{"id":18878,"date":"2023-04-26T12:15:37","date_gmt":"2023-04-26T16:15:37","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=18878"},"modified":"2023-04-27T09:17:22","modified_gmt":"2023-04-27T13:17:22","slug":"ee-attends-the-18th-ecfs-basic-science-conference","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/ee-attends-the-18th-ecfs-basic-science-conference\/","title":{"rendered":"EE participe \u00e0 la 18e conf\u00e9rence de l'ECFS sur la science fondamentale"},"content":{"rendered":"<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">Le mois dernier, Chandra Ghose, PhD, responsable scientifique d'Emily's Entourage (EE), s'est rendue \u00e0 la 18e conf\u00e9rence sur la science fondamentale de la Soci\u00e9t\u00e9 europ\u00e9enne de la fibrose kystique (ECFS), qui s'est tenue du 29 mars au 1er avril 2023 \u00e0 Dubrovnik, en Croatie. R\u00e9unissant des scientifiques du monde entier, la conf\u00e9rence offre une plateforme pour des discussions hautement interactives et approfondies sur la science de pointe dans un cadre collaboratif et intime. <\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><img fetchpriority=\"high\" decoding=\"async\" class=\"alignnone wp-image-18882 size-full\" src=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Basic-cience-Conference.png\" alt=\"\" width=\"1407\" height=\"446\" srcset=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Basic-cience-Conference.png 1407w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Basic-cience-Conference-300x95.png 300w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Basic-cience-Conference-1024x325.png 1024w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Basic-cience-Conference-768x243.png 768w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Basic-cience-Conference-18x6.png 18w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Basic-cience-Conference-600x190.png 600w\" sizes=\"(max-width: 1407px) 100vw, 1407px\" \/><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">Le Dr Ghose a particip\u00e9 \u00e0 la conf\u00e9rence pour s'informer des derni\u00e8res recherches, rencontrer des collaborateurs scientifiques nouveaux et potentiels et repr\u00e9senter l'EE et le dernier 10% de la communaut\u00e9 FK qui ne b\u00e9n\u00e9ficie pas des th\u00e9rapies cibl\u00e9es sur les mutations existantes dans cet environnement international.\u00a0<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">C'est pourquoi nous sommes ravis de partager avec vous quelques exemples d'activit\u00e9s de l'UE.<\/span><span style=\"font-weight: 400;\"> de Chandra pour le dernier 10% de la conf\u00e9rence avec vous !<\/span><\/p>\n<p>Les approches th\u00e9rapeutiques fond\u00e9es sur les g\u00e8nes qui ont le potentiel de r\u00e9pondre aux besoins des 10% finales des personnes atteintes de FK ont \u00e9t\u00e9 au c\u0153ur de la conf\u00e9rence de cette ann\u00e9e. Marianne Carlon, PhD, de la KU Leuven, Olivier Tabary, PhD, de l'Institut fran\u00e7ais de la sant\u00e9 et de la recherche m\u00e9dicale (Inserm) et Graham Hart, PhD, de l'University College London ont mis en lumi\u00e8re les r\u00e9sultats prometteurs des approches th\u00e9rapeutiques fond\u00e9es sur les g\u00e8nes.<\/p>\n<ul>\n<li>La pr\u00e9sentation du Dr Carlon a mis en lumi\u00e8re la possibilit\u00e9 passionnante d'utiliser l'\u00e9dition des bases et des amorces (PE) pour corriger les mutations d'\u00e9pissage et les mutations non sens de CFTR. Le Dr Carlon, b\u00e9n\u00e9ficiaire d'une subvention de l'EE en 2022, travaille \u00e0 l'\u00e9laboration d'une strat\u00e9gie d'\u00e9dition g\u00e9nique pour la mutation CFTR N1303K r\u00e9fractaire aux m\u00e9dicaments, l'une des mutations courantes, graves et pathog\u00e8nes du g\u00e8ne CFTR qui entra\u00eene des anomalies de gating de la prot\u00e9ine CFTR. Ses travaux visent \u00e0 identifier le syst\u00e8me optimal d'\u00e9dition de g\u00e8nes afin d'\u00e9quilibrer l'efficacit\u00e9, la s\u00e9curit\u00e9 et la facilit\u00e9 d'administration. Il s'agit d'une nouvelle approche qui pourrait jouer un r\u00f4le important pour les personnes atteintes de FK qui ne b\u00e9n\u00e9ficient pas des th\u00e9rapies actuellement disponibles.<\/li>\n<li>La strat\u00e9gie du Dr Tabary utilise des oligonucl\u00e9otides antisens (ASO) ciblant TMEM16A, un canal ionique qui pourrait jouer un r\u00f4le dans la r\u00e9gulation de l'\u00e9quilibre entre le sel et le chlorure dans les cellules, afin de traiter potentiellement toutes les mutations du CFTR. Bien que le CFTR soit le principal canal chlorure dans les poumons, d'autres canaux, dont le TMEM16A, jouent un r\u00f4le dans la compensation de la d\u00e9ficience du CFTR. Il a pr\u00e9sent\u00e9 des \u00e9tudes in vivo sur des souris qui ont permis une prise de poids et une survie de pr\u00e8s de 200 jours, ce qui constitue des donn\u00e9es pr\u00e9liminaires mais prometteuses pour cette approche th\u00e9rapeutique.<\/li>\n<li>La pr\u00e9sentation du Dr Hart a d\u00e9crit les travaux de son laboratoire sur l'ARN messager (ARNm) conditionn\u00e9 dans des nanoparticules lipidiques anioniques (LNP). Cette technologie est int\u00e9ressante \u00e0 plus d'un titre. La th\u00e9rapie bas\u00e9e sur l'ARNm vise \u00e0 fournir les instructions g\u00e9n\u00e9tiques correctes aux cellules, permettant ainsi aux cellules de la personne concern\u00e9e de produire une prot\u00e9ine CFTR fonctionnelle, quelles que soient les mutations de la fibrose kystique. Ces th\u00e9rapies sont administr\u00e9es \u00e0 l'int\u00e9rieur de LNP puissantes qui ont le potentiel de percer l'\u00e9paisse couche de mucus qui recouvre les poumons des personnes atteintes de FK.<\/li>\n<\/ul>\n<p style=\"text-align: justify;\"><img decoding=\"async\" class=\"aligncenter wp-image-18883\" src=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Chandra-ECFS-1024x768.jpg\" alt=\"\" width=\"650\" height=\"488\" srcset=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Chandra-ECFS-1024x768.jpg 1024w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Chandra-ECFS-300x225.jpg 300w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Chandra-ECFS-768x576.jpg 768w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Chandra-ECFS-16x12.jpg 16w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Chandra-ECFS-400x300.jpg 400w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Chandra-ECFS-600x450.jpg 600w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Chandra-ECFS.jpg 1170w\" sizes=\"(max-width: 650px) 100vw, 650px\" \/><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">Ces expos\u00e9s ont mis en lumi\u00e8re les progr\u00e8s r\u00e9alis\u00e9s ces derni\u00e8res ann\u00e9es qui sont pertinents (et passionnants !) pour le 10% final. En outre, les progr\u00e8s consid\u00e9rables r\u00e9alis\u00e9s dans le domaine de la th\u00e9rapie g\u00e9nique ont permis de mettre au point des traitements approuv\u00e9s par la FDA pour un certain nombre d'autres maladies, notamment les troubles h\u00e9r\u00e9ditaires de la r\u00e9tine et l'amyotrophie spinale (SMA). Les progr\u00e8s r\u00e9alis\u00e9s dans d'autres maladies propulsent l'ensemble du domaine vers l'avant, avec des implications significatives pour la FK \u00e9galement. Compte tenu de l'enthousiasme suscit\u00e9 par le potentiel des approches g\u00e9n\u00e9tiques, nous avons \u00e9t\u00e9 ravis d'apprendre que ces mises \u00e0 jour permettent de r\u00e9aliser des progr\u00e8s r\u00e9els et tangibles dans le domaine de la fibrose kystique.<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">Malgr\u00e9 la promesse de ces th\u00e9rapies g\u00e9niques, l'administration reste un obstacle important, comme l'ont expliqu\u00e9 le Dr Marie Egan, de l'universit\u00e9 de Yale, dans son discours d'ouverture, et le Dr Daniella Ishimaru, de Recode Therapeutics, dans son discours de doctorat. Les deux intervenants ont fait le point sur les progr\u00e8s accomplis dans la mise au point de m\u00e9thodes d'administration efficaces pour les th\u00e9rapies g\u00e9niques. Le Dr Egan a fait part des travaux de son laboratoire sur les plates-formes d'administration d'acides nucl\u00e9iques peptidiques (ANP). <\/span><span style=\"font-weight: 400;\">Les ANP sont des mol\u00e9cules synth\u00e9tiques semblables \u00e0 l'ADN qui se lient encore plus fortement aux acides nucl\u00e9iques et ne sont pas d\u00e9compos\u00e9es dans l'organisme par les enzymes qui ciblent l'ADN ou l'ARN. Ces qualit\u00e9s en font des th\u00e9rapeutiques puissantes visant \u00e0 r\u00e9duire au silence ou \u00e0 modifier les g\u00e8nes.<\/span><span style=\"font-weight: 400;\"> Les \u00e9tudes men\u00e9es par le Dr Egan sur des souris ont permis d'obtenir un gain partiel de la fonction CFTR, ce qui est prometteur.\u00a0\u00a0\u00a0<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><img decoding=\"async\" class=\"aligncenter wp-image-18885\" src=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/ECFS-Conference-2-1024x768.jpg\" alt=\"\" width=\"650\" height=\"488\" srcset=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/ECFS-Conference-2-1024x768.jpg 1024w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/ECFS-Conference-2-300x225.jpg 300w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/ECFS-Conference-2-768x576.jpg 768w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/ECFS-Conference-2-16x12.jpg 16w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/ECFS-Conference-2-400x300.jpg 400w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/ECFS-Conference-2-600x450.jpg 600w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/ECFS-Conference-2.jpg 1170w\" sizes=\"(max-width: 650px) 100vw, 650px\" \/><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">Le Dr Ishimaru a pr\u00e9sent\u00e9 de nouvelles donn\u00e9es passionnantes d\u00e9montrant la capacit\u00e9 de restaurer la fonction CFTR en d\u00e9livrant de l'ARNm emball\u00e9 dans des LNP \u00e0 des cellules \u00e9pith\u00e9liales bronchiques humaines primaires d\u00e9riv\u00e9es de patients pr\u00e9sentant diff\u00e9rents g\u00e9notypes CFTR. Ces deux pr\u00e9sentations mettent en \u00e9vidence les progr\u00e8s r\u00e9alis\u00e9s par la recherche, qui passe du laboratoire sur les cellules (in vitro) aux animaux (in vivo), puis au stade du d\u00e9veloppement pr\u00e9clinique et, enfin, aux personnes atteintes de FK.<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">Un autre point fort de la conf\u00e9rence a \u00e9t\u00e9 la pr\u00e9sentation par le Dr Justin Ideozu, PhD d'AbbVie, de la caract\u00e9risation pan-ethnique des variantes CFTR au-del\u00e0 de celles commun\u00e9ment associ\u00e9es aux personnes d'ascendance europ\u00e9enne. L'\u00e9tude a r\u00e9v\u00e9l\u00e9 que plus de 4 000 variantes du CFTR ont \u00e9t\u00e9 d\u00e9tect\u00e9es, dont beaucoup n'ont jamais \u00e9t\u00e9 signal\u00e9es dans la FK, chez des personnes d'origine africaine, am\u00e9ricaine, europ\u00e9enne, du Moyen-Orient, d'Asie centrale du Sud et d'Asie de l'Est. Cette d\u00e9couverte montre qu'il y a beaucoup plus de personnes atteintes de FK dans le monde qui n'ont pas \u00e9t\u00e9 diagnostiqu\u00e9es et qui ne b\u00e9n\u00e9ficient pas des th\u00e9rapies actuellement approuv\u00e9es.\u00a0<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">La d\u00e9termination des scientifiques et des m\u00e9decins menant des recherches innovantes \u00e9tait au premier plan \u00e0 l'ECFS. Revigor\u00e9e par ces mises \u00e0 jour et toujours ax\u00e9e sur la science et les donn\u00e9es, l'EE reste d\u00e9termin\u00e9e \u00e0 faire progresser la collaboration scientifique, la recherche et le d\u00e9veloppement de m\u00e9dicaments afin de faire de ces th\u00e9rapies une r\u00e9alit\u00e9 le plus rapidement possible. <\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Last month, Emily\u2019s Entourage\u2019s (EE) Chief Scientific Officer, Chandra Ghose, PhD, traveled to attend the 18th European Cystic Fibrosis Society (ECFS) Basic Science Conference, held from March 29 to April 1, 2023 in Dubrovnik, Croatia. Bringing together scientists from around the world, the conference provides a platform for highly interactive and in-depth discussions on cutting-edge&#8230; <\/p>\n<div class=\"clear\"><\/div>\n<p><a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/ee-attends-the-18th-ecfs-basic-science-conference\/\" class=\"excerpt-read-more\">Lire la suite<\/a><\/p>","protected":false},"author":1361,"featured_media":18882,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_titles_title":"%%sitetitle%% %%sep%% %%post_title%%","_seopress_titles_desc":"%%post_excerpt%%","_seopress_robots_index":"","_seopress_robots_follow":"","_seopress_robots_imageindex":"","_seopress_robots_snippet":"","_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_robots_breadcrumbs":"","_seopress_robots_freeze_modified_date":"","_seopress_robots_custom_modified_date":"","_seopress_robots_canonical":"","_seopress_social_fb_title":"","_seopress_social_fb_desc":"","_seopress_social_fb_img":"","_seopress_social_fb_img_attachment_id":0,"_seopress_social_fb_img_width":0,"_seopress_social_fb_img_height":0,"_seopress_social_twitter_title":"","_seopress_social_twitter_desc":"","_seopress_social_twitter_img":"","_seopress_social_twitter_img_attachment_id":0,"_seopress_social_twitter_img_width":0,"_seopress_social_twitter_img_height":0,"_seopress_redirections_value":"","_seopress_redirections_enabled":"","_seopress_redirections_enabled_regex":"","_seopress_redirections_logged_status":"both","_seopress_redirections_param":"","_seopress_redirections_type":301,"_seopress_analysis_target_kw":"","_seopress_news_disabled":"","_seopress_video_disabled":"","_seopress_video":[],"_seopress_pro_schemas_manual":[{"_seopress_pro_rich_snippets_type":"none"}],"_seopress_pro_rich_snippets_disable_all":"","_seopress_pro_rich_snippets_disable":[],"_seopress_pro_schemas":[],"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_newsletter_access":"","_jetpack_dont_email_post_to_subs":false,"_jetpack_newsletter_tier_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paywalled_content":false,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":"","jetpack_post_was_ever_published":false},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-18878","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-uncategorized"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Basic-cience-Conference.png","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/18878","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1361"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=18878"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/18878\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":18887,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/18878\/revisions\/18887"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/media\/18882"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=18878"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=18878"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=18878"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}