{"id":6631,"date":"2018-03-08T04:00:33","date_gmt":"2018-03-08T09:00:33","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?page_id=6631"},"modified":"2025-10-15T10:14:44","modified_gmt":"2025-10-15T14:14:44","slug":"awarded-grants","status":"publish","type":"page","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/awarded-grants\/","title":{"rendered":"Subventions accord\u00e9es"},"content":{"rendered":"

Le programme de subventions de l'Entourage d'Emily (EE) permet d'acc\u00e9l\u00e9rer la recherche et le d\u00e9veloppement th\u00e9rapeutique pour les personnes appartenant \u00e0 la derni\u00e8re 10% de la population atteinte de fibrose kystique (FK) qui ne b\u00e9n\u00e9ficient pas des th\u00e9rapies existantes ciblant les mutations.\u00a0<\/span><\/p>\n

Nos priorit\u00e9s de recherche portent principalement sur le d\u00e9veloppement de th\u00e9rapies g\u00e9n\u00e9tiques et de th\u00e9rapies qui r\u00e9parent ou restaurent les d\u00e9fauts g\u00e9n\u00e9tiques sous-jacents pour les personnes qui se trouvent dans la derni\u00e8re 10% de la communaut\u00e9 FK, ainsi que sur le d\u00e9veloppement d'approches th\u00e9rapeutiques qui permettent de \"gagner du temps\" pour les personnes qui vivent avec la maladie. Les approches visant \u00e0 \"gagner du temps\" comprennent le ciblage des infections ou de l'inflammation, en mettant l'accent sur la r\u00e9sistance aux antimicrobiens et les agents pathog\u00e8nes qui pr\u00e9sentent un besoin non satisfait pour les personnes atteintes de FK.<\/span><\/p>\n

\u00c0 ce jour, l'EE a attribu\u00e9 des millions de dollars \u00e0 des \u00e9quipes pluridisciplinaires du monde entier.<\/span><\/p>\n

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2025<\/strong><\/h2>\n

<\/i>Correction m\u00e9di\u00e9e par le r\u00e9tron de W1282X et N1303K via l'impact du remplacement de l'exon 23-24 de la CFTR<\/b><\/span><\/h4>
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Ilya Finkelstein, PhD<\/p>\n

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Universit\u00e9 du Texas \u00e0 Austin<\/span><\/p>\n

Ann\u00e9e d'attribution : 2025 <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Dirig\u00e9 par le Dr Ilya Finkelstein, ce projet d\u00e9veloppe une technologie innovante d'\u00e9dition de g\u00e8nes appel\u00e9e \"\u00e9diteurs retron\" pour cibler les mutations de la mucoviscidose qui ne r\u00e9pondent pas aux modulateurs CFTR actuels. Contrairement aux m\u00e9thodes traditionnelles, les \u00e9diteurs retron peuvent remplacer en toute s\u00e9curit\u00e9 des segments entiers du g\u00e8ne CFTR, offrant ainsi un espoir aux personnes qui ne b\u00e9n\u00e9ficient pas des th\u00e9rapies existantes. La recherche vise \u00e0 restaurer la fonction pulmonaire en corrigeant pr\u00e9cis\u00e9ment les mutations avec plus de s\u00e9curit\u00e9 et d'efficacit\u00e9.<\/span>.<\/span><\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div>

<\/i>Restauration de la longueur totale de la CFTR par la lecture des non-sens<\/b><\/span><\/h4>
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Andrei Korostelev, PhD ; Anastasia Khvorova, PhD<\/p>\n

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\u00c9cole de m\u00e9decine Chan de l'Universit\u00e9 du Massachusetts<\/span><\/p>\n

Ann\u00e9e d'attribution : 2025 <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Dirig\u00e9 par le Dr Andrei Korostelev de l'UMass Chan Medical School, ce projet met au point un nouveau traitement pour la mucoviscidose caus\u00e9e par des mutations non-sens - des \"signaux d'arr\u00eat\" g\u00e9n\u00e9tiques qui emp\u00eachent la production d'une prot\u00e9ine CFTR fonctionnelle et de pleine longueur. En utilisant une approche tr\u00e8s cibl\u00e9e appel\u00e9e oligonucl\u00e9otides antisens \u00e0 lecture directe (R-ASO), l'\u00e9quipe vise \u00e0 aider les cellules \u00e0 ignorer ces signaux d'arr\u00eat d\u00e9fectueux et \u00e0 r\u00e9tablir le bon fonctionnement de la prot\u00e9ine. Avec le soutien de l'Entourage d'Emily, le projet s'efforce de perfectionner et d'offrir cette th\u00e9rapie personnalis\u00e9e, apportant ainsi un nouvel espoir aux personnes atteintes de mutations non-sens de la FK, qui font partie des 10% de personnes atteintes de FK qui attendent toujours des traitements cibl\u00e9s sur les mutations.<\/span><\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div>

<\/i>Optimisation des cocktails de phages pour le ciblage des th\u00e9rapies <\/b>Achromobacter<\/b><\/span><\/h4>
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\u00a0Anca Segall, PhD<\/p>\n

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Universit\u00e9 d'\u00c9tat de San Diego<\/p>\n

Ann\u00e9e d'attribution : 2025 <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Dirig\u00e9 par le Dr Anca Segall de l'universit\u00e9 d'\u00c9tat de San Diego, ce projet se concentre sur l'optimisation de la th\u00e9rapie par les phages pour traiter les maladies multir\u00e9sistantes. <\/span>Achromobacter <\/span><\/i>une menace urgente et insuffisamment \u00e9tudi\u00e9e pour les personnes atteintes de FK, en particulier celles qui ne b\u00e9n\u00e9ficient pas des modulateurs de la CFTR. L'\u00e9quipe identifiera les combinaisons phage-antibiotiques les plus efficaces et \u00e9tudiera la fa\u00e7on dont les phages et les antibiotiques peuvent \u00eatre combin\u00e9s. <\/span>Achromobacter<\/span><\/i> Le but est de sensibiliser \u00e0 nouveau les bact\u00e9ries aux antibiotiques et d'am\u00e9liorer les r\u00e9sultats des traitements. Cette approche innovante pourrait permettre d'offrir des th\u00e9rapies vitales aux 10% de la communaut\u00e9 FK qui attendent toujours une perc\u00e9e.<\/span><\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div>

<\/i>Optimisation des strat\u00e9gies d'\u00e9dition primaire pour corriger les all\u00e8les responsables de la mucoviscidose non \u00e9ligibles \u00e0 un modulateur<\/b><\/span><\/h4>
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David R. Liu, PhD<\/p>\n

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Broad Institute du MIT et de Harvard<\/p>\n

Ann\u00e9e d'attribution : 2025 <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Dirig\u00e9 par le Dr David Liu du Broad Institute du MIT et de Harvard, ce projet vise \u00e0 d\u00e9velopper des strat\u00e9gies d'\u00e9dition de g\u00e8nes personnalis\u00e9es pour corriger une centaine de mutations de la fibrose kystique (FK) pour lesquelles il n'existe actuellement pas de th\u00e9rapies modulatrices CFTR approuv\u00e9es. En utilisant une technique de criblage lentiviral \u00e0 haut d\u00e9bit combin\u00e9e \u00e0 une mod\u00e9lisation informatique avanc\u00e9e, l'\u00e9quipe identifiera et optimisera rapidement des approches d'\u00e9dition de g\u00e8nes adapt\u00e9es \u00e0 chaque mutation. Cette recherche offre un nouvel espoir pour les 10% de personnes pr\u00e9sentant des mutations qui les rendent in\u00e9ligibles aux modulateurs de la CFTR, acc\u00e9l\u00e9rant ainsi la voie vers des traitements transformateurs.<\/span>.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div><\/div><\/div>\n

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2024<\/strong><\/h2>\n

<\/i>Tirer parti des technologies des lysomes pour faciliter la phagoth\u00e9rapie tout en r\u00e9duisant l'utilisation des antibiotiques dans la prise en charge de la fibrose kystique<\/b><\/span><\/h4>
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David Pride, MD, PhD ; <\/strong>Douglas Conrad, MD ; <\/strong>Daria Van Tyne, PhD<\/p>\n

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Universit\u00e9 de Californie, San Diego ; Universit\u00e9 de Pittsburgh<\/p>\n

Ann\u00e9e d'attribution : 2024 <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Ce projet se concentre sur le d\u00e9veloppement et l'application de bact\u00e9riophages pour combattre les pathog\u00e8nes r\u00e9sistants aux antibiotiques dans la fibrose kystique (FK), qui se caract\u00e9rise par des infections respiratoires r\u00e9currentes et r\u00e9sistantes aux traitements. En \u00e9largissant les collections de phages, en am\u00e9liorant les gammes d'h\u00f4tes et en \u00e9valuant les combinaisons antibiotiques-phages, le projet vise \u00e0 \u00e9tablir un arsenal th\u00e9rapeutique solide et \u00e0 introduire la th\u00e9rapie par les phages dans la clinique pour combattre les agents pathog\u00e8nes r\u00e9sistants aux antibiotiques qui pr\u00e9valent chez les personnes atteintes de FK.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div>

<\/i>Am\u00e9lioration de la transduction des voies respiratoires et de l'administration de cargaisons th\u00e9rapeutiques gr\u00e2ce \u00e0 de nouvelles variantes de la capside du virus ad\u00e9no-associ\u00e9 (AAV)<\/b><\/span><\/h4>
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Paul McCray Jr, MD ; Beverly Davidson, PhD ; John Lueck, PhD<\/p>\n

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Universit\u00e9 de l'Iowa ; H\u00f4pital pour enfants de Philadelphie (CHOP) ; \u00c9cole de m\u00e9decine et dentisterie de l'Universit\u00e9 de Rochester<\/p>\n

Ann\u00e9e d'attribution : 2024 <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Dirig\u00e9 par le Dr Paul McCray, ce projet vise \u00e0 faire progresser le traitement de la fibrose kystique en am\u00e9liorant l'acheminement des cargaisons th\u00e9rapeutiques \u00e0 l'aide de variantes avanc\u00e9es de la capside d'AAV. L'\u00e9quipe cherche \u00e0 identifier les capsides les plus efficaces pour administrer des traitements \u00e0 l'\u00e9pith\u00e9lium des voies respiratoires humaines et \u00e0 \u00e9valuer leur efficacit\u00e9. Cette approche innovante pourrait permettre d'obtenir des r\u00e9sultats curatifs pour les 10% des personnes atteintes de FK qui ne b\u00e9n\u00e9ficient pas des th\u00e9rapies existantes.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div><\/div><\/div>\n

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2023<\/strong><\/h2>\n

<\/i>Potentiel d'un nouveau traitement combinatoire pour les personnes atteintes de FK<\/strong><\/span><\/h4>
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Jeffrey Beekman, PhD<\/strong><\/p>\n

Centre m\u00e9dical universitaire d'Utrecht<\/p>\n

Ann\u00e9e d'attribution : 2023<\/span> <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Cette \u00e9tude pilote testera les effets d'une combinaison de produits th\u00e9rapeutiques approuv\u00e9s comprenant le modulateur CFTR, Trikafta, pour les mutations CFTR qui ne r\u00e9pondent pas aux modulateurs CFTR seuls.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div>

<\/i>In Vivo<\/em> Cellules \u00e9pith\u00e9liales des voies respiratoires humaines pour la th\u00e9rapie g\u00e9nique CFTR<\/strong><\/span><\/h4>
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Andrew Berical, MD<\/strong><\/p>\n

\u00c9cole de m\u00e9decine Chobanian & Avedisian de l'universit\u00e9 de Boston<\/p>\n

Ann\u00e9e d'attribution : 2023<\/span> <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Le projet vise \u00e0 cr\u00e9er une voie respiratoire de souris partiellement humanis\u00e9e pour tester l'efficacit\u00e9 des m\u00e9thodes d'administration de g\u00e8nes. L'\u00e9quipe utilisera ensuite ce syst\u00e8me pour \u00e9valuer la capacit\u00e9 de deux agents sp\u00e9cifiques \u00e0 d\u00e9livrer des g\u00e8nes aux cellules \u00e9pith\u00e9liales des voies respiratoires humaines : un vecteur de virus ad\u00e9no-associ\u00e9 (AAV) et une nanoparticule lipidique (LNP), dans le but de comprendre les pr\u00e9f\u00e9rences de l'agent de d\u00e9livrance pour certains types de cellules des voies respiratoires humaines et la long\u00e9vit\u00e9 des effets de la d\u00e9livrance de g\u00e8nes. <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div>

<\/i>Conception et administration de nouveaux oligonucl\u00e9otides antisens commutateurs d'\u00e9pissage (ASO) pour la variante CFTR c.2988+1G>A<\/strong><\/span><\/h4>
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Luca Clarke, PhD<\/strong><\/p>\n

Universit\u00e9 de Lisbonne, Portugal<\/p>\n

Ann\u00e9e d'attribution : 2023<\/span> <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Les recherches du Dr Clarke sont ax\u00e9es sur l'\u00e9tude de nouvelles strat\u00e9gies de correction d'une variante rare du g\u00e8ne CFTR dans la fibrose kystique. La strat\u00e9gie de recherche de son \u00e9quipe comprend diverses approches visant \u00e0 caract\u00e9riser et \u00e0 valider la conception et l'administration de nouveaux oligonucl\u00e9otides antisens de commutation d'\u00e9pissage pour la variante CFTR c.2988+1G>A, qui est l'une des variantes CFTR les plus courantes chez les personnes atteintes de FK d'origine africaine, mais qui n'est pas prise en compte par les modulateurs CFTR disponibles \u00e0 l'heure actuelle. Les donn\u00e9es obtenues dans le cadre du projet CF-Splice devraient ouvrir la voie \u00e0 un b\u00e9n\u00e9fice clinique pour les personnes atteintes de FK dans le monde r\u00e9el, en particulier celles d'ascendance africaine, tout en ouvrant la voie au traitement d'autres variantes de CFTR. <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div>

<\/i>Nanoparticules lipidiques ionisables multifonctionnelles pour la th\u00e9rapie g\u00e9nique de la mucoviscidose<\/strong><\/span><\/h4>
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Zheng-Rong Lu, PhD et Mitchell Drumm, PhD<\/strong><\/p>\n

Universit\u00e9 Case Western Reserve<\/p>\n

Ann\u00e9e d'attribution : 2023<\/span> <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Ce projet optimisera les lipides multifonctionnels afin d'am\u00e9liorer encore leur s\u00e9curit\u00e9 et leur efficacit\u00e9 pour l'administration r\u00e9p\u00e9t\u00e9e en a\u00e9rosol d'un ADN plasmidique th\u00e9rapeutique codant pour le g\u00e8ne CFTR et \u00e9valuera leur transfection g\u00e9nique in vitro et in vivo ainsi que leur s\u00e9curit\u00e9 dans un mod\u00e8le animal. Apr\u00e8s avoir d\u00e9montr\u00e9 l'efficacit\u00e9 des lipides ionisables multifonctionnels propos\u00e9s pour l'administration par a\u00e9rosol dans le cadre de ce projet, les chercheurs poursuivront l'\u00e9tude des LNP pour l'administration syst\u00e9mique d'acides nucl\u00e9iques th\u00e9rapeutiques dans le traitement de la fibrose kystique, ce qui pourrait produire une efficacit\u00e9 th\u00e9rapeutique plus prolong\u00e9e que l'administration par a\u00e9rosol. Les lipides ionisables multifonctionnels optimis\u00e9s peuvent constituer une plate-forme d'administration s\u00fbre et efficace pour l'administration locale et syst\u00e9mique r\u00e9p\u00e9t\u00e9e de divers acides nucl\u00e9iques th\u00e9rapeutiques pour le traitement des derniers 10% des personnes atteintes de FK.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div>

<\/i>Administration non virale d'acide nucl\u00e9ique cibl\u00e9e sur plusieurs organes pour les mutations non sens de la fibrose kystique<\/strong><\/span><\/h4>
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Alexandra S. Piotrowski-Daspit, PhD<\/strong><\/p>\n

Universit\u00e9 du Michigan<\/p>\n

Ann\u00e9e d'attribution : 2023<\/span> <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Cette recherche explore le d\u00e9veloppement de v\u00e9hicules polym\u00e8res pour am\u00e9liorer l'administration de produits th\u00e9rapeutiques \u00e0 base d'acides nucl\u00e9iques aux tissus et cellules cibles de l'organisme, principalement les poumons et le tractus gastro-intestinal. L'objectif final est de d\u00e9velopper des v\u00e9hicules efficaces pour des traitements cibl\u00e9s \u00e0 base d'acides nucl\u00e9iques. <\/span>in vivo <\/span><\/i>l'administration d'acides nucl\u00e9iques th\u00e9rapeutiques aux \u00e9pith\u00e9liums des poumons et du tractus gastro-intestinal, en r\u00e9ponse aux d\u00e9fis uniques pos\u00e9s par la mutation non-sens W1282X de la fibrose kystique.<\/span>.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div><\/div><\/div>\n

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2022<\/strong><\/h2>\n

<\/i>Avancement de la recherche sur une nouvelle approche pour le traitement potentiel des mutations non sens de la mucoviscidose<\/strong><\/span><\/h4>
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Carlos Farinha, PhD<\/strong><\/p>\n

Institut des biosyst\u00e8mes et des sciences int\u00e9gratives de la Facult\u00e9 des sciences de l'Universit\u00e9 de Lisbonne<\/p>\n

Ann\u00e9e d'attribution : 2022<\/span> <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Alors que des th\u00e9rapies modulatrices CFTR tr\u00e8s efficaces sont d\u00e9sormais disponibles pour 90% des personnes atteintes de FK qui ont au moins une copie de la mutation g\u00e9n\u00e9tique la plus courante, F508del, environ 10% de la communaut\u00e9 FK avec des mutations non-sens ou d'autres mutations rares de la FK, ne b\u00e9n\u00e9ficient pas de ces th\u00e9rapies qui leur sauvent la vie. Les travaux du Dr Farinha sont ax\u00e9s sur la restauration de la prot\u00e9ine CFTR pour les 10% de la communaut\u00e9 FK. Ses recherches visent \u00e0 \u00e9tudier les g\u00e8nes et les prot\u00e9ines alt\u00e9r\u00e9s et \u00e0 les utiliser pour trouver de nouvelles cibles susceptibles d'am\u00e9liorer la restauration de la prot\u00e9ine CFTR chez les personnes pr\u00e9sentant des mutations de classe I.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div>

<\/i>D\u00e9veloppement de la nouvelle th\u00e9rapie g\u00e9nique r\u00e9g\u00e9n\u00e9rative d'OmniSpirant Limited pour le traitement de la fibrose kystique<\/strong><\/span><\/h4>
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Lorraine Martin, PhD<\/strong><\/p>\n

Universit\u00e9 de la Reine \u00e0 Belfast<\/p>\n

Ann\u00e9e d'attribution : 2022<\/span> <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Gr\u00e2ce \u00e0 cette subvention, le professeur Martin, en collaboration avec la soci\u00e9t\u00e9 de biotechnologie OmniSpirant Therapeutics, vise \u00e0 faire progresser le d\u00e9veloppement d'une plateforme de th\u00e9rapie g\u00e9nique inhal\u00e9e pour la fibrose kystique. Cette technologie est bas\u00e9e sur des nanoparticules biologiques non virales appel\u00e9es v\u00e9sicules extracellulaires (VE), produites \u00e0 partir de cellules souches. Les mutations non-sens de la FK se traduisent par une prot\u00e9ine CFTR (r\u00e9gulateur de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique) tronqu\u00e9e et non fonctionnelle. La th\u00e9rapie g\u00e9nique est con\u00e7ue pour transporter et d\u00e9livrer un mod\u00e8le g\u00e9n\u00e9tique de fabrication de la prot\u00e9ine CFTR compl\u00e8te, ce qui permet de traiter la fibrose kystique au niveau g\u00e9n\u00e9tique.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div>

<\/i>Cr\u00e9ation d'un mod\u00e8le de furet W1286X pour la mucoviscidose afin d'\u00e9tudier les th\u00e9rapies ax\u00e9es sur les mutations non-sens<\/strong><\/span><\/h4>
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Xingshen Sun, PhD<\/strong><\/p>\n

Universit\u00e9 de l'Iowa\u00a0\u00a0<\/span><\/p>\n

Ann\u00e9e d'attribution : 2022<\/span> <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Avant qu'un m\u00e9dicament ou une approche th\u00e9rapeutique puisse \u00eatre utilis\u00e9(e) dans des essais cliniques chez l'homme, il\/elle doit d'abord \u00eatre test\u00e9(e) dans un mod\u00e8le animal afin d'en \u00e9valuer la s\u00e9curit\u00e9 et l'efficacit\u00e9. Cependant, aucun mod\u00e8le animal appropri\u00e9 pr\u00e9sentant une mutation non-sens du r\u00e9gulateur de la conductance transmembranaire de la mucoviscidose (CFTR) n'est disponible \u00e0 ce jour. Des \u00e9tudes ant\u00e9rieures ont montr\u00e9 que le furet est une esp\u00e8ce id\u00e9ale pour un mod\u00e8le de FK, car il d\u00e9veloppe une maladie pulmonaire qui conduit \u00e0 une insuffisance respiratoire et des maladies pancr\u00e9atiques qui conduisent \u00e0 un diab\u00e8te li\u00e9 \u00e0 la FK. Ce projet vise \u00e0 g\u00e9n\u00e9rer un mod\u00e8le de furet FK contenant la mutation W1286X du g\u00e8ne CFTR, similaire \u00e0 la mutation W1282X chez l'homme. Le mod\u00e8le de furet sera utilis\u00e9 pour tester si un traitement utilisant plusieurs m\u00e9dicaments peut r\u00e9duire les sympt\u00f4mes de la maladie chez le furet. Ce nouveau mod\u00e8le de furet W1286X offre une nouvelle opportunit\u00e9 d'acc\u00e9l\u00e9rer l'identification d'approches th\u00e9rapeutiques efficaces et s\u00fbres, en raccourcissant de mani\u00e8re significative le processus d'identification de nouveaux m\u00e9dicaments ou de nouvelles strat\u00e9gies th\u00e9rapeutiques pour les patients pr\u00e9sentant la mutation CFTR-W1282X, et potentiellement d'autres mutations non-sens, d'une mani\u00e8re que les syst\u00e8mes cellulaires ou les mod\u00e8les de rongeurs ne permettent pas.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div>

<\/i>D\u00e9livrance pulmonaire non virale d'\u00e9diteurs de base ciblant W1282X<\/strong><\/span><\/h4>
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Debabyuti (Rana) Ghosh, PhD, Associate Professor, College of Pharmacy ; et Hugh Smyth, PhD, Professor, College of Pharmacy<\/strong><\/p>\n

Universit\u00e9 du Texas \u00e0 Austin\u00a0\u00a0<\/span><\/p>\n

Ann\u00e9e d'attribution : 2022<\/span> <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Les th\u00e9rapies d'\u00e9dition g\u00e9n\u00e9tique susceptibles de r\u00e9parer le g\u00e8ne d\u00e9fectueux associ\u00e9 \u00e0 la fibrose kystique pourraient permettre de gu\u00e9rir d\u00e9finitivement la maladie. Il existe actuellement une technologie capable de corriger efficacement la mutation et de restaurer la prot\u00e9ine cl\u00e9 qui joue un r\u00f4le dans le fonctionnement normal des cellules et des poumons. Cependant, il est difficile d'administrer cette th\u00e9rapie au patient sans qu'elle ne se d\u00e9grade dans l'organisme. Ce projet permettra de cribler et d'identifier des vecteurs pharmaceutiques - ou des mat\u00e9riaux pour d\u00e9livrer la cargaison de la th\u00e9rapie g\u00e9nique - qui peuvent la prot\u00e9ger de la d\u00e9gradation et, en fin de compte, \u00eatre d\u00e9livr\u00e9s dans les poumons sous forme de m\u00e9dicaments inhal\u00e9s.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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<\/i>Utilit\u00e9 th\u00e9rapeutique du MP-101 pour la fibrose kystique<\/b><\/span><\/h4>
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John G. Geisler, PhD, CSO et cofondateur et Robert Alonso, MBA, CEO et cofondateur<\/strong><\/p>\n

Mitochon Pharmaceuticals, Inc. <\/span><\/p>\n

Ann\u00e9e d'attribution : 2022<\/span> <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Le dysfonctionnement mitochondrial est un probl\u00e8me souvent n\u00e9glig\u00e9 chez les personnes atteintes de FK. Il se caract\u00e9rise par une production d'\u00e9nergie d\u00e9ficiente et la g\u00e9n\u00e9ration d'\u00e9normes quantit\u00e9s de radicaux libres qui sont toxiques pour toutes les cellules de l'organisme. Les travaux de ces chercheurs repr\u00e9sentent une nouvelle approche pour la FK, car ils utilisent un modulateur mitochondrial, le MP-101, pour r\u00e9duire la production de radicaux libres et la surcharge calcique mitochondriale, r\u00e9duisant ainsi les r\u00e9actions inflammatoires et les l\u00e9sions tissulaires qui en r\u00e9sultent. Le MP-101 sera test\u00e9 sur un mod\u00e8le de Furet de la FK et, en cas de succ\u00e8s, pourrait \u00eatre test\u00e9 sur des patients atteints de FK. <\/span><\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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<\/i>Correction des mutations non-sens de la CFTR \u00e0 l'aide d'\u00e9diteurs de base d\u00e9livr\u00e9s par des v\u00e9sicules extracellulaires<\/strong><\/span><\/h4>
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Patrick L. Sinn, PhD<\/strong><\/p>\n

L'Universit\u00e9 de l'Iowa<\/span><\/p>\n

Ann\u00e9e d'attribution : 2022<\/span> <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Les connaissances sur la fonction de la CFTR et l'expression des types de cellules ont beaucoup progress\u00e9 depuis sa d\u00e9couverte en 1989. Actuellement, 90% des personnes atteintes de FK b\u00e9n\u00e9ficient de th\u00e9rapies cibl\u00e9es sur les mutations qui restaurent la fonction de leurs mutations CFTR. Cependant, les 10% restants ne peuvent pas b\u00e9n\u00e9ficier de ces m\u00e9dicaments parce qu'ils produisent trop peu ou pas du tout de prot\u00e9ine fonctionnelle. Ce projet vise \u00e0 r\u00e9parer de mani\u00e8re sp\u00e9cifique les mutations CFTR \u00e0 l'aide d'une enzyme modifi\u00e9e, appel\u00e9e \u00e9diteur de base ad\u00e9nine (ABE). L'\u00e9quipe du Dr Sinn s'attachera \u00e0 d\u00e9livrer l'ABE \u00e0 un nombre suffisant de cellules des voies respiratoires pour qu'il soit th\u00e9rapeutique. Le projet utilisera des particules naturelles, appel\u00e9es v\u00e9sicules extracellulaires (VE), que la plupart des cellules du corps produisent. Ces particules sont tr\u00e8s petites et ont \u00e9volu\u00e9 pour devenir des messagers cellulaires capables d'acheminer de petites mol\u00e9cules et des prot\u00e9ines entre les cellules. Le laboratoire du Dr Sinn a d\u00e9j\u00e0 d\u00e9montr\u00e9 que les EV peuvent transporter de petits ARN et des prot\u00e9ines vers les cellules des voies respiratoires. Dans le cadre de cette subvention, il testera s'il est possible de conditionner et de d\u00e9livrer des EBA pour corriger plusieurs des mutations CFTR rares et sans signification.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div>

<\/i>Traitement par bact\u00e9riophage des infections \u00e0 MNT dans la mucoviscidose<\/strong><\/span><\/h4>
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Graham F. Hatfull, PhD<\/strong><\/p>\n

Universit\u00e9 de Pittsburgh<\/span><\/p>\n

Ann\u00e9e d'attribution : 2022<\/span> <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Les infections bact\u00e9riennes pulmonaires, en particulier les infections r\u00e9sistantes aux m\u00e9dicaments, sont \u00e0 l'origine de la progression de la maladie et de la mortalit\u00e9 chez les personnes atteintes de fibrose kystique. Parmi les pires, les infections \u00e0 MNT sont souvent r\u00e9sistantes aux antibiotiques disponibles et peuvent emp\u00eacher les personnes concern\u00e9es de b\u00e9n\u00e9ficier d'une transplantation pulmonaire dans de nombreux centres de transplantation. En outre, ces infections peuvent \u00eatre particuli\u00e8rement graves chez les patients post-transplantation qui prennent des m\u00e9dicaments immunosuppresseurs. Ce projet vise \u00e0 explorer les bact\u00e9riophages, \u00e9galement connus sous le nom de phages, en tant qu'option th\u00e9rapeutique potentielle pour les personnes souffrant d'infections \u00e0 MNT. Les phages tuent efficacement leurs h\u00f4tes bact\u00e9riens, ont un profil de s\u00e9curit\u00e9 solide et peuvent \u00eatre utilis\u00e9s conjointement avec des antibiotiques avec la possibilit\u00e9 d'avantages additifs, voire synergiques. L'\u00e9quipe du Dr Hatfull se concentrera sur l'identification, la pr\u00e9paration et la fourniture de phages pour un usage compassionnel dans le traitement des infections \u00e0 MNT chez les personnes atteintes de FK qui ont \u00e9puis\u00e9 les autres options th\u00e9rapeutiques. Leur exp\u00e9rience sera ensuite mise \u00e0 profit pour optimiser la s\u00e9lection, la pr\u00e9paration et la stabilit\u00e9 des phages. <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div>

<\/i>R\u00e9\u00e9criture des mutations CFTR r\u00e9fractaires aux m\u00e9dicaments par \u00e9dition primaire<\/strong><\/span><\/h4>
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Marianne S. Carlon, PhD, et Mattijs Bulcaen<\/strong><\/p>\n

KU Leuven<\/span><\/p>\n

Ann\u00e9e d'attribution : 2022<\/span> <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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L'\u00e9dition primaire permet d'inscrire de nouvelles informations g\u00e9n\u00e9tiques dans le g\u00e9nome de mani\u00e8re tr\u00e8s pr\u00e9cise sans endommager l'ADN de l'h\u00f4te, car aucune rupture double brin de l'ADN n'est induite. De plus en plus de donn\u00e9es font \u00e9tat de la polyvalence, de l'efficacit\u00e9 et de l'innocuit\u00e9 de l'\u00e9dition primaire, mais des recherches suppl\u00e9mentaires sont n\u00e9cessaires pour \u00e9tudier son potentiel pour la fibrose kystique et sa capacit\u00e9 \u00e0 corriger les mutations du g\u00e8ne CFTR. Ce projet \u00e9tudie l'utilisation de l'\u00e9dition primaire pour corriger des mutations CFTR sp\u00e9cifiques, la possibilit\u00e9 d'utiliser des particules de type virus (VLP) pour d\u00e9livrer l'\u00e9dition primaire de mani\u00e8re s\u00fbre et efficace, et si les VLP peuvent p\u00e9n\u00e9trer efficacement \u00e0 travers le mucus de la FK et entrer dans les cellules \u00e9pith\u00e9liales des voies respiratoires de la FK pour en modifier le g\u00e8ne.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div>

<\/i>Suppression des mutations non sens de la CFTR dans les organo\u00efdes d\u00e9riv\u00e9s de patients gr\u00e2ce \u00e0 un transfert d'ARN modifi\u00e9 par l'anticodon<\/strong><\/span><\/h4>
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Jeffrey Beekman, PhD, et Sacha Spelier<\/strong><\/p>\n

Centre m\u00e9dical universitaire d'Utrecht<\/span><\/strong><\/p>\n

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John D. Lueck, PhD<\/strong><\/p>\n

Centre m\u00e9dical de l'Universit\u00e9 de Rochester<\/span><\/p>\n

Ann\u00e9e d'attribution : 2022<\/span> <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Ce projet de recherche collaboratif entre des \u00e9quipes du centre m\u00e9dical de l'universit\u00e9 de Rochester et du centre m\u00e9dical universitaire d'Utrecht aux Pays-Bas a pour but d'explorer l'utilisation des ACE-tRNA pour produire une prot\u00e9ine CFTR pleine longueur et enti\u00e8rement fonctionnelle. Des \u00e9tudes ant\u00e9rieures sur la technologie ACE-tRNA ont donn\u00e9 des r\u00e9sultats prometteurs, ce qui indique qu'il est maintenant n\u00e9cessaire de poursuivre les recherches sur les ACE-tRNA dans des mod\u00e8les de cellules d\u00e9riv\u00e9es de patients. Les deux \u00e9quipes travailleront en collaboration pour caract\u00e9riser la fonction CFTR dans les cellules d\u00e9riv\u00e9es de patients apr\u00e8s traitement par ACE-tRNA.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div><\/div><\/div>\n

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2020<\/strong><\/h2>\n

<\/i>D\u00e9veloppement d'une lysine phagique pour tuer le Staphylococcus aureus r\u00e9sistant \u00e0 la m\u00e9thicilline (SARM) par voie nasale et dans les poumons des patients atteints de fibrose kystique<\/strong><\/span><\/h4>
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Vincent A. Fischetti, PhD<\/strong>\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0<\/strong><\/span><\/p>\n

L'Universit\u00e9 Rockefeller \u00a0<\/span><\/p>\n

Ann\u00e9e d'attribution : 2020 <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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La r\u00e9sistance bact\u00e9rienne aux antibiotiques actuels devient un probl\u00e8me croissant, entra\u00eenant une augmentation de la morbidit\u00e9 et de la mortalit\u00e9. Chez les personnes atteintes de fibrose kystique (FK), Staphylococcus aureus<\/em>y compris la r\u00e9sistance \u00e0 la m\u00e9thicilline S. aureus<\/em> (MRSA), est fr\u00e9quemment observ\u00e9e et provoque des infections dans le nez qui s'\u00e9tendent ensuite aux poumons. Dans ce projet, l'utilit\u00e9 des lysines de phages pour contr\u00f4ler les infections \u00e0 SARM sera \u00e9tudi\u00e9e. Les lysines repr\u00e9sentent une alternative aux antibiotiques car elles utilisent un m\u00e9canisme compl\u00e8tement diff\u00e9rent de celui des antibiotiques pour tuer les bact\u00e9ries. Aucune r\u00e9sistance aux lysines n'a \u00e9t\u00e9 observ\u00e9e chez d'autres esp\u00e8ces bact\u00e9riennes. En outre, les lysines peuvent \u00eatre administr\u00e9es \u00e0 la fois par voie syst\u00e9mique et par a\u00e9rosol. Ainsi, les lysines sp\u00e9cifiques au SARM pourraient pr\u00e9senter des avantages par rapport aux approches antimicrobiennes conventionnelles, pr\u00e9venir les infections chroniques et am\u00e9liorer la qualit\u00e9 de vie des personnes vivant avec la FK.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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<\/i>Saut d'exon m\u00e9di\u00e9 par antisens pour r\u00e9guler \u00e0 la hausse W1282X-CFTR en tant que variante \u00e9piss\u00e9e<\/strong><\/span><\/h4>
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Adrian R. Krainer, PhD<\/strong>\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0\u00a0<\/strong><\/span><\/p>\n

Laboratoire de Cold Spring Harbor \u00a0<\/span><\/p>\n

Ann\u00e9e d'attribution : 2020 <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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La fibrose kystique (FK) est caus\u00e9e par des mutations qui limitent la fonctionnalit\u00e9 du g\u00e8ne du r\u00e9gulateur de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR), ce qui peut entra\u00eener une insuffisance respiratoire. La mutation non-sens W1282X entra\u00eene la production d'un g\u00e8ne CFTR plus court, pr\u00e9sent en faible quantit\u00e9, ce qui le rend partiellement fonctionnel, en raison d'un m\u00e9canisme de contr\u00f4le de la qualit\u00e9 cellulaire appel\u00e9 d\u00e9croissance de l'ARNm m\u00e9di\u00e9e par le non-sens (NMD). Ce projet utilise une nouvelle approche qui consiste \u00e0 cibler l'\u00e9pissage du pr\u00e9-ARNm pour supprimer l'exon 23 - la r\u00e9gion du g\u00e8ne CFTR qui contient la mutation W1282X - afin d'augmenter la fonction du g\u00e8ne CFTR chez les personnes atteintes de la mutation W1282X de la fibrose kystique. Ce projet \u00e9tudie donc cette strat\u00e9gie en d\u00e9veloppant des oligonucl\u00e9otides antisens synth\u00e9tiques (ASO) qui peuvent induire le saut de l'exon 23 de la s\u00e9quence du pr\u00e9-ARNm afin d'augmenter la fonctionnalit\u00e9 du g\u00e8ne CFTR mut\u00e9. \u00a0<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

<\/span>\u00a0<\/p>\n<\/div><\/div>

<\/i>Personnaliser le traitement du SARM - in vivo<\/em> Administration de vaccins \u00e0 ADN synth\u00e9tique et d'anticorps pour prot\u00e9ger les patients atteints de mucoviscidose contre le SARM<\/strong><\/span><\/h4>
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Ami Patel, PhD<\/strong><\/p>\n

L'Institut Wistar \u00a0<\/span><\/p>\n

Ann\u00e9e d'attribution : 2020 <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Les personnes atteintes de FK restent sensibles aux infections bact\u00e9riennes et ont g\u00e9n\u00e9ralement besoin d'un r\u00e9gime antibiotique intensif pour maintenir leurs voies respiratoires d\u00e9gag\u00e9es. Les infections par des bact\u00e9ries r\u00e9sistantes \u00e0 la m\u00e9thicilline Staphylococcus aureus<\/em> (SARM) constituent un d\u00e9fi permanent et de nouvelles strat\u00e9gies sont n\u00e9cessaires pour les combattre. Cette application \u00e9tudiera deux nouvelles strat\u00e9gies de lutte contre le SARM. La premi\u00e8re approche vise \u00e0 d\u00e9velopper un vaccin contre le SARM. Les vaccins conventionnels utilisent des fragments de prot\u00e9ines provenant d'un agent pathog\u00e8ne pour produire une r\u00e9ponse immunitaire. En revanche, ce projet utilisera de l'ADN synth\u00e9tique et s'appuiera sur le corps humain pour g\u00e9n\u00e9rer le fragment de prot\u00e9ine - une approche qui pr\u00e9sente de nombreux avantages, notamment l'activation de l'immunit\u00e9 bas\u00e9e sur les anticorps et les cellules, ainsi qu'une production et un stockage plus faciles des m\u00e9dicaments. La seconde approche consistera \u00e0 d\u00e9velopper des anticorps modifi\u00e9s contre le SARM ayant une activit\u00e9 antimicrobienne accrue par rapport aux anticorps endog\u00e8nes contre le SARM. Comme dans le premier objectif, cette \u00e9tude utilisera l'ADN pour d\u00e9livrer l'information g\u00e9n\u00e9tique permettant de coder ces anticorps th\u00e9rapeutiques, une strat\u00e9gie qui permet une diffusion durable et r\u00e9duit les co\u00fbts des m\u00e9dicaments. Ces approches seront initialement d\u00e9velopp\u00e9es en utilisant un isolat clinique d\u00e9riv\u00e9 d'un sujet atteint de FK. Cette approche personnalis\u00e9e devrait pouvoir \u00eatre appliqu\u00e9e \u00e0 d'autres bact\u00e9ries pathog\u00e8nes r\u00e9sistantes aux antimicrobiens qui ont un impact sur la FK.<\/span> <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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<\/i>D\u00e9veloppement d'une collection de phages anti-MRSA pour remplacer les antibiotiques dans la fibrose kystique<\/strong><\/span><\/h4>
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David T. Pride, MD, PhD, Robert 'Chip' Schooley, MD, Steffanie Strathdee, PhD<\/strong>\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0\u00a0<\/strong><\/span><\/p>\n

Centre pour les applications innovantes des phages de l'Universit\u00e9 de Californie \u00e0 San Diego \u00a0\u00a0<\/span><\/p>\n

Ann\u00e9e d'attribution : 2020 <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Les personnes atteintes de fibrose kystique (FK) courent un grand risque de d\u00e9velopper des infections pulmonaires r\u00e9currentes. Ces infections sont souvent caus\u00e9es par des bact\u00e9ries r\u00e9sistantes aux antibiotiques comme le SARM. Ce projet vise \u00e0 d\u00e9velopper un panel de phages ciblant le SARM et travaillant collectivement \u00e0 l'\u00e9limination ou \u00e0 la r\u00e9duction du SARM dans les poumons des personnes atteintes de FK. En d\u00e9veloppant une banque de phages MRSA bien caract\u00e9ris\u00e9s, ce projet fera progresser le d\u00e9veloppement rationnel de cocktails de phages MRSA \u00e0 utiliser dans la gestion de la FK et rendra cette collection largement accessible aux m\u00e9decins et aux chercheurs du monde entier pour faciliter la th\u00e9rapie par phage qui sauve des vies. <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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2019<\/strong><\/h2>\n

<\/i>W1282X D\u00e9veloppement et utilisation d'un mod\u00e8le de souris pour la fibrose kystique<\/b><\/span><\/h4>
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Craig Hodges, PhD<\/strong>\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0<\/strong><\/span><\/p>\n

Universit\u00e9 Case Western Reserve \u00a0<\/span><\/p>\n

Ann\u00e9e d'attribution : 2019 <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Des mod\u00e8les permettant de tester de nouvelles th\u00e9rapies pour traiter la mutation non-sens du g\u00e8ne CFTR sont n\u00e9cessaires. Craig Hodges et ses coll\u00e8gues de la Case Western Reserve University cr\u00e9ent de nouveaux mod\u00e8les de souris contenant la mutation W1282X du g\u00e8ne CFTR. Il existe plusieurs mod\u00e8les de souris CF, notamment des mod\u00e8les contenant les mutations F508del, G551D ou G542X. L'objectif de cette proposition est de g\u00e9n\u00e9rer des mod\u00e8les bien caract\u00e9ris\u00e9s qui peuvent \u00eatre distribu\u00e9s aux laboratoires (universitaires ou industriels) qui se concentrent sur le d\u00e9veloppement ou l'essai de strat\u00e9gies th\u00e9rapeutiques sp\u00e9cifiquement pour la mutation W1282X, ou pour les mutations non-sens de la FK en g\u00e9n\u00e9ral. <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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<\/i>\u00c9limination de la r\u00e9sistance des bact\u00e9ries MDR gr\u00e2ce \u00e0 la phagoth\u00e9rapie<\/strong><\/span><\/h4>
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Benjamin Chan, PhD, Jonathan Koff, MD, Paul Turner, PhD<\/strong>\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0<\/strong><\/span><\/p>\n

Universit\u00e9 de Yale\u00a0 \u00a0\u00a0<\/span><\/p>\n

Ann\u00e9e d'attribution : 2019 <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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S. aureus<\/em> est une bact\u00e9rie multir\u00e9sistante (MDR) qui provoque des infections pulmonaires chez les personnes atteintes de FK d\u00e8s leur plus jeune \u00e2ge. Les infections caus\u00e9es par les bact\u00e9ries multir\u00e9sistantes contribuent directement \u00e0 la morbidit\u00e9 et \u00e0 la mortalit\u00e9, les m\u00e9decins \u00e9tant contraints de recourir \u00e0 un arsenal d'antibiotiques de plus en plus r\u00e9duit. Chez les personnes infect\u00e9es de fa\u00e7on persistante par la S. aureus<\/em>Une r\u00e9duction de la charge bact\u00e9rienne pourrait avoir un impact positif significatif sur la fonction pulmonaire, les exacerbations pulmonaires et la qualit\u00e9 de vie. La th\u00e9rapie par les phages utilise des bact\u00e9riophages (virus sp\u00e9cifiques aux bact\u00e9ries) qui ciblent et tuent les bact\u00e9ries. Lorsqu'ils sont utilis\u00e9s \u00e0 des fins th\u00e9rapeutiques, ces phages sont capables de tuer les bact\u00e9ries exprimant des facteurs de virulence sp\u00e9cifiques qui leur permettent de provoquer une infection. Le financement de l'EE permettra de poursuivre les efforts de d\u00e9veloppement de th\u00e9rapies bas\u00e9es sur les phages pour traiter les infections associ\u00e9es \u00e0 la fibrose kystique. <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

<\/span>\u00a0<\/p>\n<\/div><\/div>

<\/i>R\u00e9paration th\u00e9rapeutique g\u00e9n\u00e9tique des mutations non sens de la CFTR<\/strong><\/span><\/h4>
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James Dahlman<\/strong>Doctorat\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0<\/strong><\/span><\/p>\n

Georgia Tech\u00a0 \u00a0\u00a0<\/span><\/p>\n

Ann\u00e9e d'attribution : 2019 <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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L'administration d'acides nucl\u00e9iques aux poumons, y compris les ARNt, est une alternative prometteuse.<\/span> pour la th\u00e9rapie de la fibrose kystique. Cependant, le ciblage des acides nucl\u00e9iques vers les cellules appropri\u00e9es du poumon reste un d\u00e9fi majeur. En utilisant des approches de pointe, le laboratoire Dahlman vise \u00e0 d\u00e9velopper des agents de diffusion optimis\u00e9s sp\u00e9cifiques aux poumons, appel\u00e9s nanoparticules, afin de faciliter la diffusion des acides nucl\u00e9iques. L'objectif global de ce projet est d'acc\u00e9l\u00e9rer le rythme auquel les nanoparticules peuvent \u00eatre utilis\u00e9es pour traiter la FK. <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

<\/span>\u00a0<\/p>\n<\/div><\/div>

<\/i>Mesure de la r\u00e9paration th\u00e9rapeutique des mutations non-sens de la CFTR<\/strong><\/span><\/h4>
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John Lueck<\/strong>Doctorat\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0<\/strong><\/span><\/p>\n

Universit\u00e9 de Rochester\u00a0 \u00a0 <\/span><\/p>\n

Ann\u00e9e d'attribution : 2019 <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Les fonds de stimulation de l'Entourage d'Emily serviront \u00e0 acheter un \u00e9quipement sp\u00e9cialis\u00e9, les chambres d'Ussing, qui constituent la m\u00e9thode de r\u00e9f\u00e9rence pour mesurer l'activit\u00e9 de la CFTR dans les cellules \u00e9pith\u00e9liales des voies respiratoires et pour d\u00e9terminer l'efficacit\u00e9 des traitements de la fibrose kystique en cours de d\u00e9veloppement. Plus pr\u00e9cis\u00e9ment, les chambres d'Ussing seront utilis\u00e9es pour tester l'efficacit\u00e9 des ARNt ACE supprimant le non-sens, mis au point gr\u00e2ce \u00e0 une subvention de recherche ant\u00e9rieure de l'Entourage d'Emily. <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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2018<\/strong><\/h2>\n

<\/i>Efficacit\u00e9 des modulateurs de la CFTR sur la mutation W1282X-CFTR dans les organo\u00efdes intestinaux<\/strong><\/span><\/h4>
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\u00a0Jeffrey Beekman, PhD \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0<\/strong><\/span>Centre m\u00e9dical universitaire d'Utrecht, Pays-Bas Ann\u00e9e d'attribution : 2018 <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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L'objectif de ce projet est d'\u00e9tudier si les modulateurs actuels ou exp\u00e9rimentaux de la CFTR sont efficaces dans les organo\u00efdes d\u00e9riv\u00e9s de sujets atteints de FK et pr\u00e9sentant la mutation W1282X. <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

<\/span>\u00a0<\/p>\n<\/div><\/div>

<\/i>Nouvelles approches th\u00e9rapeutiques pour le traitement des patients atteints de FK et pr\u00e9sentant la mutation du codon de terminaison pr\u00e9matur\u00e9e W1282X<\/b><\/span><\/h4>
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Venkateshwar Mutyam, PhD Steven M Rowe, MD, MSPH<\/b>\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 <\/strong><\/span>Universit\u00e9 de l'Alabama \u00e0 Birmingham \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 <\/span>Ann\u00e9e d'attribution : 2018 <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Des \u00e9tudes ant\u00e9rieures soutenues par l'Entourage d'Emily ont r\u00e9v\u00e9l\u00e9 que le KALYDECO procure des bienfaits th\u00e9rapeutiques chez certains sujets atteints de FK et porteurs de la mutation W1282X. Ces \u00e9tudes provocatrices seront \u00e9tendues \u00e0 d'autres essais cliniques n-of-1 afin d'\u00e9valuer si les b\u00e9n\u00e9fices cliniques peuvent \u00eatre encore am\u00e9lior\u00e9s par une th\u00e9rapie correcteur-potentiateur approuv\u00e9e. <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div>

<\/i>Am\u00e9lioration de la fonction des cellules \u00e9pith\u00e9liales des voies respiratoires W1282X CFTR \u00e0 l'aide de petites mol\u00e9cules<\/b><\/span><\/h4>
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Theo Moraes, MD, PhD<\/b><\/p>\n

Tanja Gonska, MD<\/b><\/p>\n

Christine Bear, PhD<\/b><\/p>\n

Felix Ratjen, MD, PhD, FRCPC<\/b><\/p>\n

SickKids, Toronto Canada \u00a0 \u00a0 \u00a0 <\/span>Ann\u00e9e d'attribution : 2018<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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En combinant l'expertise en culture cellulaire, l'\u00e9valuation fonctionnelle de la CFTR, le d\u00e9veloppement th\u00e9rapeutique et la pratique clinique, ce projet \u00e9valuera si les approches th\u00e9rapeutiques disponibles modulent les propri\u00e9t\u00e9s cl\u00e9s, y compris le transport des ions et la clairance mucociliaire, dans les cellules \u00e9pith\u00e9liales des voies respiratoires d\u00e9riv\u00e9es de sujets atteints de FK et pr\u00e9sentant la mutation W1282X.<\/span>.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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<\/i>Une proth\u00e8se mol\u00e9culaire pour le traitement ind\u00e9pendant de la CFTR de la fibrose kystique caus\u00e9e par des mutations non-sens<\/b><\/span><\/h4>
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Martin D. Burke, MD, PhD Michael J. Welsh, MD \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 <\/b>Universit\u00e9 de l'Illinois \u00e0 Urbana-Champaign Universit\u00e9 de l'Iowa \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 <\/span>Ann\u00e9e d'attribution : 2018\u00a0<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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La fibrose kystique est due \u00e0 une perte de fonction du canal ionique CFTR. Le d\u00e9veloppement de m\u00e9thodes alternatives pour restaurer la fonction du canal manquant ind\u00e9pendamment du CFTR est un besoin m\u00e9dical urgent non satisfait. Sur la base d'\u00e9tudes convaincantes dans des mod\u00e8les de culture cellulaire et dans des mod\u00e8les animaux de la FK, ce projet testera une nouvelle strat\u00e9gie th\u00e9rapeutique pour r\u00e9pondre directement \u00e0 ce besoin. Cette approche fait appel \u00e0 un m\u00e9dicament approuv\u00e9 pour une autre indication et \u00e0 un traitement de la fibrose kystique.\u00a0pourrait \u00e9ventuellement conduire au d\u00e9veloppement d'une nouvelle approche th\u00e9rapeutique pour la FK. <\/span><\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

\u00a0 \u00a0<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div>\n

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2017<\/strong><\/h2>\n

<\/i>Nouvelles approches pour am\u00e9liorer l'expression fonctionnelle de W1282X-CFTR dans les \u00e9pith\u00e9liums des voies respiratoires<\/strong><\/span><\/h4>
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Gergely L. Lukacs, MD, PhD \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 <\/strong>Universit\u00e9 McGill \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 <\/strong>Ann\u00e9e d'attribution : 2017 <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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En utilisant des techniques biochimiques innovantes, l'objectif principal de ce projet est d'identifier de nouvelles cibles pour am\u00e9liorer le trafic de CFTR1281, la prot\u00e9ine tronqu\u00e9e r\u00e9sultant de la mutation W1282X.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div>

<\/i>Cr\u00e9ation de la bo\u00eete \u00e0 outils W1282X-CFTR pour les cellules \u00e9pith\u00e9liales des voies respiratoires<\/strong><\/span><\/h4>
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Scott H. Randell, PhD Finn Hawkins, MBBCh \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 <\/strong>Universit\u00e9 de Caroline du Nord \u00e0 Chapel Hill Universit\u00e9 de Boston Ann\u00e9e d'attribution : 2017 <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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L'absence de mod\u00e8les cellulaires valid\u00e9s a \u00e9t\u00e9 un obstacle majeur au d\u00e9veloppement de th\u00e9rapies pour les mutations non-sens de CFTR. Scott H Randell, PhD, en collaboration avec Finn Hawkins, MBBCh (Universit\u00e9 de Boston) d\u00e9veloppera des mod\u00e8les de cellules \u00e9pith\u00e9liales homozygotes des voies respiratoires W1282X qui devraient acc\u00e9l\u00e9rer les d\u00e9veloppements th\u00e9rapeutiques.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div>

<\/i>Des petites mol\u00e9cules pour restaurer la fonction W1282X-CFTR<\/strong><\/span><\/h4>
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\u00a0Alan S. Verkman, MD, PhD \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0<\/strong>Universit\u00e9 de Californie, San Francisco Ann\u00e9e d'attribution : 2017 <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Ce projet utilise des approches pionni\u00e8res de criblage \u00e0 haut d\u00e9bit pour identifier des mol\u00e9cules semblables \u00e0 des m\u00e9dicaments qui ciblent la mutation W1282X-CFTR et d'autres mutations rares de la fibrose kystique. Dans des \u00e9tudes pr\u00e9c\u00e9demment financ\u00e9es par l'Entourage d'Emily, le Dr Verkman a \u00e9tabli le concept selon lequel les \"correcteurs\" et les \"potentialisateurs\" combin\u00e9s - tels qu'ils sont utilis\u00e9s pour traiter la mutation la plus courante de la FK, F508del - pourraient \u00e9galement \u00eatre utilis\u00e9s pour traiter la mutation W1282X. Ces nouvelles \u00e9tudes visent \u00e0 faire progresser ce domaine.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div>

<\/i>Utilisation de SPX-101 pour normaliser l'hydratation des voies respiratoires dans les \u00e9pith\u00e9liums W1282X-CFTR<\/strong><\/span><\/h4>
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Robert Tarran, PhD \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 <\/strong>Universit\u00e9 de Caroline du Nord \u00e0 Chapel Hill Ann\u00e9e d'attribution : 2017 <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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L'une des principales caract\u00e9ristiques de la FK est un mucus \u00e9pais et d\u00e9shydrat\u00e9 qui s'accumule dans les poumons et provoque des infections bact\u00e9riennes chroniques. Chez les patients atteints de FK, une prot\u00e9ine hyperactive appel\u00e9e ENaC contribue \u00e0 la d\u00e9shydratation de la surface des voies respiratoires et alimente ce processus. Ce projet \u00e9tudiera une nouvelle approche th\u00e9rapeutique pour r\u00e9hydrater les voies respiratoires en utilisant un candidat pr\u00e9clinique qui inhibe l'ENaC.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div>

<\/i>R\u00e9paration th\u00e9rapeutique des mutations non-sens de la CFTR<\/strong><\/span><\/h4>
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Christopher Ahern, PhD \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 <\/strong>Universit\u00e9 de l'Iowa Ann\u00e9e d'attribution : 2017 <\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Ce projet utilise une approche g\u00e9n\u00e9tique innovante pour corriger la mutation W1282X-CFTR. Des mol\u00e9cules d'ARN de transfert seront utilis\u00e9es pour diriger la livraison d'un tryptophane (W) appropri\u00e9 vers la mutation W1282X pendant la synth\u00e8se des prot\u00e9ines afin de promouvoir la production de la prot\u00e9ine CFTR de pleine longueur.<\/span>.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div><\/div><\/div>\n

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Investissements strat\u00e9giques<\/span><\/strong><\/h2>\n

<\/i>Spirovant Sciences (anciennement Talee Bio)<\/strong><\/span><\/h4>
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Universit\u00e9 de l'Iowa et Militia Hill Ventures \u00a0 \u00a0 \u00a0 <\/strong>Beverly L. Davidson PhD John F. Engelhardt, PhD Paul B. McCray, Jr, MD Michael Welsh, MD Joseph Zabner, MD Jane H. Hollingsworth Joan Lau, PhD, MBA Eric Yuen, MD Ann\u00e9e d'attribution : 2017\u00a0<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Gr\u00e2ce \u00e0 un partenariat unique avec l'universit\u00e9 de l'Iowa et Militia Hill Ventures, Emily's Entourage a fourni un financement de d\u00e9part pour lancer Spirovant Sciences (anciennement Talee Bio), une soci\u00e9t\u00e9 de biotechnologie qui se consacre exclusivement \u00e0 la th\u00e9rapie g\u00e9nique pour gu\u00e9rir toutes les mutations de la fibrose kystique. Dans une course contre la montre, ce mod\u00e8le de philanthropie de risque peut acc\u00e9l\u00e9rer les progr\u00e8s en exploitant la puissance du capital-risque.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Subventions pilotes<\/span><\/strong><\/h2>\n

Ce programme est administr\u00e9 par le Penn Medicine Orphan Disease Center's Million Dollar Bike Ride Pilot Grant Program et b\u00e9n\u00e9ficie d'une contrepartie.\u00a0<\/span><\/p>\n

<\/i>Conception rationnelle de th\u00e9rapeutiques efficaces pour le traitement de la maladie CFTR 1282X<\/strong><\/span><\/h4>
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Barry Cooperman, PhD \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 <\/strong>Universit\u00e9 de Pennsylvanie Ann\u00e9e d'attribution : 2016\u00a0<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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En utilisant la chimie de synth\u00e8se en conjonction avec des approches biochimiques, l'objectif de ce projet est d'identifier le site d'action de l'Ataluren, un m\u00e9dicament qui favorise la lecture pr\u00e9matur\u00e9e du codon stop, et de d\u00e9velopper des analogues chimiques am\u00e9lior\u00e9s de ce m\u00e9dicament candidat.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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<\/i>Nouvelles plates-formes d'essai et th\u00e9rapies pour W1282X-CFTR<\/strong><\/span><\/h4>
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Christine Bear, PhD \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0<\/strong>The Hospital for Sick Kids, Toronto, CA Ann\u00e9e d'attribution : 2015\u00a0<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Ce projet a port\u00e9 sur deux domaines distincts afin de faire progresser le d\u00e9veloppement de la th\u00e9rapie cibl\u00e9e W1282X-CFTR. Le premier objectif \u00e9tait de d\u00e9velopper des tests de la fonction CFTR dans des \u00e9chantillons de cellules d\u00e9riv\u00e9es de patients afin de tester l'efficacit\u00e9 des th\u00e9rapies existantes et nouvelles contre la fibrose kystique. Le second envisageait une nouvelle approche g\u00e9n\u00e9tique pour surmonter la mutation W1282X.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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<\/i>Essais N-of-1 pour valider les th\u00e9rapies pour W1282X-CFTR<\/strong><\/span><\/h4>
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Steven M. Rowe, MD, MSPH \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 <\/strong>Universit\u00e9 de l'Alabama Ann\u00e9e d'attribution : 2015<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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L'objectif de ce projet \u00e9tait d'\u00e9valuer les options th\u00e9rapeutiques actuelles pour la mutation W1282X-CFTR d'une mani\u00e8re sp\u00e9cifique au patient. Le principal r\u00e9sultat de cette \u00e9tude, publi\u00e9 dans le Journal of Cystic Fibrosis, indique que le potentialisateur Ivacaftor a d\u00e9clench\u00e9 un courant d\u00e9pendant de la CFTR chez un sujet porteur de la mutation W1282X-CFTR.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Subventions ind\u00e9pendantes<\/strong><\/span><\/h2>\n

<\/i>Petites mol\u00e9cules pour sauver la mutation W1282X de la CFTR<\/strong><\/span><\/h4>
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\u00a0Alan S. Verkman, MD, PhD \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 <\/strong>Universit\u00e9 de Californie, San Francisco\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 Gergley L. Lukacs, PhD \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 <\/strong>Universit\u00e9 McGill \u00a0\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 <\/strong>Ann\u00e9e d'attribution : 2015\u00a0<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Ce projet visait \u00e0 \u00e9tablir un nouveau paradigme th\u00e9rapeutique pour la mutation W1228X-CFTR. Les \u00e9tudes ont permis de d\u00e9velopper des plates-formes initiales de d\u00e9couverte de petites mol\u00e9cules et ont fourni les premi\u00e8res preuves qu'une combinaison de \"correcteurs\" et de \"potentialisateurs\" - utilis\u00e9e pour traiter la mutation la plus courante de la FK, F508del - pouvait \u00e9galement \u00eatre utilis\u00e9e pour traiter la mutation W1282X.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Le programme de subventions de l'Entourage d'Emily (EE) permet d'acc\u00e9l\u00e9rer la recherche et le d\u00e9veloppement de th\u00e9rapies pour les personnes faisant partie du dernier 10% de la population atteinte de fibrose kystique (FK) qui ne b\u00e9n\u00e9ficient pas des th\u00e9rapies existantes ciblant les mutations. Nos priorit\u00e9s de recherche se concentrent principalement sur le d\u00e9veloppement de th\u00e9rapies g\u00e9n\u00e9tiques et de th\u00e9rapies qui r\u00e9parent ou restaurent les d\u00e9fauts g\u00e9n\u00e9tiques sous-jacents... <\/p>\n

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Lire la suite<\/a><\/p>","protected":false},"author":1284,"featured_media":0,"parent":0,"menu_order":0,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","template":"","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_robots_primary_cat":"","_seopress_titles_title":"","_seopress_titles_desc":"","_seopress_robots_index":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"class_list":["post-6631","page","type-page","status-publish","hentry"],"acf":[],"jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/pages\/6631","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/pages"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/types\/page"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1284"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=6631"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/pages\/6631\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":25861,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/pages\/6631\/revisions\/25861"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr_ca\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=6631"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}