{"id":26926,"date":"2026-08-13T10:21:42","date_gmt":"2026-08-13T14:21:42","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=26926"},"modified":"2026-08-13T10:31:32","modified_gmt":"2026-08-13T14:31:32","slug":"emilys-entourage-funds-synthetic-biology-approach-to-enable-durable-gene-therapy-for-cystic-fibrosis","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/emilys-entourage-funds-synthetic-biology-approach-to-enable-durable-gene-therapy-for-cystic-fibrosis\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage finance une approche de biologie synth\u00e9tique pour permettre une th\u00e9rapie g\u00e9nique durable de la fibrose kystique"},"content":{"rendered":"

La technologie des r\u00e9cepteurs synth\u00e9tiques modifi\u00e9s vise \u00e0 amplifier s\u00e9lectivement les cellules souches des voies respiratoires corrig\u00e9es et \u00e0 am\u00e9liorer la durabilit\u00e9 du traitement \u00e0 long terme.<\/i><\/p>\n

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La premi\u00e8re bourse de recherche translationnelle 2026 d'Emily's Entourage (EE) a \u00e9t\u00e9 attribu\u00e9e \u00e0 Sriram Vaidyanathan, Ph. D., chercheur principal au Nationwide Children's Hospital (\u00e0 gauche) et professeur assistant de p\u00e9diatrie \u00e0 l'Universit\u00e9 d'\u00c9tat de l'Ohio, ainsi qu'\u00e0 Kyle Cromer, Ph. D., professeur assistant \u00e0 l'Universit\u00e9 de Californie \u00e0 San Francisco (\u00e0 droite).<\/em><\/p><\/div>\n

Lower Merion, PA \u2014 13 ao\u00fbt 2026<\/strong>\u2014Emily\u2019s Entourage (EE), une organisation innovante 501(c)(3) qui acc\u00e9l\u00e8re la recherche pour les personnes atteintes de fibrose kystique (FK) qui ne b\u00e9n\u00e9ficient pas des th\u00e9rapies actuelles cibl\u00e9es sur les mutations, a annonc\u00e9 aujourd'hui sa premi\u00e8re<\/span>\u00a0Subvention de recherche translationnelle 2026 attribu\u00e9e au Dr Sriram Vaidyanathan, chercheur principal au Nationwide Children's Hospital et professeur adjoint de p\u00e9diatrie \u00e0 l'Universit\u00e9 d'\u00c9tat de l'Ohio, et au Dr Kyle Cromer, professeur adjoint \u00e0 l'Universit\u00e9 de Californie \u00e0 San Francisco (UCSF).\u00a0<\/span><\/p>\n

Le projet nouvellement financ\u00e9 vise \u00e0 lever un obstacle majeur \u00e0 la th\u00e9rapie g\u00e9nique durable de la mucoviscidose : s'assurer que les cellules souches des voies respiratoires corrig\u00e9es peuvent prolif\u00e9rer et persister assez longtemps pour r\u00e9parer le tissu pulmonaire.<\/strong><\/span><\/p>\n

Les approches de modification g\u00e9n\u00e9tique qui remplacent le g\u00e8ne CFTR d\u00e9fectueux chez les personnes atteintes de FK ont montr\u00e9 le potentiel de restaurer la fonction des cellules des voies a\u00e9riennes. Cependant, m\u00eame lorsque la correction g\u00e9n\u00e9tique r\u00e9ussit, les cellules souches basales des voies a\u00e9riennes corrig\u00e9es \u2014 les cellules \u00e0 longue dur\u00e9e de vie responsables de la r\u00e9g\u00e9n\u00e9ration du tissu des voies a\u00e9riennes \u2014 ne concurrencent pas naturellement les cellules non corrig\u00e9es. Par cons\u00e9quent, les cellules corrig\u00e9es peuvent ne pas se multiplier suffisamment pour produire un b\u00e9n\u00e9fice th\u00e9rapeutique durable.<\/span><\/p>\n

Pour surmonter ce d\u00e9fi, les Drs Vaidyanathan et Cromer d\u00e9veloppement de \u201c r\u00e9cepteurs synth\u00e9tiques \u201d modifi\u00e9s con\u00e7us pour conf\u00e9rer aux cellules corrig\u00e9es un avantage de croissance temporaire et contr\u00f4lable.<\/strong> Ces r\u00e9cepteurs peuvent \u00eatre activ\u00e9s \u00e0 l'aide d'un compos\u00e9 \u00e0 petites mol\u00e9cules qui a d\u00e9j\u00e0 \u00e9t\u00e9 \u00e9valu\u00e9 dans des contextes cliniques. Une fois activ\u00e9s, les r\u00e9cepteurs signalent aux cellules corrig\u00e9es de se multiplier, ce qui les aide \u00e0 repopuler l'\u00e9pith\u00e9lium des voies respiratoires. Une fois la multiplication achev\u00e9e, le signal peut \u00eatre d\u00e9sactiv\u00e9.<\/span><\/p>\n

Le projet se concentrera sur la conception et le test de deux familles de r\u00e9cepteurs synth\u00e9tiques qui imitent les voies des facteurs de croissance naturels impliqu\u00e9s dans la r\u00e9g\u00e9n\u00e9ration des cellules des voies a\u00e9riennes. L'\u00e9quipe \u00e9valuera si ces r\u00e9cepteurs peuvent enrichir s\u00e9lectivement les cellules souches basales des voies a\u00e9riennes corrig\u00e9es par CFTR tout en pr\u00e9servant leur capacit\u00e9 \u00e0 se diff\u00e9rencier en tissu sain des voies a\u00e9riennes.<\/span><\/p>\n

En permettant l'expansion s\u00e9lective des cellules corrig\u00e9es, cette approche vise \u00e0 obtenir une r\u00e9paration durable des voies a\u00e9riennes, l'un des d\u00e9fis les plus persistants de la th\u00e9rapie g\u00e9nique de la mucoviscidose.<\/span><\/p>\n

\u201c La correction g\u00e9nique seule peut ne pas suffire si les cellules corrig\u00e9es ne peuvent pas rivaliser avec les tissus malades \u201d, a d\u00e9clar\u00e9 le Dr Vaidyanathan. \u201c Nous d\u00e9veloppons un syst\u00e8me qui modifie temporairement l'\u00e9quilibre, permettant aux cellules r\u00e9par\u00e9es de se multiplier et potentiellement d'am\u00e9liorer la durabilit\u00e9 des th\u00e9rapies g\u00e9niques. \u201d<\/span><\/p><\/blockquote>\n

Cette approche de biologie synth\u00e9tique est con\u00e7ue pour fonctionner aux c\u00f4t\u00e9s des strat\u00e9gies d'\u00e9dition de g\u00e8nes existantes et pourrait \u00eatre compatible \u00e0 la fois avec les m\u00e9thodes bas\u00e9es sur les cellules et <\/span>in vivo<\/span><\/i> approches de th\u00e9rapie g\u00e9nique.<\/span><\/p>\n

\u201c L'un des plus grands d\u00e9fis de la th\u00e9rapie g\u00e9nique n'est pas seulement de r\u00e9parer le g\u00e8ne, c'est de veiller \u00e0 ce que ces cellules corrig\u00e9es puissent persister et r\u00e9parer les tissus au fil du temps \u201d, a d\u00e9clar\u00e9 Chandra Ghose, PhD, directrice scientifique d'EE. \u201c Ce projet introduit une strat\u00e9gie de biologie synth\u00e9tique novatrice pour relever ce d\u00e9fi et contribuer \u00e0 faire progresser des approches th\u00e9rapeutiques plus durables pour la mucoviscidose. \u201d<\/span><\/p><\/blockquote>\n

Environ 10% de personnes atteintes de mucoviscidose ne tirent pas profit des modulateurs du g\u00e8ne CFTR actuellement disponibles. EE s'engage \u00e0 acc\u00e9l\u00e9rer la recherche visant \u00e0 s'attaquer \u00e0 la fois aux causes g\u00e9n\u00e9tiques sous-jacentes de la mucoviscidose et aux obstacles biologiques qui continuent de limiter la durabilit\u00e9 des traitements.<\/span><\/p>\n

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\u00c0 propos du programme de subventions de l'Entourage d'Emily (EE)<\/b><\/p>\n

Le programme de subventions d'Emily's Entourage (EE) fournit des financements pour acc\u00e9l\u00e9rer la recherche et le d\u00e9veloppement th\u00e9rapeutique pour les personnes atteintes de fibrose kystique (FK) qui ne b\u00e9n\u00e9ficient pas des th\u00e9rapies cibl\u00e9es sur les mutations existantes. EE soutient une gamme de m\u00e9canismes de financement, notamment des subventions translationnelles, des subventions collaboratives et des subventions exploratoires pr\u00e9cliniques, ainsi que des investissements en capital-risque philanthropique.<\/span><\/p>\n

\u00c0 ce jour, EE a octroy\u00e9 des millions de dollars \u00e0 des \u00e9quipes pluridisciplinaires \u00e0 travers le monde et a aid\u00e9 \u00e0 obtenir des millions de plus en financements compl\u00e9mentaires. Pour consulter les subventions accord\u00e9es, visitez <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>. Pour en savoir plus sur les possibilit\u00e9s de financement de l'EE, consultez le site suivant <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/funding-opportunities\/<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

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\u00c0 propos de l'entourage d'Emily<\/b><\/p>\n

Emily\u2019s Entourage (EE) est une organisation innovante de type 501(c)3 qui acc\u00e9l\u00e8re la recherche de nouveaux traitements et d\u2019un rem\u00e8de pour les personnes atteintes de mucoviscidose (CF) qui ne tirent aucun b\u00e9n\u00e9fice des th\u00e9rapies ciblant les mutations actuellement disponibles. Depuis 2011, EE a octroy\u00e9 des millions de dollars de subventions de recherche, lanc\u00e9 une soci\u00e9t\u00e9 sp\u00e9cialis\u00e9e dans la th\u00e9rapie g\u00e9nique de la mucoviscidose au stade clinique, d\u00e9velopp\u00e9 une base de donn\u00e9es mondiale de patients et un programme de mise en relation pour les essais cliniques afin d\u2019acc\u00e9l\u00e9rer le recrutement des participants, et men\u00e9 des initiatives \u00e0 l\u2019\u00e9chelle mondiale pour favoriser la recherche \u00e0 fort impact et le d\u00e9veloppement de m\u00e9dicaments. L\u2019organisation a fait l\u2019objet de reportages dans les m\u00e9dias nationaux, notamment le New York Times, STAT, CNN, People et bien d\u2019autres. Pour en savoir plus, rendez-vous sur<\/span> emilysentourage.org<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Contact presse<\/b><\/p>\n

Hannah Kleckner<\/span><\/p>\n

Directeur du marketing et de la communication<\/span><\/p>\n

hannah@emilysentourage.org<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

La technologie de r\u00e9cepteurs synth\u00e9tiques modifi\u00e9s vise \u00e0 \u00e9tendre s\u00e9lectivement les cellules souches des voies respiratoires corrig\u00e9es et \u00e0 am\u00e9liorer la durabilit\u00e9 du traitement \u00e0 long terme. Lower Merion, PA \u2014 13 ao\u00fbt 2026 \u2014 Emily\u2019s Entourage (EE), une organisation innovante 501(c)(3) qui acc\u00e9l\u00e8re la recherche pour les personnes atteintes de mucoviscidose (CF) qui ne b\u00e9n\u00e9ficient pas des th\u00e9rapies actuelles ciblant les mutations, a annonc\u00e9 aujourd'hui sa premi\u00e8re subvention de recherche translationnelle 2026 attribu\u00e9e \u00e0 Sriram Vaidyanathan,\u2026 <\/p>\n

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Lire la suite<\/a><\/p>","protected":false},"author":1719,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_titles_title":"","_seopress_titles_desc":"","_seopress_robots_index":"","_seopress_robots_follow":"","_seopress_robots_imageindex":"","_seopress_robots_snippet":"","_seopress_robots_primary_cat":"","_seopress_robots_breadcrumbs":"","_seopress_robots_freeze_modified_date":"","_seopress_robots_custom_modified_date":"","_seopress_robots_canonical":"","_seopress_social_fb_title":"","_seopress_social_fb_desc":"","_seopress_social_fb_img":"","_seopress_social_fb_img_attachment_id":0,"_seopress_social_fb_img_width":0,"_seopress_social_fb_img_height":0,"_seopress_social_twitter_title":"","_seopress_social_twitter_desc":"","_seopress_social_twitter_img":"","_seopress_social_twitter_img_attachment_id":0,"_seopress_social_twitter_img_width":0,"_seopress_social_twitter_img_height":0,"_seopress_redirections_value":"","_seopress_redirections_enabled":"","_seopress_redirections_enabled_regex":"","_seopress_redirections_logged_status":"","_seopress_redirections_param":"","_seopress_redirections_type":0,"_seopress_analysis_target_kw":"","_seopress_news_disabled":"","_seopress_video_disabled":"","_seopress_video":[],"_seopress_pro_schemas_manual":[],"_seopress_pro_rich_snippets_disable_all":"","_seopress_pro_rich_snippets_disable":[],"_seopress_pro_schemas":[],"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_jetpack_newsletter_access":"","_jetpack_dont_email_post_to_subs":false,"_jetpack_newsletter_tier_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paywalled_content":false,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":"","jetpack_post_was_ever_published":false},"categories":[178],"tags":[269,197,223,188,228,218,226],"class_list":["post-26926","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-press-releases","tag-2026-grant","tag-cf-research","tag-ee-grant","tag-gene-therapy","tag-grant","tag-research-grant","tag-translational-grant"],"acf":[],"jetpack_sharing_enabled":true,"jetpack_featured_media_url":"","post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/26926","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1719"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=26926"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/26926\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":26934,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/26926\/revisions\/26934"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=26926"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=26926"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=26926"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}