![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/EEReception_Crowd1.jpg\")
<\/p>\nL'Entourage d'Emily (EE) a particip\u00e9 \u00e0 la Conf\u00e9rence nord-am\u00e9ricaine sur la fibrose kystique (NACFC) \u00e0 Nashville, TN, du 31 octobre au 2 novembre 2019. Cette conf\u00e9rence, organis\u00e9e chaque ann\u00e9e par la Cystic Fibrosis Foundation (CFF), a rassembl\u00e9 plus de 5 000 cliniciens, chercheurs et soignants sp\u00e9cialis\u00e9s dans la fibrose kystique (FK) dans un m\u00eame espace pour discuter des derni\u00e8res recherches, soins et d\u00e9veloppements de m\u00e9dicaments dans le domaine de la FK. La conf\u00e9rence s'est concentr\u00e9e sur l'\u00e9change d'id\u00e9es pour am\u00e9liorer la sant\u00e9 et le bien-\u00eatre des personnes atteintes de FK.<\/p>\n
La 33e \u00e9dition du CNFMC s'est d\u00e9roul\u00e9e \u00e0 un moment particuli\u00e8rement important de l'histoire de la fibrose kystique. Le 21 octobre 2019, la Food and Drug Administration a annonc\u00e9 l'approbation de la trith\u00e9rapie tr\u00e8s attendue, TRIKAFTA\u2122, d\u00e9velopp\u00e9e par Vertex Pharmaceuticals, pour 90% de la population FK \u00e2g\u00e9e de 12 ans et plus qui poss\u00e8de au moins une copie de la mutation FK la plus courante, F508del. TRIKAFTA\u2122 est une association de trois modulateurs de la CFTR (une \"triple association\"). Ensemble, les trois m\u00e9dicaments ont augment\u00e9 la fonction pulmonaire moyenne de 13,8% dans l'essai de phase 3, d\u00e9passant toutes les attentes et r\u00e9tablissant la fonction pulmonaire \u00e0 un niveau que de nombreux membres de la communaut\u00e9 FK n'avaient pas connu depuis des d\u00e9cennies.<\/p>\n
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La pertinence et l'urgence de la mission de l'EE, ax\u00e9e sur le laser, visant \u00e0 acc\u00e9l\u00e9rer les perc\u00e9es et \u00e0 trouver un rem\u00e8de aux mutations non sens de la FK sont devenues plus \u00e9videntes que jamais lors des discussions qui se sont d\u00e9roul\u00e9es tout au long de la conf\u00e9rence. Les limites de TRIKAFTA\u2122 ont \u00e9t\u00e9 au centre des discussions et ont renforc\u00e9 le besoin pressant de d\u00e9velopper des th\u00e9rapies pour les personnes de la zone p\u00e9riph\u00e9rique 10% qui ne b\u00e9n\u00e9ficieraient pas de TRIKAFTA\u2122, y compris celles qui pr\u00e9sentent deux mutations non-sens. De nombreuses sessions ont pr\u00e9sent\u00e9 des recherches visant \u00e0 acc\u00e9l\u00e9rer les perc\u00e9es pour ceux qui ne disposent pas de traitements vitaux ou qui sont en phase avanc\u00e9e d'essais cliniques.<\/p>\n
Les th\u00e9rapies suivantes pr\u00e9sent\u00e9es au NACFC sont directement li\u00e9es aux mutations non sens de la FK :<\/p>\n
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/EEReception_EmilySpeaking.jpg\")
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En compl\u00e9ment des sessions informatives et inspirantes du CNFMC, EE a eu le plaisir d'organiser son 4e cocktail annuel du CNFMC, sur invitation seulement, pour plus de 90 scientifiques, chercheurs et soignants en fibrose kystique, le 1er novembre. Cet \u00e9v\u00e9nement a permis \u00e0 l'EE de partager ses progr\u00e8s annuels, d'en apprendre davantage sur les progr\u00e8s des chercheurs et, surtout, de c\u00e9l\u00e9brer et d'honorer la communaut\u00e9 scientifique de l'EE. Des chercheurs de haut niveau, des cliniciens, la quasi-totalit\u00e9 des grandes soci\u00e9t\u00e9s de biotechnologie sp\u00e9cialis\u00e9es dans la fibrose kystique et les dirigeants de la FCE ont assist\u00e9 \u00e0 l'\u00e9v\u00e9nement, ce qui t\u00e9moigne de leur engagement commun \u00e0 l'\u00e9gard de notre mission.<\/p>\n
L'EE remercie l'ensemble de la communaut\u00e9 de recherche sur la FK pour sa pers\u00e9v\u00e9rance \u00e0 acc\u00e9l\u00e9rer le d\u00e9veloppement de th\u00e9rapies pour les 10% finales, y compris les personnes atteintes de mutations non-sens de la FK. Leur d\u00e9termination a \u00e9t\u00e9 d\u00e9montr\u00e9e et fortement ressentie lors de la CNACF. L'EE reste d\u00e9termin\u00e9e \u00e0 faciliter la collaboration scientifique, la recherche et le d\u00e9veloppement de m\u00e9dicaments pour faire de ces th\u00e9rapies une r\u00e9alit\u00e9 d\u00e8s que possible.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
Emily\u2019s Entourage (EE) attended the North American Cystic Fibrosis Conference (NACFC) in Nashville, TN from October 31 to November 2, 2019. This conference, held annually by the Cystic Fibrosis Foundation (CFF), brought together over 5,000 Cystic Fibrosis (CF) clinicians, researchers, and caregivers in one space to discuss the latest CF research, care, and drug development…. <\/p>\n