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Six projets r\u00e9cemment financ\u00e9s s'attachent \u00e0 trouver des solutions prometteuses \u00e0 certains des d\u00e9fis les plus complexes du domaine dans le cadre de la derni\u00e8re \u00e9dition du programme 10%.<\/span><\/i><\/p>\n <\/p>\n Faire passer les outils de modification g\u00e9n\u00e9tique \u00e0 travers le mucus \u00e9pais de la mucoviscidose. Aider les cellules corrig\u00e9es g\u00e9n\u00e9tiquement \u00e0 survivre et \u00e0 reconstruire des tissus sains. Briser les d\u00e9fenses des bact\u00e9ries r\u00e9sistantes, et m\u00eame trouver des moyens de rendre les antibiotiques \u00e0 nouveau efficaces.<\/b><\/p>\n Voici certains des d\u00e9fis que les chercheurs rel\u00e8vent gr\u00e2ce au nouveau cycle de financement de la recherche d'Emily's Entourage (EE).<\/span><\/p>\n \u00c0 travers six nouveaux <\/span>Subventions de recherche translationnelle<\/span><\/a>, des scientifiques d\u00e9veloppent des technologies pour surmonter des obstacles cruciaux dans les th\u00e9rapies g\u00e9niques tout en explorant de nouvelles approches pour lutter contre des infections pulmonaires persistantes et r\u00e9sistantes aux m\u00e9dicaments.\u00a0<\/span><\/p>\n Les strat\u00e9gies sont diff\u00e9rentes, mais l'objectif est le m\u00eame : <\/span>transformer des avanc\u00e9es scientifiques prometteuses en progr\u00e8s concrets pour les 10% de personnes atteintes de mucoviscidose (CF) qui ne peuvent pas b\u00e9n\u00e9ficier des traitements actuels ciblant les mutations.\u00a0<\/b><\/p>\n <\/p>\n Xizhen Lian, PhD, Universit\u00e9 Johns Hopkins, avec Justin Hanes, PhD<\/b><\/p>\n Le mucus \u00e9pais et collant de la FK peut emp\u00eacher les traitements d'atteindre les cellules qu'ils sont con\u00e7us pour traiter. Les Drs Lian et Hanes d\u00e9veloppent de minuscules v\u00e9hicules d'administration appel\u00e9s <\/span>nanoparticules lipidiques (NPL) <\/b>sp\u00e9cialement con\u00e7u pour traverser le mucus et acheminer des th\u00e9rapies de modification g\u00e9n\u00e9tique directement vers les cellules des voies respiratoires.<\/span><\/p>\n Pourquoi c'est important :<\/b> Franchir la barri\u00e8re muqueuse pourrait contribuer \u00e0 lib\u00e9rer des th\u00e9rapies g\u00e9niques capables de traiter la mucoviscidose \u00e0 sa source.<\/span><\/p>\n Explorer la recherche \u2192\u00a0<\/b><\/a><\/p>\n <\/p>\n Zheng-Rong Lu, Ph.D., Universit\u00e9 Case Western Reserve<\/b><\/p>\n Le Dr Lu d\u00e9veloppe un nouveau type de LNP biod\u00e9gradable con\u00e7u pour transporter de mani\u00e8re s\u00fbre et efficace la machinerie d'\u00e9dition g\u00e9n\u00e9tique directement dans les cellules. L'\u00e9quipe testera initialement l'approche dans un mod\u00e8le de souris atteint d'un <\/span>N'importe quoi<\/b> mutation<\/b>, \u00e9valuant s'il peut corriger et restaurer avec succ\u00e8s la fonction du CFTR.<\/span><\/p>\n Pourquoi c'est important :<\/b> La modification g\u00e9n\u00e9tique ne peut devenir un traitement viable que si les outils peuvent atteindre et p\u00e9n\u00e9trer en toute s\u00e9curit\u00e9 les cellules o\u00f9 ils sont n\u00e9cessaires. Ce projet vise \u00e0 contribuer \u00e0 combler cette lacune.<\/span><\/p>\n Explorer la recherche \u2192\u00a0<\/b><\/a><\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n Jacob Witten, Ph.D., Massachusetts Institute of Technology<\/b><\/p>\n Le Dr Witten utilise <\/span>l'intelligence artificielle (IA) et les mod\u00e8les de laboratoire avanc\u00e9s de biologie pulmonaire<\/b> pour cribler et identifier rapidement des LNP con\u00e7us sp\u00e9cifiquement pour les th\u00e9rapies g\u00e9niques inhal\u00e9es. L'objectif est de trouver des syst\u00e8mes d'administration qui am\u00e9liorent l'efficacit\u00e9, r\u00e9duisent la toxicit\u00e9 et sont capables de p\u00e9n\u00e9trer le mucus de la FK pour d\u00e9livrer efficacement leur charge th\u00e9rapeutique.<\/span><\/p>\n Pourquoi c'est important :<\/b> L'utilisation de l'intelligence artificielle pour acc\u00e9l\u00e9rer la recherche de meilleurs syst\u00e8mes d'administration permettra aux chercheurs d'augmenter de mani\u00e8re exponentielle le nombre de LNP qu'ils ciblent tout en r\u00e9duisant le co\u00fbt de ces criblages.<\/span><\/p>\n Explorer la recherche \u2192\u00a0<\/b><\/a><\/p>\n <\/p>\n Sriram Vaidyanathan, PhD, Nationwide Children\u2019s Hospital et The Ohio State University, avec Kyle Cromer, PhD, University of California, San Francisco<\/b><\/p>\n Les Drs Vaidyanathan et Cromer d\u00e9veloppent des <\/span>\u201cr\u00e9cepteurs synth\u00e9tiques\u201d<\/b> qui conf\u00e8rent temporairement aux cellules souches des voies respiratoires corrig\u00e9es un avantage de croissance qui peut \u00eatre activ\u00e9 et d\u00e9sactiv\u00e9. L'objectif est d'aider ces cellules r\u00e9par\u00e9es \u00e0 cro\u00eetre, \u00e0 se repopuler et, en fin de compte, \u00e0 r\u00e9parer les voies respiratoires.<\/span><\/p>\n Pourquoi c'est important :<\/b> Aider les cellules corrig\u00e9es \u00e0 persister et \u00e0 reconstruire les tissus pourrait rendre les futures th\u00e9rapies g\u00e9niques qui r\u00e9tablissent la sant\u00e9 pulmonaire chez toutes les personnes atteintes de FK plus durables.<\/span><\/p>\n Explorer la recherche \u2192\u00a0<\/b><\/a><\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n Hugh Smyth, Ph.D., Universit\u00e9 du Texas \u00e0 Austin<\/b><\/p>\n Le Dr Smyth d\u00e9veloppe une th\u00e9rapie inhal\u00e9e pour <\/span>r\u00e9sistant \u00e0 la m\u00e9ticilline <\/b>Staphylococcus aureus<\/i><\/b> (SARM)<\/b> qui associe un antibiotique \u00e0 une enzyme de dispersion du biofilm qui d\u00e9compose les biofilms protecteurs que les bact\u00e9ries utilisent pour survivre. L'administration conjointe des deux pourrait aider l'antibiotique \u00e0 d\u00e9truire plus efficacement les bact\u00e9ries qui peuvent mettre la vie en danger et sont difficiles \u00e0 traiter.<\/span><\/p>\n Pourquoi c'est important :<\/b> Briser les d\u00e9fenses de la bact\u00e9rie tout en l'attaquant simultan\u00e9ment avec un antibiotique pourrait fournir un moyen plus efficace de traiter les infections persistantes et potentiellement mortelles \u00e0 SARM.<\/span><\/p>\n Explorer la recherche \u2192\u00a0<\/b><\/a><\/p>\n <\/p>\n David T. Pride, MD, PhD, \u00c9cole de m\u00e9decine de l'Universit\u00e9 de Californie \u00e0 San Diego<\/b><\/p>\n Le Dr Pride associe des antibiotiques \u00e0 <\/span>bact\u00e9riophages \u2014 ou \u201c phages \u201d, des virus pr\u00e9sents dans l'environnement qui ciblent sp\u00e9cifiquement et d\u00e9truisent les bact\u00e9ries nocives \u2014 pour lutter contre la r\u00e9sistance aux m\u00e9dicaments <\/b>Achromobacter<\/i><\/b> infections, <\/b>qui constituent un probl\u00e8me croissant chez les personnes atteintes de FK<\/span>.<\/b> Les premiers r\u00e9sultats montrent que certaines associations phages-antibiotiques peuvent \u00e9liminer et m\u00eame resensibiliser aux antibiotiques des bact\u00e9ries auparavant r\u00e9sistantes, ind\u00e9pendamment de leur sensibilit\u00e9 ant\u00e9rieure.<\/span><\/p>\n Pourquoi c'est important :<\/b> Si les phages peuvent aider \u00e0 restaurer l'efficacit\u00e9 d'antibiotiques auparavant r\u00e9sistants, cette approche pourrait cr\u00e9er de nouvelles options de traitement pour les personnes confront\u00e9es \u00e0 certaines des infections li\u00e9es \u00e0 la FCV les plus difficiles \u00e0 traiter.<\/span><\/p>\n Explorer la recherche \u2192\u00a0<\/b><\/a><\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n Six newly funded projects are pursuing promising solutions to some of the field\u2019s toughest challenges for the final 10%. Getting gene-editing tools through thick CF mucus. Helping genetically corrected cells survive and rebuild healthy tissue. Breaking down the defenses of resistant bacteria\u2014and even finding ways to make antibiotics work again. These are some of… <\/p>\nVoici un aper\u00e7u plus d\u00e9taill\u00e9 des travaux des nouveaux chercheurs financ\u00e9s par EE et de leur importance.<\/strong><\/h5>\n
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Vaincre le mucus de la FK<\/b><\/h3>\n![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/WordPress-Featured-Image-20.png\")
Construire un meilleur v\u00e9hicule de livraison<\/b><\/h3>\n<\/h3>\n
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/WordPress-Featured-Image-21.webp\")
<\/b><\/h3>\nMettre l'IA au travail<\/b><\/h3>\n
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/WordPress-Featured-Image-22.png\")
<\/b><\/h3>\n<\/h3>\n
Aider les cellules corrig\u00e9es \u00e0 s'implanter<\/b><\/h3>\n
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Briser les d\u00e9fenses des bact\u00e9ries<\/b><\/h3>\n![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/WordPress-Featured-Image-24.webp\")
Redonner de l'efficacit\u00e9 aux antibiotiques<\/b><\/h3>\nExplorer toutes les subventions accord\u00e9es par Emily's Entourage<\/strong> \u2192 <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>\u00a0<\/span><\/h3>\n
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