\"Ce qui est le plus remarquable dans notre r\u00f4le avec les organo\u00efdes, c'est que nous l'avons fait enti\u00e8rement par nous-m\u00eames\", a d\u00e9clar\u00e9 Peter Haggie, directeur scientifique de l'Entourage d'Emily. \"Nous avons trouv\u00e9 comment obtenir les biopsies et comment envoyer les cellules d'Emily.<\/p><\/blockquote>\n
Compte tenu du caract\u00e8re prometteur mais encore balbutiant des recherches de Beekman, il n'existait pas de feuille de route permettant d'acheminer intactes les cellules d'Emily sur le sol n\u00e9erlandais. C'est pourquoi, \u00e0 la mani\u00e8re de l'Entourage d'Emily, l'organisation a trac\u00e9 sa propre voie, en trouvant les partenaires cliniques, en coordonnant avec la compagnie maritime le transport des cellules d'Emily, en assurant la liaison avec l'Institut Hubrecht, et en servant de plaque tournante pour maintenir l'ensemble du projet sur la bonne voie.<\/p>\n
C'est ce que l'on appelle parcourir la distance ! Les cellules d'Emily ont \u00e9t\u00e9 transport\u00e9es sur pr\u00e8s de 4 200 kilom\u00e8tres jusqu'\u00e0 l'Institut Hubrecht d'Amsterdam, o\u00f9 elles ont \u00e9t\u00e9 transform\u00e9es en organo\u00efdes.<\/p><\/div>\n
Le premier d\u00e9fi consistait \u00e0 identifier les prestataires disposant de l'infrastructure de recherche clinique n\u00e9cessaire pour effectuer des biopsies de cellules intestinales et les envoyer \u00e0 M. Hubrecht. L'organisation a trouv\u00e9 ses partenaires en la personne du c\u00e9l\u00e8bre pneumologue JP Clancy et du chirurgien gastro-intestinal Joe Palermo, de l'h\u00f4pital pour enfants de Cincinnati.<\/p>\n
En mars, Emily s'est rendue avec sa m\u00e8re Liza \u00e0 Cincinnati pour subir l'intervention, qui consistait \u00e0 extraire des cellules de ses intestins. Bien que les cellules pulmonaires soient id\u00e9ales, les chercheurs utilisent les cellules intestinales pour les organo\u00efdes parce que la proc\u00e9dure d'extraction est relativement mineure et que les cellules intestinales ont des propri\u00e9t\u00e9s uniques qui en font les \"meilleurs\" substituts pr\u00e9cliniques des poumons.<\/p>\n
Emily arrive \u00e0 la clinique de recherche William K. Schubert de l'h\u00f4pital pour enfants de Cincinnati.<\/p><\/div>\n
Fruit de l'imagination de Beekman, les organo\u00efdes sont des mod\u00e8les tridimensionnels d\u00e9velopp\u00e9s \u00e0 partir de cellules qui expriment les caract\u00e9ristiques d'un organe. Comme ils proviennent des cellules d'un individu, ils contiennent l'ADN de ce dernier ainsi que ses d\u00e9fauts. Dans le cas d'Emily, les organo\u00efdes contiennent ses mutations FK, deux copies de la mutation non-sens W1282X<\/em>. Le fait qu'elle soit porteuse de deux copies de la m\u00eame mutation fait de ses cellules un atout particuli\u00e8rement pr\u00e9cieux pour la recherche.<\/p>\n
Ce qui est particuli\u00e8rement int\u00e9ressant avec les organo\u00efdes, c'est que les chercheurs ont montr\u00e9 que les r\u00e9ponses aux m\u00e9dicaments dans ces mini-organes sont en corr\u00e9lation avec les r\u00e9sultats cliniques chez les patients.<\/p>\n
\"Les organo\u00efdes sont extr\u00eamement prometteurs\", a d\u00e9clar\u00e9 M. Haggie. \"Ils sont tellement individualis\u00e9s que nous pouvons, comme jamais auparavant, avoir une meilleure id\u00e9e de l'efficacit\u00e9 d'un m\u00e9dicament sur un patient donn\u00e9.\"<\/p><\/blockquote>\n
Il s'agit d'une d\u00e9couverte importante, en particulier pour les personnes atteintes de maladies rares et de mutations rares comme Emily. Cela signifie que les organo\u00efdes peuvent \u00eatre utilis\u00e9s comme plateforme pour identifier les patients pr\u00e9sentant des mutations de la FK qui sont trop rares pour faire l'objet d'un essai clinique mais qui peuvent b\u00e9n\u00e9ficier des th\u00e9rapies existantes, comme KALYDECO\u00ae et ORKAMBI\u00ae, ainsi que pour tester de nouveaux m\u00e9dicaments et des combinaisons de m\u00e9dicaments.<\/p>\n
Les organo\u00efdes sont, par essence, des plates-formes individualis\u00e9es de test de m\u00e9dicaments - la m\u00e9decine personnalis\u00e9e dans ce qu'elle a de plus prometteur.<\/p>\n
Emily est transport\u00e9e sur un chariot pour l'extraction des cellules intestinales.<\/p><\/div>\n
Et les nouvelles passionnantes ne s'arr\u00eatent pas l\u00e0. Une d\u00e9cision r\u00e9cente de la FDA vient de renforcer le r\u00f4le potentiellement transformateur des organo\u00efdes et d'autres mod\u00e8les cellulaires pr\u00e9dictifs dans le traitement des maladies rares. Le mois dernier, la FDA a approuv\u00e9 l'extension de KALYDECO\u00ae<\/sup> \u00e0 23 nouvelles mutations rares de la fibrose kystique, en se fondant exclusivement sur des donn\u00e9es in vitro (cellulaires), et non sur des personnes, ainsi que sur l'innocuit\u00e9 av\u00e9r\u00e9e du m\u00e9dicament.<\/p>\n
La d\u00e9cision de la FDA repr\u00e9sente une avanc\u00e9e monumentale pour les communaut\u00e9s de la fibrose kystique et des maladies rares. C'est la premi\u00e8re fois qu'un m\u00e9dicament est approuv\u00e9 de cette mani\u00e8re et elle ouvre la voie \u00e0 une nouvelle \u00e8re de m\u00e9decine de pr\u00e9cision qui ne d\u00e9pend plus enti\u00e8rement du recrutement de vastes populations de malades pour les essais cliniques. Les essais sur des mod\u00e8les cellulaires sont moins co\u00fbteux, plus rapides et beaucoup plus individualis\u00e9s.<\/p>\n
Il est encore trop t\u00f4t pour le savoir, mais les premiers r\u00e9sultats sugg\u00e8rent que les organo\u00efdes pourraient devenir un acteur majeur de cette nouvelle \u00e8re de la m\u00e9decine personnalis\u00e9e.<\/p>\n
L\u00e0 o\u00f9 la promesse brille, l'entourage d'Emily suit rapidement. Aucun obstacle ne se dressera sur notre chemin, pas m\u00eame l'absence de feuille de route. Nous sommes ravis d'avoir ouvert la voie nous-m\u00eames et de proposer aujourd'hui des organo\u00efdes comme nouvel outil dans la \"bo\u00eete \u00e0 outils\" de l'Entourage d'Emily, qui ne cesse de s'enrichir de mutations absurdes.<\/p>\n
Si vous \u00eates un chercheur ou une entreprise int\u00e9ress\u00e9e par l'acc\u00e8s \u00e0 ces organo\u00efdes, veuillez contacter contactez-nous ici<\/a>.<\/p>\n
Emily subit un examen pr\u00e9op\u00e9ratoire par le Dr Clancy.<\/p><\/div>\n
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Emily\u2019s Entourage has always operated with a sense of urgency and refusal to accept the status quo for Cystic Fibrosis (CF), guided in large part by Emily and her family\u2019s energy and commitment. This resolution has led Emily\u2019s Entourage to be at the forefront of CF advancements. Nowhere has this been more evident recently than… <\/p>\n
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