{"id":23375,"date":"2024-11-07T09:00:49","date_gmt":"2024-11-07T13:00:49","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=23375"},"modified":"2024-11-07T17:18:27","modified_gmt":"2024-11-07T21:18:27","slug":"nacfc-2024-top-boston-breakthroughs-for-the-final-10","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/nacfc-2024-top-boston-breakthroughs-for-the-final-10\/","title":{"rendered":"NACFC 2024 : Les principales avanc\u00e9es de Boston pour la 101e \u00e9dition de la NACFC 2024TP3T"},"content":{"rendered":"

Par Chandra Ghose, PhD, responsable scientifique en chef \u00e0 Emily's Entourage<\/em><\/p>\n

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Chaque automne, la Conf\u00e9rence nord-am\u00e9ricaine sur la mucoviscidose (NACFC) <\/a>rassemble notre communaut\u00e9 avec un objectif renouvel\u00e9 et de nouvelles perspectives. Cette ann\u00e9e, dans la ville historique de Boston, des scientifiques, des cliniciens, des d\u00e9fenseurs et des innovateurs se sont r\u00e9unis pour mettre en lumi\u00e8re les derni\u00e8res avanc\u00e9es en mati\u00e8re de recherche, de soins et de d\u00e9veloppement de m\u00e9dicaments dans le domaine de la fibrose kystique (FK). Des discussions approfondies sur la th\u00e9rapie g\u00e9nique aux nouvelles id\u00e9es r\u00e9volutionnaires sur le diab\u00e8te li\u00e9 \u00e0 la fibrose kystique (DAFK), la conf\u00e9rence de cette ann\u00e9e a refl\u00e9t\u00e9 le dynamisme et la d\u00e9termination d'une communaut\u00e9 qui se consacre \u00e0 la mise au point de nouveaux traitements et \u00e0 l'am\u00e9lioration de la sant\u00e9 et de la qualit\u00e9 de vie des personnes atteintes de fibrose kystique.<\/p>\n

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De gauche \u00e0 droite : Kevin Foskett, PhD, pr\u00e9sident du conseil scientifique d'EE ; Paul McCray Jr, MD, laur\u00e9at du prix Trailblazer 2024 d'EE ; Chandra Ghose, PhD, directeur scientifique d'EE.<\/p><\/div>\n

Et bien s\u00fbr, l'Entourage d'Emily (EE) \u00e9tait au beau milieu de tout cela ! Notre r\u00e9ception annuelle a eu lieu le vendredi 27 septembre et a accueilli plus de 120 chercheurs en fibrose kystique, cliniciens, repr\u00e9sentants de la biotechnologie et de l'industrie pharmaceutique et membres de la communaut\u00e9. Nous avons \u00e9t\u00e9 ravis de pr\u00e9senter notre prix \"Trailblazer 2024\" d\u00e9cern\u00e9 \u00e0 Paul McCray, Jr, MD,<\/a> un visionnaire de la recherche sur la FK dont les travaux ont \u00e9largi les possibilit\u00e9s de th\u00e9rapies g\u00e9n\u00e9tiques et inspir\u00e9 de nombreuses personnes. Il n'y a pas de meilleure fa\u00e7on de c\u00e9l\u00e9brer le travail acharn\u00e9 accompli dans le domaine de la FK qu'en r\u00e9unissant les personnes qui le rendent possible !<\/p>\n

Au-del\u00e0 de notre r\u00e9ception annuelle, nous avons \u00e9t\u00e9 ravis de partager des donn\u00e9es et des informations sur nos activit\u00e9s. une base de donn\u00e9es patients r\u00e9cemment mise \u00e0 jour, d\u00e9sormais appel\u00e9e Clinical Trial Connect (CTC)<\/a>et Programme de jumelage pour les essais cliniques<\/a> afin de renforcer les efforts de la communaut\u00e9 des chercheurs pour atteindre les personnes qui font partie de la derni\u00e8re 10% de la communaut\u00e9 FK et qui ne peuvent pas b\u00e9n\u00e9ficier des th\u00e9rapies modulatrices actuelles. Beth Lavin, responsable du programme de jumelage des essais cliniques, a pr\u00e9sent\u00e9 les donn\u00e9es lors d'une s\u00e9ance d'affichage et d'un atelier intitul\u00e9 \"L'\u00e9quit\u00e9 en action\", au cours duquel elle a parl\u00e9 du r\u00f4le du CTC et du programme de jumelage des essais cliniques dans l'acc\u00e9l\u00e9ration du recrutement des essais cliniques pour cette population tr\u00e8s rare.<\/p>\n

Regardez la pr\u00e9sentation de Beth Lavin, responsable du programme de jumelage des essais cliniques de l'EE. ici<\/a>.<\/strong><\/em><\/p>\n

Maintenant que la conf\u00e9rence NACFC 2024 est termin\u00e9e, je suis ravie de partager avec notre Entourage certains des faits saillants scientifiques les plus prometteurs - des avanc\u00e9es qui apportent un r\u00e9el espoir et un \u00e9lan pour le dernier 10% de la communaut\u00e9 de la FK !<\/p>\n

1. Percer le code de la th\u00e9rapie g\u00e9nique<\/b><\/h3>\n

La s\u00e9ance pl\u00e9ni\u00e8re d'ouverture nous a donn\u00e9 un aper\u00e7u de la cr\u00e9ativit\u00e9 scientifique qui s'attaque aux plus grands obstacles de la FK en mati\u00e8re de th\u00e9rapies g\u00e9n\u00e9tiques. Daniel Siegwart, PhD, de l'UT Southwestern, et Joe Pilewski, MD, de l'Universit\u00e9 de Pittsburgh, ont partag\u00e9 leurs approches pour faire fonctionner les th\u00e9rapies g\u00e9niques dans les poumons. Le Dr Siegwart nous a fait d\u00e9couvrir de nouvelles techniques permettant d'administrer ces th\u00e9rapies directement dans les tissus pulmonaires, tandis que le Dr Pilewski a soulign\u00e9 l'importance de concevoir des essais cliniques novateurs afin d'acc\u00e9l\u00e9rer la mise au point de traitements pour les mutations rares de la fibrose kystique (FK). Leur message \u00e9tait clair : de r\u00e9els progr\u00e8s sont r\u00e9alis\u00e9s, et l'accent est mis sur des solutions pour toutes les personnes atteintes de FK, en particulier celles qui sont porteuses de mutations rares et qui ont d\u00fb attendre le plus longtemps.<\/p>\n

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<\/b>2. La th\u00e9rapie g\u00e9nique pour tous : vers la ligne d'arriv\u00e9e<\/b><\/h3>\n

Chez EE, nous avons longtemps d\u00e9fendu le potentiel de la th\u00e9rapie g\u00e9nique pour transformer les soins de la FK, et le NACFC 2024 a montr\u00e9 \u00e0 quel point nous sommes proches de faire de ce r\u00eave une r\u00e9alit\u00e9. Les pr\u00e9sentations allaient des techniques am\u00e9lior\u00e9es de correction du g\u00e8ne CFTR \u00e0 l'administration de g\u00e8nes in-utero, mettant en \u00e9vidence un \u00e9ventail d'avanc\u00e9es incroyablement prometteuses. Les tests g\u00e9n\u00e9tiques permettent d\u00e9sormais aux m\u00e9decins d'identifier la FK avant la naissance d'un b\u00e9b\u00e9. Un diagnostic pr\u00e9coce, associ\u00e9 aux caract\u00e9ristiques uniques du d\u00e9veloppement f\u0153tal, pourrait faire de la th\u00e9rapie g\u00e9nique pr\u00e9natale une approche puissante, susceptible de surmonter certains des plus grands d\u00e9fis de l'administration de g\u00e8nes. Ces avanc\u00e9es sont plus que th\u00e9oriques ; elles repr\u00e9sentent un espoir r\u00e9el et r\u00e9alisable, et il est gratifiant de savoir que l'EE a jou\u00e9 un r\u00f4le essentiel en catalysant ces perc\u00e9es dans le domaine de l'administration de g\u00e8nes.<\/p>\n

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3. Perc\u00e9es pour la mutation G542X<\/b><\/h3>\n

La pr\u00e9sentation de Lucia Nicosia sur l'\u00e9dition des bases ad\u00e9niques pour la mutation G542X a particuli\u00e8rement retenu l'attention. La mutation G542X, une mutation non-sens rare, reste r\u00e9sistante aux modulateurs CFTR actuellement disponibles. Les travaux de Nicosia d\u00e9montrent comment l'\u00e9dition des bases ad\u00e9niques - une puissante technologie d'\u00e9dition de g\u00e8nes - peut cibler et potentiellement restaurer la fonction des cellules porteuses de cette mutation. Cette approche prometteuse offre non seulement un aper\u00e7u de l'avenir de la th\u00e9rapie g\u00e9nique personnalis\u00e9e pour la fibrose kystique, mais elle marque \u00e9galement un progr\u00e8s encourageant vers des th\u00e9rapies qui incluront enfin les personnes porteuses de cette mutation. Ce sont des progr\u00e8s comme celui-ci qui sont au c\u0153ur de notre mission ici \u00e0 l'EE et qui soulignent le pouvoir de la science de r\u00e9\u00e9crire l'avenir pour les 10% finales.<\/p>\n

\"\"4. Apporter la th\u00e9rapie g\u00e9nique aux poumons : Le d\u00e9fi de l'acheminement<\/b><\/h3>\n

L'introduction d'une technologie d'\u00e9dition g\u00e9n\u00e9tique directement dans les cellules pulmonaires est un d\u00e9fi monumental, mais les progr\u00e8s pr\u00e9sent\u00e9s lors des sessions du symposium ont montr\u00e9 \u00e0 quel point nous sommes proches d'y parvenir. Ariel Aspiras, PhD, de la Fondation FK, a pr\u00e9sent\u00e9 une recherche r\u00e9volutionnaire sur l'utilisation de particules de type virus pour d\u00e9livrer CRISPR\/Cas9 aux cellules pulmonaires, offrant ainsi une voie prometteuse pour r\u00e9parer directement les mutations g\u00e9n\u00e9tiques dans les poumons. De son c\u00f4t\u00e9, Alexandra Piotrowski-Daspit, titulaire d'un doctorat et r\u00e9cipiendaire d'une subvention de l'EE en 2023, de l'Universit\u00e9 du Michigan, a partag\u00e9 des r\u00e9sultats transformateurs sur l'administration in-utero de nanoparticules polym\u00e9riques chez des primates non humains. La possibilit\u00e9 d'administrer une th\u00e9rapie g\u00e9nique avant la naissance pourrait \u00eatre r\u00e9volutionnaire pour la FK, offrant l'espoir d'une intervention pr\u00e9coce qui pourrait changer des vies d\u00e8s le premier jour.<\/p>\n

En savoir plus sur les recherches de Piotrowski-Daspit financ\u00e9es par l'EE <\/em><\/strong>ici.<\/em><\/strong><\/a><\/p>\n

Pourquoi c'est important pour la finale 10%
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Chacune de ces avanc\u00e9es nous rapproche d'un avenir o\u00f9 la fibrose kystique pourra \u00eatre combattue \u00e0 la racine, c'est-\u00e0-dire par des mesures de pr\u00e9vention et de contr\u00f4le. tout le monde <\/i><\/b>atteints de FK. Pour les derniers 10% qui continuent d'attendre des traitements qui changeront leur vie, ces progr\u00e8s scientifiques envoient un message puissant : vous n'\u00eates pas seuls, et nous sommes en train de courir vers des perc\u00e9es dont vous pourrez enfin b\u00e9n\u00e9ficier. La passion, la d\u00e9termination et la r\u00e9silience de notre communaut\u00e9 nous rapprochent de l'objectif ultime qui nous tient le plus \u00e0 c\u0153ur : un monde o\u00f9 la FK est de l'histoire ancienne.<\/p>\n

Nous sommes tr\u00e8s reconnaissants \u00e0 tous les scientifiques, d\u00e9fenseurs, entreprises, cliniciens et sympathisants qui se sont joints \u00e0 nous lors de notre r\u00e9ception \u00e0 Boston pour c\u00e9l\u00e9brer cet \u00e9lan passionnant. Ensemble, nous roulons \u00e0 toute allure vers un rem\u00e8de - et ici, \u00e0 EE, nous poussons de toutes nos forces jusqu'\u00e0 ce que nous franchissions la ligne d'arriv\u00e9e et que nous laissions la FK dans la poussi\u00e8re !<\/p>\n

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\"\"<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

By Chandra Ghose, PhD, Chief Scientific Officer at Emily’s Entourage Every fall, the North American Cystic Fibrosis Conference (NACFC) brings together our community with renewed purpose and fresh insights. This year, in historic Boston, scientists, clinicians, advocates, and innovators gathered to highlight the latest advancements in cystic fibrosis (CF) research, care, and drug development. From… <\/p>\n

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Lire la suite<\/a><\/p>","protected":false},"author":1719,"featured_media":23397,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_titles_title":"","_seopress_titles_desc":"","_seopress_robots_index":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-23375","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-uncategorized"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/EE-NACFC-9-27-24_001-scaled.jpg","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/23375","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1719"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=23375"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/23375\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":23399,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/23375\/revisions\/23399"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/media\/23397"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=23375"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=23375"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=23375"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}