{"id":19913,"date":"2023-10-23T09:57:44","date_gmt":"2023-10-23T13:57:44","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=19913"},"modified":"2023-10-23T13:46:55","modified_gmt":"2023-10-23T17:46:55","slug":"unpacking-the-promise-of-gene-based-therapies-insights-from-ees-gene-therapy-town-hall","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/unpacking-the-promise-of-gene-based-therapies-insights-from-ees-gene-therapy-town-hall\/","title":{"rendered":"D\u00e9cortiquer les promesses des th\u00e9rapies g\u00e9niques : Perspectives de l'assembl\u00e9e g\u00e9n\u00e9rale de l'EE sur la th\u00e9rapie g\u00e9nique"},"content":{"rendered":"<p><span style=\"font-weight: 400;\">Le 22 ao\u00fbt 2023, Emily's Entourage (EE) a organis\u00e9 une r\u00e9union publique virtuelle qui a permis de plonger dans le monde passionnant des th\u00e9rapies g\u00e9niques pour la fibrose kystique (FK). Cet \u00e9v\u00e9nement virtuel visait \u00e0 donner \u00e0 la communaut\u00e9 FK des connaissances sur les essais de th\u00e9rapies g\u00e9niques et \u00e0 permettre aux participants de poser des questions et de recevoir des r\u00e9ponses de cliniciens experts en FK provenant de certaines des plus grandes cliniques de FK aux \u00c9tats-Unis.\u00a0<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Parmi les intervenants, on peut citer<\/span><\/p>\n<ul>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><span style=\"font-weight: 400;\">Dr Gregory Sawicki de l'h\u00f4pital pour enfants de Boston<\/span><\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><span style=\"font-weight: 400;\">George M. Solomon de l'Universit\u00e9 de l'Alabama \u00e0 Birmingham<\/span><\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><span style=\"font-weight: 400;\">Dr. Jennifer L. Taylor-Cousar de National Jewish Health<\/span><\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><span style=\"font-weight: 400;\">Dr. Ahmet Z. Uluer du Boston Children's Hospital\/Brigham and Women's Hospital<\/span><\/li>\n<\/ul>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Nous avons \u00e9galement eu l'honneur d'accueillir Laura Mentch, une ancienne participante \u00e0 un essai clinique de th\u00e9rapie g\u00e9nique, qui nous a fait part du point de vue unique d'une patiente. L'assembl\u00e9e g\u00e9n\u00e9rale \u00e9tait anim\u00e9e par Emily Kramer-Golinkoff, cofondatrice d'EE.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Une chose \u00e9tait claire d\u00e8s le d\u00e9part : la communaut\u00e9 FK se pose des questions br\u00fblantes sur les th\u00e9rapies g\u00e9niques. Les questions ont \u00e9t\u00e9 collect\u00e9es \u00e0 l'avance (plus de 400 questions\/r\u00e9ponses ont \u00e9t\u00e9 soumises !) et ont \u00e9galement \u00e9t\u00e9 pos\u00e9es en direct lors de l'assembl\u00e9e g\u00e9n\u00e9rale. Plus de 100 personnes originaires de 5 pays diff\u00e9rents ont assist\u00e9 \u00e0 l'\u00e9v\u00e9nement en direct, repr\u00e9sentant les pr\u00e9occupations et les espoirs de notre communaut\u00e9 fibro-kystique diversifi\u00e9e. Vous pouvez visionner l'int\u00e9gralit\u00e9 de la r\u00e9union publique, qui comprenait \u00e9galement une pr\u00e9sentation g\u00e9n\u00e9rale des th\u00e9rapies g\u00e9niques, ci-dessous.<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: center;\"><iframe title=\"Lecteur vid\u00e9o YouTube\" src=\"https:\/\/www.youtube.com\/embed\/tytS9iaabjI?si=Hhn7uayB3PikuxXT\" width=\"400\" height=\"215\" frameborder=\"0\" allowfullscreen=\"allowfullscreen\"><\/iframe><\/p>\n<p><b>L'excitation est \u00e0 son comble<\/b><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Voici quelques \u00e9l\u00e9ments cl\u00e9s et des r\u00e9ponses au contenu et aux questions abord\u00e9es lors de la r\u00e9union publique sur la th\u00e9rapie g\u00e9nique de l'EE :<\/span><\/p>\n<ul>\n<li><b>Possibilit\u00e9 d'atteindre toutes les personnes atteintes de FK :<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> Les th\u00e9rapies g\u00e9niques (remplacement de g\u00e8nes, ARNm, \u00e9dition de g\u00e8nes) visent \u00e0 \" remplacer le probl\u00e8me \" par un ARNm ou des g\u00e8nes de remplacement ou par une \u00e9dition visant \u00e0 corriger les mutations, ce qui les rend potentiellement efficaces pour toutes les personnes atteintes de FK, quelle que soit la mutation g\u00e9n\u00e9tique sous-jacente. Cependant, pour les personnes atteintes de FK qui ont subi une transplantation d'organe (poumon, foie, rein), l'alt\u00e9ration du syst\u00e8me immunitaire r\u00e9sultant des m\u00e9dicaments de transplantation exclura les receveurs d'organes transplant\u00e9s des \u00e9tudes initiales.<\/span><\/li>\n<li><b>La s\u00e9curit\u00e9 avant tout : <\/b><span style=\"font-weight: 400;\">Les pr\u00e9sentateurs ont abord\u00e9 les effets secondaires potentiels des th\u00e9rapies g\u00e9niques. De multiples couches de s\u00e9curit\u00e9 sont en place et ces th\u00e9rapies s'appuient sur les fondements des traitements ant\u00e9rieurs de la FK et sur les enseignements tir\u00e9s d'autres \u00e9tudes sur les th\u00e9rapies g\u00e9niques. Les principaux effets secondaires sont li\u00e9s aux substances inhal\u00e9es (les nanoparticules lipidiques sont des virus) qui sont utilis\u00e9es pour transporter le mat\u00e9riel nouveau\/corrig\u00e9 dans les cellules pulmonaires. Ces substances peuvent provoquer une inflammation des poumons, qui peut se traduire par des sympt\u00f4mes pulmonaires tels que la toux et des douleurs thoraciques, ou par des sympt\u00f4mes corporels tels que la fi\u00e8vre. Il est essentiel de comprendre les risques li\u00e9s \u00e0 la s\u00e9curit\u00e9 lors du processus de consentement \u00e9clair\u00e9.<\/span><\/li>\n<li><b>Analyse d'impact :<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> L'impact des th\u00e9rapies g\u00e9niques par rapport aux modulateurs n'est pas encore connu et d\u00e9pend probablement de la th\u00e9rapie sp\u00e9cifique.<\/span> <span style=\"font-weight: 400;\">Si les th\u00e9rapies g\u00e9niques pouvaient restaurer la fonction du r\u00e9gulateur de conductance transmembranaire de la mucoviscidose (CFTR) dans toutes les cellules des poumons, la communaut\u00e9 scientifique esp\u00e9rerait voir s'am\u00e9liorer la fonction pulmonaire et la qualit\u00e9 de vie. Cependant, une grande question demeure : quel pourcentage de cellules doit \u00eatre corrig\u00e9 pour atteindre un niveau sp\u00e9cifique de r\u00e9ponse de la fonction pulmonaire ? Il est trop t\u00f4t pour conna\u00eetre la r\u00e9ponse \u00e0 cette question, mais l'un des objectifs possibles de ce stade pr\u00e9coce des th\u00e9rapies g\u00e9niques est d'aider \u00e0 stabiliser les personnes dans la phase finale 10% jusqu'\u00e0 ce que d'autres th\u00e9rapies, peut-\u00eatre meilleures, existent.\u00a0<\/span><\/li>\n<li><b>Choisir l'essai auquel participer :<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> Pour choisir entre plusieurs essais, une personne atteinte de FK doit consulter son m\u00e9decin, son \u00e9quipe de soins et le chercheur principal de chaque \u00e9tude. Lorsqu'elle d\u00e9cide de participer ou non \u00e0 un essai, chaque personne doit tenir compte des exigences de son emploi du temps, du temps qu'elle doit consacrer \u00e0 l'essai et des d\u00e9placements qu'elle doit effectuer. Les personnes vivant en dehors des \u00c9tats-Unis peuvent avoir la possibilit\u00e9 de participer \u00e0 des essais de th\u00e9rapie g\u00e9nique, bien que certains obstacles li\u00e9s \u00e0 l'assurance maladie et \u00e0 la logistique s'appliquent.<\/span><\/li>\n<li><b>Calendrier r\u00e9aliste :<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> Les th\u00e9rapies g\u00e9niques en sont actuellement \u00e0 la premi\u00e8re phase des essais cliniques, et il est donc difficile de pr\u00e9dire dans combien d'ann\u00e9es elles seront des options th\u00e9rapeutiques pleinement approuv\u00e9es. Le rythme des progr\u00e8s d\u00e9pend du nombre de participants aux essais et des premiers signes d'innocuit\u00e9 et d'am\u00e9lioration qui se manifestent dans les essais. La progression des essais a \u00e9t\u00e9 plus lente que celle d'autres exemples r\u00e9cents de th\u00e9rapies orales dans la FK, car il s'agit de toutes nouvelles th\u00e9rapies, jamais test\u00e9es auparavant, et les exigences de la FDA ont donc \u00e9t\u00e9 rigoureuses et d\u00e9lib\u00e9r\u00e9es. Pour les essais qui ciblent les personnes en 10%, la communaut\u00e9 est restreinte, ce qui rend le recrutement plus difficile. La communaut\u00e9 scientifique et la communaut\u00e9 des fibro-kystiques doivent prendre ces essais un jour \u00e0 la fois ; le remplissage des essais est la premi\u00e8re \u00e9tape et la plus critique.\u00a0<\/span><\/li>\n<\/ul>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Nos pan\u00e9listes ont conclu l'assembl\u00e9e g\u00e9n\u00e9rale en faisant part de ce qui les passionne le plus dans les th\u00e9rapies g\u00e9niques. Leur enthousiasme \u00e9tait palpable. Qu'il s'agisse de l'enthousiasme suscit\u00e9 par le nombre d'entreprises qui investissent et font progresser cette recherche, ou de l'\u00e9norme quantit\u00e9 de collaborations mises en place pour faire avancer ces th\u00e9rapies, il est clair qu'il y a une grande dynamique positive dans ce domaine, ce qui est absolument essentiel pour que cette recherche devienne une r\u00e9alit\u00e9.\u00a0<\/span><\/p>\n<div id=\"attachment_19934\" style=\"width: 845px\" class=\"wp-caption aligncenter\"><img fetchpriority=\"high\" decoding=\"async\" aria-describedby=\"caption-attachment-19934\" class=\"wp-image-19934 size-full\" src=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Screenshot-2023-10-18-at-3.55.10-PM.png\" alt=\"\" width=\"835\" height=\"443\" srcset=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Screenshot-2023-10-18-at-3.55.10-PM.png 835w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Screenshot-2023-10-18-at-3.55.10-PM-300x159.png 300w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Screenshot-2023-10-18-at-3.55.10-PM-768x407.png 768w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Screenshot-2023-10-18-at-3.55.10-PM-18x10.png 18w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Screenshot-2023-10-18-at-3.55.10-PM-600x318.png 600w\" sizes=\"(max-width: 835px) 100vw, 835px\" \/><p id=\"caption-attachment-19934\" class=\"wp-caption-text\">Image originale de la Fondation de la mucoviscidose, modifi\u00e9e par le Dr George M. Solomon<\/p><\/div>\n<p><b>Acc\u00e9l\u00e9rer le progr\u00e8s<\/b><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Il est apparu clairement lors de l'assembl\u00e9e g\u00e9n\u00e9rale que l'un des principaux obstacles au d\u00e9veloppement de nouvelles th\u00e9rapies g\u00e9n\u00e9tiques est le temps n\u00e9cessaire pour recruter des participants. L'EE travaille d'arrache-pied pour surmonter cet obstacle - et vous pouvez l'aider !\u00a0<\/span><\/p>\n<ul>\n<li><span style=\"font-weight: 400;\">Si vous ou votre enfant \u00eates porteur d'au moins une copie d'une mutation non-sens de la FK, envisagez de vous inscrire au programme d'EE. <\/span><a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/cystic-fibrosis-nonsense-mutation-patient-registry\/\"><span style=\"font-weight: 400;\">registre des patients<\/span><\/a><span style=\"font-weight: 400;\">. EE's <\/span><a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/cystic-fibrosis-clinical-trial-matchmaking-program\/\"><span style=\"font-weight: 400;\">programme de rapprochement des essais cliniques<\/span><\/a><span style=\"font-weight: 400;\"> utilise son registre de patients pour informer les personnes atteintes de FK de certains essais cliniques auxquels elles pourraient participer, afin de permettre \u00e0 la communaut\u00e9 FK de prendre des d\u00e9cisions \u00e9clair\u00e9es et d'acc\u00e9l\u00e9rer le processus de recrutement pour les essais cliniques. \u00c9tant donn\u00e9 que plusieurs essais de th\u00e9rapie g\u00e9nique recrutent actuellement des participants - et que d'autres suivront bient\u00f4t - c'est le moment id\u00e9al pour s'inscrire ! <\/span><\/li>\n<li>Vous pouvez \u00e9galement rechercher des essais sur la fibrose kystique sur le site de la Fondation de la fibrose kystique (Cystic Fibrosis Foundation). <a href=\"https:\/\/apps.cff.org\/trials\/finder\/\">Site web de recherche d'essais cliniques<\/a> ou sur <a href=\"https:\/\/clinicaltrials.gov\/\">ClinicalTrials.gov<\/a> en utilisant des mots-cl\u00e9s tels que \"mucoviscidose\" et \"th\u00e9rapie g\u00e9nique\" ou \"ARNm\". De plus amples informations peuvent \u00eatre obtenues sur les sites web consacr\u00e9s aux essais cliniques ou aupr\u00e8s des entreprises concern\u00e9es.<\/li>\n<li>Restez inform\u00e9, engagez-vous aupr\u00e8s de votre \u00e9quipe soignante et gardez un \u0153il sur notre site web. <a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/eeupdates\/\">Bulletin d'information sur l'EE<\/a> et ses canaux sociaux pour obtenir des mises \u00e0 jour sur notre travail de soutien aux th\u00e9rapies g\u00e9n\u00e9tiques.<\/li>\n<\/ul>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Pour l'instant, nous sommes enthousiasm\u00e9s par le potentiel de ces th\u00e9rapies, reconnaissants envers la communaut\u00e9 FK dynamique qui fait avancer les choses, et impatients de voir ces th\u00e9rapies porter leurs fruits le plus rapidement possible.<\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>On August 22, 2023, Emily\u2019s Entourage (EE) hosted a virtual town hall meeting that delved into the exciting world of gene-based therapies for cystic fibrosis (CF). This virtual event aimed to empower the CF community with knowledge about gene-based therapy trials and provide a venue for attendees to ask questions and receive answers from expert&#8230; <\/p>\n<div class=\"clear\"><\/div>\n<p><a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/unpacking-the-promise-of-gene-based-therapies-insights-from-ees-gene-therapy-town-hall\/\" class=\"excerpt-read-more\">Lire la suite<\/a><\/p>","protected":false},"author":1361,"featured_media":19917,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_titles_title":"%%sitetitle%% %%sep%% %%post_title%%","_seopress_titles_desc":"%%post_excerpt%%","_seopress_robots_index":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":""},"categories":[1,6],"tags":[],"class_list":["post-19913","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-uncategorized","category-emilys-entourage-blog"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Screenshot-2023-10-16-112745.png","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/19913","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1361"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=19913"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/19913\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":19940,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/19913\/revisions\/19940"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/media\/19917"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=19913"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=19913"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=19913"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}