\"Ces subventions se concentrent sur deux besoins critiques non satisfaits pour la communaut\u00e9 FK : les th\u00e9rapies qui s'attaquent aux mutations non sens\u00e9es de la FK et les traitements pour les infections pulmonaires potentiellement mortelles. \u00c0 l'Entourage d'Emily, nous nous effor\u00e7ons de combler ces lacunes, car les personnes atteintes de FK, et en particulier celles qui n'ont pas acc\u00e8s \u00e0 des th\u00e9rapies cibl\u00e9es, n'ont pas le temps d'attendre. Vincent A. Fischetti, PhD La r\u00e9sistance bact\u00e9rienne aux antibiotiques actuels devient un probl\u00e8me croissant, entra\u00eenant une augmentation de la morbidit\u00e9 et de la mortalit\u00e9. Chez les personnes atteintes de FK, Staphylococcus aureus<\/em>y compris la r\u00e9sistance \u00e0 la m\u00e9thicilline Staphylococcus aureus<\/em> (MRSA), est fr\u00e9quemment observ\u00e9e et provoque des infections dans le nez qui s'\u00e9tendent ensuite aux poumons. Dans ce projet, l'utilit\u00e9 des lysines de phages pour contr\u00f4ler les infections \u00e0 SARM sera \u00e9tudi\u00e9e. Les lysines repr\u00e9sentent une alternative aux antibiotiques car elles utilisent un m\u00e9canisme compl\u00e8tement diff\u00e9rent de celui des antibiotiques pour tuer les bact\u00e9ries. Aucune r\u00e9sistance aux lysines n'a \u00e9t\u00e9 observ\u00e9e chez d'autres esp\u00e8ces bact\u00e9riennes. En outre, les lysines peuvent \u00eatre administr\u00e9es \u00e0 la fois par voie syst\u00e9mique et par a\u00e9rosol. Ainsi, les lysines sp\u00e9cifiques au SARM pourraient pr\u00e9senter des avantages par rapport aux approches antimicrobiennes conventionnelles, pr\u00e9venir les infections chroniques et am\u00e9liorer la qualit\u00e9 de vie des personnes vivant avec la FK.<\/p>\n Catalyseur pour la strat\u00e9gie de gu\u00e9rison : Gagner du temps : cibles et approches alternatives\u00a0<\/em><\/p>\n Adrian R. Krainer, PhD La fibrose kystique est caus\u00e9e par des mutations qui limitent la fonctionnalit\u00e9 du g\u00e8ne du r\u00e9gulateur de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR), ce qui peut entra\u00eener une insuffisance respiratoire. La mutation non sens W1282X entra\u00eene la production d'un g\u00e8ne CFTR plus court, pr\u00e9sent en faible quantit\u00e9, ce qui le rend partiellement fonctionnel en raison d'un m\u00e9canisme de contr\u00f4le de la qualit\u00e9 cellulaire appel\u00e9 d\u00e9sint\u00e9gration de l'ARNm m\u00e9di\u00e9e par le non-sens. Ce projet utilise une nouvelle approche qui consiste \u00e0 cibler l'\u00e9pissage du pr\u00e9-ARNm pour supprimer l'exon 23 - la r\u00e9gion du g\u00e8ne CFTR qui contient la mutation W1282X - afin d'augmenter la fonction du g\u00e8ne CFTR chez les personnes atteintes de la mutation W1282X de la fibrose kystique. Ce projet \u00e9tudie donc cette strat\u00e9gie en d\u00e9veloppant des oligonucl\u00e9otides antisens synth\u00e9tiques qui peuvent induire le saut de l'exon 23 de la s\u00e9quence du pr\u00e9-ARNm afin d'augmenter la fonctionnalit\u00e9 du g\u00e8ne CFTR mut\u00e9.<\/p>\n Strat\u00e9gie de Catalyst for the Cure : V\u00e9rification de l'orthographe : Corriger les mutations gr\u00e2ce \u00e0 l'\u00e9dition de l'ARN\u00a0<\/em><\/p>\n Ami Patel, PhD Les personnes atteintes de FK restent sensibles aux infections bact\u00e9riennes et ont g\u00e9n\u00e9ralement besoin d'un r\u00e9gime antibiotique intensif pour maintenir leurs voies respiratoires d\u00e9gag\u00e9es. Les infections par des bact\u00e9ries r\u00e9sistantes \u00e0 la m\u00e9thicilline Staphylococcus aureus<\/em> (SARM) constituent un d\u00e9fi permanent et de nouvelles strat\u00e9gies sont n\u00e9cessaires pour les combattre. Cette application \u00e9tudiera deux nouvelles strat\u00e9gies de lutte contre le SARM. La premi\u00e8re approche vise \u00e0 d\u00e9velopper un vaccin contre le SARM. Les vaccins conventionnels utilisent des fragments de prot\u00e9ines provenant d'un agent pathog\u00e8ne pour produire une r\u00e9ponse immunitaire. En revanche, ce projet utilisera de l'ADN synth\u00e9tique et s'appuiera sur le corps humain pour g\u00e9n\u00e9rer le fragment de prot\u00e9ine - une approche qui pr\u00e9sente de nombreux avantages, notamment l'activation de l'immunit\u00e9 \u00e0 base d'anticorps et de cellules, ainsi qu'une production et un stockage plus faciles des m\u00e9dicaments. La seconde approche consistera \u00e0 d\u00e9velopper des anticorps modifi\u00e9s contre le SARM ayant une activit\u00e9 antimicrobienne accrue par rapport aux anticorps endog\u00e8nes contre le SARM. Comme dans le premier objectif, cette \u00e9tude utilisera l'ADN pour d\u00e9livrer l'information g\u00e9n\u00e9tique permettant de coder ces anticorps th\u00e9rapeutiques, une strat\u00e9gie qui permet une d\u00e9livrance durable et r\u00e9duit les co\u00fbts des m\u00e9dicaments. Ces approches seront initialement d\u00e9velopp\u00e9es en utilisant un isolat clinique d\u00e9riv\u00e9 d'un sujet atteint de FK. Cette approche personnalis\u00e9e devrait pouvoir \u00eatre appliqu\u00e9e \u00e0 d'autres bact\u00e9ries pathog\u00e8nes r\u00e9sistantes aux antimicrobiens qui ont un impact sur la FK.<\/p>\n Catalyseur pour la strat\u00e9gie de gu\u00e9rison : Gagner du temps : cibles et approches alternatives\u00a0<\/em><\/p>\n Les personnes atteintes de FK courent un grand risque de d\u00e9velopper des infections pulmonaires r\u00e9currentes. Ces infections sont souvent caus\u00e9es par des bact\u00e9ries r\u00e9sistantes aux antibiotiques, telles que la bact\u00e9rie Staphylococcus aureus<\/em> (SARM). Ce projet vise \u00e0 d\u00e9velopper un panel de phages ciblant le SARM qui agissent collectivement pour l'\u00e9liminer ou le r\u00e9duire dans les poumons des personnes atteintes de FK. En d\u00e9veloppant une banque de phages MRSA bien caract\u00e9ris\u00e9s, ce projet fera progresser le d\u00e9veloppement rationnel de cocktails de phages MRSA \u00e0 utiliser dans la gestion de la FK et rendra cette collection largement accessible aux m\u00e9decins et aux chercheurs du monde entier afin de faciliter la th\u00e9rapie par phage qui sauvera des vies.<\/p>\n Catalyseur pour la strat\u00e9gie de gu\u00e9rison : Gagner du temps : cibles et approches alternatives<\/em><\/p>\n Depuis 2011, EE a octroy\u00e9 plus de $4,8 millions de dollars \u00e0 21 projets de recherche \u00e0 travers le monde. Ces quatre projets de recherche constituent la cinqui\u00e8me s\u00e9rie de subventions soutenues par le fonds Catalyst for the Cure de l'EE, qui fait avancer la recherche essentielle pour acc\u00e9l\u00e9rer le d\u00e9veloppement th\u00e9rapeutique pour les personnes atteintes de mutations non-sens de la FK qui ne b\u00e9n\u00e9ficient pas des th\u00e9rapies existantes ciblant les mutations. Il est important de noter que trois de ces subventions financent la recherche sur les infections, ce qui signifie que les r\u00e9sultats pourraient b\u00e9n\u00e9ficier aux personnes atteintes de n'importe quelle mutation de la FK, y compris, mais sans s'y limiter, les mutations non sens de la FK.<\/p>\n L'Entourage d'Emily est reconnaissant aux b\u00e9n\u00e9ficiaires des subventions et \u00e0 tous les scientifiques d\u00e9vou\u00e9s qui m\u00e8nent la charge pour r\u00e9pondre aux besoins critiques non satisfaits et d\u00e9velopper des th\u00e9rapies de pointe pour 100% de la communaut\u00e9 FK, rapidement et sans que personne ne soit laiss\u00e9 pour compte. Pour consulter toutes les subventions de recherche accord\u00e9es, veuillez cliquer sur le lien suivant cliquez ici.<\/a>\u00a0<\/em><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":" L'Entourage d'Emily (EE) est ravi d'annoncer que quatre nouvelles subventions ont \u00e9t\u00e9 accord\u00e9es pour faire avancer la recherche sur la fibrose kystique (FK) et la mise au point de m\u00e9dicaments, pour un total de $790 000 $ sur deux ans. \"Ces subventions se concentrent sur deux besoins critiques non satisfaits pour la communaut\u00e9 de la FK : les th\u00e9rapies qui s'attaquent aux mutations non sens\u00e9es de la FK et les traitements... <\/p>\n
\n~ Emily Kramer-Golinkoff, cofondatrice, Emily's Entourage<\/em><\/strong><\/p>\n<\/blockquote>\nB\u00c9N\u00c9FICIAIRES DE SUBVENTIONS :<\/strong><\/span><\/h2>\n
\nD\u00e9veloppement d'une lysine phagique pour tuer le SARM dans le nez et les poumons des patients atteints de FK<\/strong><\/span><\/h3>\n
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Fischetti_Rockefeller_border.jpg\")
<\/p>\n
\nL'Universit\u00e9 Rockefeller<\/em><\/p>\n
\nUne nouvelle approche pour \u00e9liminer la mutation W1282X afin d'am\u00e9liorer la fonction de la CFTR<\/strong><\/span><\/h3>\n
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Krainer_CSHL_border.jpg\")
<\/p>\n
\nLaboratoire de Cold Spring Harbor<\/em><\/p>\n
\nNouvelles approches th\u00e9rapeutiques personnalis\u00e9es pour prot\u00e9ger les patients atteints de fibrose kystique contre le SARM<\/strong><\/span><\/h3>\n
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Patel_headshot_new.png\")
<\/p>\n
\nL'Institut Wistar<\/em><\/p>\n
\nD\u00e9veloppement d'une collection de phages anti-MRSA pour remplacer les antibiotiques dans la fibrose kystique<\/strong><\/span><\/h3>\n
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Pride_iPATH_border.jpg\")
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Schooley_iPATH_border.jpg\")
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Strathdee_iPATH_border.jpg\")
\nDavid T. Pride, MD, PhD, Robert 'Chip' Schooley, MD, Steffanie Strathdee, PhD
\nCentre pour les applications innovantes des phages de l'Universit\u00e9 de Californie \u00e0 San Diego<\/em><\/p>\n
\n