\nIl est important de noter que le sommet comprenait un certain nombre d'experts de l'int\u00e9rieur et de l'ext\u00e9rieur de la communaut\u00e9 des FC afin de faciliter la pollinisation crois\u00e9e des id\u00e9es et des technologies. Pour reprendre les termes d'Emily, l'objectif \u00e9tait de \"forcer les collisions\" entre des esprits de premier plan issus de disciplines align\u00e9es mais diff\u00e9rentes, afin de stimuler la pens\u00e9e cr\u00e9ative et innovante.<\/p>\n
Des experts en nanotechnologie, en biophysique mol\u00e9culaire, en neurog\u00e9n\u00e9tique, en pneumologie p\u00e9diatrique et en pathologie mol\u00e9culaire figuraient parmi les participants.<\/p>\n
La liste impressionnante des participants comprenait
\nChris Ahern, PhD (Universit\u00e9 de l'Iowa)
\nDavid Bedwell, PhD (Universit\u00e9 de l'Alabama, Birmingham)
\nBeverly Davidson, PhD (Universit\u00e9 de Pennsylvanie)
\nKevin Foskett, PhD (Universit\u00e9 de Pennsylvanie)
\nJustin Hanes, PhD (Universit\u00e9 Johns Hopkins)
\nPaul McCray, MD (Universit\u00e9 de l'Iowa)
\nMartin Mense, PhD (Fondation de la fibrose kystique)
\nTed Torphy, PhD (Fondation de la fibrose kystique)
\nAlan Verkman, MD, PhD (Universit\u00e9 de Californie \u00e0 San Francisco)
\nRob Wilson, PhD (Universit\u00e9 de Pennsylvanie)<\/p>\n
R\u00eaver avec audace<\/strong> Les conf\u00e9renciers ont ensuite pr\u00e9sent\u00e9 des travaux de recherche pertinents - dont la plupart \"sortent tout droit des \u00e9prouvettes\" et n'ont pas encore \u00e9t\u00e9 publi\u00e9s - et ont \u00e9mis des hypoth\u00e8ses sur la mani\u00e8re dont leurs travaux pourraient \u00eatre exploit\u00e9s pour traiter rapidement la fibrose kystique. La discussion sur les nouvelles techniques d'administration de la th\u00e9rapie g\u00e9nique aux poumons fragilis\u00e9s par la FK, qui a longtemps \u00e9t\u00e9 une pierre d'achoppement pour les chercheurs, s'est r\u00e9v\u00e9l\u00e9e particuli\u00e8rement prometteuse.<\/p>\n Le plan de match<\/strong> La r\u00e9ponse<\/strong> Rob Wilson, pathologiste en g\u00e9n\u00e9tique mol\u00e9culaire \u00e0 l'universit\u00e9 de Pennsylvanie, a qualifi\u00e9 cette journ\u00e9e de \"r\u00e9volutionnaire\". Il a expliqu\u00e9 : \"Les scientifiques sont extr\u00eamement occup\u00e9s et manquent souvent d'occasions de fertilisation crois\u00e9e. Le fait de r\u00e9unir des scientifiques ayant des domaines d'expertise diff\u00e9rents nous permet de r\u00e9fl\u00e9chir \u00e0 de nouvelles fa\u00e7ons d'appliquer la science. L'histoire d'Emily nous donne un sentiment d'urgence et d'utilit\u00e9. Sa pr\u00e9sence nous rappelle qu'il ne s'agit pas seulement de science, mais aussi de sauver des vies.<\/p>\n Emily a quitt\u00e9 la r\u00e9union enthousiaste et pleine d'\u00e9nergie. \"C'\u00e9tait g\u00e9nial\", a-t-elle d\u00e9clar\u00e9. \"Certaines de ces personnes avaient \u00e0 peine travaill\u00e9 dans les FC et nous avons r\u00e9ussi \u00e0 les rallier \u00e0 notre combat. Nous avons un plan d'action clair. Il est temps de mettre la p\u00e9dale douce. L'EE peut \u00eatre le feu qui la propulse vers l'avant\".<\/p>\n Pour plus de photos de la r\u00e9union : http:\/\/bit.ly\/EEKOLMtg<\/a><\/p>\n![\"11947863_1075932502437019_6423319712903701092_o-1\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/11947863_1075932502437019_6423319712903701092_o-1.jpg\")
<\/a><\/p>\n
\nDans son allocution de bienvenue, Emily a exhort\u00e9 le groupe \u00e0 \"oser r\u00eaver grand et audacieux\" et \u00e0 \"s'attaquer aux orphelins, aux flocons de neige sp\u00e9ciaux\", en r\u00e9f\u00e9rence aux patients atteints de mutations rares de la fibrose kystique qui n'ont pas encore \u00e9t\u00e9 trait\u00e9es. \"Nous sommes engag\u00e9s dans une course effr\u00e9n\u00e9e contre la montre et nous avons besoin de leaders d'opinion comme vous dans notre \u00e9quipe\", a-t-elle expliqu\u00e9.<\/p>\n
\nL'apr\u00e8s-midi a \u00e9t\u00e9 consacr\u00e9e \u00e0 la d\u00e9finition des priorit\u00e9s et \u00e0 l'\u00e9laboration d'un plan d'action. Les participants ont pris en compte un certain nombre de facteurs pour d\u00e9cider des recherches \u00e0 acc\u00e9l\u00e9rer : la rapidit\u00e9 avec laquelle l'\u00e9tude pourrait commencer les essais cliniques, la probabilit\u00e9 de financement, l'efficacit\u00e9 clinique, la s\u00e9curit\u00e9, la commodit\u00e9 du dosage et la faisabilit\u00e9 de la fabrication. Lorsque la r\u00e9union s'est termin\u00e9e, il \u00e9tait clair que l'EE s'\u00e9tait fait de nouveaux amis au plus haut niveau.<\/p>\n
\n\"Il s'agissait d'un engagement spectaculaire des principaux leaders d'opinion sur la fa\u00e7on de traiter cette maladie pour Emily et des milliers de personnes comme elle qui cherchent des rem\u00e8des\", a d\u00e9clar\u00e9 le Dr Ted Torphy, pr\u00e9sident du conseil d'administration de la Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics. \"La journ\u00e9e d'aujourd'hui m'a certainement rendu beaucoup plus conscient de la mutation W1282X d'Emily. Emily doit repartir avec le sentiment qu'il existe des personnes d\u00e9termin\u00e9es \u00e0 ne pas s'arr\u00eater jusqu'\u00e0 ce que toutes les personnes atteintes de fibrose kystique m\u00e8nent une vie pleine et productive.<\/p>\n