{"id":27109,"date":"2026-09-08T14:12:48","date_gmt":"2026-09-08T18:12:48","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=27109"},"modified":"2026-09-08T14:12:48","modified_gmt":"2026-09-08T18:12:48","slug":"emilys-entourage-awards-2026-translational-research-grant-to-advance-novel-gene-editing-delivery-for-cystic-fibrosis","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/emilys-entourage-awards-2026-translational-research-grant-to-advance-novel-gene-editing-delivery-for-cystic-fibrosis\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage attribue la subvention de recherche translationnelle 2026 pour faire progresser l'administration innovante de l'\u00e9dition g\u00e9n\u00e9tique pour la fibrose kystique"},"content":{"rendered":"

Une nouvelle plateforme de nanoparticules lipidiques vise \u00e0 acheminer en toute s\u00e9curit\u00e9 et efficacit\u00e9 des \u00e9diteurs de g\u00e8nes pour corriger les mutations du CFTR, rapprochant le domaine d'un traitement durable de la mucoviscidose<\/span><\/i><\/p>\n

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Emily\u2019s Entourage (EE) a attribu\u00e9 sa cinqui\u00e8me subvention de recherche translationnelle pour 2026 au Dr Zheng-Rong Lu, professeur de g\u00e9nie biom\u00e9dical M. Frank Rudy et Margaret Domiter Rudy \u00e0 la Case Western Reserve University.<\/em><\/p><\/div>\n

Lower Merion, PA \u2014 8 septembre 2026 \u2014<\/span>Emily\u2019s Entourage (EE), une organisation innovante 501(c)(3) qui acc\u00e9l\u00e8re la recherche pour les personnes atteintes de mucoviscidose (CF) qui ne b\u00e9n\u00e9ficient pas des th\u00e9rapies actuelles cibl\u00e9es sur les mutations, est fi\u00e8re d'annoncer sa cinqui\u00e8me subvention de recherche translationnelle pour 2026 attribu\u00e9e au Dr Zheng-Rong Lu, professeur de g\u00e9nie biom\u00e9dical M. Frank Rudy et Margaret Domiter Rudy \u00e0 la Case Western Reserve University.<\/span><\/p>\n

Le projet du Dr Lu vise \u00e0 mettre au point une plateforme d\u2019administration de nouvelle g\u00e9n\u00e9ration pour les th\u00e9rapies par \u00e9dition g\u00e9n\u00e9tique, afin de surmonter l\u2019un des principaux obstacles dans ce domaine et de contribuer \u00e0 lib\u00e9rer le potentiel de l\u2019\u00e9dition g\u00e9n\u00e9tique en tant qu\u2019approche th\u00e9rapeutique durable pour les personnes atteintes de mucoviscidose, y compris celles participant \u00e0 l\u2019essai clinique 10%.<\/span><\/p>\n

L'\u00e9dition g\u00e9n\u00e9tique est depuis longtemps consid\u00e9r\u00e9e comme une approche prometteuse et r\u00e9volutionnaire pour le traitement de la mucoviscidose, offrant la possibilit\u00e9 de corriger la mutation g\u00e9n\u00e9tique sous-jacente et de r\u00e9tablir le fonctionnement normal du g\u00e8ne CFTR. Cependant, l'administration s\u00fbre et efficace d'outils d'\u00e9dition g\u00e9n\u00e9tique dans les cellules pulmonaires cibl\u00e9es a pos\u00e9 des d\u00e9fis qui ont frein\u00e9 ses progr\u00e8s. Il est particuli\u00e8rement important de relever ce d\u00e9fi pour le 10%, compte tenu de son potentiel \u00e0 s\u2019attaquer \u00e0 la cause profonde de la maladie et \u00e0 offrir un b\u00e9n\u00e9fice th\u00e9rapeutique durable pour toutes les mutations de la mucoviscidose.<\/span><\/p>\n

Les recherches du Dr Lu se concentrent sur le d\u00e9passement de cet obstacle gr\u00e2ce au d\u00e9veloppement de nanoparticules lipidiques ionisables (NPL) multifonctionnelles, des v\u00e9hicules d'administration con\u00e7us pour transporter des outils de modification g\u00e9n\u00e9tique directement dans les cellules. Bien que les NPL soient d\u00e9j\u00e0 utilis\u00e9es en toute s\u00e9curit\u00e9 dans des applications telles que les vaccins \u00e0 ARNm, les formulations actuelles ne sont pas optimis\u00e9es pour acheminer des \u00e9diteurs g\u00e9n\u00e9tiques \u00e0 base de prot\u00e9ines pour des maladies comme la mucoviscidose.<\/span><\/p>\n

Ce projet introduit une nouvelle classe de LNP biod\u00e9gradables sp\u00e9cifiquement con\u00e7ue pour r\u00e9pondre \u00e0 ces limites. Contrairement aux approches bas\u00e9es sur l'ADN ou l'ARNm, cette plateforme d\u00e9livre la machinerie d'\u00e9dition g\u00e9nomique sous forme de ribonucl\u00e9oprot\u00e9ines (RNP), qui ne n\u00e9cessitent pas l'expression de mat\u00e9riel g\u00e9n\u00e9tique \u00e9tranger et peuvent r\u00e9duire les risques pour la s\u00e9curit\u00e9 associ\u00e9s \u00e0 une activit\u00e9 g\u00e9nique prolong\u00e9e ou non contr\u00f4l\u00e9e.<\/span><\/p>\n

Les nanoparticules nouvellement d\u00e9velopp\u00e9es sont con\u00e7ues pour \u00eatre stables en milieu aqueux, \u00e9viter l'utilisation de solvants organiques agressifs et se d\u00e9grader en composants biocompatibles dans l'organisme. Des \u00e9tudes pr\u00e9liminaires sugg\u00e8rent que ces LNP peuvent permettre une administration intracellulaire et une \u00e9dition g\u00e9nique plus efficaces \u00e0 des doses plus faibles, tout en d\u00e9montrant des profils de s\u00e9curit\u00e9 am\u00e9lior\u00e9s par rapport aux syst\u00e8mes pr\u00e9c\u00e9dents.<\/span><\/p>\n

Gr\u00e2ce \u00e0 cette plateforme, l'\u00e9quipe du Dr Lu optimisera l'administration d'\u00e9diteurs g\u00e9niques ciblant les mutations de CFTR, avec un accent initial sur la mutation W1282X dans des mod\u00e8les pr\u00e9cliniques disponibles \u00e0 l'Universit\u00e9 Case Western Reserve. Le projet \u00e9valuera \u00e0 la fois l'efficacit\u00e9 de l'\u00e9dition g\u00e9nique et la restauration de la fonction CFTR, dans le but d'identifier un candidat th\u00e9rapeutique principal en vue d'un d\u00e9veloppement translationnel ult\u00e9rieur. En permettant une administration plus efficace des \u00e9diteurs g\u00e9niques, cette approche pourrait rapprocher le domaine de traitements corrigeant la mucoviscidose \u00e0 sa source.<\/span><\/p>\n

\u201c La modification g\u00e9n\u00e9tique a le potentiel de changer fondamentalement la fa\u00e7on dont nous traitons la FK, mais seulement si nous pouvons administrer ces th\u00e9rapies en toute s\u00e9curit\u00e9 et efficacit\u00e9 \u201d, a d\u00e9clar\u00e9 le Dr Lu. \u201c Ces travaux visent \u00e0 d\u00e9velopper un syst\u00e8me d'administration qui peut rendre cela possible, en particulier pour les personnes atteintes de FK qui n'ont actuellement aucune option de traitement. \u201d<\/span><\/p><\/blockquote>\n

Environ 10% de personnes atteintes de mucoviscidose pr\u00e9sentent des mutations g\u00e9n\u00e9tiques qui ne permettent pas de b\u00e9n\u00e9ficier des modulateurs du g\u00e8ne CFTR existants. EE s'engage \u00e0 acc\u00e9l\u00e9rer la recherche et le d\u00e9veloppement th\u00e9rapeutique pour toutes les personnes qui ne tirent pas profit de ces traitements, afin de veiller \u00e0 ce que personne ne soit laiss\u00e9 pour compte.<\/span><\/p>\n

\u201c Ce projet s\u2019attaque \u00e0 l\u2019un des d\u00e9fis les plus cruciaux dans ce domaine : l\u2019administration \u201d, a d\u00e9clar\u00e9 Chandra Ghose, docteur en sciences et directrice scientifique chez EE. \u201c Ce faisant, il pourrait contribuer \u00e0 faire de l\u2019\u00e9dition g\u00e9n\u00e9tique une v\u00e9ritable voie th\u00e9rapeutique \u2014 non seulement en th\u00e9orie, mais aussi dans la pratique \u2014 pour les personnes atteintes de mucoviscidose, y compris celles participant \u00e0 l\u2019essai 10% qui attendent toujours un traitement s\u2019attaquant \u00e0 la cause profonde de leur maladie. \u201d<\/span><\/p>\n

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\u00c0 propos du programme de subventions de l'Entourage d'Emily (EE)<\/b><\/p>\n

Le programme de subventions d'Emily's Entourage (EE) fournit des financements pour acc\u00e9l\u00e9rer la recherche et le d\u00e9veloppement th\u00e9rapeutique pour les personnes atteintes de fibrose kystique (FK) qui ne b\u00e9n\u00e9ficient pas des th\u00e9rapies cibl\u00e9es sur les mutations existantes. EE soutient une gamme de m\u00e9canismes de financement, notamment des subventions translationnelles, des subventions collaboratives et des subventions exploratoires pr\u00e9cliniques, ainsi que des investissements en capital-risque philanthropique.<\/span><\/p>\n

\u00c0 ce jour, EE a octroy\u00e9 des millions de dollars \u00e0 des \u00e9quipes pluridisciplinaires \u00e0 travers le monde et a aid\u00e9 \u00e0 obtenir des millions de plus en financements compl\u00e9mentaires. Pour consulter les subventions accord\u00e9es, visitez <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>. Pour en savoir plus sur les possibilit\u00e9s de financement de l'EE, consultez le site suivant <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/funding-opportunities\/<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

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\u00c0 propos de l'entourage d'Emily<\/b><\/p>\n

Emily\u2019s Entourage (EE) est une organisation innovante de type 501(c)3 qui acc\u00e9l\u00e8re la recherche de nouveaux traitements et d\u2019un rem\u00e8de pour les personnes atteintes de mucoviscidose qui ne tirent aucun b\u00e9n\u00e9fice des th\u00e9rapies cibl\u00e9es sur les mutations actuellement disponibles. Depuis 2011, EE a octroy\u00e9 des millions de dollars de subventions de recherche, lanc\u00e9 une entreprise sp\u00e9cialis\u00e9e dans la th\u00e9rapie g\u00e9nique de la mucoviscidose au stade clinique, d\u00e9velopp\u00e9 la base de donn\u00e9es de patients \u00ab Clinical Trial Connect \u00bb (CTC) ainsi qu\u2019un programme de mise en relation avec des essais cliniques afin d\u2019acc\u00e9l\u00e9rer le recrutement \u00e0 l\u2019\u00e9chelle mondiale pour ces essais, et men\u00e9 des initiatives internationales visant \u00e0 promouvoir la recherche \u00e0 fort impact et le d\u00e9veloppement de m\u00e9dicaments. L\u2019organisation a fait l\u2019objet de reportages dans les m\u00e9dias nationaux, notamment le New York Times, STAT, CNN, People et bien d\u2019autres. Pour en savoir plus, rendez-vous sur <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

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Contact presse<\/b><\/p>\n

Hannah Kleckner<\/span><\/p>\n

Directeur du marketing et de la communication<\/span><\/p>\n

hannah@emilysentourage.org<\/span><\/p>\n



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