{"id":17531,"date":"2022-11-03T11:52:15","date_gmt":"2022-11-03T15:52:15","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?page_id=17531"},"modified":"2023-12-20T05:15:53","modified_gmt":"2023-12-20T10:15:53","slug":"emilys-entourage-funds-collaborative-research-project-connecting-labs-in-the-u-s-and-the-netherlands-to-explore-cutting-edge-ace-trna-technology","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/emilys-entourage-funds-collaborative-research-project-connecting-labs-in-the-u-s-and-the-netherlands-to-explore-cutting-edge-ace-trna-technology\/","title":{"rendered":"L'Entourage d'Emily finance un projet de recherche en collaboration, reliant des laboratoires am\u00e9ricains et n\u00e9erlandais pour explorer la technologie de pointe de l'ACE-tRNA."},"content":{"rendered":"

Les travaux du laboratoire de Jeffrey Beekman, PhD, et de Sacha Spelier au Centre m\u00e9dical universitaire d'Utrecht seront test\u00e9s dans le laboratoire de John D. Lueck, PhD, au Centre m\u00e9dical de l'Universit\u00e9 de Rochester.<\/strong><\/em><\/h3>\n

Le projet de recherche pr\u00e9clinique vise \u00e0 tirer parti de la technologie ACE-tRNA pour produire une prot\u00e9ine de r\u00e9gulateur de la conductance transmembranaire de la mucoviscidose (CFTR) enti\u00e8rement fonctionnelle afin de corriger les mutations non sens de la mucoviscidose.<\/strong><\/em><\/h3>\n

Lower Merion, PA - 3 novembre 2022 - <\/span>Emily's Entourage (EE), une fondation innovante de type 501(c)3 qui acc\u00e9l\u00e8re la recherche de nouveaux traitements et d'un rem\u00e8de pour les 10% finales des personnes atteintes de fibrose kystique (FK), y compris celles pr\u00e9sentant des mutations non-sens, a annonc\u00e9 aujourd'hui qu'elle avait accord\u00e9 un financement total de $220 000 \u00e0 deux \u00e9quipes du Centre m\u00e9dical de l'Universit\u00e9 de Rochester et du Centre m\u00e9dical de l'Universit\u00e9 d'Utrecht aux Pays-Bas. Le projet de recherche collaboratif explorera l'utilisation d'une nouvelle technologie pour produire une prot\u00e9ine CFTR (r\u00e9gulateur de la conductance transmembranaire de la mucoviscidose) enti\u00e8rement fonctionnelle chez les personnes atteintes de mutations non-sens de la mucoviscidose.<\/span><\/p>\n

\"\"<\/span>Environ 90% des personnes atteintes de FK b\u00e9n\u00e9ficient de th\u00e9rapies cibl\u00e9es sur les mutations qui restaurent la fonction de leurs mutations CFTR. Cependant, les 10% restantes ne b\u00e9n\u00e9ficient pas de ces m\u00e9dicaments parce qu'elles produisent trop peu ou pas du tout de prot\u00e9ine fonctionnelle.<\/span><\/p>\n

Ce projet de recherche collaboratif, intitul\u00e9 \"Anticodon-engineered transfer-RNA suppression of CFTR nonsense mutations in patient-derived organoids\", vise \u00e0 explorer l'utilisation des ACE-tRNA pour produire une prot\u00e9ine CFTR pleine longueur et enti\u00e8rement fonctionnelle. Des \u00e9tudes ant\u00e9rieures sur la technologie ACE-ARNt ont donn\u00e9 des r\u00e9sultats prometteurs, ce qui indique qu'il est maintenant n\u00e9cessaire de poursuivre les recherches sur les ACE-ARNt dans des mod\u00e8les cellulaires d\u00e9riv\u00e9s de patients.<\/span><\/p>\n

\"Nous nous concentrons sur la mise au point de th\u00e9rapies pour les derniers 10% des personnes atteintes de FK le plus rapidement possible, ce qui n\u00e9cessite de l'innovation et de la collaboration \", a d\u00e9clar\u00e9 Chandra Ghose, PhD, directrice scientifique d'Emily's Entourage. \"Attirer la prochaine g\u00e9n\u00e9ration de scientifiques dans le domaine de la FK, \u00e9liminer les obstacles au financement et soutenir leur travail sont autant d'\u00e9l\u00e9ments essentiels pour accomplir notre mission le plus rapidement possible.\"<\/span><\/p>\n

Jeffrey Beekman, du Centre m\u00e9dical universitaire d'Utrecht, et son \u00e9quipe, dont Sacha Spelier, \u00e9tudiant en doctorat, ouvrent la voie au d\u00e9veloppement et \u00e0 l'ex\u00e9cution d'exp\u00e9riences de pointe en biologie translationnelle de la fibrose kystique. John D. Lueck, du centre m\u00e9dical de l'universit\u00e9 de Rochester, est un pionnier de la technologie ACE-tRNA. Les deux \u00e9quipes travailleront en collaboration pour caract\u00e9riser la fonction CFTR dans les cellules d\u00e9riv\u00e9es de patients apr\u00e8s un traitement par ACE-tRNA.<\/span><\/p>\n

\"Nous sommes tr\u00e8s enthousiastes \u00e0 l'id\u00e9e de travailler avec l'\u00e9quipe du Dr Lueck et nous sommes tr\u00e8s reconnaissants du soutien g\u00e9n\u00e9reux de l'EE qui rend cela possible\", a d\u00e9clar\u00e9 Jeffrey Beekman, PhD. \"Des travaux ant\u00e9rieurs ont montr\u00e9 que les mesures de la fonction CFTR dans les cellules d\u00e9riv\u00e9es de patients peuvent \u00eatre des indicateurs importants de la gravit\u00e9 de la maladie ou de la r\u00e9ponse th\u00e9rapeutique chez les personnes dont ces cellules sont isol\u00e9es. En utilisant ces mod\u00e8les de cellules d\u00e9riv\u00e9es de patients, nous pouvons valider l'innocuit\u00e9 de l'ACE-tRNA et la quantit\u00e9 n\u00e9cessaire pour restaurer efficacement la fonction CFTR.\"<\/span><\/p>\n

Il est important de noter que la technologie ACE-tRNA pourrait \u00e9galement fonctionner pour d'autres maladies associ\u00e9es \u00e0 des mutations non sens, telles que d'autres maladies g\u00e9n\u00e9tiques rares. Les r\u00e9sultats de ces travaux fourniront des informations essentielles qui pourraient contribuer \u00e0 rapprocher les ACE-tRNA de la clinique pour d'innombrables personnes atteintes de mutations non-sens dans le monde entier.<\/span><\/p>\n

Pour en savoir plus sur les subventions financ\u00e9es par l'Entourage d'Emily, consultez le site suivant <\/span>www.emilysentourage.org\/awarded-grants<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

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\u00c0 propos de l'entourage d'Emily<\/b>
\nEmily's Entourage est une organisation innovante (501(c)3) qui acc\u00e9l\u00e8re la recherche de nouveaux traitements et d'un rem\u00e8de pour les personnes appartenant au dernier 10% de la population atteinte de fibrose kystique (FK) qui ne b\u00e9n\u00e9ficie pas des th\u00e9rapies cibl\u00e9es sur les mutations actuellement disponibles, y compris les personnes atteintes de mutations non-sens de la FK. Depuis 2011, l'Entourage d'Emily a octroy\u00e9 des millions de dollars en subventions de recherche, lanc\u00e9 une soci\u00e9t\u00e9 de th\u00e9rapie g\u00e9nique de la FK, d\u00e9velopp\u00e9 un registre de patients et un programme de jumelage d'essais cliniques pour acc\u00e9l\u00e9rer le recrutement d'essais cliniques, et men\u00e9 des efforts \u00e0 l'\u00e9chelle mondiale pour stimuler la recherche \u00e0 fort impact et le d\u00e9veloppement de m\u00e9dicaments. L'organisation a fait l'objet d'articles dans les m\u00e9dias nationaux, notamment dans le New York Times, STAT, CNN et People. Pour en savoir plus <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>. <\/span><\/p>\n

Contact presse<\/b>
\nAshling Knight<\/span>
\nDirecteur du marketing et de la communication<\/span>
\nL'entourage d'Emily<\/span>
\nashling@emilysentourage.org<\/span><\/a>\u00a0<\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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