\u05d8\u05d9\u05e7 \u05e4\u05d9\u05d1\u05e8\u05d5\u05d6\u05d9\u05e1 \u05d1\u05e6\u05e4\u05d5\u05df \u05d0\u05de\u05e8\u05d9\u05e7\u05d4 (NACFC) \u05d1\u05e0\u05d0\u05e9\u05d5\u05d5\u05d9\u05dc, TN \u05d1\u05d9\u05df \u05d4-31 \u05d1\u05d0\u05d5\u05e7\u05d8\u05d5\u05d1\u05e8 \u05dc-2 \u05d1\u05e0\u05d5\u05d1\u05de\u05d1\u05e8 2019. \u05db\u05e0\u05e1 \u05d6\u05d4, \u05e9\u05e0\u05e2\u05e8\u05da \u05de\u05d3\u05d9 \u05e9\u05e0\u05d4 \u05e2\u05dc \u05d9\u05d3\u05d9 \u05e7\u05e8\u05df \u05e1\u05d9\u05e1\u05d8\u05d9\u05e7 \u05e4\u05d9\u05d1\u05e8\u05d5\u05d6\u05d9\u05e1 (CFF), \u05e8\u05d9\u05db\u05d6 \u05dc\u05de\u05e2\u05dc\u05d4 \u05de-5,000 \u05e1\u05d9\u05e1\u05d8\u05d9\u05e7 \u05e4\u05d9\u05d1\u05e8\u05d5\u05d6\u05d9\u05e1 (CF) ) \u05e7\u05dc\u05d9\u05e0\u05d0\u05d9\u05dd, \u05d7\u05d5\u05e7\u05e8\u05d9\u05dd \u05d5\u05de\u05d8\u05e4\u05dc\u05d9\u05dd \u05d1\u05d7\u05dc\u05dc \u05d0\u05d7\u05d3 \u05db\u05d3\u05d9 \u05dc\u05d3\u05d5\u05df \u05d1\u05de\u05d7\u05e7\u05e8, \u05d8\u05d9\u05e4\u05d5\u05dc \u05d5\u05e4\u05d9\u05ea\u05d5\u05d7 \u05ea\u05e8\u05d5\u05e4\u05d5\u05ea \u05d4\u05e2\u05d3\u05db\u05e0\u05d9\u05d9\u05dd \u05d1\u05d9\u05d5\u05ea\u05e8 \u05e9\u05dc CF. \u05d4\u05db\u05e0\u05e1 \u05d4\u05ea\u05de\u05e7\u05d3 \u05d1\u05d4\u05d7\u05dc\u05e4\u05ea \u05e8\u05e2\u05d9\u05d5\u05e0\u05d5\u05ea \u05dc\u05e9\u05d9\u05e4\u05d5\u05e8 \u05d4\u05d1\u05e8\u05d9\u05d0\u05d5\u05ea \u05d5\u05d4\u05e8\u05d5\u05d5\u05d7\u05d4 \u05e9\u05dc \u05d0\u05e0\u05e9\u05d9\u05dd \u05e2\u05dd CF.<\/p>\n<p>\u05d4-NACFC \u05d4-33 \u05d4\u05d2\u05d9\u05e2 \u05d1\u05e8\u05d2\u05e2 \u05d0\u05d9\u05e0\u05d8\u05d2\u05e8\u05dc\u05d9 \u05d1\u05de\u05d9\u05d5\u05d7\u05d3 \u05d1\u05d4\u05d9\u05e1\u05d8\u05d5\u05e8\u05d9\u05d4 \u05e9\u05dc \u05d4-CF. \u05d1-21 \u05d1\u05d0\u05d5\u05e7\u05d8\u05d5\u05d1\u05e8 2019, \u05de\u05d9\u05e0\u05d4\u05dc \u05d4\u05de\u05d6\u05d5\u05df \u05d5\u05d4\u05ea\u05e8\u05d5\u05e4\u05d5\u05ea \u05d4\u05d5\u05d3\u05d9\u05e2 \u05e2\u05dc \u05d0\u05d9\u05e9\u05d5\u05e8\u05d5 \u05e9\u05dc \u05d4\u05d8\u05d9\u05e4\u05d5\u05dc \u05d4\u05de\u05e9\u05d5\u05dc\u05e9 \u05d4\u05de\u05e9\u05d5\u05dc\u05e9 \u05d4\u05de\u05e6\u05d5\u05e4\u05d4, TRIKAFTA\u2122, \u05e9\u05e4\u05d5\u05ea\u05d7 \u05e2\u05dc \u05d9\u05d3\u05d9 Vertex Pharmaceuticals, \u05e2\u05d1\u05d5\u05e8 90% \u05de\u05d0\u05d5\u05db\u05dc\u05d5\u05e1\u05d9\u05d9\u05ea \u05d4-CF \u05d1\u05d2\u05d9\u05dc\u05d0\u05d9 12 \u05d5\u05de\u05e2\u05dc\u05d4 \u05e9\u05d9\u05e9 \u05dc\u05d4\u05dd \u05dc\u05e4\u05d7\u05d5\u05ea \u05e2\u05d5\u05ea\u05e7 \u05d0\u05d7\u05d3 \u05e9\u05dc \u05d4\u05db\u05d9 \u05d4\u05e8\u05d1\u05d4 \u05de\u05d5\u05d8\u05e6\u05d9\u05d9\u05ea CF \u05e9\u05db\u05d9\u05d7\u05d4, F508del. TRIKAFTA\u2122 \u05d4\u05d5\u05d0 \u05e9\u05d9\u05dc\u05d5\u05d1 \u05e9\u05dc \u05e9\u05dc\u05d5\u05e9\u05d4 \u05de\u05d0\u05e4\u05e0\u05e0\u05d9\u05dd CFTR (\u05d8\u05d9\u05e4\u05d5\u05dc &quot;\u05e9\u05d9\u05dc\u05d5\u05d1 \u05de\u05e9\u05d5\u05dc\u05e9&quot;). \u05d9\u05d7\u05d3, \u05e9\u05dc\u05d5\u05e9 \u05d4\u05ea\u05e8\u05d5\u05e4\u05d5\u05ea \u05d4\u05e2\u05dc\u05d5 \u05d0\u05ea \u05ea\u05e4\u05e7\u05d5\u05d3 \u05d4\u05e8\u05d9\u05d0\u05d5\u05ea \u05d4\u05de\u05de\u05d5\u05e6\u05e2 \u05d1-13.8% \u05d1\u05e0\u05d9\u05e1\u05d5\u05d9 \u05e9\u05dc\u05d1 3, \u05e2\u05dc\u05d5 \u05e2\u05dc \u05db\u05dc \u05d4\u05e6\u05d9\u05e4\u05d9\u05d5\u05ea \u05d5\u05d4\u05d7\u05d6\u05d9\u05e8\u05d5 \u05d0\u05ea \u05ea\u05e4\u05e7\u05d5\u05d3 \u05d4\u05e8\u05d9\u05d0\u05d5\u05ea \u05dc\u05e8\u05de\u05d4 \u05e9\u05e8\u05d1\u05d9\u05dd \u05d1\u05e7\u05d4\u05d9\u05dc\u05ea \u05d4-CF \u05dc\u05d0 \u05d7\u05d5\u05d5 \u05d1\u05de\u05e9\u05da \u05e2\u05e9\u05e8\u05d5\u05ea \u05e9\u05e0\u05d9\u05dd.<\/p>\n<p><img fetchpriority=\"high\" decoding=\"async\" class=\"size-full wp-image-14155 aligncenter\" src=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/EEReception_Crowd1.jpg\" alt=\"\" width=\"900\" height=\"563\" srcset=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/EEReception_Crowd1.jpg 900w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/EEReception_Crowd1-300x188.jpg 300w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/EEReception_Crowd1-768x480.jpg 768w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/EEReception_Crowd1-600x375.jpg 600w\" sizes=\"(max-width: 900px) 100vw, 900px\" \/><\/p>\n<p>\u05d4\u05e8\u05dc\u05d5\u05d5\u05e0\u05d8\u05d9\u05d5\u05ea \u05d5\u05d4\u05d3\u05d7\u05d9\u05e4\u05d5\u05ea \u05e9\u05dc \u05d4\u05de\u05e9\u05d9\u05de\u05d4 \u05d4\u05de\u05de\u05d5\u05e7\u05d3\u05ea \u05d1\u05dc\u05d9\u05d9\u05d6\u05e8 \u05e9\u05dc EE \u05dc\u05d4\u05d0\u05d9\u05e5 \u05e4\u05e8\u05d9\u05e6\u05d5\u05ea \u05d3\u05e8\u05da \u05d5\u05ea\u05e8\u05d5\u05e4\u05d4 \u05dc\u05de\u05d5\u05d8\u05e6\u05d9\u05d5\u05ea \u05e9\u05d8\u05d5\u05d9\u05d5\u05ea \u05e9\u05dc CF \u05d4\u05ea\u05d1\u05e8\u05e8\u05d5 \u05d9\u05d5\u05ea\u05e8 \u05de\u05d0\u05d9 \u05e4\u05e2\u05dd \u05d1\u05d3\u05d9\u05d5\u05e0\u05d9\u05dd \u05dc\u05d0\u05d5\u05e8\u05da \u05d4\u05db\u05e0\u05e1. \u05d4\u05d2\u05d1\u05d5\u05dc\u05d5\u05ea \u05e9\u05dc TRIKAFTA\u2122 \u05d4\u05d9\u05d5 \u05de\u05d5\u05e7\u05d3 \u05d3\u05d9\u05d5\u05df \u05d5\u05d7\u05d9\u05d6\u05e7\u05d5 \u05d0\u05ea \u05d4\u05e6\u05d5\u05e8\u05da \u05d4\u05d3\u05d7\u05d5\u05e3 \u05d1\u05e4\u05d9\u05ea\u05d5\u05d7 \u05d8\u05d9\u05e4\u05d5\u05dc\u05d9\u05dd \u05e2\u05d1\u05d5\u05e8 \u05d0\u05dc\u05d4 \u05d1-10% \u05d4\u05de\u05e8\u05d5\u05d7\u05e7\u05d9\u05dd \u05e9\u05dc\u05d0 \u05d9\u05e4\u05d9\u05e7\u05d5 \u05ea\u05d5\u05e2\u05dc\u05ea \u05de-TRIKAFTA\u2122, \u05db\u05d5\u05dc\u05dc \u05d0\u05dc\u05d4 \u05e2\u05dd \u05e9\u05ea\u05d9 \u05de\u05d5\u05d8\u05e6\u05d9\u05d5\u05ea \u05e9\u05d8\u05d5\u05d9\u05d5\u05ea. \u05de\u05e4\u05d2\u05e9\u05d9\u05dd \u05de\u05e8\u05d5\u05d1\u05d9\u05dd \u05d4\u05e6\u05d9\u05d2\u05d5 \u05de\u05d7\u05e7\u05e8\u05d9\u05dd \u05dc\u05d4\u05d0\u05e6\u05ea \u05e4\u05e8\u05d9\u05e6\u05d5\u05ea \u05d3\u05e8\u05da \u05e2\u05d1\u05d5\u05e8 \u05d0\u05dc\u05d4 \u05dc\u05dc\u05d0 \u05d8\u05d9\u05e4\u05d5\u05dc\u05d9\u05dd \u05de\u05e6\u05d9\u05dc\u05d9 \u05d7\u05d9\u05d9\u05dd \u05d6\u05de\u05d9\u05e0\u05d9\u05dd \u05d0\u05d5 \u05d1\u05e9\u05dc\u05d1\u05d9\u05dd \u05de\u05d0\u05d5\u05d7\u05e8\u05d9\u05dd \u05e9\u05dc \u05e0\u05d9\u05e1\u05d5\u05d9\u05d9\u05dd \u05e7\u05dc\u05d9\u05e0\u05d9\u05d9\u05dd.<\/p>\n<p>\u05dc\u05d8\u05d9\u05e4\u05d5\u05dc\u05d9\u05dd \u05d4\u05d1\u05d0\u05d9\u05dd \u05d4\u05de\u05d5\u05e6\u05d2\u05d9\u05dd \u05d1-NACFC \u05d9\u05e9 \u05e8\u05dc\u05d5\u05d5\u05e0\u05d8\u05d9\u05d5\u05ea \u05d9\u05e9\u05d9\u05e8\u05d4 \u05dc\u05de\u05d5\u05d8\u05e6\u05d9\u05d5\u05ea \u05e9\u05d8\u05d5\u05d9\u05d5\u05ea \u05e9\u05dc CF:<\/p>\n<ul>\n<li><strong>Eloxx Pharmaceuticals<\/strong> \u05d4\u05e6\u05d9\u05d2 \u05d0\u05ea \u05e1\u05d5\u05db\u05df &quot;\u05d4\u05e7\u05e8\u05d9\u05d0\u05d4&quot; ELX-02, \u05d8\u05d9\u05e4\u05d5\u05dc \u05de\u05d5\u05dc\u05e7\u05d5\u05dc\u05d4 \u05e7\u05d8\u05e0\u05d4 \u05d1\u05e9\u05dc\u05d1 2 \u05e0\u05d9\u05e1\u05d5\u05d9\u05d9\u05dd \u05e7\u05dc\u05d9\u05e0\u05d9\u05d9\u05dd \u05e2\u05d1\u05d5\u05e8 \u05d0\u05e0\u05e9\u05d9\u05dd \u05e2\u05dd \u05de\u05d5\u05d8\u05e6\u05d9\u05d5\u05ea \u05e9\u05d8\u05d5\u05d9\u05d5\u05ea \u05e9\u05dc CF. \u05d0\u05dc\u05d4 \u05e2\u05dd \u05de\u05d5\u05d8\u05e6\u05d9\u05d5\u05ea \u05e9\u05d8\u05d5\u05d9\u05d5\u05ea \u05e9\u05dc CF \u05dc\u05d0 \u05de\u05d9\u05d9\u05e6\u05e8\u05d9\u05dd \u05d7\u05dc\u05d1\u05d5\u05df CFTR \u05d1\u05d0\u05d5\u05e8\u05da \u05de\u05dc\u05d0, \u05de\u05ea\u05e4\u05e7\u05d3 \u05d1\u05de\u05dc\u05d5\u05d0\u05d5, \u05d4\u05de\u05e2\u05db\u05d1 \u05d0\u05ea \u05d9\u05db\u05d5\u05dc\u05ea \u05d4\u05d2\u05d5\u05e3 \u05dc\u05d5\u05d5\u05e1\u05ea \u05db\u05dc\u05d5\u05e8\u05d9\u05d3 \u05d1\u05ea\u05d5\u05da \u05d4\u05ea\u05d0. \u05d4\u05d3\u05e8\u05da \u05e9\u05d1\u05d4 ELX-02 \u05e4\u05d5\u05e2\u05dc\u05ea \u05d4\u05d9\u05d0 \u05e2\u05dc \u05d9\u05d3\u05d9 \u05e7\u05d9\u05d3\u05d5\u05dd \u05d4\u05d9\u05d9\u05e6\u05d5\u05e8 \u05e9\u05dc \u05d7\u05dc\u05d1\u05d5\u05df CFTR \u05d1\u05d0\u05d5\u05e8\u05da \u05de\u05dc\u05d0 \u05db\u05d3\u05d9 \u05dc\u05e9\u05d7\u05d6\u05e8 \u05d7\u05dc\u05e7\u05d9\u05ea \u05d0\u05ea \u05ea\u05e4\u05e7\u05d5\u05d3 \u05d4-CFTR \u05d1\u05d0\u05d9\u05d1\u05e8\u05d9\u05dd \u05de\u05d5\u05e9\u05e4\u05e2\u05d9 \u05de\u05d7\u05dc\u05d4, \u05db\u05d2\u05d5\u05df \u05d4\u05e8\u05d9\u05d0\u05d5\u05ea. ELX-02 \u05d4\u05e8\u05d0\u05d4 \u05d9\u05e2\u05d9\u05dc\u05d5\u05ea \u05de\u05e9\u05db\u05e0\u05e2\u05ea \u05d1\u05de\u05e2\u05e8\u05db\u05d5\u05ea \u05de\u05d5\u05d3\u05dc \u05e9\u05ea\u05de\u05db\u05d5 \u05d1\u05d4\u05ea\u05e7\u05d3\u05de\u05d5\u05ea \u05e9\u05dc\u05d4 \u05dc\u05e0\u05d9\u05e1\u05d5\u05d9\u05d9\u05dd \u05e7\u05dc\u05d9\u05e0\u05d9\u05d9\u05dd. \u05e0\u05d9\u05e1\u05d5\u05d9\u05d9\u05dd \u05e7\u05dc\u05d9\u05e0\u05d9\u05d9\u05dd \u05e9\u05dc\u05d1 1 \u05d4\u05ea\u05de\u05e7\u05d3\u05d5 \u05d1\u05d4\u05e6\u05dc\u05d7\u05d4 \u05d1\u05d1\u05d8\u05d9\u05d7\u05d5\u05ea \u05d5\u05e0\u05d9\u05e1\u05d5\u05d9\u05d9\u05dd \u05e7\u05dc\u05d9\u05e0\u05d9\u05d9\u05dd \u05e9\u05dc\u05d1 2 \u05d4\u05e0\u05d5\u05db\u05d7\u05d9\u05d9\u05dd \u05de\u05ea\u05de\u05e7\u05d3\u05d9\u05dd \u05d1-CF \u05e9\u05e0\u05d2\u05e8\u05dd \u05e1\u05e4\u05e6\u05d9\u05e4\u05d9\u05ea \u05e2\u05dc \u05d9\u05d3\u05d9 \u05de\u05d5\u05d8\u05e6\u05d9\u05d9\u05ea \u05d4\u05e9\u05d8\u05d5\u05ea G542X.<\/li>\n<li><strong>\u05ea\u05e8\u05d2\u05dd \u05d1\u05d9\u05d5\u05d2\u05e8\u05e4\u05d9\u05d4<\/strong> \u05d4\u05e6\u05d9\u05d2\u05d5 \u05d0\u05ea \u05d4\u05d2\u05d9\u05e9\u05d4 \u05d4\u05d8\u05d9\u05e4\u05d5\u05dc\u05d9\u05ea \u05d4\u05de\u05d1\u05d5\u05e1\u05e1\u05ea \u05e2\u05dc \u05de\u05e1\u05e0\u05d2&#039;\u05e8 RNA \u05e2\u05d1\u05d5\u05e8 CF, MRT5005, \u05e9\u05e0\u05de\u05e6\u05d0\u05ea \u05d1\u05e9\u05dc\u05d1 1\/2 \u05e0\u05d9\u05e1\u05d5\u05d9\u05d9\u05dd \u05e7\u05dc\u05d9\u05e0\u05d9\u05d9\u05dd. RNA \u05e9\u05dc\u05d9\u05d7 (mRNA) \u05de\u05e9\u05de\u05e9\u05d9\u05dd \u05db\u05de\u05ea\u05d5\u05d5\u05db\u05d9\u05dd \u05d4\u05de\u05e2\u05d1\u05d9\u05e8\u05d9\u05dd \u05de\u05d9\u05d3\u05e2 \u05de\u05e7\u05d5\u05d3\u05d3 \u05d2\u05e0\u05d9\u05dd \u05dc\u05ea\u05d0\u05d9\u05dd \u05d4\u05d9\u05d5\u05e6\u05e8\u05d9\u05dd \u05d7\u05dc\u05d1\u05d5\u05e0\u05d9\u05dd. MRT5005 \u05de\u05e9\u05ea\u05de\u05e9 \u05d1-mRNA \u05d8\u05d9\u05e4\u05d5\u05dc\u05d9 \u05d4\u05de\u05e1\u05d5\u05d2\u05dc \u05dc\u05d9\u05d9\u05e6\u05e8 \u05d0\u05ea \u05d4\u05d7\u05dc\u05d1\u05d5\u05df \u05d4\u05e8\u05d2\u05d9\u05dc \u05e9\u05dc CFTR \u05db\u05d3\u05d9 \u05dc\u05d4\u05d7\u05dc\u05d9\u05e3 mRNA \u05e4\u05d2\u05d5\u05e2 \u05d4\u05de\u05db\u05d9\u05dc\u05d9\u05dd \u05de\u05d5\u05d8\u05e6\u05d9\u05d5\u05ea. \u05e8\u05d0\u05d5\u05d9 \u05dc\u05e6\u05d9\u05d9\u05df \u05d1\u05de\u05d9\u05d5\u05d7\u05d3, \u05d4\u05d2\u05d9\u05e9\u05d4 \u05e9\u05dc Translate Bio \u05d4\u05d9\u05d0 \u05d2\u05d9\u05e9\u05d4 \u05d0\u05d2\u05e0\u05d5\u05e1\u05d8\u05d9\u05ea \u05e9\u05dc \u05de\u05d5\u05d8\u05e6\u05d9\u05d5\u05ea, \u05db\u05dc\u05d5\u05de\u05e8 \u05d4\u05d9\u05d0 \u05d9\u05db\u05d5\u05dc\u05d4 \u05dc\u05d4\u05d5\u05e2\u05d9\u05dc \u05dc\u05db\u05dc \u05d0\u05d7\u05d3 \u05e2\u05dd CF \u05dc\u05dc\u05d0 \u05e7\u05e9\u05e8 \u05dc\u05de\u05d5\u05d8\u05e6\u05d9\u05d4 \u05d4\u05d2\u05e0\u05d8\u05d9\u05ea \u05d4\u05e1\u05e4\u05e6\u05d9\u05e4\u05d9\u05ea \u05e9\u05dc\u05d4\u05dd.<\/li>\n<li><strong>Enterprise Therapeutics<\/strong> \u05d4\u05e6\u05d9\u05d2 \u05d0\u05ea \u05d4\u05e4\u05d5\u05d8\u05e0\u05e6\u05d9\u05d8\u05d5\u05e8 TMEM16A, \u05e9\u05e0\u05de\u05e6\u05d0 \u05d1\u05e4\u05d9\u05ea\u05d5\u05d7 \u05e4\u05e8\u05d4-\u05e7\u05dc\u05d9\u05e0\u05d9 \u05e2\u05dd \u05ea\u05e7\u05d5\u05d5\u05d4 \u05dc\u05d4\u05ea\u05e7\u05d3\u05dd \u05dc\u05e0\u05d9\u05e1\u05d5\u05d9\u05d9\u05dd \u05e7\u05dc\u05d9\u05e0\u05d9\u05d9\u05dd \u05e9\u05dc\u05d1 1 \u05d1\u05e7\u05e8\u05d5\u05d1. TMEM16A \u05e4\u05d5\u05e2\u05dc \u05db\u05ea\u05e2\u05dc\u05ea \u05db\u05dc\u05d5\u05e8\u05d9\u05d3 \u05d7\u05dc\u05d5\u05e4\u05d9\u05ea \u05d1\u05d3\u05e8\u05db\u05d9 \u05d4\u05e0\u05e9\u05d9\u05de\u05d4 \u05d5\u05d9\u05db\u05d5\u05dc \u05dc\u05e4\u05e6\u05d5\u05ea \u05e2\u05dc \u05d0\u05d5\u05d1\u05d3\u05df \u05e4\u05e2\u05d9\u05dc\u05d5\u05ea CFTR, \u05de\u05e9\u05d7\u05d6\u05e8 \u05ea\u05e4\u05e7\u05d5\u05d3 \u05e8\u05d9\u05d0\u05d5\u05ea \u05ea\u05e7\u05d9\u05df \u05d5\u05e4\u05d9\u05e0\u05d5\u05d9 \u05d6\u05d9\u05d4\u05d5\u05de\u05d9\u05dd \u05d7\u05d9\u05d9\u05d3\u05e7\u05d9\u05d9\u05dd. \u05d1\u05d3\u05d5\u05de\u05d4 \u05dc\u05d2\u05d9\u05e9\u05d4 \u05e9\u05dc Translate Bio, \u05d8\u05d9\u05e4\u05d5\u05dc \u05d6\u05d4 \u05d4\u05d5\u05d0 \u05d0\u05d2\u05e0\u05d5\u05e1\u05d8\u05d9 \u05e0\u05d2\u05d3 \u05de\u05d5\u05d8\u05e6\u05d9\u05d5\u05ea \u05d5\u05d9\u05db\u05d5\u05dc \u05dc\u05d4\u05d5\u05e2\u05d9\u05dc \u05dc\u05db\u05dc \u05d0\u05d7\u05d3 \u05e2\u05dd CF \u05dc\u05dc\u05d0 \u05e7\u05e9\u05e8 \u05dc\u05de\u05d5\u05d8\u05e6\u05d9\u05d4 \u05e9\u05dc\u05d4\u05dd.<\/li>\n<\/ul>\n<p><img decoding=\"async\" class=\"size-full wp-image-14156 aligncenter\" src=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/EEReception_EmilySpeaking.jpg\" alt=\"\" width=\"900\" height=\"563\" srcset=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/EEReception_EmilySpeaking.jpg 900w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/EEReception_EmilySpeaking-300x188.jpg 300w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/EEReception_EmilySpeaking-768x480.jpg 768w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/EEReception_EmilySpeaking-600x375.jpg 600w\" sizes=\"(max-width: 900px) 100vw, 900px\" \/><\/p>\n<p>\u05d1\u05d4\u05e9\u05dc\u05de\u05d4 \u05dc\u05de\u05e4\u05d2\u05e9\u05d9\u05dd \u05d4\u05d0\u05d9\u05e0\u05e4\u05d5\u05e8\u05de\u05d8\u05d9\u05d1\u05d9\u05d9\u05dd \u05d5\u05de\u05e2\u05d5\u05e8\u05e8\u05d9 \u05d4\u05d4\u05e9\u05e8\u05d0\u05d4 \u05d1-NACFC, EE \u05d4\u05ea\u05e8\u05d2\u05e9\u05d4 \u05dc\u05e7\u05d9\u05d9\u05dd \u05d0\u05ea \u05e7\u05d1\u05dc\u05ea \u05d4\u05e7\u05d5\u05e7\u05d8\u05d9\u05d9\u05dc\u05d9\u05dd \u05d4\u05e9\u05e0\u05ea\u05d9\u05ea \u05d4\u05e8\u05d1\u05d9\u05e2\u05d9\u05ea \u05e9\u05dc\u05d4, \u05d1\u05d4\u05d6\u05de\u05e0\u05d4 \u05d1\u05dc\u05d1\u05d3, \u05dc\u05d9\u05d5\u05ea\u05e8 \u05de-90 \u05de\u05d3\u05e2\u05e0\u05d9\u05dd, \u05d7\u05d5\u05e7\u05e8\u05d9\u05dd \u05d5\u05de\u05d8\u05e4\u05dc\u05d9\u05dd \u05e9\u05dc CF \u05d1-1 \u05d1\u05e0\u05d5\u05d1\u05de\u05d1\u05e8. \u05d0\u05d9\u05e8\u05d5\u05e2 \u05d6\u05d4 \u05e9\u05d9\u05de\u05e9 \u05db\u05de\u05e7\u05d5\u05dd \u05dc\u05e9\u05d9\u05ea\u05d5\u05e3 \u05e9\u05dc EE \u05d4\u05e9\u05e0\u05ea\u05d9 \u05e9\u05dc\u05d5. \u05dc\u05d4\u05ea\u05e7\u05d3\u05dd, \u05dc\u05dc\u05de\u05d5\u05d3 \u05e2\u05dc \u05d4\u05ea\u05e7\u05d3\u05de\u05d5\u05ea \u05d4\u05d7\u05d5\u05e7\u05e8\u05d9\u05dd, \u05d5\u05d1\u05e2\u05d9\u05e7\u05e8, \u05dc\u05d7\u05d2\u05d5\u05d2 \u05d5\u05dc\u05db\u05d1\u05d3 \u05d0\u05ea \u05d4\u05e7\u05d4\u05d9\u05dc\u05d4 \u05d4\u05de\u05d3\u05e2\u05d9\u05ea \u05e9\u05dc EE. \u05d1\u05d0\u05d9\u05e8\u05d5\u05e2 \u05d4\u05e9\u05ea\u05ea\u05e4\u05d5 \u05d7\u05d5\u05e7\u05e8\u05d9\u05dd \u05de\u05d5\u05d1\u05d9\u05dc\u05d9\u05dd, \u05e7\u05dc\u05d9\u05e0\u05d0\u05d9\u05dd, \u05db\u05de\u05e2\u05d8 \u05db\u05dc \u05d7\u05d1\u05e8\u05d5\u05ea \u05d4\u05d1\u05d9\u05d5\u05d8\u05e7 \u05d4\u05d2\u05d3\u05d5\u05dc\u05d5\u05ea \u05e9\u05dc CF \u05d5\u05d4\u05e0\u05d4\u05d2\u05ea CFF, \u05de\u05d4 \u05e9\u05de\u05e9\u05e7\u05e3 \u05d0\u05ea \u05d4\u05de\u05d7\u05d5\u05d9\u05d1\u05d5\u05ea \u05d4\u05de\u05e9\u05d5\u05ea\u05e4\u05ea \u05e9\u05dc\u05d4\u05dd \u05dc\u05de\u05e9\u05d9\u05de\u05d4 \u05e9\u05dc\u05e0\u05d5.<\/p>\n<p>EE \u05d0\u05e1\u05d9\u05e8 \u05ea\u05d5\u05d3\u05d4 \u05dc\u05db\u05dc \u05e7\u05d4\u05d9\u05dc\u05ea \u05de\u05d7\u05e7\u05e8 \u05d4-CF \u05e2\u05dc \u05d4\u05ea\u05de\u05d3\u05ea\u05d4 \u05d1\u05d4\u05d0\u05e6\u05ea \u05d4\u05e4\u05d9\u05ea\u05d5\u05d7 \u05e9\u05dc \u05d8\u05d9\u05e4\u05d5\u05dc\u05d9\u05dd \u05e2\u05d1\u05d5\u05e8 10% \u05d4\u05e1\u05d5\u05e4\u05d9, \u05db\u05d5\u05dc\u05dc \u05d0\u05dc\u05d4 \u05e2\u05dd \u05de\u05d5\u05d8\u05e6\u05d9\u05d5\u05ea \u05e9\u05d8\u05d5\u05d9\u05d5\u05ea \u05e9\u05dc CF. \u05d4\u05e0\u05d7\u05d9\u05e9\u05d5\u05ea \u05e9\u05dc\u05d4\u05dd \u05d4\u05d5\u05db\u05d7\u05d4 \u05d5\u05d4\u05d5\u05e8\u05d2\u05e9\u05d4 \u05de\u05d0\u05d5\u05d3 \u05d1-NACFC. EE \u05e0\u05d5\u05ea\u05e8\u05d4 \u05de\u05d7\u05d5\u05d9\u05d1\u05ea \u05dc\u05d4\u05e7\u05dc \u05e2\u05dc \u05e9\u05d9\u05ea\u05d5\u05e3 \u05e4\u05e2\u05d5\u05dc\u05d4 \u05de\u05d3\u05e2\u05d9, \u05de\u05d7\u05e7\u05e8 \u05d5\u05e4\u05d9\u05ea\u05d5\u05d7 \u05ea\u05e8\u05d5\u05e4\u05d5\u05ea \u05db\u05d3\u05d9 \u05dc\u05d4\u05e4\u05d5\u05da \u05d0\u05ea \u05d4\u05d8\u05d9\u05e4\u05d5\u05dc\u05d9\u05dd \u05d4\u05dc\u05dc\u05d5 \u05dc\u05de\u05e6\u05d9\u05d0\u05d5\u05ea \u05d1\u05d4\u05e7\u05d3\u05dd \u05d4\u05d0\u05e4\u05e9\u05e8\u05d9.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Emily\u2019s Entourage (EE) \u05d4\u05e9\u05ea\u05ea\u05e4\u05d4 \u05d1\u05db\u05e0\u05e1 \u05d4\u05e6\u05e4\u05d5\u05df-\u05d0\u05de\u05e8\u05d9\u05e7\u05d0\u05d9 \u05dc\u05de\u05d7\u05dc\u05ea \u05e1\u05d9\u05e1\u05d8\u05d9\u05e7 \u05e4\u05d9\u05d1\u05e8\u05d5\u05d6\u05d9\u05e1 (NACFC) \u05d1\u05e0\u05d0\u05e9\u05d5\u05d5\u05d9\u05dc, \u05d8\u05e0\u05e1\u05d9, \u05d1\u05d9\u05df 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