{"id":20025,"date":"2023-11-21T09:48:14","date_gmt":"2023-11-21T14:48:14","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=20025"},"modified":"2023-12-20T05:15:32","modified_gmt":"2023-12-20T10:15:32","slug":"emilys-entourage-awards-220000-research-grant-to-dr-alexandra-pitrowski-daspit-of-the-university-of-michigan-to-support-non-viral-nucleic-acid-delivery-research-for-cf-nonsense-mutations","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/emilys-entourage-awards-220000-research-grant-to-dr-alexandra-pitrowski-daspit-of-the-university-of-michigan-to-support-non-viral-nucleic-acid-delivery-research-for-cf-nonsense-mutations\/","title":{"rendered":"L'Entourage d'Emily accorde une subvention de recherche de $220 000 au Dr Alexandra Pitrowski-Daspit de l'Universit\u00e9 du Michigan pour soutenir la recherche sur l'administration d'acide nucl\u00e9ique non viral pour les mutations non sens de la fibrose kystique."},"content":{"rendered":"

La recherche est ax\u00e9e sur <\/span><\/i>le d\u00e9veloppement de v\u00e9hicules polym\u00e8res pour am\u00e9liorer l'administration de th\u00e9rapeutiques \u00e0 base d'acides nucl\u00e9iques aux tissus et cellules cibles du corps pour le traitement de la fibrose kystique.\u00a0\u00a0<\/span><\/i><\/p>\n

Lower Merion, PA - 20 novembre<\/b>, 2023<\/b> - L'Entourage d'Emily (EE), une organisation innovante de type 501(c)3 qui acc\u00e9l\u00e8re la recherche de nouveaux traitements et d'un rem\u00e8de pour les 10% finales des personnes atteintes de fibrose kystique (FK), a annonc\u00e9 aujourd'hui qu'elle avait re\u00e7u le prix de l'Entourage d'Emily. <\/span>$220,000<\/span> Alexandra S. Piotrowski-Daspit, PhD, professeur adjoint d'ing\u00e9nierie biom\u00e9dicale et de m\u00e9decine interne, division de m\u00e9decine pulmonaire et de soins intensifs \u00e0 l'universit\u00e9 du Michigan. La subvention<\/span> soutient la recherche ax\u00e9e sur l'administration d'acides nucl\u00e9iques non viraux afin d'offrir des options th\u00e9rapeutiques plus efficaces aux personnes atteintes de mutations non-sens de la fibrose kystique.<\/span><\/p>\n

\"\"

Alexandra Piotrowski-Daspit, PhD
Universit\u00e9 du Michigan<\/p><\/div>\n

La mucoviscidose est une maladie g\u00e9n\u00e9tique progressive caus\u00e9e par des mutations du g\u00e8ne CFTR (r\u00e9gulateur de la conductance transmembranaire de la mucoviscidose). Il existe plus de 1 700 mutations \u00e0 l'origine de la FK, class\u00e9es en fonction des alt\u00e9rations fonctionnelles qu'elles entra\u00eenent dans le g\u00e8ne CFTR. Les mutations non-sens telles que W1282X et G542X entra\u00eenent des codons stop pr\u00e9matur\u00e9s, produisant ainsi une prot\u00e9ine CFTR tronqu\u00e9e et une perte de fonction. Les th\u00e9rapies \u00e0 base d'acide nucl\u00e9ique, y compris l'\u00e9dition de g\u00e8nes, la th\u00e9rapie g\u00e9nique et la th\u00e9rapie par ARNm, offrent la possibilit\u00e9 de remplacer ou de corriger les CFTR dysfonctionnels. Cependant, l'acheminement de ces th\u00e9rapies vers les organes cibles reste un obstacle majeur \u00e0 la traduction clinique.\u00a0<\/span><\/p>\n

Le projet, intitul\u00e9 \"<\/span>Administration non virale d'acide nucl\u00e9ique cibl\u00e9e sur plusieurs organes pour les mutations non-sens de la fibrose kystique<\/span><\/i>vise \u00e0 explorer le d\u00e9veloppement de v\u00e9hicules polym\u00e8res pour am\u00e9liorer l'administration de produits th\u00e9rapeutiques \u00e0 base d'acides nucl\u00e9iques aux tissus et cellules cibles du corps, principalement les poumons et le syst\u00e8me gastro-intestinal.\u00a0<\/span><\/p>\n

\"Les th\u00e9rapies \u00e0 base d'acides nucl\u00e9iques sont particuli\u00e8rement prometteuses en raison de la fa\u00e7on dont elles remplacent ou corrigent les dysfonctionnements de la CFTR. Ces approches th\u00e9rapeutiques pourraient d\u00e9boucher sur des options de traitement pour les personnes atteintes de FK, mais nous devons nous assurer qu'elles peuvent \u00eatre administr\u00e9es efficacement\", a d\u00e9clar\u00e9 Chandra Ghose, PhD, Chief Scientific Officer d'EE. \"Les efforts de recherche et de d\u00e9veloppement dans ce domaine seront essentiels, car nous continuons \u00e0 enrichir notre bo\u00eete \u00e0 outils et \u00e0 innover afin de mettre au point des traitements pour toutes les personnes atteintes de FK, y compris celles qui pr\u00e9sentent des mutations rares et non sens.\"\u00a0<\/span><\/p>\n

La subvention soutiendra les efforts de l'\u00e9quipe de recherche pour explorer les th\u00e9rapies bas\u00e9es sur les acides nucl\u00e9iques, en mettant l'accent sur les agents d'\u00e9dition du g\u00e9nome pour remplacer ou corriger les dysfonctionnements du CFTR. L'objectif ultime est de mettre au point des v\u00e9hicules efficaces pour des traitements cibl\u00e9s de la prot\u00e9ine CFTR. <\/span>in vivo <\/span><\/i>L'administration th\u00e9rapeutique d'acides nucl\u00e9iques aux \u00e9pith\u00e9liums des poumons et du tractus gastro-intestinal, en relevant les d\u00e9fis uniques pos\u00e9s par la mutation non-sens W1282X de la fibrose kystique.<\/span><\/p>\n

\"Nous sommes extr\u00eamement reconnaissants \u00e0 l'Entourage d'Emily pour cette g\u00e9n\u00e9reuse subvention, qui nous permettra de faire avancer nos recherches sur les v\u00e9hicules polym\u00e9riques pour l'administration cibl\u00e9e de produits th\u00e9rapeutiques \u00e0 base d'acide nucl\u00e9ique \", a d\u00e9clar\u00e9 le Dr Piotrowski-Daspit. \"L'objectif \u00e0 long terme de nos travaux est de mettre au point un traitement applicable \u00e0 toutes les personnes atteintes de FK, afin de leur permettre de mener une vie pleine et productive.\"<\/span><\/p>\n

La recherche interdisciplinaire propos\u00e9e est tr\u00e8s pertinente sur le plan clinique, car elle favorise la mise en \u0153uvre de traitements prometteurs \u00e0 base d'acides nucl\u00e9iques pour les personnes atteintes de FK, y compris les 10% finales de la population de patients atteints de FK pr\u00e9sentant des mutations rares et non sens qui ne b\u00e9n\u00e9ficient pas des traitements modulateurs de la CFTR actuellement disponibles.\u00a0<\/span><\/p>\n

\u00c0 propos du programme de subventions de l'Entourage d'Emily (EE)\u00a0<\/b><\/p>\n

Le programme de subventions d'Emily's Entourage (EE) permet d'acc\u00e9l\u00e9rer la recherche et le d\u00e9veloppement th\u00e9rapeutique pour les personnes atteintes de fibrose kystique (FK) qui ne b\u00e9n\u00e9ficient pas des th\u00e9rapies existantes ciblant les mutations. EE fournit des fonds par le biais de plusieurs m\u00e9canismes de financement, notamment des subventions translationnelles, des subventions de collaboration et des subventions exploratoires pr\u00e9cliniques, ainsi que par le biais d'investissements de philanthropie \u00e0 risque.<\/span><\/p>\n

\u00c0 ce jour, l'EE a octroy\u00e9 des millions de dollars \u00e0 des \u00e9quipes pluridisciplinaires du monde entier et a contribu\u00e9 \u00e0 garantir des millions de dollars de financement compl\u00e9mentaire. Pour consulter les subventions accord\u00e9es, visitez le site <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>. Pour en savoir plus sur les possibilit\u00e9s de financement de l'EE, consultez le site suivant <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/funding-opportunities\/<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

\u00c0 propos de l'entourage d'Emily<\/b><\/p>\n

Emily's Entourage est une organisation innovante (501(c)3) qui acc\u00e9l\u00e8re la recherche de nouveaux traitements et d'un rem\u00e8de pour les personnes appartenant au dernier 10% de la population atteinte de fibrose kystique (FK) qui ne b\u00e9n\u00e9ficie pas des th\u00e9rapies cibl\u00e9es sur les mutations actuellement disponibles. Depuis 2011, Emily's Entourage a octroy\u00e9 des millions de dollars en subventions de recherche, a lanc\u00e9 une soci\u00e9t\u00e9 de th\u00e9rapie g\u00e9nique de la FK aujourd'hui acquise, a d\u00e9velopp\u00e9 un registre de patients et un programme de jumelage d'essais cliniques pour acc\u00e9l\u00e9rer le recrutement d'essais cliniques, et a men\u00e9 des efforts \u00e0 l'\u00e9chelle mondiale pour stimuler la recherche \u00e0 fort impact et le d\u00e9veloppement de m\u00e9dicaments. L'organisation a fait l'objet d'articles dans les m\u00e9dias nationaux, notamment dans le New York Times, STAT, CNN et People. Pour en savoir plus <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Contact presse<\/b><\/p>\n

L'entourage d'Emily<\/span><\/p>\n

admin@emilysentourage.org<\/span><\/a>\u00a0<\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

La recherche est ax\u00e9e sur la mise au point de v\u00e9hicules polym\u00e8res pour am\u00e9liorer l'administration de produits th\u00e9rapeutiques \u00e0 base d'acide nucl\u00e9ique dans les tissus et les cellules cibles du corps pour le traitement de la fibrose kystique. Lower Merion, PA - 20 novembre 2023 - L'Entourage d'Emily (EE), un organisme novateur de type 501(c)3 qui acc\u00e9l\u00e8re la recherche de nouveaux traitements et d'un rem\u00e8de pour la... <\/p>\n

<\/div>\n

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