{"id":20069,"date":"2023-11-21T17:02:46","date_gmt":"2023-11-21T22:02:46","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=20069"},"modified":"2023-12-20T05:15:32","modified_gmt":"2023-12-20T10:15:32","slug":"emilys-entourage-to-host-scientific-symposium-on-the-promise-of-gene-based-therapies-for-cystic-fibrosis","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/emilys-entourage-to-host-scientific-symposium-on-the-promise-of-gene-based-therapies-for-cystic-fibrosis\/","title":{"rendered":"L'entourage d'Emily accueillera un symposium scientifique sur les promesses des th\u00e9rapies g\u00e9niques pour la mucoviscidose"},"content":{"rendered":"

Philadelphie, PA - 21 novembre<\/strong>, 2023<\/strong> - L'Entourage d'Emily (EE), un organisme novateur de type 501(c)3 qui acc\u00e9l\u00e8re la recherche de nouveaux traitements et d'un rem\u00e8de pour les 10% finales des personnes atteintes de fibrose kystique (FK), y compris celles qui pr\u00e9sentent des mutations non-sens, a annonc\u00e9 aujourd'hui son symposium scientifique de 2023, <\/span>Les promesses des th\u00e9rapies g\u00e9n\u00e9tiques pour la mucoviscidose<\/span><\/i>qui se tiendra les 4 et 5 d\u00e9cembre 2023 au Quorum du University City Science Center.\u00a0<\/span><\/p>\n

Le th\u00e8me du symposium reconna\u00eet les progr\u00e8s r\u00e9cents dans le d\u00e9veloppement de th\u00e9rapies g\u00e9niques pour la FK qui ont le potentiel d'atteindre les derniers 10% de la communaut\u00e9 FK qui ne b\u00e9n\u00e9ficient pas des th\u00e9rapies actuellement disponibles, et peuvent conduire \u00e0 un traitement curatif pour toutes les personnes atteintes de FK. Malgr\u00e9 des avanc\u00e9es significatives, le d\u00e9veloppement et la mise \u00e0 disposition de nouvelles th\u00e9rapies g\u00e9niques pour la FK se heurtent encore \u00e0 des difficult\u00e9s majeures. Le symposium r\u00e9unit des personnalit\u00e9s de premier plan issues de la communaut\u00e9 scientifique de la FK, de l'industrie et de la FDA, mais aussi de l'ext\u00e9rieur, afin de partager ouvertement, de collaborer, de poser des questions difficiles et, en fin de compte, de cr\u00e9er des solutions et des voies strat\u00e9giques acc\u00e9l\u00e9r\u00e9es pour aller de l'avant.<\/span><\/p>\n

Pr\u00e9sid\u00e9 par les docteurs Patrick Harrison, Maria Limberis, PhD, et Batsheva Kerem, PhD, ce symposium sur invitation seulement r\u00e9unit plus de 34 orateurs et 86 participants de 18 pays. Drew Weissman, BS, MS, PhD, MD, laur\u00e9at du prix Nobel de physiologie ou de m\u00e9decine en 2023, figure parmi les \u00e9minents orateurs invit\u00e9s.\u00a0<\/span><\/p>\n

Le symposium comprend sept sessions de r\u00e9flexion qui se d\u00e9rouleront sur deux jours. Chaque session proposera des pr\u00e9sentations et de nombreuses occasions de participer \u00e0 des discussions approfondies. Les deux derni\u00e8res sessions prendront la forme de tables rondes dynamiques, anim\u00e9es par des experts et enrichies par les points de vue de plusieurs pan\u00e9listes.<\/span><\/p>\n

I. <\/b>Th\u00e9rapeutique de la fibrose kystique - Pass\u00e9, pr\u00e9sent et futur<\/b><\/p>\n

Paul Negulescu, PhD | Vertex Pharmaceuticals
\n<\/span>Jennifer Taylor-Cousar, MD, MSCS, ATSF | National Jewish Health
\n<\/span>Kara Foshay, PhD | Fondation de la fibrose kystique<\/span><\/p>\n

II. Approches bas\u00e9es sur l'ARN<\/b><\/p>\n

Drew Weissman, BS, MS, PhD, MD | Universit\u00e9 de Pennsylvanie
\n<\/span>Fred Van Goor, PhD | Vertex Pharmaceuticals
\n<\/span>John Lueck, PhD | Universit\u00e9 de Rochester, \u00c9cole de m\u00e9decine et d'odontologie
\n<\/span>Zoya Ignatova, PhD | Universit\u00e9 de Hambourg<\/span><\/p>\n

III. <\/b>Exploiter de nouvelles plates-formes de diffusion pour les approches bas\u00e9es sur l'ARNm, l'ARNt et les oligonucl\u00e9otides<\/b><\/p>\n

Rana Ghosh, PhD | Universit\u00e9 du Texas \u00e0 Austin
\n<\/span>Alexandra Piotrowski-Daspit, PhD | Universit\u00e9 du Michigan
\n<\/span>Marc Abrams, PhD | Carbon Biosciences<\/span><\/p>\n

IV. Th\u00e9rapie g\u00e9nique CFTR et \u00e9dition de g\u00e8nes dans la FK<\/b><\/p>\n

Marianne Carlon, PhD | KU Leuven
\n<\/span>Anna Cereseto, PhD | Universit\u00e9 de Trente
\n<\/span>Smriti Pandey | Universit\u00e9 de Harvard
\n<\/span>Greg Newby, PhD | Universit\u00e9 John Hopkins
\n<\/span>Ahad Rahim, PhD | University College London<\/span><\/p>\n

V. Le paysage actuel des th\u00e9rapies g\u00e9niques<\/b><\/p>\n

Matt Porteus, MD, PhD | Universit\u00e9 de Stanford
\n<\/span>Kiran Musunuru, MD, PhD, MPH, ML | Universit\u00e9 de Pennsylvanie
\n<\/span>Marcus Noyes, PhD | NYU Grossman School of Medicine<\/span><\/p>\n

VI. Perspective sur les th\u00e9rapies g\u00e9niques rares pour acc\u00e9l\u00e9rer le d\u00e9veloppement de th\u00e9rapies pour la FK<\/b>\u00a0<\/b><\/p>\n

Maria Limberis, PhD (mod\u00e9ratrice)
\n<\/span>David Geller, MD | Arcturus Therapeutics
\n<\/span>Patrick Harrison, PhD | University College Cork
\n<\/span>Gili Hart, PhD | Splisense
\n<\/span>Craig Hodges, PhD | Case Western Reserve University
\n<\/span>Prateek Shukla, MD | FDA
\n<\/span>Richard Horgan, MBA | Cure Rare Disease<\/span><\/p>\n

VII. Les d\u00e9fis des essais cliniques de th\u00e9rapie g\u00e9nique sous l'angle de la fibrose kystique<\/b><\/p>\n

Jennifer Taylor-Cousar, MD, MSCS, ATSF | National Jewish Health (Mod\u00e9rateur)
\n<\/span>Marty Burke, PhD, MD | Universit\u00e9 de l'Illinois
\n<\/span>Ilan Ganot, MBA | Solid Biosciences
\n<\/span>Jessica Lee | Spirovant
\n<\/span>Joel Schneider, PhD | Carbon Biosciences
\n<\/span>Wolfgang Seibold, MD | Boehringer Ingelheim
\n<\/span>Alan Cohen, MD | 4DMT<\/span><\/p>\n

\"Le d\u00e9veloppement de th\u00e9rapies g\u00e9niques a fait d'\u00e9normes progr\u00e8s ces derni\u00e8res ann\u00e9es. Nous sommes encourag\u00e9s par ces progr\u00e8s, car ils repr\u00e9sentent une lueur d'espoir pour tous les membres de la communaut\u00e9 FK, en particulier pour les 10% qui ne b\u00e9n\u00e9ficient pas des th\u00e9rapies existantes ciblant les mutations et qui attendent encore d\u00e9sesp\u00e9r\u00e9ment des options th\u00e9rapeutiques\", a d\u00e9clar\u00e9 Chandra Ghose, directrice scientifique de l'Entourage d'Emily. \"Nous sommes ravis de r\u00e9unir des leaders de classe mondiale \u00e0 notre symposium afin de tracer ensemble une voie rapide vers un avenir o\u00f9 100% de la communaut\u00e9 FK disposeront de th\u00e9rapies salvatrices qui leur permettront de vivre longtemps et en bonne sant\u00e9, quelle que soit leur mutation g\u00e9n\u00e9tique.\"<\/span><\/p>\n

L'EE remercie les sponsors du symposium 2023 (Presenting, Dream Team et Violet-Level), <\/span>Viatris,<\/b> Th\u00e9rapie mol\u00e9culaire 4D<\/b>, <\/span>Vertex Pharmaceuticals, Inc, ReCode Therapeutics, Boomer Esiason Foundation,<\/b> et plus<\/span> dont le soutien rend possible cet \u00e9v\u00e9nement crucial et les progr\u00e8s qui en d\u00e9coulent.\u00a0\u00a0<\/span><\/p>\n

##<\/span><\/p>\n

\u00c0 propos de l'entourage d'Emily<\/b><\/p>\n

Emily's Entourage est une organisation innovante (501(c)3) qui acc\u00e9l\u00e8re la recherche de nouveaux traitements et d'un rem\u00e8de pour les personnes appartenant au dernier 10% de la population atteinte de fibrose kystique (FK) qui ne b\u00e9n\u00e9ficie pas des th\u00e9rapies cibl\u00e9es sur les mutations actuellement disponibles. Depuis 2011, Emily's Entourage a octroy\u00e9 des millions de dollars en subventions de recherche, a lanc\u00e9 une soci\u00e9t\u00e9 de th\u00e9rapie g\u00e9nique de la FK aujourd'hui acquise, a d\u00e9velopp\u00e9 un registre de patients et un programme de jumelage d'essais cliniques pour acc\u00e9l\u00e9rer le recrutement d'essais cliniques, et a men\u00e9 des efforts \u00e0 l'\u00e9chelle mondiale pour stimuler la recherche \u00e0 fort impact et le d\u00e9veloppement de m\u00e9dicaments. L'organisation a fait l'objet d'articles dans les m\u00e9dias nationaux, notamment dans le New York Times, STAT, CNN et People. Pour en savoir plus <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

 <\/p>\n

Contact presse<\/span><\/p>\n

L'entourage d'Emily<\/span><\/p>\n

admin@emilysentourage.org<\/span><\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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