{"id":17502,"date":"2022-11-02T07:38:39","date_gmt":"2022-11-02T11:38:39","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?page_id=17502"},"modified":"2023-12-20T05:15:53","modified_gmt":"2023-12-20T10:15:53","slug":"emilys-entourage-awards-220000-to-university-of-iowa-laboratory-to-advance-research-into-correcting-nonsense-mutation-cftr-function","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/emilys-entourage-awards-220000-to-university-of-iowa-laboratory-to-advance-research-into-correcting-nonsense-mutation-cftr-function\/","title":{"rendered":"L'Entourage d'Emily attribue $220 000 au laboratoire de l'universit\u00e9 de l'Iowa pour faire avancer la recherche sur la correction de la fonction CFTR de la mutation non-sens."},"content":{"rendered":"

Le projet introduit de nouveaux syst\u00e8mes pour corriger la prot\u00e9ine CFTR (r\u00e9gulateur de la conductance transmembranaire de la mucoviscidose) dans les voies respiratoires des personnes pr\u00e9sentant des mutations non-sens de la mucoviscidose.<\/i>
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Le 2 novembre 2022 - L'Entourage d'Emily (EE), une fondation novatrice de type 501(c)3 qui acc\u00e9l\u00e8re la recherche de nouveaux traitements et d'un rem\u00e8de pour les 10% finales des personnes atteintes de fibrose kystique (FK), y compris celles qui pr\u00e9sentent des mutations non sens, a annonc\u00e9 aujourd'hui qu'elle avait accord\u00e9 un financement de $220 000 \u00e0 Patrick L. Sinn, PhD, de l'Universit\u00e9 de l'Iowa, pour soutenir sa recherche sur la correction de la prot\u00e9ine CFTR chez les personnes pr\u00e9sentant au moins une mutation non sens de la FK.<\/span><\/p>\n

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Patrick L. Sinn, PhD, de l'universit\u00e9 de l'Iowa, dirige des recherches qui visent \u00e0 r\u00e9parer sp\u00e9cifiquement les mutations CFTR \u00e0 l'aide d'une enzyme modifi\u00e9e, appel\u00e9e \u00e9diteur de base d'ad\u00e9nine (ABE).<\/p><\/div>\n

Les connaissances sur la fonction de la CFTR et l'expression des types de cellules ont beaucoup progress\u00e9 depuis sa d\u00e9couverte en 1989. Actuellement, 90% des personnes atteintes de FK b\u00e9n\u00e9ficient de th\u00e9rapies cibl\u00e9es sur les mutations qui restaurent la fonction de leurs mutations CFTR. Cependant, les 10% restants ne peuvent pas b\u00e9n\u00e9ficier de ces m\u00e9dicaments car ils produisent trop peu ou pas du tout de prot\u00e9ine fonctionnelle.<\/span><\/p>\n

Le projet, intitul\u00e9 \"Correction of nonsense CFTR mutations using extracellular vesicle-delivered base editors\" (Correction des mutations CFTR non sens \u00e0 l'aide d'\u00e9diteurs de base d\u00e9livr\u00e9s par des v\u00e9sicules extracellulaires), vise \u00e0 r\u00e9parer sp\u00e9cifiquement les mutations CFTR \u00e0 l'aide d'une enzyme modifi\u00e9e, appel\u00e9e \u00e9diteur de base ad\u00e9nine (ABE). L'\u00e9quipe du Dr Sinn s'efforcera de d\u00e9livrer l'ABE \u00e0 un nombre suffisant de cellules des voies respiratoires pour qu'il soit th\u00e9rapeutique.<\/span><\/p>\n

\"Le laboratoire du Dr Sinn a fait ses preuves dans l'utilisation de technologies d'\u00e9dition de g\u00e8nes de pointe\", a d\u00e9clar\u00e9 Chandra Ghose, PhD, directeur scientifique d'Emily's Entourage. \"Nous pr\u00e9voyons que des progr\u00e8s consid\u00e9rables seront r\u00e9alis\u00e9s dans le domaine de la fibrose kystique et qu'ils contribueront \u00e0 la mise au point de nouvelles th\u00e9rapies, en accordant une attention particuli\u00e8re \u00e0 la 10% finale des personnes atteintes de fibrose kystique qui pr\u00e9sentent des mutations rares et non sens.<\/span>.\"<\/span><\/p>\n

Le projet utilisera des particules naturelles, appel\u00e9es v\u00e9sicules extracellulaires (VE), produites par la plupart des cellules de l'organisme. Ces particules sont tr\u00e8s petites et ont \u00e9volu\u00e9 pour devenir des messagers cellulaires capables d'acheminer de petites mol\u00e9cules et des prot\u00e9ines entre les cellules. Le laboratoire du Dr Sinn a d\u00e9j\u00e0 d\u00e9montr\u00e9 que les EV peuvent transporter de petits ARN et des prot\u00e9ines vers les cellules des voies respiratoires. Dans le cadre de cette subvention, il testera s'il est possible de conditionner et de d\u00e9livrer des EBA pour corriger plusieurs des mutations CFTR rares et sans signification.<\/span><\/p>\n

\"Je suis tr\u00e8s enthousiaste quant au potentiel de cette approche\", a d\u00e9clar\u00e9 le Dr Sinn, professeur au d\u00e9partement de p\u00e9diatrie, division de m\u00e9decine pulmonaire \u00e0 l'universit\u00e9 de l'Iowa. \"Si nos exp\u00e9riences sont concluantes, nous disposerons d'une technique rapide et peu co\u00fbteuse pour r\u00e9aliser des exp\u00e9riences d'\u00e9dition de g\u00e8nes dans un syst\u00e8me mod\u00e8le puissant et d'un traitement potentiel pour des maladies g\u00e9n\u00e9tiques telles que la mucoviscidose. Notre objectif ultime est de parvenir \u00e0 corriger le g\u00e8ne CFTR \u00e0 vie \u00e0 partir d'une seule dose de ce traitement en a\u00e9rosol.<\/span><\/p>\n

Pour en savoir plus sur les subventions financ\u00e9es par l'Entourage d'Emily, consultez le site suivant <\/span>www.emilysentourage.org\/awarded-grants<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

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\u00c0 propos de l'entourage d'Emily<\/b><\/p>\n

Emily's Entourage est une organisation innovante (501(c)3) qui acc\u00e9l\u00e8re la recherche de nouveaux traitements et d'un rem\u00e8de pour les personnes appartenant au dernier 10% de la population atteinte de fibrose kystique (FK) qui ne b\u00e9n\u00e9ficie pas des th\u00e9rapies cibl\u00e9es sur les mutations actuellement disponibles, y compris les personnes atteintes de mutations non-sens de la FK. Depuis 2011, l'Entourage d'Emily a octroy\u00e9 des millions de dollars en subventions de recherche, lanc\u00e9 une soci\u00e9t\u00e9 de th\u00e9rapie g\u00e9nique de la FK, d\u00e9velopp\u00e9 un registre de patients et un programme de jumelage d'essais cliniques pour acc\u00e9l\u00e9rer le recrutement d'essais cliniques, et men\u00e9 des efforts \u00e0 l'\u00e9chelle mondiale pour stimuler la recherche \u00e0 fort impact et le d\u00e9veloppement de m\u00e9dicaments. L'organisation a fait l'objet d'articles dans les m\u00e9dias nationaux, notamment dans le New York Times, STAT, CNN et People. Pour en savoir plus <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

Contact presse<\/b>
\nAshling Knight<\/span>
\nDirecteur du marketing et de la communication<\/span>
\nL'entourage d'Emily<\/span>
\nashling@emilysentourage.org<\/span><\/a>\u00a0<\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Le projet introduit de nouveaux syst\u00e8mes pour corriger la prot\u00e9ine CFTR (r\u00e9gulateur de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique) dans les voies respiratoires des personnes atteintes de mutations non-sens de la FK Nov. 2, 2022 - L'Entourage d'Emily (EE), une fondation innovante de type 501(c)3 qui acc\u00e9l\u00e8re la recherche de nouveaux traitements et d'un rem\u00e8de pour les 10% finales des personnes atteintes de fibrose kystique (FK),... <\/p>\n

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Lire la suite<\/a><\/p>","protected":false},"author":1281,"featured_media":16426,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_titles_title":"Emily\u2019s Entourage Awards $220,000 to University of Iowa Laboratory to Advance Research Into Correcting Nonsense Mutation CFTR Function","_seopress_titles_desc":"The project introduces novel systems for correcting the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) protein in the airways of people with nonsense mutations of CF.","_seopress_robots_index":"","_seopress_robots_follow":"","_seopress_robots_imageindex":"","_seopress_robots_snippet":"","_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_robots_breadcrumbs":"","_seopress_robots_freeze_modified_date":"","_seopress_robots_custom_modified_date":"","_seopress_robots_canonical":"","_seopress_social_fb_title":"","_seopress_social_fb_desc":"","_seopress_social_fb_img":"","_seopress_social_fb_img_attachment_id":0,"_seopress_social_fb_img_width":0,"_seopress_social_fb_img_height":0,"_seopress_social_twitter_title":"","_seopress_social_twitter_desc":"","_seopress_social_twitter_img":"","_seopress_social_twitter_img_attachment_id":0,"_seopress_social_twitter_img_width":0,"_seopress_social_twitter_img_height":0,"_seopress_redirections_value":"","_seopress_redirections_enabled":"","_seopress_redirections_enabled_regex":"","_seopress_redirections_logged_status":"both","_seopress_redirections_param":"","_seopress_redirections_type":301,"_seopress_analysis_target_kw":"","_seopress_news_disabled":"","_seopress_video_disabled":"","_seopress_video":[],"_seopress_pro_schemas_manual":[{"_seopress_pro_rich_snippets_type":"none"}],"_seopress_pro_rich_snippets_disable_all":"","_seopress_pro_rich_snippets_disable":[],"_seopress_pro_schemas":[],"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_newsletter_access":"","_jetpack_dont_email_post_to_subs":false,"_jetpack_newsletter_tier_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paywalled_content":false,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":"","jetpack_post_was_ever_published":false},"categories":[178],"tags":[],"class_list":["post-17502","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-press-releases"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Emilys-Entourage-Logo_Website-Featured-Image.png","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/17502","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1281"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=17502"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/17502\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":20533,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/17502\/revisions\/20533"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/media\/16426"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=17502"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=17502"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=17502"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}