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<\/p>\nTout voyage commence par un simple pas. Pour la communaut\u00e9 des maladies rares, ce pas est souvent fait contre des obstacles consid\u00e9rables, dans un paysage o\u00f9 trop de personnes sont n\u00e9glig\u00e9es, sous-financ\u00e9es et laiss\u00e9es dans l'attente de perc\u00e9es qui n'arrivent pas assez vite. Ici, \u00e0 l'Entourage d'Emily (EE), nous ne nous contentons pas de suivre ce chemin. Nous ouvrons une nouvelle voie.<\/p>\n
\u00c0 l'occasion de la semaine des maladies rares, nous lan\u00e7ons la campagne 2025 #ExtraordinRARE<\/b> qui refl\u00e8te l'engagement ind\u00e9fectible d'EE \u00e0 red\u00e9finir ce qui est possible pour les maladies rares, en particulier la derni\u00e8re 10% des personnes atteintes de mucoviscidose (CF).-un groupe rare au sein d'une maladie rare !<\/i> Cette ann\u00e9e, notre mission est claire : nous n'attendons pas. Nous repoussons les limites, favorisons l'innovation scientifique et ne n\u00e9gligeons aucune piste pour faire en sorte qu'aucune personne atteinte de FK ne soit laiss\u00e9e pour compte.<\/b><\/p>\n
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Une maladie rare est une maladie qui touche moins de 200 000 personnes aux \u00c9tats-Unis. La fibrose kystique touche 40 000 Am\u00e9ricains et 105 000 personnes dans le monde, ce qui la classe parmi les maladies rares. Bien qu'individuellement ces maladies soient \"rares\", collectivement elles sont loin de l'\u00eatre. Les maladies rares touchent plus de 30 millions de personnes aux \u00c9tats-Unis et 400 millions dans le monde, mais 90% n'ont toujours pas de traitement approuv\u00e9 par la FDA. Les chiffres racontent une histoire stup\u00e9fiante : la communaut\u00e9 des maladies rares est vaste, mais trop souvent, elle doit se battre pour attirer l'attention, obtenir des fonds et faire de la recherche. Pour les personnes atteintes de FK, cette r\u00e9alit\u00e9 est particuli\u00e8rement dure.<\/p>\n
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Bien que la FK soit une maladie rare en soi, de nombreuses personnes ne r\u00e9alisent pas qu'il existe une sous-population rare au sein de la communaut\u00e9 FK, \u00e0 savoir les 10% qui ne b\u00e9n\u00e9ficient pas des th\u00e9rapies cibl\u00e9es sur les mutations actuellement disponibles. Alors que les th\u00e9rapies r\u00e9volutionnaires ciblant les mutations ont r\u00e9volutionn\u00e9 la vie de 90% de la population FK, des personnes comme notre cofondatrice, Emily, font partie des 10% p\u00e9riph\u00e9riques. Elles sont porteuses de mutations g\u00e9n\u00e9tiques rares de la FK qui font d'elles les plus rares des rares. Elles attendent leur traitement salvateur tout en regardant le reste de la communaut\u00e9 FK b\u00e9n\u00e9ficier d'une seconde vie. C'est une situation incroyablement difficile.<\/p>\n
En outre, parmi les 10% finales, on observe une pr\u00e9valence disproportionn\u00e9e de personnes historiquement marginalis\u00e9es, non blanches, porteuses de mutations rares ou peu \u00e9tudi\u00e9es de la fibrose kystique. Parmi les populations hispaniques, noires, asiatiques et am\u00e9rindiennes atteintes de FK, 17 \u00e0 40% d'individus ne b\u00e9n\u00e9ficient pas des th\u00e9rapies existantes ciblant les mutations. Le fait de ne pas pouvoir b\u00e9n\u00e9ficier des th\u00e9rapies ciblant les mutations contribue aux in\u00e9galit\u00e9s en mati\u00e8re de sant\u00e9 auxquelles ces groupes sont d\u00e9j\u00e0 confront\u00e9s, notamment en ce qui concerne les diagnostics tardifs.<\/p>\n
Les 2025 #ExtraordinRARE<\/b> est plus qu'un appel \u00e0 la prise de conscience, c'est un mouvement pour acc\u00e9l\u00e9rer l'action. Cette ann\u00e9e, notre th\u00e8me s'articule autour de l'id\u00e9e d'une exp\u00e9dition<\/b>-Un voyage dans l'inconnu, o\u00f9 chaque pas en avant nous rapproche des perc\u00e9es dont nous avons besoin. Les visuels refl\u00e8tent ce sens de l'aventure, avec une imagerie audacieuse qui capture l'esprit pionnier de notre mission.<\/p>\n
Et nous ne nous aventurons pas dans l'inconnu les mains vides. Arm\u00e9s de l'innovation, de la collaboration et d'un engagement in\u00e9branlable en faveur du progr\u00e8s, nous le faisons :<\/p>\n
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Faire partie de la communaut\u00e9 des maladies rares, c'est remettre en question le statu quo et prendre conscience du pouvoir de sa voix et de son engagement. Cela signifie ouvrir de nouvelles voies scientifiques, refuser d'accepter comme r\u00e9ponse \"trop difficile\" ou \"trop rare\" et, aujourd'hui plus que jamais, prouver que la recherche sur les maladies rares peut ouvrir de nouvelles possibilit\u00e9s pour l'ensemble de la m\u00e9decine.<\/p>\n
Alors que nous nous lan\u00e7ons dans cette exp\u00e9dition, nous le faisons avec une urgence, un objectif et une volont\u00e9 in\u00e9branlable de changer l'avenir, non seulement pour les personnes atteintes de FK, mais aussi pour l'ensemble de la communaut\u00e9 des maladies rares.<\/p>\n
Le chemin \u00e0 parcourir ne sera pas facile, mais une chose est claire : nous n'attendons pas de perc\u00e9es, nous les cr\u00e9ons. Nous vous invitons \u00e0 vous tenir \u00e0 nos c\u00f4t\u00e9s, \u00e0 \u00e9lever la voix et \u00e0 participer \u00e0 ce mouvement de transformation.<\/p>\n
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Comment vous pouvez agir :<\/p>\n
\u00c0 ceux qui attendent toujours : Nous vous voyons. Nous sommes \u00e0 vos c\u00f4t\u00e9s. Et nous ne nous arr\u00eaterons pas tant que vous n'aurez pas re\u00e7u les traitements que vous m\u00e9ritez.<\/p>\n
L'exp\u00e9dition commence maintenant.<\/strong> Allons de l'avant, ensemble.<\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n Tout voyage commence par un simple pas. Pour la communaut\u00e9 des maladies rares, ce pas est souvent fait contre des obstacles consid\u00e9rables, dans un paysage o\u00f9 trop de personnes sont n\u00e9glig\u00e9es, sous-financ\u00e9es et laiss\u00e9es dans l'attente de perc\u00e9es qui n'arrivent pas assez vite. Ici, \u00e0 l'Entourage d'Emily (EE), nous ne nous contentons pas de suivre ce chemin. Nous ouvrons une nouvelle voie. Cette... <\/p>\nMERCI \u00c0 NOS 2025 SPONSORS DE LA SEMAINE DES MALADIES RARES<\/strong><\/h2>\n
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